Ruxolitinib pour la polycythémie vraie chez les patients résistants ou intolérants à l'hydroxyurée.
Ruxolitinib pour le traitement de la polycythémie vraie chez les patients résistants ou intolérants à l'hydroxyurée : une étude rétrospective non interventionnelle utilisant la source de données du dossier de santé électronique US Optum.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
La base de données Optum EHR était à jour jusqu'au 30 juin 2020.
Période d'identification : Du 01-Avr-2007 au 30-Juin-2019
Période d'étude : Du 01-janv-2007 au 30-juin-2020
Date d'index :
Première preuve de résistance ou d'intolérance au traitement HU chez les patients atteints de PV selon les critères modifiés de l'European Leukemia Net (ELN) et définis comme :
- HCT ≥ 45 % avec phlébotomie (dernière phlébotomie dans les 3 derniers mois) Ou
- Numération plaquettaire > 400 x 109/L et présence d'une splénomégalie palpable (rate palpable jusqu'à 3 mois après la numération plaquettaire)
Période pré-index :
Les patients disposaient d'au moins 3 mois de données pré-index disponibles. La disponibilité des données avant l'indexation a été déterminée à l'aide du champ « premier mois actif » déclaré.
Période post-indice :
Il n'y avait pas de période minimale post-indice requise. Chaque patient avait un «premier mois actif» et un «dernier mois actif» rapportés dans la base de données. Comme le « dernier mois actif » était basé sur toute activité dans la base de données, y compris les rencontres telles que les lettres et les e-mails qui se sont produites plusieurs mois après la « date de décès » du patient, l'utilisation du « dernier mois actif » peut surestimer le suivi pour un malade donné. Pour cette raison, la fin du suivi de chaque patient a été définie comme la date de la dernière activité dans les tableaux de diagnostic, d'observations, d'ordonnances, de laboratoires, de procédures ou la date de sortie de la dernière visite dans le tableau des visites (quelle que soit la date de ces activités survient le plus tard). Cela a sous-estimé le suivi de certains patients lorsqu'ils n'utilisaient pas activement les ressources de soins de santé.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, États-Unis, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
Patients inclus :
- Avec au moins un code de classification internationale des maladies, 9e révision, modification clinique/Classification internationale des maladies, 10e révision, modification clinique pour la PV au cours de la période d'identification (01-avril-2007 au 30-juin-2019) qui n'avait pas disparu les données sur le sexe et l'année de naissance et qui ont été traitées dans le cadre du réseau de prestation intégré
- Qui avaient ≥ 18 ans au moment du diagnostic de PV
- Avec ≥ 2 prescriptions d'HU
- Qui ont été classés comme résistants ou intolérants à l'HU après un minimum de 3 mois de traitement à l'HU (date index), définis comme :
HCT ≥ 45 % avec phlébotomie (dernière phlébotomie dans les 3 derniers mois) ou numération plaquettaire > 400 x 109/L et présence d'une splénomégalie palpable (rate palpable jusqu'à 3 mois après la numération plaquettaire).
Pour identifier les patients du groupe RUX :
- Avec ≥ 2 prescriptions de RUX dans la période post-indice.
Critère d'exclusion:
Patients exclus :
- Avec un diagnostic de MF ou d'AML avant un diagnostic de PV.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Ruxolitinib (RUX)
Patients PV qui étaient résistants ou intolérants à l'HU (tel que défini à la date index) et qui sont passés au RUX dans la période post-index.
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Patients PV qui étaient résistants ou intolérants à l'HU (tel que défini à la date index) et qui sont passés au RUX dans la période post-index.
Autres noms:
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Meilleure thérapie disponible (BAT)
Patients PV qui étaient résistants ou intolérants à l'hydroxyurée (HU) (telle que définie à la date index) et ont poursuivi le traitement HU ou sont passés à d'autres thérapies disponibles autres que RUX dans la période post-index.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'événements thromboemboliques entre le groupe RUX et BAT
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Des événements thromboemboliques dans l'ensemble de la cohorte Polycythemia Vera et dans les groupes BAT et RUX ont été signalés.
Un TE a été défini à l'aide des codes de la Classification internationale des maladies 9e révision (ICD-9-CM) et de la Classification internationale des maladies 10e révision (ICD-10-CM) précédemment organisés comme des définitions restrictives (RESPONSE RCT) et étendues (GEMFIN) des TE au sein de la table de diagnostic dans la base de données Optum EHR.
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Nombre d'événements thromboemboliques entre les sous-groupes à haut et à faible risque du groupe BAT
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Au sein du groupe BAT, des sous-groupes à haut risque (≥ 1 TE en moyenne par an) et à faible risque (< 1 TE en moyenne par an) ont été identifiés en fonction de la fréquence des TE et caractérisés selon les caractéristiques sociodémographiques, les comorbidités, les symptômes, et les variables médicamenteuses.
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux d'incidence des événements thromboemboliques
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Des différences dans le taux d'incidence des ET chez les patients PV résistants ou intolérants à l'HU traités par BAT par rapport à ceux traités par RUX ont été rapportées.
Un TE a été défini à l'aide des codes de la Classification internationale des maladies 9e révision (ICD-9-CM) et de la Classification internationale des maladies 10e révision (ICD-10-CM) précédemment organisés comme des définitions restrictives (RESPONSE RCT) et étendues (GEMFIN) des TE au sein de la table de diagnostic dans la base de données Optum EHR.
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Délai avant le premier événement thromboembolique
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Le délai avant le premier TE chez les patients PV résistants ou intolérants à l'HU traités par BAT par rapport à ceux traités par RUX a été rapporté.
Un TE a été défini à l'aide des codes de la Classification internationale des maladies 9e révision (ICD-9-CM) et de la Classification internationale des maladies 10e révision (ICD-10-CM) précédemment organisés comme des définitions restrictives (RESPONSE RCT) et étendues (GEMFIN) des TE au sein de la table de diagnostic dans la base de données Optum EHR.
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Taux d'incidence des procédures de phlébotomie
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Une différence dans le taux d'incidence des phlébotomies chez les patients PV résistants ou intolérants à l'HU traités par BAT par rapport à ceux traités par RUX a été rapportée. Les phlébotomies ont été définies à l'aide des codes Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) dans le tableau Procedure d'Optum EHR. |
pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Délai avant la première procédure de phlébotomie
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Le délai de la première saignée chez les patients PV résistants ou intolérants à l'HU traités par BAT par rapport à ceux traités par RUX a été rapporté.
Les phlébotomies ont été définies à l'aide des codes Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) dans le tableau Procedure d'Optum EHR.
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Taux d'incidence des transformations néoplasmiques
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Une différence dans le taux d'incidence des transformations néoplasmiques chez les patients PV résistants ou intolérants à l'HU traités avec BAT par rapport à ceux traités avec RUX a été rapportée. Une transformation néoplasmique a été définie comme :
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Délai jusqu'à la première transformation néoplasmique
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Le délai de première transformation néoplasmique chez les patients PV résistants ou intolérants à l'HU traités par BAT par rapport à ceux traités par RUX a été rapporté. Une transformation néoplasmique a été définie comme :
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Modèles de traitement : proportion de patients utilisant différents traitements liés à la PV
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Des différences dans les schémas de traitement chez les patients PV résistants ou intolérants à l'HU traités par BAT par rapport à ceux traités par RUX ont été signalées. BAT comprenait plusieurs thérapies pour le PV, y compris HU, IFN, IFN pégylé (PEG-IFN) et autres. Ces thérapies ont été signalées en tant que sous-catégories sous BAT. |
pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) : nombre d'hospitalisations
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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L'hospitalisation a été définie comme un séjour hospitalier avec un visit_ID valide dans le tableau des visites d'Optum EHR.
Les hospitalisations ont été signalées comme toutes causes et comme spécifiques à la PV, respectivement
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) : nombre de visites ambulatoires
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Les visites avec le type de visite suivant : "patient d'observation" avec un visit_ID valide ont été incluses en tant que visite ambulatoire.
Les visites ambulatoires ayant entraîné une hospitalisation n'ont pas été incluses.
Les visites ambulatoires ont été rapportées comme toutes causes et comme spécifiques à la PV respectivement.
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Utilisation des ressources de soins de santé (HCRU) : nombre de visites aux urgences
Délai: pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Les visites avec le type de visite suivant : "patient d'urgence" avec un visit_ID valide ont été incluses comme une visite aux urgences.
Les visites aux urgences ayant entraîné une hospitalisation n'ont pas été incluses.
Les visites aux urgences ont été signalées respectivement comme toutes causes confondues et comme spécifiques à la PV.
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pendant toute la durée de l'étude, environ 13 ans (Période d'étude : Du 01-Jan-2007 au 30-Juin-2020)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CINC424B3001
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