Изучить эффективность, безопасность и фармакокинетику энзастаурина для предотвращения артериальных событий у пациентов с сосудистым синдромом Элерса-Данлоса. (PREVEnt)
6 марта 2024 г. обновлено: Aytu BioPharma, Inc.
Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование энзастаурина для предотвращения артериальных событий у пациентов с сосудистым синдромом Элерса-Данлоса (vEDS), подтвержденным мутациями COL3A1, с последующим открытым расширением (OLE)
Целью данного исследования является изучение эффективности энзастаурина по сравнению с плацебо в предотвращении артериальных событий (разрыв, расслоение, псевдоаневризма, свищ каротидно-кавернозного синуса или аневризма, фатальные или нет), приводящих к вмешательству или летальному исходу, связанному с артериальным событием в пациенты с вЭДС, у которых подтверждены патогенные гетерозиготные мутации гена COL3A1, предполагают получение мутантного белка.
Обзор исследования
Статус
Приостановленный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Первичная конечная точка эффективности в этом исследовании будет определяться как время до вмешательства по поводу артериального события (разрыв, расслоение, псевдоаневризма, фистула каротидно-кавернозного синуса или аневризма, фатальная или нет) или смертность, связанная с артериальным событием, по решению Комитетом по событиям, и будет проанализирована разница между активным и плацебо-лечением в дополнение к фоновому стандарту лечения с использованием статистического анализа выживаемости.
Кроме того, вторичные конечные точки будут включать частоту разрыва кишечника, пневмоторакса и отслойки сетчатки, по оценке комитета по проведению мероприятий, безопасность и переносимость, а также госпитализации и показатели качества жизни, связанного со здоровьем (HQRL).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
260
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
- Aytu BioPharma
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты в возрасте от 18 до 60 лет на момент первоначального скрининга.
- Подростки в возрасте от 12 до 17 лет могут быть рассмотрены как включенные в клиническое исследование позже в ожидании промежуточного анализа.
- Диагноз VEDS (сосудистый синдром Элерса-Данлоса) с подтвержденным и задокументированным генетическим вариантом COL3A1.
- Субъект должен быть стабильным, у него не должно быть сосудистых событий, связанных с VEDS, в течение последних 3 месяцев до регистрации.
- Подтвержденное использование контрацепции как мужчинами, так и женщинами.
Критерий исключения:
- Невозможность глотать или принимать неповрежденные таблетки.
- В настоящее время проходит лечение ингибиторами CYP3A4 в течение 4 недель до включения в исследование.
- Известная аллергия или гиперчувствительность к энзастаурин.
- Пациентка в настоящее время беременна или кормит грудью.
Другие критерии будут рассмотрены во время первого учебного визита, чтобы определить, сможете ли вы участвовать в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Энзастаурин 500 мг QD
Получите 500 мг энзастаурина QD плюс базовый стандарт лечения.
|
500 мг 1 раз в сутки перорально в виде четырех таблеток по 125 мг на фоне стандартной терапии
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо QD
Соответствие плацебо QD плюс базовый стандарт лечения.
|
Плацебо для соответствия энзастаурину 500 мг QD перорально в форме четырех таблеток по 125 мг на фоне стандартного лечения
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до вмешательства по поводу артериального события (разрыв, расслоение, псевдоаневризма, фистула каротидно-кавернозного синуса или аневризма, фатальная или нет) или смертность, связанная с артериальным событием.
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Время до вмешательства по поводу артериального события (разрыв, расслоение, псевдоаневризма, фистула каротидно-кавернозного синуса или аневризма, фатальная или нет) или смертность, связанная с артериальным событием, по решению Комитета по событиям и анализу на предмет разницы во времени до - составное событие активного лечения по сравнению с плацебо с использованием анализа выживаемости до конца исследования.
|
30 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество и доля пациентов с неблагоприятными событиями или с аномальными показателями жизнедеятельности, медицинскими осмотрами, офтальмологическими обследованиями, клиническими лабораторными показателями или электрокардиограммами (ЭКГ).
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с использованием исследуемого продукта у людей, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым продуктом.
НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (например, отклонение от нормы лабораторных данных), симптомом или заболеванием, временно связанным с любым использованием исследуемого продукта, без какой-либо оценки причинно-следственной связи и независимо от пути введения, состава или дозы, включая передозировка.
|
30 месяцев
|
|
Количество и доля пациентов, прекративших прием исследуемого препарата из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: 30 месяцев
|
Прекращение или выход из исследования
|
30 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
- Главный следователь: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 января 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 июля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 июля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Кожные заболевания
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Гематологические заболевания
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Нарушения гемостаза
- Кожные заболевания, генетические
- Аномалии кожи
- Аневризма
- Коллагеновые заболевания
- Рассечение, Кровеносный сосуд
- Расслоение аорты
- Синдром
- Синдром Элерса-Данлоса
- Синдром Элерса-Данлоса, тип IV
Другие идентификационные номера исследования
- AR101-PREVEnt
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .