Руксолитиниб при истинной полицитемии у пациентов с резистентностью или непереносимостью гидроксимочевины.
Руксолитиниб для лечения истинной полицитемии у пациентов с резистентностью или непереносимостью гидроксимочевины: ретроспективное неинтервенционное исследование с использованием источника данных электронных медицинских карт США Optum.
Обзор исследования
Подробное описание
База данных Optum EHR была актуальна до 30 июня 2020 года.
Период идентификации: с 01 апреля 2007 г. по 30 июня 2019 г.
Период обучения: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.
Дата индекса:
Первые признаки резистентности или непереносимости лечения ГУ у пациентов с ИП в соответствии с модифицированными критериями Европейской лейкемической сети (ELN) и определяются как:
- HCT ≥ 45% с кровопусканием (последнее кровопускание в течение последних 3 месяцев) или
- Количество тромбоцитов > 400 x 109/л и наличие пальпируемой спленомегалии (пальпируемая селезенка до 3 месяцев после подсчета тромбоцитов)
Прединдексный период:
У пациентов были доступны как минимум 3-месячные предварительные индексные данные. Доступность данных до индексации определялась с использованием поля «первый активный месяц».
Постиндексный период:
Минимальный постиндексный период не требовался. У каждого пациента в базе данных были указаны «первый месяц активности» и «последний месяц активности». Поскольку «последний активный месяц» основывался на любой активности в базе данных, включая встречи, такие как письма и электронные письма, которые произошли через несколько месяцев после «death_date» пациента, использование «последнего активного месяца» может переоценить последующее наблюдение за данного пациента. По этой причине окончание наблюдения за каждым пациентом определялось как дата последнего действия в таблицах диагнозов, наблюдений, назначений, лабораторий, процедур или дата выписки из последнего визита в таблице посещений (в зависимости от того, какое из этих действий происходит позднее). Это недооценило последующее наблюдение за некоторыми пациентами, когда они не использовали активно ресурсы здравоохранения.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Соединенные Штаты, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Включенные пациенты:
- Имеющий по крайней мере один код Международной классификации болезней, 9-й пересмотр, клиническая модификация/Международная классификация болезней, 10-й пересмотр, код клинической модификации для PV в период идентификации (с 01 апреля 2007 г. по 30 июня 2019 г.), в котором не было отсутствующих данные о поле и годе рождения, а также тех, кто проходил лечение в рамках Интегрированной сети доставки
- Им было ≥ 18 лет на момент постановки диагноза PV.
- С ≥ 2 назначениями HU
- Те, которые были классифицированы как устойчивые к HU или непереносимые HU после минимум 3 месяцев лечения HU (дата индекса), определяемые как:
HCT ≥ 45% с кровопусканием (последнее кровопускание в течение последних 3 месяцев) или количество тромбоцитов > 400 x 109/л и наличие пальпируемой спленомегалии (пальпируемая селезенка до 3 месяцев после подсчета тромбоцитов).
Для выявления пациентов в группе RUX:
- При ≥ 2 назначений RUX в постиндексный период.
Критерий исключения:
Исключенные пациенты:
- С диагнозом MF или AML до диагностики PV.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Руксолитиниб (RUX)
Пациенты с PV, которые были резистентны или не переносили HU (согласно определению на дату индексации) и перешли на RUX в постиндексный период.
|
Пациенты с PV, которые были резистентны или не переносили HU (согласно определению на дату индексации) и перешли на RUX в постиндексный период.
Другие имена:
|
|
Наилучшая доступная терапия (НДТ)
Пациенты с ИП, которые были резистентны или не переносили гидроксимочевину (HU) (как определено на дату индекса) и продолжали лечение HU или перешли на другие доступные методы лечения, отличные от RUX, в постиндексный период.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество тромбоэмболических событий между группами RUX и BAT
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о тромбоэмболических событиях в общей когорте истинной полицитемии и в группах BAT и RUX.
TE был определен с использованием кодов Международной классификации болезней 9-го пересмотра (ICD-9-CM) и Международной классификации болезней 10-го пересмотра (ICD-10-CM), ранее курируемых как ограничительные (RESPONSE RCT) и расширенные (GEMFIN) определения TE в пределах Таблица диагнозов в базе данных Optum EHR.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Количество тромбоэмболических осложнений между подгруппами высокого и низкого риска группы ВЖТ
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
В группе НЖТ были выделены подгруппы высокого риска (≥ 1 ТЭ в среднем в год) и низкого риска (< 1 ТЭ в среднем в год) на основе частоты ТЭ, которые были охарактеризованы в соответствии с социально-демографическими данными пациентов, сопутствующими заболеваниями, симптомами, клиническими, и лекарственные переменные.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота тромбоэмболических осложнений
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о разнице в частоте возникновения ТЭ у пациентов с резистентностью или непереносимостью ГУ, получавших БАТ, по сравнению с пациентами, получавшими РУКС.
TE был определен с использованием кодов Международной классификации болезней 9-го пересмотра (ICD-9-CM) и Международной классификации болезней 10-го пересмотра (ICD-10-CM), ранее курируемых как ограничительные (RESPONSE RCT) и расширенные (GEMFIN) определения TE в пределах Таблица диагнозов в базе данных Optum EHR.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Время до первого тромбоэмболического события
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о времени до первого ТЭ у пациентов с резистентностью или непереносимостью ГУ, получавших БАТ, по сравнению с пациентами, получавшими РУКС.
TE был определен с использованием кодов Международной классификации болезней 9-го пересмотра (ICD-9-CM) и Международной классификации болезней 10-го пересмотра (ICD-10-CM), ранее курируемых как ограничительные (RESPONSE RCT) и расширенные (GEMFIN) определения TE в пределах Таблица диагнозов в базе данных Optum EHR.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Частота случаев флеботомии
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о разнице в частоте кровопусканий у пациентов с резистентностью или непереносимостью ГУ, получавших BAT, по сравнению с пациентами, получавшими RUX. Флеботомии определялись с использованием кодов Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) в таблице процедур в Optum EHR. |
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Время до первой процедуры флеботомии
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о времени до первой флеботомии у пациентов с резистентностью или непереносимостью HU, получавших BAT, по сравнению с пациентами, получавшими RUX.
Флеботомии определялись с использованием кодов Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) в таблице процедур в Optum EHR.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Частота новообразований
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о разнице в частоте трансформаций новообразований у пациентов с резистентностью или непереносимостью ГУ, получавших БАТ, по сравнению с пациентами, получавшими РУКС. Трансформация новообразования определяется как:
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Время до первой трансформации новообразования
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о времени до первой трансформации новообразования у пациентов с резистентностью или непереносимостью HU, получавших BAT, по сравнению с пациентами, получавшими RUX. Трансформация новообразования определяется как:
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Схемы лечения: доля пациентов, использующих различные методы лечения, связанные с ИП.
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Сообщалось о различиях в схемах лечения пациентов с PV, резистентных или не переносящих HU, получавших BAT, по сравнению с пациентами, получавшими RUX. BAT состоит из нескольких методов лечения PV, включая HU, IFN, пегилированный IFN (PEG-IFN) и другие. Эти методы лечения были зарегистрированы как подкатегории НДТ. |
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU): количество стационарных госпитализаций
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Госпитализация определялась как пребывание в стационаре с действительным идентификатором visit_ID в таблице посещений в Optum EHR.
Стационарные госпитализации были зарегистрированы как все причины и как специфические для PV соответственно.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU): количество амбулаторных посещений
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Визиты со следующим типом визита: "пациент под наблюдением" с действительным идентификатором визита_ID были включены как амбулаторный визит.
Амбулаторные визиты, повлекшие за собой госпитализацию, не учитывались.
Амбулаторные визиты регистрировались как по всем причинам и как по поводу ИП соответственно.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
|
Использование ресурсов здравоохранения (HCRU): количество посещений отделения неотложной помощи
Временное ограничение: на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Визиты со следующим типом визита: "неотложный пациент" с действительным визитом_ID были включены как визиты в отделение неотложной помощи.
Посещения отделения неотложной помощи, повлекшие за собой госпитализацию, не учитывались.
О посещениях отделений неотложной помощи сообщалось как по поводу всех причин и как по поводу ИП соответственно.
|
на протяжении всего исследования, примерно 13 лет (период исследования: с 01 января 2007 г. по 30 июня 2020 г.)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CINC424B3001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .