Ruksolitinibi polysytemia veralle potilailla, jotka ovat resistenttejä tai eivät siedä hydroksiureaa.
Ruksolitinibi Polycythemia Veran hoitoon potilailla, jotka ovat resistenttejä tai eivät siedä hydroksiureaa: retrospektiivinen ei-interventiotutkimus, jossa käytetään US Optum Electronic Health Record -tietolähdettä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Optum EHR -tietokanta oli ajan tasalla 30.6.2020 saakka.
Tunnistusaika: 1. huhtikuuta 2007 - 30. kesäkuuta 2019
Opintojakso: 01.1.2007 - 30.6.2020
Indeksin päivämäärä:
Ensimmäiset todisteet resistenssistä tai intoleranssista HU-hoidolle potilailla, joilla on PV modifioitujen European Leukemia Net (ELN) -kriteerien mukaisesti ja jotka määritellään seuraavasti:
- HCT ≥ 45 % flebotomialla (viimeinen flebotomia viimeisen 3 kuukauden aikana) tai
- Verihiutaleiden määrä > 400 x 109/l ja palpoitava splenomegalia (koskattava perna jopa 3 kuukautta verihiutaleiden määrän jälkeen)
Indeksiä edeltävä ajanjakso:
Potilailla oli saatavilla vähintään 3 kuukauden ennakkoindeksitiedot. Indeksiä edeltävien tietojen saatavuus määritettiin käyttämällä raportoitua "ensimmäisen kuukauden aktiivinen" -kenttää.
Indeksin jälkeinen ajanjakso:
Indeksin jälkeistä vähimmäisaikaa ei vaadittu. Jokaisella potilaalla oli tietokannassa raportoitu "ensimmäinen kuukausi aktiivinen" ja "viime kuukausi aktiivinen". Koska "viime kuukausi aktiivinen" perustui mihin tahansa tietokannan toimintaan, mukaan lukien tapaamiset, kuten kirjeet ja sähköpostit, jotka tapahtuivat useita kuukausia potilaan "death_date" jälkeen, "viime kuukauden aktiivinen" -arvon käyttäminen voi yliarvioida seurannan tietty potilas. Tästä syystä kunkin potilaan seurannan päättymispäiväksi määriteltiin viimeinen diagnoosin, havaintojen, lääkemääräysten, laboratorioiden, toimenpidetaulukoiden tai kotiutuspäivämäärän päivämäärä viimeisestä käyntitaulukossa olevasta käynnistä (kumpi näistä toiminnoista tahansa). tapahtuu viimeistään). Tämä aliarvioi joidenkin potilaiden seurantaa, kun he eivät käyttäneet aktiivisesti terveydenhuollon resursseja.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936-1080
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mukana olevat potilaat:
- Vähintään yksi kansainvälinen sairausluokitus, 9. tarkistus, kliininen muutos/kansainvälinen sairauksien luokittelu, 10. tarkistus, kliininen muutoskoodi PV:lle tunnistusjaksolla (01-4-2007-30-6-2019), josta puuttui sukupuoli- ja syntymävuositiedot ja jotka on käsitelty osana Integrated Delivery Networkia
- He olivat ≥ 18-vuotiaita PV-diagnoosissa
- ≥ 2 HU:n reseptillä
- Ne luokiteltiin HU:lle resistenteiksi tai intoleranssiksi vähintään 3 kuukauden HU-hoidon jälkeen (indeksipäivämäärä), jotka määritellään seuraavasti:
HCT ≥ 45 % flebotomialla (viimeinen flebotomia viimeisen 3 kuukauden aikana) tai verihiutalemäärä > 400 x 109/l ja palpoitava splenomegalia (koskattava perna enintään 3 kuukautta verihiutaleiden määrän jälkeen).
RUX-ryhmän potilaiden tunnistaminen:
- ≥ 2 RUX-reseptiä indeksin jälkeisellä kaudella.
Poissulkemiskriteerit:
Poissuljetut potilaat:
- MF- tai AML-diagnoosi ennen PV-diagnoosia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ruksolitinibi (RUX)
PV-potilaat, jotka olivat resistenttejä tai intolerantteja HU:lle (määriteltynä indeksipäivänä) ja vaihtoivat RUX:iin indeksin jälkeisellä kaudella.
|
PV-potilaat, jotka olivat resistenttejä tai intolerantteja HU:lle (määriteltynä indeksipäivänä) ja vaihtoivat RUX:iin indeksin jälkeisellä kaudella.
Muut nimet:
|
|
Paras saatavilla oleva hoito (BAT)
PV-potilaat, jotka olivat resistenttejä tai intoleransseja hydroksiurealle (HU) (määriteltynä indeksipäivänä) ja jatkoivat HU-hoitoa tai vaihtoivat muihin saatavilla oleviin hoitoihin kuin RUX-hoitoon indeksin jälkeisenä aikana.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tromboembolisten tapahtumien määrä RUX- ja BAT-ryhmän välillä
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Tromboembolisia tapahtumia raportoitiin koko Polycythemia Vera -kohortissa sekä BAT- ja RUX-ryhmissä.
TE määriteltiin käyttämällä kansainvälisen tautiluokituksen 9. versiota (ICD-9-CM) ja kansainvälisen tautiluokituksen 10. versiota (ICD-10-CM) koodeja, jotka oli aiemmin kuratoitu rajoittavina (RESPONSE RCT) ja laajoina (GEMFIN) TE:iden määritelmillä. Diagnosis-taulukko Optum EHR -tietokannassa.
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Tromboembolisten tapahtumien määrä BAT-ryhmän korkean ja matalan riskin alaryhmien välillä
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
BAT-ryhmässä suuren riskin (≥ 1 TE keskimäärin vuodessa) ja alhaisen riskin (< 1 TE keskimäärin vuodessa) alaryhmät tunnistettiin TE:iden esiintymistiheyden perusteella ja luonnehdittiin potilaan sosiodemografian, liitännäissairauksien, oireiden, kliinisen, ja lääkitysmuuttujat.
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tromboembolisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
TE:iden esiintyvyyden ero PV-potilailla, jotka olivat resistenttejä tai intoleranteille HU:lle, joita hoidettiin BAT:lla, ja RUX-hoitoa saaneilla potilailla raportoitiin.
TE määriteltiin käyttämällä kansainvälisen tautiluokituksen 9. versiota (ICD-9-CM) ja kansainvälisen tautiluokituksen 10. versiota (ICD-10-CM) koodeja, jotka oli aiemmin kuratoitu rajoittavina (RESPONSE RCT) ja laajoina (GEMFIN) TE:iden määritelmillä. Diagnosis-taulukko Optum EHR -tietokannassa.
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Aika ensimmäiseen tromboemboliseen tapahtumaan
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Aika ensimmäiseen TE:hen ilmoitettiin BAT:lla hoidetuilla PV-potilailla, jotka olivat resistenttejä tai intolerantteja HU:lle verrattuna RUX-hoitoa saaneisiin potilaisiin.
TE määriteltiin käyttämällä kansainvälisen tautiluokituksen 9. versiota (ICD-9-CM) ja kansainvälisen tautiluokituksen 10. versiota (ICD-10-CM) koodeja, jotka oli aiemmin kuratoitu rajoittavina (RESPONSE RCT) ja laajoina (GEMFIN) TE:iden määritelmillä. Diagnosis-taulukko Optum EHR -tietokannassa.
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Flebotomiatoimenpiteiden esiintyvyys
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Flebotomioiden ilmaantuvuus ilmoitettiin BAT-hoitoa saaneilla PV-potilailla, jotka olivat resistenttejä tai intoleranteille HU:lle, verrattuna RUX-hoitoa saaneisiin potilaisiin. Flebotomiat määritettiin käyttämällä Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) -koodeja Optum EHR:n menettelytaulukossa. |
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Aika ensimmäiseen flebotomiaan
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Aika ensimmäiseen flebotomiaan ilmoitettiin BAT:lla hoidetuilla PV-potilailla, jotka olivat resistenttejä tai intoleransseja HU:lle, verrattuna RUX-hoitoa saaneisiin potilaisiin.
Flebotomiat määritettiin käyttämällä Current Procedural Terminology, Fourth Edition (CPT4) -koodeja Optum EHR:n menettelytaulukossa.
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Kasvainmuutosten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Neoplasman transformaatioiden esiintymistiheydessä ilmoitettiin BAT:lla hoidetuilla PV-potilailla, jotka olivat resistenttejä tai intoleranteille HU:lle, verrattuna RUX-hoitoa saaneisiin potilaisiin. Neoplasman transformaatio määriteltiin seuraavasti:
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Aika ensimmäiseen kasvaimen transformaatioon
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Aika ensimmäiseen neoplasman transformaatioon ilmoitettiin BAT:lla hoidetuilla PV-potilailla, jotka olivat resistenttejä tai intolerantteja HU:lle verrattuna RUX-hoitoa saaneisiin potilaisiin. Neoplasman transformaatio määriteltiin seuraavasti:
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Hoitomallit: Potilaiden osuus, jotka käyttävät erilaisia PV:hen liittyviä hoitoja
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
BAT:lla hoidettujen HU:lle resistenttien tai intoleranttien PV-potilaiden hoitotavoissa raportoitiin eroja RUX-hoitoa saaneisiin potilaisiin. BAT koostuu useista PV:n hoidoista, mukaan lukien HU, IFN, pegyloitu IFN (PEG-IFN) ja muut. Nämä hoidot ilmoitettiin BAT:n alakategorioina. |
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöaste (HCRU): Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Sairaalahoito määriteltiin potilasjaksoksi, jolla on voimassa oleva Visit_ID Optum EHR:n Visit-taulukossa.
Sairaalahoidot ilmoitettiin kaikista syistä ja PV-spesifisiä
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöaste (HCRU): Avohoitokäyntien määrä
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Käynnit, joissa oli seuraava käyntityyppi: "tarkkailupotilas", jolla on voimassa oleva visiit_ID, sisällytettiin avohoitokäynniksi.
Mukaan ei laskettu avohoitokäyntejä, jotka johtivat sairaalahoitoon.
Avopotilaskäynnit raportoitiin kaikista syistä ja PV-spesifisiksi.
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöaste (HCRU): Ensiapukäyntien määrä
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Ensiapukäynniksi sisällytettiin käynnit seuraavalla käyntityypillä: "hätäpotilas", jolla on voimassa oleva visit_ID.
Päivystyskäynnit, jotka johtivat sairaalahoitoon, eivät olleet mukana.
Päivystyskäynnit raportoitiin kaikista syistä ja PV-spesifisiksi.
|
koko tutkimuksen ajan, noin 13 vuotta (Opiskelujakso: 01.1.2007 - 30.6.2020)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CINC424B3001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .