Ruxolitinib voor Polycythaemia Vera bij patiënten die resistent zijn tegen of intolerant zijn voor Hydroxyurea.
Ruxolitinib voor de behandeling van polycythemia vera bij patiënten die resistent zijn tegen of intolerant zijn voor hydroxyurea: een retrospectieve niet-interventionele studie met behulp van de gegevensbron US Optum Electronic Health Record.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De Optum EPD-database was actueel tot 30 juni 2020.
Identificatieperiode: van 01-apr-2007 tot 30-juni-2019
Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020
Indexdatum:
Eerste bewijs van resistentie tegen of intolerantie voor HU-behandeling bij patiënten met PV volgens gewijzigde criteria van het European Leukemia Net (ELN) en gedefinieerd als:
- HCT ≥ 45% met flebotomie (laatste flebotomie in de afgelopen 3 maanden) Of
- Aantal bloedplaatjes > 400 x 109/l en aanwezigheid van palpabele splenomegalie (voelbare milt tot 3 maanden na het aantal bloedplaatjes)
Pre-index periode:
Patiënten hadden minimaal 3 maanden pre-indexgegevens beschikbaar. De beschikbaarheid van pre-indexgegevens werd bepaald met behulp van het gerapporteerde veld 'eerste maand actief'.
Post-indexperiode:
Er was geen minimale post-indexperiode vereist. Elke patiënt had een 'eerste maand actief' en 'laatste maand actief' gerapporteerd in de database. Aangezien de 'laatste maand actief' was gebaseerd op elke activiteit in de database, inclusief ontmoetingen zoals brieven en e-mails die enkele maanden na de 'overlijdensdatum' van de patiënt plaatsvonden, kan het gebruik van de 'laatste maand actief' de follow-up voor een bepaalde patiënt. Om deze reden werd het einde van de follow-up voor elke patiënt gedefinieerd als de datum van de laatste activiteit binnen de diagnose, observaties, voorschriften, laboratoria, proceduretabellen of ontslagdatum van het laatste bezoek in de bezoektabel (afhankelijk van welke van deze activiteiten komt het laatst voor). Dit onderschatte de follow-up voor sommige patiënten waar ze niet actief zorgmiddelen gebruikten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Inbegrepen patiënten:
- Met ten minste één International Classification of Diseases, 9th Revision, Clinical Modification/International Classification of Diseases,10th Revision, Clinical Modification code voor PV in de identificatieperiode (01-apr-2007 tot 30-jun-2019) die niet-ontbrekende geslacht en geboortejaar en die werden behandeld als onderdeel van het Integrated Delivery Network
- Die ≥ 18 jaar oud waren bij PV-diagnose
- Met ≥ 2 voorschriften HU
- die na minimaal 3 maanden HU-behandeling (indexdatum) werden geclassificeerd als resistent of intolerant voor HU, gedefinieerd als:
HCT ≥ 45% met flebotomie (laatste flebotomie in de afgelopen 3 maanden) of aantal bloedplaatjes > 400 x 109/l en aanwezigheid van palpabele splenomegalie (voelbare milt tot 3 maanden na het aantal bloedplaatjes).
Om patiënten in de RUX-groep te identificeren:
- Met ≥ 2 voorschriften RUX in de periode na indexering.
Uitsluitingscriteria:
Uitgesloten patiënten:
- Met een MF- of AML-diagnose voorafgaand aan een PV-diagnose.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ruxolitinib (RUX)
PV-patiënten die resistent of intolerant waren voor HU (zoals gedefinieerd op de indexdatum) en in de post-indexperiode overstapten op RUX.
|
PV-patiënten die resistent of intolerant waren voor HU (zoals gedefinieerd op de indexdatum) en in de post-indexperiode overstapten op RUX.
Andere namen:
|
|
Beste beschikbare therapie (BAT)
PV-patiënten die resistent of intolerant waren voor Hydroxyurea (HU) (zoals gedefinieerd op de indexdatum) en die HU-behandeling voortzetten of overstapten op andere beschikbare therapieën dan RUX in de post-indexperiode.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal trombo-embolische voorvallen tussen de RUX- en BAT-groep
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Trombo-embolische voorvallen werden gemeld in het algehele Polycythaemia Vera-cohort en in de BAT- en RUX-groepen.
Een TE werd gedefinieerd met behulp van codes van de International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) en International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) die voorheen werden samengesteld als restrictieve (RESPONSE RCT) en uitgebreide (GEMFIN) definities van TE's binnen de diagnosetabel in de Optum EPD-database.
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Aantal trombo-embolische voorvallen tussen de subgroepen met hoog en laag risico van de BAT-groep
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Binnen de BAT-groep werden subgroepen met een hoog risico (≥ 1 TE gemiddeld per jaar) en een laag risico (< 1 TE gemiddeld per jaar) geïdentificeerd op basis van de frequentie van TE's en gekarakteriseerd volgens sociodemografie van de patiënt, comorbiditeit, symptomen, klinische, en medicatievariabelen.
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van trombo-embolische gebeurtenis
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Verschillen in de incidentie van TE's bij PV-patiënten die resistent of intolerant zijn voor HU die met BAT werden behandeld in vergelijking met degenen die met RUX werden behandeld, werden gemeld.
Een TE werd gedefinieerd met behulp van codes van de International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) en International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) die voorheen werden samengesteld als restrictieve (RESPONSE RCT) en uitgebreide (GEMFIN) definities van TE's binnen de diagnosetabel in de Optum EPD-database.
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Tijd tot eerste trombo-embolische gebeurtenis
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
De tijd tot de eerste TE bij PV-patiënten die resistent of intolerant zijn voor HU die met BAT werden behandeld in vergelijking met degenen die met RUX werden behandeld, werd gerapporteerd.
Een TE werd gedefinieerd met behulp van codes van de International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) en International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) die voorheen werden samengesteld als restrictieve (RESPONSE RCT) en uitgebreide (GEMFIN) definities van TE's binnen de diagnosetabel in de Optum EPD-database.
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Incidentiegraad van flebotomieprocedures
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Er werd een verschil gemeld in de incidentie van aderlatingen bij PV-patiënten die resistent of intolerant zijn voor HU die met BAT werden behandeld in vergelijking met degenen die met RUX werden behandeld. Aderlatingen werden gedefinieerd met behulp van codes van de huidige procedurele terminologie, vierde editie (CPT4) in de proceduretabel in Optum EPD. |
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Tijd tot de eerste aderlatingsprocedure
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
De tijd tot de eerste aderlating bij PV-patiënten die resistent of intolerant zijn voor HU die met BAT werden behandeld, werd gerapporteerd in vergelijking met degenen die met RUX werden behandeld.
Aderlatingen werden gedefinieerd met behulp van codes van de huidige procedurele terminologie, vierde editie (CPT4) in de proceduretabel in Optum EPD.
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Incidentiegraad van neoplasmatransformaties
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Er werd een verschil gemeld in de incidentie van neoplasmatransformaties bij PV-patiënten die resistent of intolerant zijn voor HU die werden behandeld met BAT in vergelijking met degenen die werden behandeld met RUX. Een neoplasmatransformatie werd gedefinieerd als:
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Tijd tot eerste neoplasmatransformatie
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
De tijd tot de eerste neoplasmatransformatie bij PV-patiënten die resistent of intolerant zijn voor HU die met BAT werden behandeld, werd gerapporteerd in vergelijking met degenen die met RUX werden behandeld. Een neoplasmatransformatie werd gedefinieerd als:
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Behandelpatronen: percentage patiënten dat verschillende PV-gerelateerde behandelingen gebruikt
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Verschillen in behandelingspatronen bij PV-patiënten die resistent of intolerant zijn voor HU die met BAT werden behandeld in vergelijking met degenen die met RUX werden behandeld, werden gemeld. BAT bestaat uit meerdere therapieën voor PV, waaronder HU, IFN, gepegyleerde IFN (PEG-IFN) en andere. Deze therapieën werden gerapporteerd als subcategorieën onder BBT. |
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Healthcare resource utilisation (HCRU): aantal intramurale ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Ziekenhuisopname werd gedefinieerd als een verblijf in een ziekenhuis met een geldige visit_ID in de Visit-tabel in Optum EPD.
Ziekenhuisopnames werden gerapporteerd als respectievelijk alle oorzaken en PV-specifiek
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Gebruik van gezondheidszorgbronnen (HCRU): Aantal poliklinische bezoeken
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Bezoeken met het volgende bezoektype: "observatiepatiënt" met een geldig visit_ID werden opgenomen als polikliniekbezoek.
Poliklinische bezoeken die resulteerden in een intramurale ziekenhuisopname werden niet meegerekend.
Poliklinische bezoeken werden gerapporteerd als respectievelijk alle oorzaken en PV-specifiek.
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
|
Gebruik van gezondheidszorgbronnen (HCRU): aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp
Tijdsspanne: gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Bezoeken met het volgende bezoektype: "spoedeisende patiënt" met een geldig visit_ID werden opgenomen als bezoek aan de spoedeisende hulp.
Spoedeisende hulpbezoeken die resulteerden in een ziekenhuisopname waren niet inbegrepen.
Spoedeisende hulpbezoeken werden gerapporteerd als respectievelijk alle oorzaken en PV-specifiek.
|
gedurende de studie, ongeveer 13 jaar (Studieperiode: van 01-jan-2007 tot 30-juni-2020)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CINC424B3001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .