Undersök effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av Enzastaurin för att förebygga arteriella händelser hos patienter med vaskulärt Ehlers-Danlos syndrom. (PREVEnt)
6 mars 2024 uppdaterad av: Aytu BioPharma, Inc.
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av enzastaurin för förebyggande av arteriella händelser hos patienter med vaskulärt Ehlers-Danlos syndrom (vEDS) bekräftad med COL3A1-mutationer, följt av en öppen etikettförlängning (OLE)
Syftet med denna studie är att undersöka effekten av enzastaurin jämfört med placebo för att förebygga arteriella händelser (ruptur, dissektion, pseudoaneurysm, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurysm, dödlig eller inte) som leder till intervention eller dödlighet som kan tillskrivas en arteriell händelse i patienter med vEDS bekräftade med patogena heterozygota COL3A1-genmutationer som förutspåddes härleda ett muterat protein.
Studieöversikt
Status
Upphängd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära effektmåttet för denna studie kommer att definieras som tiden till intervention för en arteriell händelse (ruptur, dissektion, pseudoaneurysm, carotis-cavernous sinus fistel eller aneurysm, dödlig eller inte) eller dödlighet som kan tillskrivas en arteriell händelse, enligt bedömning av en händelsekommitté, och kommer att analyseras med avseende på skillnaden mellan aktiva kontra placebobehandlingar utöver bakgrundsstandarden för vård, med hjälp av statistisk överlevnadsanalys.
Vidare kommer sekundära effektmått att inkludera frekvensen av tarmruptur, pneumothorax och näthinneavlossning, enligt bedömning av en händelsekommitté, säkerhet och tolerabilitet, såväl som sjukhusvistelser och hälsorelaterade livskvalitetsmått (HQRL).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
260
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80112
- Aytu BioPharma
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 60 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner i åldern 18 - 60 år vid tidpunkten för första screening.
- Ungdomspersoner i åldrarna 12 - 17 år kan övervägas att registreras senare i den kliniska prövningen i avvaktan på interimsanalys.
- Diagnos för VEDS (vaskulärt Ehlers Danlos syndrom), med en bekräftad och dokumenterad genetisk variant av COL3A1.
- Försökspersonen ska vara stabil och inte ha haft några VEDS-relaterade vaskulära händelser under de senaste 3 månaderna före inskrivningen.
- Bekräftad användning av preventivmedel för både manliga och kvinnliga deltagare.
Exklusions kriterier:
- Oförmåga att svälja eller ta emot intakta tabletter.
- Behandlas för närvarande med CYP3A4-hämmare inom 4 veckor före inskrivning.
- Känd allergi eller överkänslighet mot enzastaurin.
- Patient som för närvarande är gravid eller ammar.
Andra kriterier kommer att granskas vid det första studiebesöket för att avgöra om du kan delta i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Enzastaurin 500 mg QD
Få 500 mg enzastaurin QD plus standardvård i bakgrunden.
|
500 mg QD oralt i form av fyra 125 mg tabletter med bakgrundsstandard för vård
|
|
Placebo-jämförare: Placebo QD
Matchande placebo QD plus bakgrundsstandard för vård.
|
Placebo för att matcha enzastaurin 500 mg QD oralt i form av fyra 125 mg tabletter med bakgrundsstandard för vård
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags för intervention för en arteriell händelse (ruptur, dissektion, pseudoaneurysm, carotis-cavernous sinus fistel, eller aneurysm, dödlig eller inte) eller dödlighet som kan tillskrivas en arteriell händelse.
Tidsram: 30 månader
|
Tid till intervention för en arteriell händelse (ruptur, dissektion, pseudoaneurysm, carotis-cavernous sinus fistel, eller aneurysm, dödlig eller inte) eller dödlighet som kan hänföras till en arteriell händelse, enligt bedömning av en händelsekommitté och analyserad för skillnad i tid-till -sammansatt händelse av aktiva kontra placebobehandlingar, med användning av överlevnadsanalys fram till slutet av studien
|
30 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal och andel patienter med biverkningar, eller med onormala vitala tecken, fysiska undersökningar, oftalmologiska undersökningar, kliniska laboratorievärden, eller elektrokardiogram (EKG) läkarvård.
Tidsram: 30 månader
|
En biverkning (AE) definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser i samband med användningen av prövningsprodukten på människor, oavsett om den anses relaterad till prövningsprodukten eller inte.
En AE kan vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användning av undersökningsprodukten, utan någon bedömning av orsakssamband och oavsett administreringsväg, formulering eller dos, inklusive en överdos.
|
30 månader
|
|
Antal och andel patienter som avbryter studieläkemedlet på grund av biverkningar
Tidsram: 30 månader
|
Avbrytande eller tillbakadragande från studien
|
30 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
- Huvudutredare: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 januari 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 juli 2022
Första postat (Faktisk)
19 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Hudsjukdomar
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Hematologiska sjukdomar
- Hemorragiska störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bindvävssjukdomar
- Hemostatiska störningar
- Hudsjukdomar, genetiska
- Hudavvikelser
- Aneurysm
- Kollagen sjukdomar
- Dissektion, blodkärl
- Aortadissektion
- Syndrom
- Ehlers-Danlos syndrom
- Ehlers-Danlos syndrom, typ IV
Andra studie-ID-nummer
- AR101-PREVEnt
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .