Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van Enzastaurin voor de preventie van arteriële gebeurtenissen bij patiënten met het vasculaire Ehlers-Danlos-syndroom. (PREVEnt)

6 maart 2024 bijgewerkt door: Aytu BioPharma, Inc.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van enzastaurine voor de preventie van arteriële events bij patiënten met vasculair Ehlers-Danlos-syndroom (vEDS) bevestigd met COL3A1-mutaties, gevolgd door een open-label extensie (OLE)

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van enzastaurine te onderzoeken in vergelijking met placebo bij het voorkomen van arteriële gebeurtenissen (ruptuur, dissectie, pseudo-aneurysma, carotis-caverneuze sinusfistel of aneurysma, fataal of niet) die leiden tot interventie of mortaliteit als gevolg van een arteriële gebeurtenis in patiënten met vEDS bevestigd met pathogene heterozygote COL3A1-genmutaties waarvan wordt voorspeld dat ze een mutant eiwit afleiden.

Studie Overzicht

Toestand

Geschorst

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire werkzaamheidseindpunt van dit onderzoek zal worden gedefinieerd als de tijd tot interventie voor een arteriële gebeurtenis (ruptuur, dissectie, pseudo-aneurysma, carotis-caverneuze sinusfistel of aneurysma, fataal of niet) of mortaliteit als gevolg van een arteriële gebeurtenis, zoals beoordeeld door een evenementencommissie, en zal worden geanalyseerd op het verschil tussen actieve vs. placebobehandelingen bovenop de achtergrondstandaard van zorg, met behulp van overlevingsstatistische analyse. Secundaire eindpunten zijn onder meer de snelheid van darmruptuur, pneumothorax en netvliesloslating, zoals beoordeeld door een evenementencommissie, veiligheid en verdraagbaarheid, evenals ziekenhuisopnames en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HQRL).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

260

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Aytu BioPharma

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen van 18 - 60 jaar oud ten tijde van de eerste screening.
  2. Adolescente proefpersonen in de leeftijd van 12 - 17 jaar kunnen worden overwogen om later deel te nemen aan de klinische proef in afwachting van tussentijdse analyse.
  3. Diagnose voor VEDS (vasculair Ehlers Danlos-syndroom), met een bevestigde en gedocumenteerde genetische variant COL3A1.
  4. De proefpersoon moet stabiel zijn en geen VEDS-gerelateerde vasculaire gebeurtenissen hebben gehad in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  5. Bevestigd gebruik van anticonceptie voor zowel mannelijke als vrouwelijke deelnemers.

Uitsluitingscriteria:

  1. Onvermogen om intacte tabletten door te slikken of in te nemen.
  2. Wordt momenteel behandeld met CYP3A4-remmers binnen 4 weken voorafgaand aan inschrijving.
  3. Bekende allergie of overgevoeligheid voor enzastaurine.
  4. Patiënt die momenteel zwanger is of borstvoeding geeft.

Andere criteria zullen bij het eerste studiebezoek worden beoordeeld om te bepalen of u kunt deelnemen aan de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Enzastaurine 500 mg eenmaal daags
Ontvang 500 mg enzastaurine QD plus achtergrondzorg.
Geneesmiddel: Enzastaurine
500 mg QD oraal in de vorm van vier tabletten van 125 mg met achtergrondzorg
Placebo-vergelijker: Placebo QD
Bijpassende placebo QD plus achtergrondzorgstandaard.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo die overeenkomt met enzastaurine 500 mg QD oraal in de vorm van vier tabletten van 125 mg met achtergrondstandaardzorg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot interventie voor een arteriële gebeurtenis (ruptuur, dissectie, pseudo-aneurysma, carotis-caverneuze sinusfistel of aneurysma, fataal of niet) of mortaliteit als gevolg van een arteriële gebeurtenis.
Tijdsspanne: 30 maanden
Tijd tot interventie voor een arteriële gebeurtenis (ruptuur, dissectie, pseudo-aneurysma, carotis-caverneuze sinusfistel of aneurysma, fataal of niet) of mortaliteit als gevolg van een arteriële gebeurtenis, zoals beoordeeld door een evenementencommissie en geanalyseerd op verschil in de tijd tot - samengestelde gebeurtenis van actieve vs. placebobehandelingen, gebruikmakend van overlevingsanalyse tot het einde van de studie
30 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en percentage patiënten met bijwerkingen of met abnormale vitale functies, lichamelijk onderzoek, oogheelkundig onderzoek, klinische laboratoriumwaarden of elektrocardiogrammen (ECG's) medische zorg.
Tijdsspanne: 30 maanden
Een bijwerking (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van het onderzoeksproduct bij mensen, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct. Een AE kan elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijv. een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met enig gebruik van het onderzoeksproduct, zonder enig oordeel over de causaliteit en ongeacht de wijze van toediening, formulering of dosis, inclusief een overdosis.
30 maanden
Aantal en deel van de patiënten die stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: 30 maanden
Beëindiging of terugtrekking uit de studie
30 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aytu BioPharma, Inc.

Medewerkers

Parexel

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
  • Hoofdonderzoeker: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AR101-PREVEnt

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren