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Ruxolitinib para policitemia vera en pacientes resistentes o intolerantes a la hidroxiurea.

29 de junio de 2022 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Ruxolitinib para el tratamiento de la policitemia vera en pacientes que son resistentes o intolerantes a la hidroxiurea: un estudio retrospectivo no intervencionista utilizando la fuente de datos de registro de salud electrónico Optum de EE. UU.

Este fue un estudio de cohorte retrospectivo, no intervencionista, analítico y descriptivo de pacientes con PV de ≥ 18 años en los EE. UU. utilizando una fuente de datos secundaria, la base de datos Optum EHR.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La base de datos de Optum EHR estuvo actualizada hasta el 30 de junio de 2020.

Período de identificación: Del 01-Abr-2007 al 30-Jun-2019

Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020

Fecha de índice:

Primera evidencia de resistencia o intolerancia al tratamiento con HU en pacientes con PV según los criterios modificados de la European Leukemia Net (ELN) y definida como:

  1. HCT ≥ 45% con flebotomía (última flebotomía en los últimos 3 meses) O
  2. Recuento de plaquetas > 400 x 109/L y presencia de esplenomegalia palpable (bazo palpable hasta 3 meses después del recuento de plaquetas)

Periodo previo al índice:

Los pacientes tenían un mínimo de 3 meses de datos previos al índice disponibles. La disponibilidad de datos previa al índice se determinó utilizando el campo "primer mes activo" informado.

Período posterior al índice:

No se requería un período mínimo posterior al índice. Cada paciente tenía un 'primer mes activo' y un 'último mes activo' informados en la base de datos. Como el 'último mes activo' se basó en cualquier actividad de la base de datos, incluidos encuentros como cartas y correos electrónicos que ocurrieron varios meses después de la 'fecha_defunción' del paciente, usar el 'último mes activo' puede sobreestimar el seguimiento de un paciente dado. Por esta razón, se definió como fin de seguimiento de cada paciente la fecha de la última actividad dentro de las tablas de diagnóstico, observaciones, prescripciones, laboratorios, procedimientos o fecha de alta de la última visita dentro de la tabla de visitas (cualquiera de estas actividades ocurre más tarde). Esto subestimó el seguimiento de algunos pacientes en los que no utilizaban activamente los recursos sanitarios.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

1576

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Estados Unidos, 07936-1080
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con PV resistentes o intolerantes a HU en la base de datos de Optum EHR entre abril de 2007 y junio de 2019

Descripción

Criterios de inclusión:

Pacientes incluidos:

  • Con al menos un código de Modificación Clínica de la Clasificación Internacional de Enfermedades, 9ª Revisión/Código de Modificación Clínica de la Clasificación Internacional de Enfermedades, 10ª Revisión para PV en el período de identificación (01 de abril de 2007 hasta el 30 de junio de 2019) que no tenía faltantes datos de sexo y año de nacimiento y que fueron tratados como parte de la Red Integrada de Entrega
  • Que tenían ≥ 18 años en el momento del diagnóstico de PV
  • Con ≥ 2 prescripciones de HU
  • Que fueron clasificados como resistentes o intolerantes a la HU después de un mínimo de 3 meses de tratamiento con HU (fecha índice), definidos como:

HCT ≥ 45% con flebotomía (última flebotomía en los últimos 3 meses) o Recuento de plaquetas > 400 x 109/L y presencia de esplenomegalia palpable (bazo palpable hasta 3 meses después del recuento de plaquetas).

Para identificar pacientes en el grupo RUX:

- Con ≥ 2 prescripciones de RUX en el periodo post-índice.

Criterio de exclusión:

Pacientes excluidos:

- Con un diagnóstico de MF o AML previo a un diagnóstico de PV.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Ruxolitinib (RUX)
Pacientes con PV que eran resistentes o intolerantes a HU (como se define en la fecha índice) y cambiaron a RUX en el período posterior al índice.
Otro: Ruxolitinib
Pacientes con PV que eran resistentes o intolerantes a HU (como se define en la fecha índice) y cambiaron a RUX en el período posterior al índice.
Otros nombres:
  • Jakaví
Mejor terapia disponible (BAT)
Pacientes con PV que eran resistentes o intolerantes a la hidroxiurea (HU) (como se define en la fecha índice) y continuaron el tratamiento con HU o cambiaron a otras terapias disponibles distintas de RUX en el período posterior al índice.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos tromboembólicos entre el grupo RUX y BAT
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Se informaron eventos tromboembólicos en la cohorte general de Policitemia Vera y en los grupos BAT y RUX. Un TE se definió utilizando los códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades, 9ª Revisión (ICD-9-CM) y la Clasificación Internacional de Enfermedades, 10ª Revisión (ICD-10-CM) previamente seleccionadas como definiciones restrictivas (ECA DE RESPUESTA) y extensas (GEMFIN) de TE dentro de la tabla de diagnóstico en la base de datos de Optum EHR.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Número de eventos tromboembólicos entre los subgrupos de alto y bajo riesgo del grupo BAT
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Dentro del grupo BAT, se identificaron subgrupos de alto riesgo (≥ 1 TE en promedio por año) y bajo riesgo (< 1 TE en promedio por año) en función de la frecuencia de los TE y se caracterizaron según la sociodemografía del paciente, comorbilidades, síntomas, clínica, y variables de medicación.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de incidencia de evento tromboembólico
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Se informaron diferencias en la tasa de incidencia de ET en pacientes con PV resistentes o intolerantes a HU tratados con BAT en comparación con los tratados con RUX. Un TE se definió utilizando los códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades, 9ª Revisión (ICD-9-CM) y la Clasificación Internacional de Enfermedades, 10ª Revisión (ICD-10-CM) previamente seleccionadas como definiciones restrictivas (ECA DE RESPUESTA) y extensas (GEMFIN) de TE dentro de la tabla de diagnóstico en la base de datos de Optum EHR.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Tiempo hasta el primer evento tromboembólico
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Se informó el tiempo hasta el primer TE en pacientes con PV resistentes o intolerantes a HU tratados con BAT en comparación con los tratados con RUX. Un TE se definió utilizando los códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades, 9ª Revisión (ICD-9-CM) y la Clasificación Internacional de Enfermedades, 10ª Revisión (ICD-10-CM) previamente seleccionadas como definiciones restrictivas (ECA DE RESPUESTA) y extensas (GEMFIN) de TE dentro de la tabla de diagnóstico en la base de datos de Optum EHR.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Tasa de incidencia de procedimientos de flebotomía
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)

Se informó una diferencia en la tasa de incidencia de flebotomías en pacientes con PV resistentes o intolerantes a la HU tratados con BAT en comparación con los tratados con RUX.

Las flebotomías se definieron utilizando los códigos de terminología de procedimiento actual, cuarta edición (CPT4) dentro de la tabla de procedimientos en Optum EHR.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Tiempo hasta el primer procedimiento de flebotomía
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Se informó el tiempo transcurrido hasta la primera flebotomía en pacientes con PV resistentes o intolerantes a la HU tratados con BAT en comparación con los tratados con RUX. Las flebotomías se definieron utilizando los códigos de terminología de procedimiento actual, cuarta edición (CPT4) dentro de la tabla de procedimientos en Optum EHR.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Tasa de incidencia de transformaciones neoplásicas
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)

Se informó la diferencia en la tasa de incidencia de transformaciones neoplásicas en pacientes con PV resistentes o intolerantes a HU tratados con BAT en comparación con los tratados con RUX.

Una transformación neoplásica se definió como:

  • PV a MF (Mielofibrosis)
  • MF a AML (leucemia mieloide aguda)
  • Las transformaciones de PV a AML Neoplasm se detectaron utilizando los códigos ICD-9-CM y ICD-10-CM dentro de la tabla de diagnóstico en Optum EHR.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Tiempo hasta la primera transformación de la neoplasia
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)

Se informó el tiempo hasta la primera transformación de la neoplasia en pacientes con PV resistentes o intolerantes a la HU tratados con BAT en comparación con los tratados con RUX.

Una transformación neoplásica se definió como:

  • PV a MF
  • MF a AML
  • Las transformaciones de PV a AML Neoplasm se detectaron utilizando los códigos ICD-9-CM y ICD-10-CM dentro de la tabla de diagnóstico en Optum EHR.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Patrones de tratamiento: Proporción de pacientes que usan diferentes tratamientos relacionados con PV
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)

Se informaron diferencias en los patrones de tratamiento en pacientes con PV resistentes o intolerantes a HU tratados con BAT en comparación con los tratados con RUX.

BAT compuesto por múltiples terapias para PV incluyendo HU, IFN, IFN pegilado (PEG-IFN) y otros. Estas terapias se informaron como subcategorías bajo BAT.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Utilización de recursos de atención médica (HCRU): número de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
La hospitalización se definió como una estancia hospitalaria con un visit_ID válido dentro de la tabla Visit en Optum EHR. Las hospitalizaciones de pacientes hospitalizados se informaron como por todas las causas y como específicas de PV, respectivamente.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Utilización de recursos de atención médica (HCRU): número de visitas ambulatorias
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Las visitas con el siguiente tipo de visita: "paciente en observación" con un ID_visita válido se incluyeron como una visita ambulatoria. No se incluyeron las visitas ambulatorias que resultaron en una hospitalización como paciente hospitalizado. Las visitas ambulatorias se informaron como por todas las causas y como específicas de PV, respectivamente.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Utilización de recursos de atención médica (HCRU): número de visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)
Visitas con el siguiente tipo de visita: "paciente de emergencia" con un visit_ID válido se incluyeron como una visita a la sala de emergencias. No se incluyeron las visitas a la sala de emergencias que resultaron en la hospitalización de un paciente hospitalizado. Las visitas a la sala de emergencias se informaron como por todas las causas y como específicas de PV, respectivamente.
a lo largo del estudio, aproximadamente 13 años (Período de estudio: Del 01-ene-2007 al 30-jun-2020)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

29 de junio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

29 de junio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

16 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CINC424B3001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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