同种异体造血干细胞移植治疗慢性肉芽肿病 (CGD)，采用阿仑单抗、白消安和基于 TBI 的调理方案联合细胞因子（IL-6、+/- IFN-γ）拮抗剂

• 纳入标准：

为了有资格参加这项研究，个人必须满足以下所有标准：

• 必须具有理解能力并愿意签署知情同意书。 对于儿科患者，如果捐赠者是未成年人，则必须有父母/监护人可以签署同意书；将酌情征得未成年人的同意。
• 必须已确诊 CGD。
• 必须有足够的潜在疾病并发症以保证接受移植（有或正在进行的炎症/CGD 相关自身免疫病史或预防性 CGD 相关感染）或具有四分位数 1 或 2 残留氧化酶生产水平。
• 年龄 4 岁至 65 岁。
• 可用 HLA 匹配的家族供体移植物或 HLA 匹配的无关 PBSC 移植物（10/10 或 9/10 错配）。
• 必须是人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阴性。
• 出院时，参与者必须能够在移植后的前 3 个月内停留在 NIH 的 1 小时行程范围内。
• 当患者在门诊环境中时，必须有家庭成员或其他指定的护理人员在移植后期间协助护理。
• 必须根据 NIH 200“NIH 医疗保健决策持久授权书”向适当的成年亲属或监护人提供医疗保健决策的持久授权书。

• 具有生育潜力的女性必须同意从进入研究前 1 个月起至移植后至少 1 年始终使用一种避孕方法。 男性参与者必须同意在移植后 1 年内始终如一地使用避孕措施。 可接受的避孕方式有：

  • 避孕药或贴剂、Norplant [已注册]、Depo-Provera [已注册] 或其他 FDA 批准的避孕方法。
  • 男性伴侣之前接受过输精管结扎术。
  • 建议男性参与者在整个研究参与过程中和移植后 3 个月内始终如一地使用避孕措施。
• 表示愿意遵守所有研究程序，并在可能的情况下在研究期间进行协议访问。

• CRP 大于 100 但符合纳入标准的患者将被纳入高风险组。

  • CRP 将在预期移植前不超过 7 周且不少于 6 周进行评估，以确定患者将在哪只手臂上接受治疗。

排除标准：

符合以下任何标准的个人将被排除在参与本研究之外：

• 超声心动图射血分数低于 30%。
• 用力呼气量 (FEV1%) 小于 35% 和/或调整后的一氧化碳肺弥散量 (adj DLCO) 小于 30%。
• 转氨酶 > 5 倍正常值上限取决于个体的临床情况并由研究者自行决定。
• 精神障碍或精神缺陷严重到不可能遵守 HSCT 治疗，和/或使监管和法律上有效的知情同意变得不可能。
• 与同种异体外周血干细胞 (AlloPBSC) 移植存活不相容的主要预期疾病或器官衰竭。
• 怀孕或哺乳期。
• 根据主要研究者 (PI) 的判断，不受控制的癫痫发作。
• 65 岁以上的人被排除在外。 从标准移植中得知，这些个体具有较高的与移植相关的发病率和死亡率的风险。 鉴于本协议的调查性质，风险收益比目前不保证包括这些人。
• 活动性结核感染。
• PI 认为会造成难以遵守本协议要求的任何条件或情况。
• 不愿意提交其信息作为阿仑单抗（Campath [已注册]）分发计划申请的一部分的个人或分发计划委员会确定的参与者没有资格接受阿仑单抗。

注意：Alemtuzumab (Campath-1H)（静脉 [IV] 制剂）不再在商业上销售。 要接收产品，医生必须联系患者的程序。 如果患者不愿意向程序提交他们的信息（人口统计信息、联系信息和使用理由）以便我们可以获得药物，那么我们将无法进行调节；因此，此协议不会发生移植。 http://www.campath.com/