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Ruxolitinib für Polycythaemia Vera bei Patienten mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber Hydroxyharnstoff.

29. Juni 2022 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Ruxolitinib zur Behandlung von Polycythaemia Vera bei Patienten mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber Hydroxyharnstoff: eine retrospektive nicht-interventionelle Studie unter Verwendung der Datenquelle für elektronische Patientenakten von Optum in den USA.

Dies war eine analytische und beschreibende, nicht-interventionelle, retrospektive Kohortenstudie mit PV-Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren in den USA unter Verwendung einer sekundären Datenquelle, der Optum EHR-Datenbank.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Optum EHR-Datenbank war bis zum 30. Juni 2020 aktuell.

Identifikationszeitraum: 01.04.2007 bis 30.06.2019

Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020

Indexdatum:

Erster Nachweis einer Resistenz oder Unverträglichkeit einer HU-Behandlung bei Patienten mit PV gemäß den modifizierten Kriterien des European Leukemia Net (ELN) und definiert als:

  1. HCT ≥ 45 % mit Phlebotomie (letzte Phlebotomie innerhalb der letzten 3 Monate) oder
  2. Thrombozytenzahl > 400 x 109/l und Vorhandensein einer tastbaren Splenomegalie (tastbare Milz bis zu 3 Monate nach Thrombozytenzahl)

Zeitraum vor dem Index:

Den Patienten standen mindestens 3 Monate Pre-Index-Daten zur Verfügung. Die Datenverfügbarkeit vor dem Index wurde anhand des gemeldeten Felds „erster aktiver Monat“ bestimmt.

Post-Index-Zeitraum:

Es war kein Mindestzeitraum nach der Indexierung erforderlich. Für jeden Patienten wurde in der Datenbank ein „erster aktiver Monat“ und ein „letzter aktiver Monat“ angegeben. Da der „letzte aktive Monat“ auf jeder Aktivität in der Datenbank basierte, einschließlich Begegnungen wie Briefen und E-Mails, die mehrere Monate nach dem „death_date“ des Patienten stattfanden, kann die Verwendung des „letzten aktiven Monats“ die Nachverfolgung überschätzen einen bestimmten Patienten. Aus diesem Grund wurde das Ende der Nachsorge für jeden Patienten als das Datum der letzten Aktivität innerhalb der Diagnose, Beobachtungen, Verschreibungen, Laboratorien, Verfahrenstabellen oder als Entlassungsdatum des letzten Besuchs innerhalb der Besuchstabelle definiert (je nachdem, welche dieser Aktivitäten tritt spätestens ein). Dadurch wurde die Nachsorge für einige Patienten unterschätzt, wenn sie Gesundheitsressourcen nicht aktiv nutzten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1576

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • East Hanover, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07936-1080
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

PV-Patienten, die zwischen April 2007 und Juni 2019 in der Optum EHR-Datenbank gegen HU resistent oder intolerant waren

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Eingeschlossene Patienten:

  • Mit mindestens einem International Classification of Diseases, 9th Revision, Clinical Modification/International Classification of Diseases, 10th Revision, Clinical Modification Code für PV im Identifizierungszeitraum (01.04.2007 bis 30.06.2019), der nicht fehlte Daten zu Geschlecht und Geburtsjahr und die als Teil des Integrated Delivery Network behandelt wurden
  • die zum Zeitpunkt der PV-Diagnose ≥ 18 Jahre alt waren
  • Mit ≥ 2 Verordnungen von HU
  • die nach mindestens 3-monatiger HU-Behandlung (Indexdatum) als resistent oder intolerant gegenüber HU eingestuft wurden, definiert als:

HCT ≥ 45 % mit Phlebotomie (letzte Phlebotomie innerhalb der letzten 3 Monate) oder Thrombozytenzahl > 400 x 109/l und Vorhandensein einer tastbaren Splenomegalie (tastbare Milz bis zu 3 Monate nach Thrombozytenzählung).

So identifizieren Sie Patienten in der RUX-Gruppe:

- Mit ≥ 2 Verschreibungen von RUX in der Post-Index-Periode.

Ausschlusskriterien:

Ausgeschlossene Patienten:

- Mit einer MF- oder AML-Diagnose vor einer PV-Diagnose.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Ruxolitinib (RUX)
PV-Patienten, die gegen HU resistent oder intolerant waren (wie am Indexdatum definiert) und in der Zeit nach dem Index auf RUX umgestellt wurden.
Sonstiges: Ruxolitinib
PV-Patienten, die gegen HU resistent oder intolerant waren (wie am Indexdatum definiert) und in der Zeit nach dem Index auf RUX umgestellt wurden.
Andere Namen:
  • Jakavi
Beste verfügbare Therapie (BVT)
PV-Patienten, die gegenüber Hydroxyurea (HU) (wie am Indexdatum definiert) resistent oder intolerant waren und die HU-Behandlung fortsetzten oder auf andere verfügbare Therapien als RUX in der Zeit nach dem Index umgestellt wurden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl thromboembolischer Ereignisse zwischen der RUX- und der BAT-Gruppe
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Thromboembolische Ereignisse wurden in der gesamten Polycythemia-Vera-Kohorte und in den BAT- und RUX-Gruppen gemeldet. Ein TE wurde unter Verwendung der Codes der Internationalen Klassifikation von Krankheiten, 9. Revision (ICD-9-CM) und der Internationalen Klassifikation von Krankheiten, 10. Revision (ICD-10-CM), definiert, die zuvor als restriktive (RESPONSE RCT) und umfassende (GEMFIN) Definitionen von TEs innerhalb kuratiert wurden die Diagnosetabelle in der Optum EHR-Datenbank.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Anzahl der thromboembolischen Ereignisse zwischen den Untergruppen mit hohem und niedrigem Risiko der BAT-Gruppe
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Innerhalb der BAT-Gruppe wurden Untergruppen mit hohem Risiko (≥ 1 TE im Durchschnitt pro Jahr) und niedrigem Risiko (< 1 TE im Durchschnitt pro Jahr) basierend auf der Häufigkeit von TEs identifiziert und nach soziodemografischen Daten des Patienten, Komorbiditäten, Symptomen, klinischen, und Medikationsvariablen.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenzrate thromboembolischer Ereignisse
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Unterschiede in der Inzidenzrate von TEs bei PV-Patienten mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber HU, die mit BAT behandelt wurden, im Vergleich zu Patienten, die mit RUX behandelt wurden, wurden berichtet. Ein TE wurde unter Verwendung der Codes der Internationalen Klassifikation von Krankheiten, 9. Revision (ICD-9-CM) und der Internationalen Klassifikation von Krankheiten, 10. Revision (ICD-10-CM), definiert, die zuvor als restriktive (RESPONSE RCT) und umfassende (GEMFIN) Definitionen von TEs innerhalb kuratiert wurden die Diagnosetabelle in der Optum EHR-Datenbank.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Zeit bis zum ersten thromboembolischen Ereignis
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Es wurde die Zeit bis zum ersten TE bei mit BAT behandelten PV-Patienten mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber HU im Vergleich zu mit RUX behandelten Patienten berichtet. Ein TE wurde unter Verwendung der Codes der Internationalen Klassifikation von Krankheiten, 9. Revision (ICD-9-CM) und der Internationalen Klassifikation von Krankheiten, 10. Revision (ICD-10-CM), definiert, die zuvor als restriktive (RESPONSE RCT) und umfassende (GEMFIN) Definitionen von TEs innerhalb kuratiert wurden die Diagnosetabelle in der Optum EHR-Datenbank.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Inzidenzrate von Phlebotomieverfahren
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)

Es wurde ein Unterschied in der Inzidenzrate von Phlebotomien bei mit BAT behandelten PV-Patienten mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber HU im Vergleich zu mit RUX behandelten Patienten berichtet.

Phlebotomien wurden unter Verwendung der Codes Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) in der Verfahrenstabelle in Optum EHR definiert.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Zeit bis zum ersten Phlebotomieverfahren
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Es wurde die Zeit bis zur ersten Phlebotomie bei mit BAT behandelten PV-Patienten mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber HU im Vergleich zu mit RUX behandelten Patienten berichtet. Phlebotomien wurden unter Verwendung der Codes Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) in der Verfahrenstabelle in Optum EHR definiert.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Inzidenzrate von Neoplasma-Transformationen
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)

Es wurde ein Unterschied in der Inzidenzrate von Neoplasma-Transformationen bei mit BAT behandelten PV-Patienten mit Resistenz oder Intoleranz gegenüber HU im Vergleich zu mit RUX behandelten Patienten berichtet.

Eine Neoplasma-Transformation wurde definiert als:

  • PV zu MF (Myelofibrose)
  • MF zu AML (akute myeloische Leukämie)
  • PV-zu-AML-Neoplasma-Transformationen wurden unter Verwendung der ICD-9-CM- und ICD-10-CM-Codes in der Diagnosetabelle in Optum EHR erkannt.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Zeit bis zur ersten Neubildungstransformation
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)

Es wurde die Zeit bis zur ersten Neoplasmatransformation bei PV-Patienten berichtet, die gegen HU resistent oder intolerant waren, die mit BAT behandelt wurden, im Vergleich zu denen, die mit RUX behandelt wurden.

Eine Neoplasma-Transformation wurde definiert als:

  • PV zu MF
  • MF zu AML
  • PV-zu-AML-Neoplasma-Transformationen wurden unter Verwendung der ICD-9-CM- und ICD-10-CM-Codes in der Diagnosetabelle in Optum EHR erkannt.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Behandlungsmuster: Anteil der Patienten, die unterschiedliche PV-bezogene Behandlungen anwenden
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)

Es wurde über Unterschiede in den Behandlungsmustern bei mit BAT behandelten PV-Patienten berichtet, die gegen HU resistent oder intolerant sind, im Vergleich zu denen, die mit RUX behandelt wurden.

BVT umfasst mehrere Therapien für PV, darunter HU, IFN, pegyliertes IFN (PEG-IFN) und andere. Diese Therapien wurden als Unterkategorien unter BVT gemeldet.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Ressourcennutzung im Gesundheitswesen (HCRU): Anzahl der stationären Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Der Krankenhausaufenthalt wurde als stationärer Aufenthalt mit einer gültigen visit_ID in der Visit-Tabelle in Optum EHR definiert. Stationäre Hospitalisierungen wurden als Allursache bzw. als PV-spezifisch angegeben
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Ressourcennutzung im Gesundheitswesen (HCRU): Anzahl der ambulanten Besuche
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Besuche mit folgendem Besuchstyp: „Beobachtungspatient“ mit gültiger visit_ID wurden als ambulanter Besuch erfasst. Ambulante Besuche, die zu einem stationären Krankenhausaufenthalt führten, wurden nicht berücksichtigt. Ambulante Besuche wurden als allgemeine bzw. PV-spezifische Besuche gemeldet.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Ressourcennutzung im Gesundheitswesen (HCRU): Anzahl der Besuche in der Notaufnahme
Zeitfenster: während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)
Besuche mit folgendem Besuchstyp: „Notfallpatient“ mit gültiger visit_ID wurden als Notaufnahmebesuch aufgenommen. Besuche in der Notaufnahme, die zu einem stationären Krankenhausaufenthalt führten, wurden nicht berücksichtigt. Besuche in der Notaufnahme wurden als Gesamtursache bzw. PV-spezifisch gemeldet.
während des gesamten Studiums, ca. 13 Jahre (Studienzeitraum: 01.01.2007 bis 30.06.2020)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CINC424B3001

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