Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zbadaj skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę enzastauryny w zapobieganiu zdarzeniom tętniczym u pacjentów z naczyniowym zespołem Ehlersa-Danlosa. (PREVEnt)

6 marca 2024 zaktualizowane przez: Aytu BioPharma, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie dotyczące stosowania enzastauryny w zapobieganiu zdarzeniom tętniczym u pacjentów z naczyniowym zespołem Ehlersa-Danlosa (vEDS) z potwierdzoną mutacją COL3A1, a następnie rozszerzeniem otwartej próby (OLE)

Celem tego badania jest zbadanie skuteczności enzastauryny w porównaniu z placebo w zapobieganiu zdarzeniom tętniczym (pęknięcie, rozwarstwienie, tętniak rzekomy, przetoka zatoki szyjnej-jamistej lub tętniak, śmiertelny lub nie) prowadzącym do interwencji lub zgonu związanego z incydentem tętniczym w pacjenci z vEDS potwierdzonym z patogennymi heterozygotycznymi mutacjami genu COL3A1, co do których przewiduje się, że uzyskają zmutowane białko.

Przegląd badań

Status

Zawieszony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności tego badania zostanie zdefiniowany jako czas do interwencji w przypadku zdarzenia tętniczego (pęknięcie, rozwarstwienie, tętniak rzekomy, przetoka tętnicy szyjnej-jamistej lub tętniak, śmiertelny lub nie) lub śmiertelność związana z incydentem tętniczym, zgodnie z oceną Komitet ds. Wydarzeń i zostanie przeanalizowany pod kątem różnic między leczeniem aktywnym a placebo, oprócz standardowej opieki podstawowej, przy użyciu analizy statystycznej przeżycia. Ponadto drugorzędowe punkty końcowe będą obejmować częstość pęknięć jelit, odmy opłucnowej i odwarstwienia siatkówki, zgodnie z oceną komisji zawodów, bezpieczeństwo i tolerancję, a także hospitalizacje i pomiary jakości życia związanej ze zdrowiem (HQRL).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

260

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Aytu BioPharma

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby w wieku od 18 do 60 lat w momencie wstępnego badania przesiewowego.
  2. Młodzież w wieku 12-17 lat może zostać włączona do badania klinicznego w późniejszym terminie w oczekiwaniu na wstępną analizę.
  3. Diagnoza VEDS (zespół naczyniowy Ehlersa Danlosa), z potwierdzonym i udokumentowanym wariantem genetycznym COL3A1.
  4. Pacjent powinien być stabilny, nie mieć incydentów naczyniowych związanych z VEDS w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem.
  5. Potwierdzone stosowanie antykoncepcji zarówno w przypadku uczestników płci męskiej, jak i żeńskiej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niemożność połknięcia lub przyjęcia nienaruszonych tabletek.
  2. Obecnie leczony inhibitorami CYP3A4 w ciągu 4 tygodni przed włączeniem.
  3. Znana alergia lub nadwrażliwość na enzastaurynę.
  4. Pacjentka aktualnie w ciąży lub karmiąca piersią.

Inne kryteria zostaną zweryfikowane podczas pierwszej wizyty studyjnej w celu ustalenia, czy możesz wziąć udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Enzastauryna 500 mg QD
Otrzymać 500 mg enzastauryny QD plus standardowe leczenie podstawowe.
Lek: Enzastauryna
500 mg QD doustnie w postaci czterech tabletek 125 mg z podstawowym standardem opieki
Komparator placebo: Placebo raz na dobę
Dopasowane placebo QD plus podstawowy standard opieki.
Lek: Placebo
Placebo odpowiadające enzastaurynie 500 mg QD doustnie w postaci czterech tabletek 125 mg z podstawowym standardem leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do interwencji w przypadku zdarzenia tętniczego (pęknięcie, rozwarstwienie, tętniak rzekomy, przetoka zatoki szyjnej-jamistej lub tętniak, śmiertelny lub nie) lub śmiertelność związana z incydentem tętniczym.
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Czas do interwencji w przypadku zdarzenia tętniczego (pęknięcie, rozwarstwienie, tętniak rzekomy, przetoka zatoki szyjnej-jamistej lub tętniak, śmiertelny lub nie) lub śmiertelność związana z incydentem tętniczym, zgodnie z oceną komisji ds. zdarzeń i analizą pod kątem różnicy w czasie do -zdarzenie złożone leczenia aktywnego w porównaniu z placebo, przy użyciu analizy przeżycia do końca badania
30 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi lub nieprawidłowymi parametrami życiowymi, badania fizykalne, badania okulistyczne, kliniczne wartości laboratoryjne lub elektrokardiogramy (EKG) opieka medyczna.
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem badanego produktu u ludzi, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym produktem, czy nie. AE może być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (np. nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi z jakimkolwiek zastosowaniem badanego produktu, bez jakiejkolwiek oceny związku przyczynowego i niezależnie od drogi podania, postaci lub dawki, w tym przedawkowanie.
30 miesięcy
Liczba i odsetek pacjentów, którzy przerwali przyjmowanie badanego leku z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 30 miesięcy
Przerwanie lub wycofanie się z badania
30 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aytu BioPharma, Inc.

Współpracownicy

Parexel

Śledczy

  • Główny śledczy: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
  • Główny śledczy: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AR101-PREVEnt

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj