Étudier l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'enzastaurine pour la prévention des événements artériels chez les patients atteints du syndrome vasculaire d'Ehlers-Danlos. (PREVEnt)
6 mars 2024 mis à jour par: Aytu BioPharma, Inc.
Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'enzastaurine pour la prévention des événements artériels chez les patients atteints du syndrome vasculaire d'Ehlers-Danlos (vEDS) confirmé par des mutations COL3A1, suivie d'une extension en ouvert (OLE)
Le but de cette étude est d'étudier l'efficacité de l'enzastaurine par rapport au placebo dans la prévention des événements artériels (rupture, dissection, pseudo-anévrysme, fistule carotido-caverneuse, ou anévrisme, mortel ou non) entraînant une intervention ou une mortalité attribuable à un événement artériel chez patients atteints de SEDv confirmés par des mutations pathogènes hétérozygotes du gène COL3A1 susceptibles de dériver une protéine mutante.
Aperçu de l'étude
Statut
Suspendu
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le critère principal d'évaluation de l'efficacité de cette étude sera défini comme le délai d'intervention pour un événement artériel (rupture, dissection, pseudo-anévrisme, fistule carotide-sinus caverneux, ou anévrisme, mortel ou non) ou la mortalité attribuable à un événement artériel, tel qu'évalué par un comité d'événement, et sera analysé pour la différence des traitements actifs par rapport au placebo en plus de la norme de soins de base, en utilisant une analyse statistique de survie.
De plus, les critères d'évaluation secondaires incluront le taux de rupture intestinale, de pneumothorax et de décollement de la rétine, tel qu'évalué par un comité d'événement, la sécurité et la tolérabilité, ainsi que les hospitalisations et les mesures de la qualité de vie liée à la santé (HQRL).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
260
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Colorado
-
Englewood, Colorado, États-Unis, 80112
- Aytu BioPharma
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Sujets âgés de 18 à 60 ans au moment du dépistage initial.
- Les sujets adolescents âgés de 12 à 17 ans peuvent être envisagés de s'inscrire plus tard dans l'essai clinique en attendant une analyse intermédiaire.
- Diagnostic de VEDS (syndrome vasculaire d'Ehlers Danlos), avec une variante génétique COL3A1 confirmée et documentée.
- Le sujet doit être stable, n'avoir aucun événement vasculaire lié au VEDS au cours des 3 derniers mois précédant l'inscription.
- Utilisation confirmée de la contraception pour les participants masculins et féminins.
Critère d'exclusion:
- Incapacité d'avaler ou de recevoir des comprimés intacts.
- Actuellement traité avec des inhibiteurs du CYP3A4 dans les 4 semaines précédant l'inscription.
- Allergie ou hypersensibilité connue à l'enzastaurine.
- Patiente actuellement enceinte ou allaitante.
D'autres critères seront examinés lors de la première visite d'étude pour déterminer si vous êtes en mesure de participer à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Enzastaurine 500 mg QD
Recevez 500 mg d'enzastaurine QD plus la norme de soins de base.
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500 mg QD par voie orale sous la forme de quatre comprimés de 125 mg avec une norme de soins de fond
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Comparateur placebo: Placebo QD
Correspondance placebo QD plus norme de soins de base.
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Placebo correspondant à l'enzastaurine 500 mg QD par voie orale sous la forme de quatre comprimés de 125 mg avec une norme de soins de fond
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Délai d'intervention pour un événement artériel (rupture, dissection, faux anévrysme, fistule du sinus carotide caverneux, ou anévrisme, mortel ou non) ou mortalité attribuable à un événement artériel.
Délai: 30 mois
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Délai d'intervention pour un événement artériel (rupture, dissection, faux-anévrisme, fistule du sinus carotide-cavernous ou anévrisme, mortel ou non) ou mortalité attribuable à un événement artériel, tel qu'évalué par un comité des événements et analysé pour la différence de délai -événement composite des traitements actifs contre placebo, en utilisant l'analyse de survie jusqu'à la fin de l'étude
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30 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre et proportion de patients présentant des événements indésirables ou présentant des signes vitaux, des examens physiques, des examens ophtalmologiques, des valeurs de laboratoire clinique ou des électrocardiogrammes (ECG) anormaux.
Délai: 30 mois
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Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable associé à l'utilisation du produit expérimental chez l'homme, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit expérimental.
Un EI peut être tout signe défavorable et non intentionnel (p. une surdose.
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30 mois
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Nombre et proportion de patients qui arrêtent le médicament à l'étude en raison d'événements indésirables
Délai: 30 mois
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Abandon ou retrait de l'étude
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30 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
- Chercheur principal: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 janvier 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 avril 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2022
Première publication (Réel)
19 juillet 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies de la peau
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Maladies hématologiques
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du tissu conjonctif
- Troubles hémostatiques
- Maladies de la peau, Génétique
- Anomalies cutanées
- Anévrisme
- Maladies du collagène
- Dissection, vaisseau sanguin
- Dissection de l'aorte
- Syndrome
- Syndrome d'Ehlers-Danlos
- Syndrome d'Ehlers-Danlos, type IV
Autres numéros d'identification d'étude
- AR101-PREVEnt
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .