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Ruxolitinib per policitemia vera in pazienti resistenti o intolleranti all'idrossiurea.

29 giugno 2022 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Ruxolitinib per il trattamento della policitemia vera in pazienti resistenti o intolleranti all'idrossiurea: uno studio retrospettivo non interventistico che utilizza la fonte dati delle cartelle cliniche elettroniche Optum degli Stati Uniti.

Si trattava di uno studio di coorte retrospettivo analitico e descrittivo, non interventistico, su pazienti affetti da PV di età ≥ 18 anni negli Stati Uniti, utilizzando una fonte di dati secondaria, il database Optum EHR.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il database Optum EHR era aggiornato fino al 30 giugno 2020.

Periodo di identificazione: dal 01-apr-2007 al 30-giu-2019

Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020

Data indice:

Prima evidenza di resistenza o intolleranza al trattamento con HU in pazienti con PV secondo i criteri modificati European Leukemia Net (ELN) e definiti come:

  1. HCT ≥ 45% con flebotomia (ultima flebotomia negli ultimi 3 mesi) oppure
  2. Conta piastrinica > 400 x 109/L e presenza di splenomegalia palpabile (milza palpabile fino a 3 mesi dopo la conta piastrinica)

Periodo pre-indice:

I pazienti avevano un minimo di 3 mesi di dati pre-indice disponibili. La disponibilità dei dati pre-indice è stata determinata utilizzando il campo "primo mese attivo" riportato.

Periodo post-indice:

Non era richiesto un periodo minimo post-indice. Ogni paziente aveva un "primo mese attivo" e un "ultimo mese attivo" riportati all'interno del database. Poiché l'"ultimo mese attivo" era basato su qualsiasi attività nel database, inclusi incontri come lettere ed e-mail avvenuti diversi mesi dopo la "data_di_morte" del paziente, l'utilizzo dell'"ultimo mese attivo" può sovrastimare il follow-up per un dato paziente. Per questo motivo, la fine del follow-up per ciascun paziente è stata definita come la data dell'ultima attività all'interno delle tabelle di diagnosi, osservazioni, prescrizioni, laboratori, procedure o la data di dimissione dall'ultima visita all'interno della tabella delle visite (qualunque di queste attività si verifica più tardi). Ciò ha sottovalutato il follow-up per alcuni pazienti in cui non utilizzavano attivamente le risorse sanitarie.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1576

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936-1080
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti PV resistenti o intolleranti a HU nel database Optum EHR tra aprile 2007 e giugno 2019

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti inclusi:

  • Con almeno un codice di classificazione internazionale delle malattie, 9a revisione, modifica clinica/classificazione internazionale delle malattie, 10a revisione, modifica clinica per PV nel periodo di identificazione (01-apr-2007 fino al 30-giu-2019) che non aveva sesso e anno di nascita e che sono stati trattati nell'ambito della rete di parto integrato
  • Che avevano ≥ 18 anni alla diagnosi di PV
  • Con ≥ 2 prescrizioni di HU
  • Che sono stati classificati come resistenti o intolleranti a HU dopo un minimo di 3 mesi di trattamento con HU (data indice), definito come:

HCT ≥ 45% con flebotomia (ultima flebotomia negli ultimi 3 mesi) o conta piastrinica > 400 x 109/L e presenza di splenomegalia palpabile (milza palpabile fino a 3 mesi dopo la conta piastrinica).

Per identificare i pazienti nel gruppo RUX:

- Con ≥ 2 prescrizioni di RUX nel periodo post-indice.

Criteri di esclusione:

Pazienti esclusi:

- Con una diagnosi di MF o AML prima di una diagnosi di PV.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Ruxolitinib (RUX)
Pazienti PV resistenti o intolleranti a HU (come definito alla data indice) e passati a RUX nel periodo post-indice.
Altro: Ruxolitinib
Pazienti PV resistenti o intolleranti a HU (come definito alla data indice) e passati a RUX nel periodo post-indice.
Altri nomi:
  • Jakavi
Migliore terapia disponibile (BAT)
Pazienti PV che erano resistenti o intolleranti all'idrossiurea (HU) (come definita alla data indice) e hanno continuato il trattamento con HU o sono passati ad altre terapie disponibili diverse dalla RUX nel periodo post-indice.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi tromboembolici tra il gruppo RUX e BAT
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Sono stati segnalati eventi tromboembolici nella coorte complessiva di policitemia vera e nei gruppi BAT e RUX. Un TE è stato definito utilizzando i codici International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) e International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) precedentemente curati come definizioni restrittive (RESPONSE RCT) ed estese (GEMFIN) di TE all'interno la tabella Diagnosi nel database Optum EHR.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Numero di eventi tromboembolici tra i sottogruppi ad alto e basso rischio del gruppo BAT
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
All'interno del gruppo BAT, i sottogruppi ad alto rischio (≥ 1 TE in media all'anno) e a basso rischio (< 1 TE in media all'anno) sono stati identificati in base alla frequenza di TE e caratterizzati in base a dati sociodemografici, comorbilità, sintomi, condizioni cliniche, e variabili farmacologiche.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di incidenza di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Sono state riportate differenze nel tasso di incidenza di TE nei pazienti PV resistenti o intolleranti a HU trattati con BAT rispetto a quelli trattati con RUX. Un TE è stato definito utilizzando i codici International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) e International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) precedentemente curati come definizioni restrittive (RESPONSE RCT) ed estese (GEMFIN) di TE all'interno la tabella Diagnosi nel database Optum EHR.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Tempo al primo evento tromboembolico
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
È stato riportato il tempo al primo TE nei pazienti PV resistenti o intolleranti a HU trattati con BAT rispetto a quelli trattati con RUX. Un TE è stato definito utilizzando i codici International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) e International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) precedentemente curati come definizioni restrittive (RESPONSE RCT) ed estese (GEMFIN) di TE all'interno la tabella Diagnosi nel database Optum EHR.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Tasso di incidenza delle procedure di flebotomia
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)

È stata segnalata la differenza nel tasso di incidenza di flebotomie nei pazienti PV resistenti o intolleranti a HU trattati con BAT rispetto a quelli trattati con RUX.

Le flebotomie sono state definite utilizzando i codici Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) all'interno della tabella delle procedure in Optum EHR.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
È ora della prima procedura di flebotomia
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
È stato riportato il tempo alla prima flebotomia nei pazienti PV resistenti o intolleranti a HU trattati con BAT rispetto a quelli trattati con RUX. Le flebotomie sono state definite utilizzando i codici Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) all'interno della tabella delle procedure in Optum EHR.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Tasso di incidenza delle trasformazioni neoplastiche
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)

È stata riportata la differenza nel tasso di incidenza delle trasformazioni neoplastiche nei pazienti PV resistenti o intolleranti a HU trattati con BAT rispetto a quelli trattati con RUX.

Una trasformazione neoplastica è stata definita come:

  • PV a MF (mielofibrosi)
  • Da MF a AML (leucemia mieloide acuta)
  • Le trasformazioni da neoplasia PV a AML sono state rilevate utilizzando i codici ICD-9-CM e ICD-10-CM all'interno della tabella di diagnosi in Optum EHR.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Tempo alla prima trasformazione del neoplasma
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)

È stato riportato il tempo alla prima trasformazione neoplastica nei pazienti PV resistenti o intolleranti a HU trattati con BAT rispetto a quelli trattati con RUX.

Una trasformazione neoplastica è stata definita come:

  • PV a MF
  • MF in AML
  • Le trasformazioni da neoplasia PV a AML sono state rilevate utilizzando i codici ICD-9-CM e ICD-10-CM all'interno della tabella di diagnosi in Optum EHR.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Schemi di trattamento: percentuale di pazienti che utilizzano diversi trattamenti correlati al PV
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)

Sono state riportate differenze nei modelli di trattamento nei pazienti PV resistenti o intolleranti a HU trattati con BAT rispetto a quelli trattati con RUX.

Le BAT comprendevano più terapie per PV, tra cui HU, IFN, IFN pegilato (PEG-IFN) e altre. Queste terapie sono state segnalate come sottocategorie sotto BAT.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU): numero di ricoveri ospedalieri
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
L'ospedalizzazione è stata definita come una degenza ospedaliera con un visit_ID valido all'interno della tabella delle visite in Optum EHR. I ricoveri ospedalieri sono stati riportati rispettivamente come per tutte le cause e come PV-specifici
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU): numero di visite ambulatoriali
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Le visite con il seguente tipo di visita: "paziente in osservazione" con un ID_visita valido sono state incluse come visita ambulatoriale. Non sono state incluse le visite ambulatoriali che hanno comportato un ricovero ospedaliero. Le visite ambulatoriali sono state riportate rispettivamente come tutte le cause e come specifiche per PV.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU): numero di visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)
Le visite con il seguente tipo di visita: "paziente di emergenza" con un ID_visita valido sono state incluse come visita al pronto soccorso. Non sono state incluse le visite al pronto soccorso che hanno comportato un ricovero ospedaliero. Le visite al pronto soccorso sono state segnalate rispettivamente come tutte le cause e come specifiche del PV.
durante lo studio, circa 13 anni (Periodo di studio: dal 01-gen-2007 al 30-giu-2020)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

29 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

16 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CINC424B3001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Policitemia Vera (PV)

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