Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Undersøk effektivitet, sikkerhet og farmakokinetikk av Enzastaurin for forebygging av arterielle hendelser hos pasienter med vaskulært Ehlers-Danlos syndrom. (PREVEnt)

6. mars 2024 oppdatert av: Aytu BioPharma, Inc.

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Enzastaurin for forebygging av arterielle hendelser hos pasienter med vaskulært Ehlers-Danlos syndrom (vEDS) bekreftet med COL3A1-mutasjoner, etterfulgt av en åpen etikettutvidelse (OLE)

Hensikten med denne studien er å undersøke effekten av enzastaurin sammenlignet med placebo for å forhindre arterielle hendelser (ruptur, disseksjon, pseudoaneurisme, carotis-kavernøs sinus fistel eller aneurisme, dødelig eller ikke) som fører til intervensjon eller dødelighet som kan tilskrives en arteriell hendelse i pasienter med vEDS bekreftet med patogene heterozygote COL3A1-genmutasjoner spådd å utlede et mutant protein.

Studieoversikt

Status

Suspendert

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det primære effektendepunktet for denne studien vil bli definert som tiden til intervensjon for en arteriell hendelse (ruptur, disseksjon, pseudoaneurisme, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurisme, dødelig eller ikke) eller dødelighet som kan tilskrives en arteriell hendelse, som bedømt av en hendelseskomité, og vil bli analysert for forskjellen mellom aktive kontra placebobehandlinger i tillegg til bakgrunnsstandardbehandling, ved bruk av statistisk overlevelsesanalyse. Videre vil sekundære endepunkter inkludere frekvensen av tarmruptur, pneumothorax og netthinneløsning, som bedømt av en hendelseskomité, sikkerhet og tolerabilitet, samt sykehusinnleggelser og helserelaterte livskvalitetstiltak (HQRL).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

260

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80112
        • Aytu BioPharma

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersoner i alderen 18 - 60 år på tidspunktet for første screening.
  2. Ungdomspersoner i alderen 12 - 17 år kan vurderes å melde seg på senere i den kliniske studien i påvente av interimanalyse.
  3. Diagnose for VEDS (vaskulært Ehlers Danlos syndrom), med en bekreftet og dokumentert genetisk variant av COL3A1.
  4. Forsøkspersonen skal være stabil og ikke ha hatt VEDS-relaterte vaskulære hendelser i løpet av de siste 3 månedene før registrering.
  5. Bekreftet bruk av prevensjon for både mannlige og kvinnelige deltakere.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til å svelge eller motta intakte tabletter.
  2. Behandles for tiden med CYP3A4-hemmere innen 4 uker før påmelding.
  3. Kjent allergi eller overfølsomhet for enzastaurin.
  4. Pasient som er gravid eller ammer.

Andre kriterier vil bli gjennomgått ved det første studiebesøket for å avgjøre om du kan delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Enzastaurin 500 mg QD
Motta 500 mg enzastaurin QD pluss bakgrunnsbehandling.
Legemiddel: Enzastaurin
500 mg QD oralt i form av fire 125 mg tabletter med bakgrunnsbehandling
Placebo komparator: Placebo QD
Matchende placebo QD pluss bakgrunnsstandard for omsorg.
Legemiddel: Placebo
Placebo for å matche enzastaurin 500 mg QD oralt i form av fire 125 mg tabletter med bakgrunnsstandard for omsorg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til intervensjon for en arteriell hendelse (ruptur, disseksjon, pseudoaneurisme, karotis-kavernøs sinus fistel eller aneurisme, dødelig eller ikke) eller dødelighet som kan tilskrives en arteriell hendelse.
Tidsramme: 30 måneder
Tid til intervensjon for en arteriell hendelse (ruptur, disseksjon, pseudoaneurisme, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurisme, dødelig eller ikke) eller dødelighet som kan tilskrives en arteriell hendelse, som bedømt av en hendelseskomité og analysert for forskjell i tid-til -kompositt-hendelse av aktive vs. placebo-behandlinger, ved bruk av overlevelsesanalyse til slutten av studien
30 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall og andel pasienter med uønskede hendelser, eller med unormale vitale tegn, fysiske undersøkelser, oftalmologiske undersøkelser, kliniske laboratorieverdier eller elektrokardiogram (EKG) medisinsk hjelp.
Tidsramme: 30 måneder
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse forbundet med bruk av undersøkelsesproduktet på mennesker, enten det anses relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke. En AE kan være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av undersøkelsesproduktet, uten noen vurdering av årsakssammenheng og uavhengig av administreringsvei, formulering eller dose, inkludert en overdose.
30 måneder
Antall og andel pasienter som avbryter studiemedikamentet på grunn av uønskede hendelser
Tidsramme: 30 måneder
Seponering eller tilbaketrekking fra studien
30 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aytu BioPharma, Inc.

Samarbeidspartnere

Parexel

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
  • Hovedetterforsker: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. januar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

19. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AR101-PREVEnt

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere