Ruxolitinib dla czerwienicy prawdziwej u pacjentów opornych lub nietolerujących hydroksymocznika.
Ruksolitynib w leczeniu czerwienicy prawdziwej u pacjentów opornych lub nietolerujących hydroksymocznika: retrospektywne badanie nieinterwencyjne z wykorzystaniem elektronicznego źródła danych US Optum Electronic Health Record.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Baza Optum EHR była aktualna do 30-06-2020.
Okres identyfikacji: od 01-04-2007 do 30-06-2019
Okres nauki: od 01-01-2007 do 30-06-2020
Data indeksu:
Pierwszy dowód oporności lub nietolerancji leczenia HU u pacjentów z PV zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami European Leukemia Net (ELN) i zdefiniowany jako:
- HCT ≥ 45% z upuszczaniem krwi (ostatnie upuszczanie krwi w ciągu ostatnich 3 miesięcy) lub
- Liczba płytek > 400 x 109/l i obecność wyczuwalnej splenomegalii (śledziona wyczuwalna do 3 miesięcy po liczbie płytek krwi)
Okres przed indeksem:
Pacjenci mieli dostępne dane z co najmniej 3 miesięcy poprzedzających indeks. Dostępność danych przed indeksem określono za pomocą zgłoszonego pola „aktywny pierwszy miesiąc”.
Okres po indeksie:
Nie było wymaganego minimalnego okresu po indeksie. W bazie danych każdego pacjenta odnotowano „pierwszy miesiąc aktywności” i „ostatni miesiąc aktywności”. Ponieważ „ostatni aktywny miesiąc” oparto na dowolnej aktywności w bazie danych, w tym spotkaniach, takich jak listy i e-maile, które miały miejsce kilka miesięcy po „datie_śmierci” pacjenta, użycie „ostatniego aktywnego miesiąca” może zawyżać działania następcze dla dany pacjent. Z tego powodu zakończenie obserwacji dla każdego pacjenta zdefiniowano jako datę ostatniej czynności w ramach diagnozy, obserwacji, recept, laboratoriów, tabel procedur lub datę wypisu z ostatniej wizyty w ramach tabeli wizyt (w zależności od tego, która z tych czynności występuje najpóźniej). Doprowadziło to do niedoszacowania działań następczych w przypadku niektórych pacjentów, którzy nie korzystali aktywnie z zasobów opieki zdrowotnej.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uwzględnieni pacjenci:
- Z co najmniej jedną Międzynarodową klasyfikacją chorób, 9. rewizją, modyfikacją kliniczną/Międzynarodową klasyfikacją chorób, 10. rewizją, kodem modyfikacji klinicznej dla PV w okresie identyfikacyjnym (01-kwi-2007 do 30-czerwca-2019), które nie miały brakujących płeć i rok urodzenia oraz które były traktowane w ramach Integrated Delivery Network
- które miały ≥ 18 lat w momencie diagnozy PV
- Z ≥ 2 receptami HU
- Które zostały sklasyfikowane jako oporne lub nietolerujące HU po co najmniej 3 miesiącach leczenia HU (data indeksu), zdefiniowane jako:
HCT ≥ 45% z flebotomią (ostatnia flebotomia w ciągu ostatnich 3 miesięcy) lub liczba płytek krwi > 400 x 109/l i obecnością wyczuwalnego powiększenia śledziony (śledziona wyczuwalna do 3 miesięcy po liczbie płytek krwi).
Aby zidentyfikować pacjentów w grupie RUX:
- Z ≥ 2 receptami na RUX w okresie postindeksacyjnym.
Kryteria wyłączenia:
Wykluczeni pacjenci:
- Z diagnozą MF lub AML przed diagnozą PV.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Ruksolitynib (RUX)
Pacjenci z PV, którzy wykazywali oporność lub nietolerancję na HU (zgodnie z datą indeksu) i przeszli na RUX w okresie po indeksie.
|
Pacjenci z PV, którzy wykazywali oporność lub nietolerancję na HU (zgodnie z datą indeksu) i przeszli na RUX w okresie po indeksie.
Inne nazwy:
|
|
Najlepsza dostępna terapia (BAT)
Pacjenci z PV, którzy byli oporni na hydroksymocznik (HU) lub go nie tolerowali (zgodnie z datą indeksu) i kontynuowali leczenie HU lub przeszli na inne dostępne terapie inne niż RUX w okresie po indeksie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń zakrzepowo-zatorowych między grupami RUX i BAT
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Zgłoszono zdarzenia zakrzepowo-zatorowe w całej kohorcie czerwienicy prawdziwej oraz w grupach BAT i RUX.
TE zdefiniowano przy użyciu kodów International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) i International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM), które poprzednio zostały wybrane jako restrykcyjne (RESPONSE RCT) i rozległe (GEMFIN) definicje TE w obrębie tabela Diagnostyka w bazie danych Optum EHR.
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Liczba zdarzeń zakrzepowo-zatorowych między podgrupami wysokiego i niskiego ryzyka grupy BAT
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
W grupie BAT wyodrębniono podgrupy wysokiego ryzyka (średnio ≥ 1 TE rocznie) i niskiego ryzyka (średnio < 1 TE rocznie) na podstawie częstości TE i scharakteryzowano na podstawie danych socjodemograficznych pacjenta, chorób współistniejących, objawów klinicznych, i zmienne leków.
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzenia zakrzepowo-zatorowego
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Zgłoszono różnicę w częstości występowania TE u pacjentów z PV opornych lub nietolerujących HU leczonych BAT w porównaniu z pacjentami leczonymi RUX.
TE zdefiniowano przy użyciu kodów International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) i International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM), które poprzednio zostały wybrane jako restrykcyjne (RESPONSE RCT) i rozległe (GEMFIN) definicje TE w obrębie tabela Diagnostyka w bazie danych Optum EHR.
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Czas do pierwszego zdarzenia zakrzepowo-zatorowego
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Zgłoszono czas do pierwszego TE u pacjentów z PV opornych lub nietolerujących HU leczonych BAT w porównaniu z pacjentami leczonymi RUX.
TE zdefiniowano przy użyciu kodów International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) i International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM), które poprzednio zostały wybrane jako restrykcyjne (RESPONSE RCT) i rozległe (GEMFIN) definicje TE w obrębie tabela Diagnostyka w bazie danych Optum EHR.
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Częstość zabiegów upuszczania krwi
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Stwierdzono różnicę w częstości występowania flebotomii u pacjentów z PV opornych lub nietolerujących HU leczonych BAT w porównaniu z pacjentami leczonymi RUX. Upuszczanie krwi zdefiniowano przy użyciu kodów Current Procedural Terminology, wydanie czwarte (CPT4) w tabeli procedur w Optum EHR. |
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Czas do pierwszego zabiegu upuszczania krwi
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Odnotowano czas do pierwszego upuszczenia krwi u pacjentów z PV opornych na HU lub nietolerujących HU leczonych BAT w porównaniu z pacjentami leczonymi RUX.
Upuszczanie krwi zdefiniowano przy użyciu kodów Current Procedural Terminology, wydanie czwarte (CPT4) w tabeli procedur w Optum EHR.
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Częstość występowania przemian nowotworowych
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Stwierdzono różnicę w częstości występowania zmian nowotworowych u pacjentów z PV opornych lub nietolerujących HU leczonych BAT w porównaniu z leczonymi RUX. Transformację nowotworową zdefiniowano jako:
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Czas do pierwszej transformacji nowotworowej
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Odnotowano czas do pierwszej transformacji nowotworowej u pacjentów z PV opornych lub nietolerujących HU leczonych BAT w porównaniu z pacjentami leczonymi RUX. Transformację nowotworową zdefiniowano jako:
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Wzorce leczenia: Odsetek pacjentów stosujących różne metody leczenia związane z fotowoltaiką
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Zgłoszono różnice we wzorcach leczenia pacjentów z PV opornych lub nietolerujących HU leczonych za pomocą BAT w porównaniu z pacjentami leczonymi RUX. BAT obejmuje wiele terapii PV, w tym HU, IFN, pegylowany IFN (PEG-IFN) i inne. Terapie te zostały zgłoszone jako podkategorie w ramach BAT. |
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU): liczba hospitalizacji pacjentów
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Hospitalizacja została zdefiniowana jako pobyt pacjenta w szpitalu z ważnym identyfikatorem wizyty w tabeli wizyt w Optum EHR.
Hospitalizacje szpitalne zgłaszano odpowiednio jako wszystkie i specyficzne dla PV
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU): liczba wizyt ambulatoryjnych
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Wizyty z następującym typem wizyty: „pacjent obserwacyjny” z ważnym identyfikatorem wizyty zostały uwzględnione jako wizyta ambulatoryjna.
Nie uwzględniono wizyt ambulatoryjnych, które zakończyły się hospitalizacją.
Wizyty ambulatoryjne zgłaszano odpowiednio jako wszystkie i specyficzne dla PV.
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej (HCRU): liczba wizyt na izbie przyjęć
Ramy czasowe: przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Wizyty z następującym typem wizyty: „pacjent w nagłych wypadkach” z ważnym identyfikatorem wizyty zostały uwzględnione jako wizyta w izbie przyjęć.
Wizyty w izbie przyjęć, które zakończyły się hospitalizacją pacjenta, nie zostały uwzględnione.
Wizyty w izbie przyjęć zgłaszano odpowiednio jako ogólne i specyficzne dla fotowoltaiki.
|
przez cały czas trwania badania, około 13 lat (okres badania: od 01-01-2007 do 30-06-2020)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CINC424B3001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .