Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøg effektivitet, sikkerhed og farmakokinetik af Enzastaurin til forebyggelse af arterielle hændelser hos patienter med vaskulært Ehlers-Danlos syndrom. (PREVEnt)

6. marts 2024 opdateret af: Aytu BioPharma, Inc.

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse af enzastaurin til forebyggelse af arterielle hændelser hos patienter med vaskulært Ehlers-Danlos syndrom (vEDS) bekræftet med COL3A1-mutationer, efterfulgt af en åben label-udvidelse (OLE)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten af ​​enzastaurin sammenlignet med placebo til at forebygge arterielle hændelser (ruptur, dissektion, pseudoaneurisme, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurisme, dødelig eller ej), der fører til intervention eller dødelighed, der kan tilskrives en arteriel hændelse i patienter med vEDS bekræftet med patogene heterozygote COL3A1-genmutationer, der er forudsagt at aflede et mutantprotein.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære effektmål for denne undersøgelse vil blive defineret som tiden til intervention for en arteriel hændelse (ruptur, dissektion, pseudoaneurisme, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurisme, dødelig eller ej) eller dødelighed, der kan tilskrives en arteriel hændelse, som bedømt af en hændelseskomité, og vil blive analyseret for forskelle mellem aktive versus placebobehandlinger oven i baggrunden standardbehandling ved hjælp af statistisk overlevelsesanalyse. Ydermere vil sekundære endepunkter omfatte frekvensen af ​​tarmruptur, pneumothorax og nethindeløsning, som bedømt af et hændelsesudvalg, sikkerhed og tolerabilitet samt hospitalsindlæggelser og sundhedsrelateret livskvalitet (HQRL).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

260

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Aytu BioPharma

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner i alderen 18-60 år på tidspunktet for den første screening.
  2. Unge forsøgspersoner i alderen 12 - 17 år kan overvejes at tilmelde sig senere i det kliniske forsøg i afventning af interimanalyse.
  3. Diagnose for VEDS (vaskulært Ehlers Danlos Syndrom), med en bekræftet og dokumenteret COL3A1 genetisk variant.
  4. Forsøgspersonen skal være stabil og ikke have haft VEDS-relaterede vaskulære hændelser inden for de seneste 3 måneder før indskrivning.
  5. Bekræftet brug af prævention til både mandlige og kvindelige deltagere.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til at sluge eller modtage intakte tabletter.
  2. Behandles i øjeblikket med CYP3A4-hæmmere inden for 4 uger før indskrivning.
  3. Kendt allergi eller overfølsomhed over for enzastaurin.
  4. Patienten er i øjeblikket gravid eller ammer.

Andre kriterier vil blive gennemgået ved det første studiebesøg for at afgøre, om du er i stand til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Enzastaurin 500 mg QD
Modtag 500 mg enzastaurin QD plus baggrundsbehandling.
Medicin: Enzastaurin
500 mg QD oralt i form af fire 125 mg tabletter med baggrundsstandard for pleje
Placebo komparator: Placebo QD
Matchende placebo QD plus baggrundsstandard for pleje.
Medicin: Placebo
Placebo for at matche enzastaurin 500 mg QD oralt i form af fire 125 mg tabletter med baggrundsstandard for pleje

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til intervention for en arteriel hændelse (ruptur, dissektion, pseudoaneurisme, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurisme, fatal eller ej) eller dødelighed, der kan tilskrives en arteriel hændelse.
Tidsramme: 30 måneder
Tid til intervention for en arteriel hændelse (ruptur, dissektion, pseudoaneurisme, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurisme, fatal eller ej) eller dødelighed, der kan tilskrives en arteriel hændelse, som bedømt af en hændelseskomité og analyseret for forskel i tid-til -sammensat-begivenhed af aktive vs. placebo-behandlinger, ved hjælp af overlevelsesanalyse indtil afslutningen af ​​undersøgelsen
30 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af patienter med uønskede hændelser eller med unormale vitale tegn, fysiske undersøgelser, oftalmologiske undersøgelser, kliniske laboratorieværdier eller elektrokardiogrammer (EKG'er) lægehjælp.
Tidsramme: 30 måneder
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​forsøgsproduktet hos mennesker, uanset om det anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej. En AE kan være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med enhver brug af forsøgsproduktet, uden nogen vurdering af årsagssammenhæng og uanset administrationsvej, formulering eller dosis, inklusive en overdosis.
30 måneder
Antal og andel af patienter, der afbryde undersøgelseslægemidlet på grund af bivirkninger
Tidsramme: 30 måneder
Afbrydelse eller tilbagetrækning fra undersøgelsen
30 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aytu BioPharma, Inc.

Samarbejdspartnere

Parexel

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
  • Ledende efterforsker: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AR101-PREVEnt

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Enzastaurin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner