サイトカイン（IL-6、+/- IFN-γ）アンタゴニストと組み合わせたアレムツズマブ、ブスルファン、TBI ベースのコンディショニングレジメンによる慢性肉芽腫症（CGD）のための同種造血幹細胞移植

• 包含基準:

この研究に参加する資格を得るには、個人は次の基準をすべて満たす必要があります。

• -インフォームドコンセントを理解する能力と署名する意欲が必要です。 小児患者の場合、ドナーが未成年の場合、同意に署名できる親/保護者が必要です。未成年者からは適宜同意を得るものとします。
• -CGDの診断を確認している必要があります。
• -移植を受けることを正当化するのに十分な基礎疾患からの合併症を持っている必要があります（炎症/ CGD関連の自己免疫の病歴または進行中または予防中のCGD関連感染）または四分位数1または2の残留オキシダーゼ産生レベル。
• 4歳～65歳。
• HLA が一致した家族のドナー移植片または HLA が一致した血縁関係のない PBSC 移植片 (10/10 または 9/10 のミスマッチ) が利用可能です。
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陰性でなければなりません。
• 退院時、参加者は、移植後最初の 3 か月間、NIH から 1 時間以内に移動できる必要があります。
• 患者が外来にいるとき、移植後の期間中のケアを支援するために、家族または他の指定されたケア提供者が必要です。
• NIH 200「ヘルスケアの意思決定のためのNIH耐久委任状」に従って、適切な成人の親戚または保護者にヘルスケアの決定のための永続的な委任状を提供する必要があります。

• 出産の可能性のある女性は、研究への参加の1か月前から移植後少なくとも1年間、一貫して1つの避妊方法を使用することに同意する必要があります。 男性の参加者は、移植後 1 年間、一貫して避妊を使用することに同意する必要があります。 許容される避妊方法は次のとおりです。

  • 避妊薬またはパッチ、Norplant [登録済み]、Depo-Provera [登録済み]、またはその他の FDA 承認の避妊方法。
  • 男性パートナーは以前に精管切除術を受けています。
  • 男性の参加者は、研究参加中および移植後3か月間、一貫して避妊を使用するようにアドバイスされます。
• -すべての研究手順を遵守する意思が表明されており、可能な場合、研究期間中のプロトコル訪問に利用できます。

• CRPが100を超えるが、それ以外は選択基準を満たす患者は、高リスク群に登録されます。

  • CRPは、予想される移植の7週間前から6週間前までに評価され、患者がどの腕で治療されるかを決定します。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。

• -心エコー検査による30％未満の駆出率。
• -35%未満の強制呼気量(FEV1%)および/または一酸化炭素の肺の調整拡散容量(adj DLCO)が30%未満。
• トランスアミナーゼは、個人の臨床状況に基づいて、研究者の裁量で、通常の上限の 5 倍を超えます。
• -HSCT治療の遵守を困難にするほど深刻な精神障害または精神障害、および/または規制上および法的に効果的なインフォームドコンセントを不可能にする。
• -同種末梢血幹細胞（AlloPBSC）移植からの生存と相容れない主要な予想される病気または臓器不全。
• 妊娠中または授乳中。
• -治験責任医師（PI）の裁量による制御不能な発作障害。
• 65歳以上の方は対象外です。 標準的な移植から、これらの個人は移植に関連する罹患率と死亡率のリスクが高いことが知られています。 このプロトコルの研究的性質を考えると、現時点では、リスクと利益の比率にこれらの個人を含めることは保証されていません.
• 活動性結核感染。
• PI が感じる条件または状況は、このプロトコルの要件への準拠を維持するのに困難をもたらすでしょう。
• alemtuzumab (Campath [登録済み]) 配布プログラムの申請の一部として情報を提出する意思がない個人、または配布プログラム委員会が alemtuzumab を受け取る資格がないと判断した参加者。

注: アレムツズマブ (Campath-1H) (静脈内 [IV] 製剤) は、商業的に配布されなくなりました。 製品を受け取るには、医師が患者のプログラムに連絡する必要があります。 患者が自分の情報 (人口統計、連絡先情報、使用の根拠) をプログラムに提出することに同意しない場合、私たちは薬を入手することができません。したがって、このプロトコルでは移植は行われません。 http://www.campath.com/