Ruxolitinib för Polycythemia Vera hos patienter som är resistenta mot eller intoleranta mot Hydroxyurea.
Ruxolitinib för behandling av polycytemi Vera hos patienter som är resistenta mot eller intoleranta mot Hydroxyurea: en retrospektiv icke-interventionsstudie med användning av US Optum Electronic Health Record Data Source.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Optum EHR-databasen var aktuell fram till 30 juni 2020.
Identifieringsperiod: från 1 april 2007 till 30 juni 2019
Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020
Indexdatum:
Första bevis på resistens mot eller intolerans av HU-behandling hos patienter med PV enligt modifierade European Leukemia Net (ELN) kriterier och definierade som:
- HCT ≥ 45 % med flebotomi (senaste flebotomi under de senaste 3 månaderna) Eller
- Trombocytantal > 400 x 109/L och närvaro av palpabel mjälte (palperbar mjälte upp till 3 månader efter trombocyträkning)
Förindexperiod:
Patienterna hade minst 3 månader före indexdata tillgängliga. Datatillgänglighet före index fastställdes med hjälp av det rapporterade fältet "första månaden aktiv".
Period efter index:
Det krävdes ingen minimiperiod efter indexering. Varje patient hade en "första månaden aktiv" och "förra månaden aktiv" rapporterade i databasen. Eftersom "senaste månaden aktiv" baserades på alla aktiviteter i databasen, inklusive möten som brev och e-postmeddelanden som inträffade flera månader efter patientens "dödsdatum", kan användningen av "senaste månaden aktiv" överskatta uppföljningen för en given patient. Av denna anledning definierades slutet av uppföljningen för varje patient som datumet för den senaste aktiviteten inom diagnos, observationer, ordinationer, laboratorier, procedurtabeller eller utskrivningsdatum från det senaste besöket i besökstabellen (beroende av dessa aktiviteter inträffar senast). Detta underskattade uppföljningen för vissa patienter där de inte aktivt använde sjukvårdens resurser.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Förenta staterna, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Inkluderade patienter:
- Med minst en internationell klassificering av sjukdomar, 9:e revisionen, klinisk modifiering/internationell klassificering av sjukdomar, 10:e revisionen, klinisk modifikationskod för PV under identifieringsperioden (01-apr-2007 till 30-juni-2019) som inte saknades uppgifter om kön och födelseår och som behandlades som en del av det integrerade leveransnätverket
- De var ≥ 18 år gamla vid PV-diagnos
- Med ≥ 2 recept av HU
- Som klassificerades som resistenta mot eller intoleranta mot HU efter minst 3 månaders HU-behandling (indexdatum), definierat som:
HCT ≥ 45 % med flebotomi (sista flebotomi inom de senaste 3 månaderna) eller trombocytantal > 400 x 109/L och närvaro av palpabel splenomegali (palperbar mjälte upp till 3 månader efter trombocyträkning).
Så här identifierar du patienter i RUX-gruppen:
- Med ≥ 2 recept av RUX under perioden efter indexering.
Exklusions kriterier:
Uteslutna patienter:
- Med en MF- eller AML-diagnos före en PV-diagnos.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Ruxolitinib (RUX)
PV-patienter som var resistenta mot eller intoleranta mot HU (enligt definitionen på indexdatumet) och bytte till RUX under perioden efter index.
|
PV-patienter som var resistenta mot eller intoleranta mot HU (enligt definitionen på indexdatumet) och bytte till RUX under perioden efter index.
Andra namn:
|
|
Bästa tillgängliga terapi (BAT)
PV-patienter som var resistenta mot eller intoleranta mot Hydroxyurea (HU) (enligt definitionen på indexdatumet) och fortsatte med HU-behandling eller bytte till andra tillgängliga terapier än RUX under perioden efter index.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal tromboemboliska händelser mellan RUX- och BAT-gruppen
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Tromboemboliska händelser i den övergripande Polycythemia Vera-kohorten och i BAT- och RUX-grupperna rapporterades.
En TE definierades med hjälp av International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) och International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder som tidigare kurerades som restriktiva (RESPONSE RCT) och omfattande (GEMFIN) definitioner av TE:s inom diagnostabellen i Optum EHR-databasen.
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Antal tromboemboliska händelser mellan hög- och lågriskundergrupperna i BAT-gruppen
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Inom BAT-gruppen identifierades undergrupper med hög risk (≥ 1 TE i genomsnitt per år) och lågrisk (< 1 TE i genomsnitt per år) baserat på frekvensen av TE och karakteriserades enligt patientens sociodemografi, samsjuklighet, symtom, kliniska, och medicinvariabler.
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensfrekvens av tromboembolisk händelse
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Skillnad i incidensfrekvensen av TE hos PV-patienter som är resistenta mot eller intoleranta mot HU som behandlats med BAT jämfört med de som behandlats med RUX rapporterades.
En TE definierades med hjälp av International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) och International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder som tidigare kurerades som restriktiva (RESPONSE RCT) och omfattande (GEMFIN) definitioner av TE:s inom diagnostabellen i Optum EHR-databasen.
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Dags för första tromboemboliska händelsen
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Tid till första TE hos PV-patienter som var resistenta mot eller intoleranta mot HU som behandlats med BAT jämfört med de som behandlats med RUX rapporterades.
En TE definierades med hjälp av International Classification of Diseases 9th Revision (ICD-9-CM) och International Classification of Diseases 10th Revision (ICD-10-CM) koder som tidigare kurerades som restriktiva (RESPONSE RCT) och omfattande (GEMFIN) definitioner av TE:s inom diagnostabellen i Optum EHR-databasen.
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Incidensfrekvens av flebotomiprocedurer
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Skillnad i förekomsten av flebotomier hos PV-patienter som är resistenta mot eller intoleranta mot HU som behandlats med BAT jämfört med de som behandlats med RUX rapporterades. Phlebotomies definierades med Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) koder i Procedurtabellen i Optum EHR. |
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Dags för första flebotomiproceduren
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Tid till första flebotomi hos PV-patienter som är resistenta mot eller intoleranta mot HU som behandlats med BAT jämfört med de som behandlats med RUX rapporterades.
Phlebotomies definierades med Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) koder i Procedurtabellen i Optum EHR.
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Incidenshastighet av neoplasmatransformationer
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Skillnad i förekomsten av neoplasmatransformationer hos PV-patienter som är resistenta mot eller intoleranta mot HU som behandlats med BAT jämfört med de som behandlats med RUX rapporterades. En neoplasmtransformation definierades som:
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Dags för första neoplasmtransformation
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Tid till första neoplasmtransformation hos PV-patienter som var resistenta mot eller intoleranta mot HU som behandlats med BAT jämfört med de som behandlats med RUX rapporterades. En neoplasmtransformation definierades som:
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Behandlingsmönster: Andel patienter som använder olika PV-relaterade behandlingar
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Skillnader i behandlingsmönster hos PV-patienter som är resistenta mot eller intoleranta mot HU som behandlats med BAT jämfört med de som behandlats med RUX rapporterades. BAT består av flera terapier för PV inklusive HU, IFN, pegylerat IFN (PEG-IFN) och andra. Dessa terapier rapporterades som underkategorier under BAT. |
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Sjukvårdens resursutnyttjande (HCRU): Antal slutenvårdsinläggningar
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Sjukhusinläggning definierades som en slutenvårdsvistelse med ett giltigt visit_ID i Besökstabellen i Optum EHR.
Inläggningar på sjukhus rapporterades som alla orsaker respektive som PV-specifika
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Vårdens resursutnyttjande (HCRU): Antal polikliniska besök
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Besök med följande besökstyp: "observationspatient" med giltigt visit_ID ingick som ett polikliniskt besök.
Öppenvårdsbesök som resulterade i slutenvård ingick inte.
Öppenvårdsbesök rapporterades som alla orsaker respektive som PV-specifika.
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
|
Vårdens resursutnyttjande (HCRU): Antal akutbesök
Tidsram: under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Besök med följande besökstyp: "akutpatient" med giltigt visit_ID ingick som akutbesök.
Akutbesök som resulterade i slutenvård ingick inte.
Akutbesök rapporterades som alla orsaker respektive som PV-specifika.
|
under hela studien, cirka 13 år (Studieperiod: Från 01-jan-2007 till 30-jun-2020)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CINC424B3001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .