Ruxolitinib for Polycythemia Vera hos pasienter som er resistente mot eller intolerante overfor hydroksyurea.
Ruxolitinib for behandling av polycytemi Vera hos pasienter som er resistente mot eller intolerante overfor hydroksyurea: en retrospektiv ikke-intervensjonell studie ved bruk av US Optum Electronic Health Record Data Source.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Optum EPJ-databasen var oppdatert frem til 30. juni 2020.
Identifikasjonsperiode: Fra 1. april 2007 til 30. juni 2019
Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020
Indeksdato:
Første bevis på resistens mot eller intoleranse av HU-behandling hos pasienter med PV i henhold til modifiserte European Leukemia Net (ELN) kriterier og definert som:
- HCT ≥ 45 % med flebotomi (siste flebotomi i løpet av de siste 3 månedene) eller
- Blodplateantall > 400 x 109/L og tilstedeværelse av palpabel splenomegali (palpabel milt opptil 3 måneder etter blodplatetelling)
Førindeksperiode:
Pasientene hadde minimum 3 måneders forhåndsindeksdata tilgjengelig. Datatilgjengelighet før indeks ble bestemt ved å bruke det rapporterte feltet "første måned aktiv".
Periode etter indeksering:
Det var ingen minimumsperiode etter indeksering. Hver pasient hadde en "første måned aktiv" og "siste måned aktiv" rapportert i databasen. Siden "siste måned aktive" var basert på enhver aktivitet i databasen, inkludert møter som brev og e-poster som skjedde flere måneder etter "dødsdatoen" til pasienten, kan bruk av "siste måned aktive" overvurdere oppfølgingen for en gitt pasient. Av denne grunn ble slutten av oppfølgingen for hver pasient definert som datoen for siste aktivitet i diagnosen, observasjoner, resepter, laboratorier, prosedyretabeller eller utskrivningsdato fra siste besøk i besøkstabellen (avhengig av hvilken av disse aktivitetene skjer senest). Dette undervurderte oppfølgingen for noen pasienter der de ikke aktivt brukte helseressurser.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Inkluderte pasienter:
- Med minst én internasjonal klassifisering av sykdommer, 9. revisjon, klinisk modifikasjon/internasjonal klassifisering av sykdommer, 10. revisjon, klinisk modifikasjonskode for PV i identifiseringsperioden (01. april-2007 til 30. juni-2019) som ikke manglet data om kjønn og fødselsår og som ble behandlet som en del av det integrerte leveringsnettverket
- De var ≥ 18 år gamle ved PV-diagnose
- Med ≥ 2 resepter av HU
- Som ble klassifisert som resistente mot eller intolerante mot HU etter minimum 3 måneders HU-behandling (indeksdato), definert som:
HCT ≥ 45 % med flebotomi (siste flebotomi i løpet av siste 3 måneder) eller blodplateantall > 400 x 109/L og tilstedeværelse av palpabel splenomegali (palpabel milt opptil 3 måneder etter blodplatetelling).
Slik identifiserer du pasienter i RUX-gruppen:
- Med ≥ 2 resepter av RUX i perioden etter indeksering.
Ekskluderingskriterier:
Ekskluderte pasienter:
- Med en MF- eller AML-diagnose før en PV-diagnose.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ruxolitinib (RUX)
PV-pasienter som var resistente mot eller intolerante mot HU (som definert på indeksdatoen) og byttet til RUX i perioden etter indeksering.
|
PV-pasienter som var resistente mot eller intolerante mot HU (som definert på indeksdatoen) og byttet til RUX i perioden etter indeksering.
Andre navn:
|
|
Beste tilgjengelige terapi (BAT)
PV-pasienter som var resistente mot eller intolerante overfor Hydroxyurea (HU) (som definert på indeksdatoen) og fortsatte HU-behandling eller byttet til andre tilgjengelige behandlinger enn RUX i postindeksperioden.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall tromboemboliske hendelser mellom RUX- og BAT-gruppen
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Tromboemboliske hendelser i den samlede Polycytemia Vera-kohorten og i BAT- og RUX-gruppene ble rapportert.
En TE ble definert ved hjelp av International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) og International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder som tidligere var kurert som restriktive (RESPONSE RCT) og omfattende (GEMFIN) definisjoner av TE-er innenfor diagnosetabellen i Optum EPJ-database.
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Antall tromboemboliske hendelser mellom høy- og lavrisikoundergruppene i BAT-gruppen
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Innenfor BAT-gruppen ble undergrupper med høy risiko (≥ 1 TE i gjennomsnitt per år) og lavrisiko (< 1 TE i gjennomsnitt per år) identifisert basert på frekvensen av TE og karakterisert i henhold til pasientens sosiodemografi, komorbiditeter, symptomer, kliniske, og medisinvariabler.
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomstrate av tromboemboliske hendelser
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Det ble rapportert forskjeller i forekomsten av TE hos PV-pasienter som er resistente mot eller intolerante for HU behandlet med BAT, sammenlignet med de som ble behandlet med RUX.
En TE ble definert ved hjelp av International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) og International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder som tidligere var kurert som restriktive (RESPONSE RCT) og omfattende (GEMFIN) definisjoner av TE-er innenfor diagnosetabellen i Optum EPJ-database.
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Tid til første tromboemboliske hendelse
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Tid til første TE hos PV-pasienter som er resistente mot eller intolerante overfor HU behandlet med BAT sammenlignet med de behandlet med RUX, ble rapportert.
En TE ble definert ved hjelp av International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) og International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder som tidligere var kurert som restriktive (RESPONSE RCT) og omfattende (GEMFIN) definisjoner av TE-er innenfor diagnosetabellen i Optum EPJ-database.
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Forekomstrate av flebotomiprosedyrer
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Det ble rapportert forskjeller i forekomsten av flebotomier hos PV-pasienter som er resistente mot eller intolerante overfor HU behandlet med BAT, sammenlignet med de som ble behandlet med RUX. Phlebotomier ble definert ved å bruke Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) koder i prosedyretabellen i Optum EHR. |
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Tid til første flebotomiprosedyre
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Tid til første flebotomi hos PV-pasienter som er resistente mot eller intolerante for HU behandlet med BAT sammenlignet med de behandlet med RUX, ble rapportert.
Phlebotomier ble definert ved å bruke Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) koder i prosedyretabellen i Optum EHR.
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Forekomstrate av neoplasmatransformasjoner
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Forskjell i forekomsten av neoplasmatransformasjoner hos PV-pasienter som er resistente mot eller intolerante for HU behandlet med BAT sammenlignet med de behandlet med RUX, ble rapportert. En neoplasmatransformasjon ble definert som:
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Tid til første neoplasmatransformasjon
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Tid til første neoplasmatransformasjon hos PV-pasienter som er resistente mot eller intolerante for HU behandlet med BAT sammenlignet med de behandlet med RUX, ble rapportert. En neoplasmatransformasjon ble definert som:
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Behandlingsmønster: Andel pasienter som bruker ulike PV-relaterte behandlinger
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Forskjeller i behandlingsmønstre hos PV-pasienter som er resistente mot eller intolerante overfor HU behandlet med BAT sammenlignet med de behandlet med RUX, ble rapportert. BAT består av flere terapier for PV inkludert HU, IFN, pegylert IFN (PEG-IFN) og andre. Disse terapiene ble rapportert som underkategorier under BAT. |
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Helseressursutnyttelse (HCRU): Antall døgninnleggelser
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Sykehusinnleggelse ble definert som et døgnopphold med gyldig visit_ID innenfor Visit-tabellen i Optum EPJ.
Innlagte sykehusinnleggelser ble rapportert som henholdsvis allårsak og som PV-spesifikke
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Helseressursutnyttelse (HCRU): Antall polikliniske besøk
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Besøk med følgende besøkstype: «observasjonspasient» med gyldig visit_ID ble inkludert som poliklinisk besøk.
Polikliniske besøk som resulterte i en innleggelse på sykehus ble ikke inkludert.
Polikliniske besøk ble rapportert som henholdsvis alle årsaker og som PV-spesifikke.
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
|
Helseressursutnyttelse (HCRU): Antall legevaktbesøk
Tidsramme: gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Besøk med følgende besøkstype: «akuttpasient» med gyldig visit_ID ble inkludert som legevaktbesøk.
Legevaktbesøk som resulterte i en innleggelse på sykehus ble ikke inkludert.
Legevaktbesøk ble rapportert som henholdsvis alle årsaker og som PV-spesifikke.
|
gjennom hele studiet, omtrent 13 år (Studieperiode: Fra 1. januar 2007 til 30. juni 2020)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CINC424B3001
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .