研究 Enzastaurin 预防血管埃勒斯-当洛斯综合征患者动脉事件的疗效、安全性和药代动力学。 (PREVEnt)
2024年3月6日 更新者：Aytu BioPharma, Inc.
Enzastaurin 用于预防血管埃勒斯-当洛斯综合征 (vEDS) 患者动脉事件的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，该研究证实有 COL3A1 突变，随后进行开放标签扩展 (OLE)
本研究的目的是调查 enzastaurin 与安慰剂相比在预防动脉事件（破裂、夹层、假性动脉瘤、颈动脉海绵窦瘘或动脉瘤，无论是否致命）方面的疗效，这些事件导致动脉事件导致的干预或死亡vEDS 患者证实具有致病性杂合 COL3A1 基因突变，预计会产生突变蛋白。
研究概览
详细说明
本研究的主要疗效终点将被定义为动脉事件（破裂、夹层、假性动脉瘤、颈动脉海绵窦瘘或动脉瘤，致命与否）的干预时间或动脉事件导致的死亡率，由一个事件委员会，并将使用生存统计分析，在背景护理标准之上分析积极治疗与安慰剂治疗的差异。
此外，次要终点将包括由事件委员会裁定的肠破裂、气胸和视网膜脱离的发生率、安全性和耐受性，以及住院和健康相关生活质量 (HQRL) 措施。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
260
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80112
- Aytu BioPharma
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 初次筛选时年龄在 18 - 60 岁之间的受试者。
- 年龄在 12 - 17 岁的青少年受试者，可能会被考虑在后期参加临床试验，等待中期分析。
- VEDS（血管埃勒斯当洛斯综合征）的诊断，具有已确认和记录的 COL3A1 遗传变异。
- 受试者应该是稳定的，在入组前的过去 3 个月内没有发生与 VEDS 相关的血管事件。
- 男性和女性参与者均确认使用避孕措施。
排除标准：
- 无法吞咽或接受完整的药片。
- 目前在入组前 4 周内接受 CYP3A4 抑制剂治疗。
- 已知对 enzastaurin 过敏或超敏反应。
- 患者目前怀孕或哺乳。
其他标准将在第一次研究访问时进行审查，以确定您是否能够参与该研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：恩扎妥林 500 毫克 QD
接受 500 mg enzastaurin QD 加背景护理标准。
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500 mg QD 以四片 125 mg 片剂的形式口服，具有背景护理标准
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安慰剂比较：安慰剂 QD
匹配安慰剂 QD 加上背景护理标准。
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安慰剂与 enzastaurin 500 mg QD 以四片 125 mg 片剂的形式口服匹配，具有背景护理标准
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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动脉事件（破裂、夹层、假性动脉瘤、颈动脉海绵窦瘘或动脉瘤，无论致命与否）或动脉事件导致的死亡率的干预时间。
大体时间：30个月
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动脉事件（破裂、夹层、假性动脉瘤、颈动脉海绵窦瘘或动脉瘤，无论致命与否）的干预时间或动脉事件导致的死亡率，由事件委员会裁定并分析干预时间的差异-积极与安慰剂治疗的复合事件，使用生存分析直到研究结束
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30个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件或生命体征异常、身体检查、眼科检查、临床实验室检查值或心电图 (ECG) 就医的患者人数和比例。
大体时间：30个月
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不良事件 (AE) 定义为与人体使用研究产品相关的任何不良医学事件，无论是否被认为与研究产品相关。
AE 可以是与研究产品的任何使用暂时相关的任何不利和意外迹象（例如，异常实验室发现）、症状或疾病，无需对因果关系做出任何判断，也无论给药途径、制剂或剂量如何，包括过量。
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30个月
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因不良事件停用研究药物的患者人数和比例
大体时间：30个月
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中止或退出研究
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30个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Sherene Shalhub, M.D., M.P.H.、University of Washington
- 首席研究员：Shaine Morris, M.D.,M.P.H.、Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年1月1日
初级完成 (估计的)
2025年6月1日
研究完成 (估计的)
2027年3月1日
研究注册日期
首次提交
2022年4月6日
首先提交符合 QC 标准的
2022年7月14日
首次发布 (实际的)
2022年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月6日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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