Investigar a eficácia, segurança e farmacocinética da enzastaurina para a prevenção de eventos arteriais em pacientes com síndrome vascular de Ehlers-Danlos. (PREVEnt)
6 de março de 2024 atualizado por: Aytu BioPharma, Inc.
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de enzastaurina para a prevenção de eventos arteriais em pacientes com síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS) confirmado com mutações COL3A1, seguido por uma extensão aberta (OLE)
O objetivo deste estudo é investigar a eficácia da enzastaurina comparada ao placebo na prevenção de eventos arteriais (ruptura, dissecção, pseudoaneurisma, fístula carótida-cavernosa ou aneurisma, fatal ou não) levando à intervenção ou mortalidade atribuível a um evento arterial em pacientes com vEDS confirmados com mutações patogênicas heterozigóticas do gene COL3A1 previstas para derivar uma proteína mutante.
Visão geral do estudo
Status
Suspenso
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo primário de eficácia deste estudo será definido como o tempo de intervenção para um evento arterial (ruptura, dissecção, pseudoaneurisma, fístula carotídeo-cavernosa ou aneurisma, fatal ou não) ou mortalidade atribuível a um evento arterial, conforme julgado por um Comitê de Eventos e serão analisados quanto à diferença de tratamentos ativos versus placebo além do padrão de tratamento de base, usando análise estatística de sobrevivência.
Além disso, os desfechos secundários incluirão a taxa de ruptura intestinal, pneumotórax e descolamento de retina, conforme julgado por um Comitê de Eventos, segurança e tolerabilidade, bem como hospitalizações e medidas de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HQRL).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
260
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Aytu BioPharma
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com idade entre 18 e 60 anos no momento da triagem inicial.
- Indivíduos adolescentes com idade entre 12 e 17 anos podem ser considerados para se inscreverem mais tarde no ensaio clínico pendente de análise interina.
- Diagnóstico de VEDS (Síndrome de Ehlers Danlos vascular), com uma variante genética COL3A1 confirmada e documentada.
- O sujeito deve estar estável, sem eventos vasculares relacionados a VEDS nos últimos 3 meses antes da inscrição.
- Uso confirmado de contracepção para ambos os participantes do sexo masculino e feminino.
Critério de exclusão:
- Incapacidade de engolir ou receber comprimidos intactos.
- Atualmente sendo tratado com inibidores de CYP3A4 dentro de 4 semanas antes da inscrição.
- Alergia ou hipersensibilidade conhecida à enzastaurina.
- Paciente atualmente grávida ou amamentando.
Outros critérios serão revisados na primeira visita do estudo para determinar se você pode participar do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Enzastaurina 500 mg QD
Receba 500 mg de enzastaurina QD mais padrão de atendimento de base.
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500 mg QD por via oral na forma de quatro comprimidos de 125 mg com tratamento padrão de base
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Comparador de Placebo: Placebo QD
Combinando placebo QD mais padrão de atendimento de base.
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Placebo para combinar com enzastaurina 500 mg QD por via oral na forma de quatro comprimidos de 125 mg com tratamento padrão de base
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até a intervenção para um evento arterial (ruptura, dissecção, pseudoaneurisma, fístula carotídeo-cavernosa ou aneurisma, fatal ou não) ou mortalidade atribuível a um evento arterial.
Prazo: 30 meses
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Tempo até a intervenção para um evento arterial (ruptura, dissecção, pseudoaneurisma, fístula carotídeo-cavernosa ou aneurisma, fatal ou não) ou mortalidade atribuível a um evento arterial, conforme julgado por um Comitê de Eventos e analisado pela diferença no tempo até - evento composto de tratamentos ativos versus placebo, usando análise de sobrevivência até o final do estudo
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30 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número e proporção de pacientes com eventos adversos ou com sinais vitais anormais, exames físicos, exames oftalmológicos, exames laboratoriais clínicos ou eletrocardiogramas (ECGs) atendimento médico.
Prazo: 30 meses
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Um Evento Adverso (EA) é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso do produto experimental em humanos, considerado ou não relacionado ao produto experimental.
Um EA pode ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada a qualquer uso do produto experimental, sem qualquer julgamento sobre causalidade e independentemente da via de administração, formulação ou dose, incluindo uma overdose.
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30 meses
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Número e proporção de pacientes que descontinuaram o medicamento do estudo devido a eventos adversos
Prazo: 30 meses
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Descontinuação ou retirada do estudo
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30 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
- Investigador principal: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
19 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Distúrbios hemostáticos
- Doenças de Pele Genéticas
- Anormalidades da pele
- Aneurisma
- Doenças do colágeno
- Dissecção, Vaso Sanguíneo
- Dissecção aórtica
- Síndrome
- Síndrome de Ehlers-Danlos
- Síndrome de Ehlers-Danlos, Tipo IV
Outros números de identificação do estudo
- AR101-PREVEnt
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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