Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumat účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku enzastaurinu pro prevenci arteriálních příhod u pacientů s vaskulárním Ehlers-Danlosovým syndromem. (PREVEnt)

6. března 2024 aktualizováno: Aytu BioPharma, Inc.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie enzastaurinu pro prevenci arteriálních příhod u pacientů s vaskulárním Ehlers-Danlosovým syndromem (vEDS) potvrzená mutacemi COL3A1, po níž následovalo otevřené rozšíření (OLE)

Účelem této studie je prozkoumat účinnost enzastaurinu ve srovnání s placebem při prevenci arteriálních příhod (ruptura, disekce, pseudoaneuryzma, píštěl karotického a kavernózního sinu nebo aneuryzma, fatální nebo nesmrtelné) vedoucí k intervenci nebo úmrtnosti způsobené arteriální příhodou pacientů s vEDS potvrzeným patogenními heterozygotními mutacemi genu COL3A1, u kterých se předpokládá, že budou odvozeni z mutantního proteinu.

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cílový ukazatel účinnosti této studie bude definován jako doba do intervence pro arteriální příhodu (ruptura, disekce, pseudoaneuryzma, píštěl karotického a kavernózního sinu nebo aneuryzma, fatální nebo ne) nebo mortalita přisouzená arteriální příhodě, jak je stanoveno komise pro události a budou analyzovány na rozdíl mezi aktivní a placebem ošetřením nad rámec standardní péče, za použití statistické analýzy přežití. Sekundární koncové body budou dále zahrnovat četnost ruptury střeva, pneumotorax a odchlípení sítnice podle posouzení komisí pro události, bezpečnost a snášenlivost, stejně jako hospitalizace a měření kvality života související se zdravím (HQRL).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

260

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Aytu BioPharma

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty ve věku 18 - 60 let v době počátečního screeningu.
  2. Dospívající subjekty ve věku 12 - 17 let mohou být zváženy, že se do klinické studie zaregistrují později, dokud nebudou provedeny předběžné analýzy.
  3. Diagnóza VEDS (vaskulární Ehlers Danlosův syndrom) s potvrzenou a zdokumentovanou genetickou variantou COL3A1.
  4. Subjekt by měl být stabilní a neměl by mít žádné cévní příhody související s VEDS během posledních 3 měsíců před zařazením.
  5. Potvrzené užívání antikoncepce pro mužské i ženské účastníky.

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost polykat nebo přijímat neporušené tablety.
  2. V současné době léčen inhibitory CYP3A4 během 4 týdnů před zařazením do studie.
  3. Známá alergie nebo přecitlivělost na enzastaurin.
  4. Pacientka, která je v současné době těhotná nebo kojí.

Další kritéria budou přezkoumána při první studijní návštěvě, aby se určilo, zda se můžete studie zúčastnit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Enzastaurin 500 mg QD
Získejte 500 mg enzastaurinu QD plus základní standardní péči.
Lék: Enzastaurin
500 mg QD perorálně ve formě čtyř 125 mg tablet se základní standardní péčí
Komparátor placeba: Placebo QD
Odpovídající placebo QD plus základní standard péče.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající enzastaurinu 500 mg QD perorálně ve formě čtyř 125 mg tablet se základní standardní péčí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do intervence v případě arteriální příhody (ruptura, disekce, pseudoaneuryzma, píštěl karotického a kavernózního sinu nebo aneuryzma, smrtelné nebo ne) nebo úmrtnosti způsobené arteriální příhodou.
Časové okno: 30 měsíců
Doba do intervence v případě arteriální příhody (ruptura, disekce, pseudoaneuryzma, píštěl karotického kavernózního sinu nebo aneuryzma, smrtelné nebo ne) nebo úmrtnost přisouzená arteriální příhodě, jak je posouzeno komisí pro události a analyzováno na rozdíl v době do -kompozitní událost léčby aktivní vs. placebem s použitím analýzy přežití do konce studie
30 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet a podíl pacientů s nežádoucími účinky nebo s abnormálními vitálními funkcemi, fyzikální vyšetření, oftalmologická vyšetření, klinické laboratorní hodnoty nebo elektrokardiogramy (EKG) lékařská péče.
Časové okno: 30 měsíců
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s používáním hodnoceného produktu u lidí, ať už je nebo není považována za související s hodnoceným produktem. AE může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (např. abnormální laboratorní nález), symptom nebo nemoc dočasně spojená s jakýmkoliv použitím hodnoceného přípravku, bez jakéhokoli posouzení kauzality a bez ohledu na cestu podání, formulaci nebo dávku, včetně předávkování.
30 měsíců
Počet a podíl pacientů, kteří přerušili studovaný lék kvůli nežádoucím účinkům
Časové okno: 30 měsíců
Přerušení nebo stažení ze studie
30 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aytu BioPharma, Inc.

Spolupracovníci

Parexel

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
  • Vrchní vyšetřovatel: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AR101-PREVEnt

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vaskulární Ehlers-Danlosův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit