Tutki enzastauriinin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa valtimotapahtumien ehkäisyssä potilailla, joilla on Ehlers-Danlosin oireyhtymä. (PREVEnt)
keskiviikko 6. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Aytu BioPharma, Inc.
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus enzastauriinista valtimotapahtumien ehkäisyyn potilailla, joilla on vaskulaarinen Ehlers-Danlosin oireyhtymä (vEDS), joka on vahvistettu COL3A1-mutaatioilla ja jota seurasi avoin pidennys (OLE)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia enzastauriinin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna valtimotapahtumien ehkäisyssä (repeämä, dissektio, pseudoaneurysma, kaulavaltimon poskiontelofisteli tai aneurysma, kuolemaan johtava tai ei), jotka johtavat valtimotapahtumasta johtuvaan interventioon tai kuolleisuuteen potilaat, joilla on vEDS, joilla on varmistettu patogeeniset heterotsygoottiset COL3A1-geenimutaatiot, joiden ennustetaan johtavan mutanttiproteiiniin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Keskeytetty
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijainen tehokkuuden päätepiste määritellään valtimotapahtuman (repeämä, dissektio, pseudoaneurysma, kaulavaltimon-kavernousinen poskifisteli tai aneurysma, kuolemaan johtava tai ei) tai valtimotapahtumasta johtuvan kuolleisuuden ajaksi valtimotapahtuman vuoksi. Tapahtumakomitea, ja analysoidaan aktiivisten vs. lumelääkehoitojen erojen suhteen taustahoidon lisäksi käyttämällä eloonjäämistilastollista analyysiä.
Lisäksi toissijaisia päätepisteitä ovat suolen repeämien määrä, ilmarinta ja verkkokalvon irtoaminen tapahtumakomitean arvioiden mukaan, turvallisuus ja siedettävyys sekä sairaalahoidot ja terveyteen liittyvät elämänlaadun (HQRL) toimenpiteet.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
260
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Aytu BioPharma
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Alkuseulonnan aikaan 18–60-vuotiaat koehenkilöt.
- 12–17-vuotiaiden nuorten koehenkilöiden voidaan harkita ilmoittautumista myöhemmin kliiniseen tutkimukseen odotettaessa välianalyysiä.
- Diagnoosi VEDS:lle (vaskulaarinen Ehlers Danlosin oireyhtymä), jossa on vahvistettu ja dokumentoitu COL3A1-geenivariantti.
- Koehenkilön tulee olla vakaa, eikä hänellä ole VEDS:iin liittyviä verisuonitapahtumia viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
- Vahvistettu ehkäisyn käyttö sekä mies- että naispuolisille osallistujille.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys niellä tai vastaanottaa ehjiä tabletteja.
- Tällä hetkellä häntä hoidetaan CYP3A4-estäjillä 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
- Tunnettu allergia tai yliherkkyys enzastauriinille.
- Potilas on tällä hetkellä raskaana tai imettää.
Muut kriteerit tarkistetaan ensimmäisellä opintokäynnillä sen määrittämiseksi, voitko osallistua tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Enzastauriini 500 mg QD
Saat 500 mg enzastauriinia QD ja taustahoidon standardia.
|
500 mg QD suun kautta neljän 125 mg:n tabletin muodossa hoidon taustalla
|
|
Placebo Comparator: Placebo QD
Vastaava lumelääke QD ja taustahoidon taso.
|
Lumelääke vastaa enzastauriinia 500 mg QD suun kautta neljän 125 mg:n tabletin muodossa hoidon taustalla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Interventioaika valtimotapahtuman (repeämä, dissektio, pseudoaneurysma, kaulavaltimon-kavernousinen poskifisteli tai aneurysma, kuolemaan johtava tai ei) tai valtimotapahtumasta johtuvan kuolleisuuden vuoksi.
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Interventioaika valtimotapahtuman (repeämä, dissektio, pseudoaneurysma, kaulavaltimon-kavernoosi poskiontelofisteli tai aneurysma, kuolemaan johtava tai ei) tai valtimotapahtumasta johtuvan kuolleisuuden vuoksi tapahtumakomitean arvioiden ja analysoitujen erojen suhteen -aktiivisten vs. lumelääkehoitojen yhdistelmätapahtuma, jossa käytetään eloonjäämisanalyysiä tutkimuksen loppuun asti
|
30 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä ja osuus, joilla on haittatapahtumia tai epänormaaleja elintoimintoja, fyysisiä tutkimuksia, oftalmologisia tutkimuksia, kliinisiä laboratorioarvoja tai EKG-tutkimuksia.
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Haittatapahtumaksi (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy tutkimustuotteen käyttöön ihmisillä riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimustuotteeseen vai ei.
AE voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (esim. epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti mihin tahansa tutkimustuotteen käyttöön, ilman minkäänlaista syy-seuraussuhteen arviointia ja riippumatta antoreitistä, formulaatiosta tai annoksesta, mukaan lukien yliannostus.
|
30 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, jotka lopettivat tutkimuslääkkeen käytön haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: 30 kuukautta
|
Tutkimuksen keskeyttäminen tai lopettaminen
|
30 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
- Päätutkija: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. maaliskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Hemostaattiset häiriöt
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Aneurysma
- Kollageenisairaudet
- Dissektio, verisuoni
- Aortan
- Oireyhtymä
- Ehlers-Danlosin oireyhtymä
- Ehlers-Danlosin oireyhtymä, tyyppi IV
Muut tutkimustunnusnumerot
- AR101-PREVEnt
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .