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囊性纤维化患者的 ExACT(运动作为气道清除疗法)试点试验 (ExACT-CF)

2023年9月26日 更新者:Zoe Saynor、University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

ExACT-CF:锻炼作为囊性纤维化患者的气道清除技术 - 一项随机试验

囊性纤维化 (CF) 是英国最常见的遗传病,影响超过 10,500 人。 这种疾病会导致体内盐分和水分的流动出现问题,导致粘液堆积,主要是在肺部和肠道。 呼吸道中粘稠的粘液会导致反复感染,随着时间的推移,会损害肺部。 胸部理疗用于疏松和清除气道中粘稠的粘液,从而有助于减少肺部感染。 胸部理疗是保持 CF 患者健康的常规治疗。 然而,许多人表示这既费时又费力。 患有 CF 的人问,运动是否可以起到与胸部理疗相同的效果,以帮助清除粘液。 锻炼可以更愉快,负担更轻。 通过公认的优先设置合作伙伴关系,CF 社区最近将减轻他们的护理负担和回答运动是否可以取代胸部理疗的研究列为他们的第一和第七优先事项。 调查显示,许多患有 CF 的人偶尔会选择用运动代替胸部理疗来清理气道,我们最近通过一项全英国的调查证实了这一点。 目前尚不清楚他们是否愿意参与要求一些人停止胸部理疗并改为锻炼(咳嗽和气喘)的研究。 许多 CF 患者最近可以使用新药(调节剂),显着改善他们的健康状况。 一些已经开始调节剂的人正在考虑他们是否可以减少或停止治疗——包括胸部理疗。 因此,需要研究停止胸部物理治疗的影响,以及是否可以使用运动来代替 - 本研究旨在了解这一点。 该研究小组最近对 CF 患者、他们的家人、物理治疗师和医生进行的一项调查向我们表明,许多人认为伴随咳嗽和呼吸的剧烈运动能够清除呼吸道中的粘液。 这项研究将招募 50 名 CF 患者(>12 岁),为期 28 天。 这项研究将要求他们中的一半继续他们的常规护理,另一半停止胸部理疗并进行让他们深呼吸(咳嗽和气喘)的运动。 这项研究将了解人们是否愿意开始和继续这样的研究,以及他们对研究过程的看法。 它还将了解停止胸部理疗并用运动代替它如何影响他们肺功能的测量。 该研究还将涉及与 CF 患者及其 CF 团队成员交谈,以了解他们的经历。 这些信息将揭示是否有更大规模的研究可以回答某些形式的运动是否可以安全地用作胸部物理疗法的替代品这一问题。

研究概览

地位

主动,不招人

详细说明

囊性纤维化 (CF) 是英国最常见的遗传病,影响超过 10,500 人。 患有 CF 的人体内盐和水的运动存在问题,这会导致粘稠的粘液积聚,主要是在肺部和肠道中。 呼吸道中粘稠的粘液会导致反复感染,随着时间的推移,这可能会损害肺部。 因此,所有患有 CF 的人都被要求每天进行 1-2 次胸部理疗,以疏松和清除呼吸道中粘稠的粘液,并帮助降低肺部感染的风险。

胸部理疗被视为保持 CF 患者健康的常规治疗。 然而,许多人表示这既费时又费力。 患有 CF 的人问,运动是否可以起到与胸部理疗相同的效果,以帮助清除粘液。 锻炼可以更愉快,负担更轻,并且已经要求患有 CF 的人定期锻炼以保持健康。 调查显示,许多患有 CF 的人偶尔会选择用锻炼来代替胸部理疗来清理气道——我们最近在一项英国范围内的调查中证实了这一点。 尚不清楚患有 CF 的人是否愿意参加要求他们继续胸部理疗或停止这种疗法并进行锻炼(咳嗽和气喘)的研究。

许多 CF 患者最近可以使用新药(CFTR 调节剂药物),显着改善他们的健康状况。 许多开始调节剂的人正在考虑他们是否可以减少或停止其他治疗,包括胸部理疗。 因此,需要研究停止胸部物理治疗的效果,并且需要研究以确定是否可以使用运动来代替 - 本研究旨在了解这一点。 该研究小组最近对 CF 患者、他们的家人、物理治疗师和医生进行的一项调查显示,大多数 CF 患者认为咳嗽和呼吸运动能够以类似于胸部物理治疗的方式清除气道中的粘液。

这项研究将招募 50 名 10 岁以上的 CF 患者,为期 28 天。 它将随机要求其中一半人继续他们的常规护理(胸部理疗),另一半人停止胸部理疗并每天至少使用一次运动气道清除疗法——将向他们解释。 简而言之,这将涉及持续约 20 分钟的锻炼,达到他们必须深呼吸的水平,使用我们将提供的列表中的锻炼类型,包括评估呼吸、咳嗽和检查呼吸以帮助清除任何粘稠的粘液。

这项研究将了解人们是否愿意开始和继续这样的研究,以及他们对研究过程的看法。 它还将了解停止胸部理疗并用定期运动取而代之如何影响肺部。 它还将涉及与 CF 患者及其 CF 团队成员交谈,以了解他们在研究中的经历。 这些信息将揭示一项更大规模的研究是否可以回答某些形式的运动是否可以安全地用作胸部理疗的替代品这一问题,并在需要时改善我们在任何领域所做的事情。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Hampshire
      • Portsmouth、Hampshire、英国、PO1 2ER
        • Dr Zoe Saynor

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 56年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  • CF 诊断基于汗液氯化物>60mmol/L 和 CFTR 基因型,其中至少包括一个 phe508del 等位基因
  • 临床稳定
  • 基线肺功能(通过 FEV1 测量)> 40% 预测值
  • ≥ 10 岁
  • 在 Elexacaftor 上与 Tezacaftor 和 Ivacaftor (ETI) - Kaftrio® 联合建立(>3 个月)。
  • 在南安普顿和爱丁堡的儿科中心和/或爱丁堡南安普顿的成人中心接受治疗*

    *如果研究招募不足,可以使用格拉斯哥的儿科和成人站点

  • 能够配合研究方案

排除标准:

  • 被招募的医生认为临床不稳定 频繁加重(前 2 年 >3/年),肺功能可变(FEV1<40% 预测值和/或偏离基线 >20%)。 只要被认为临床稳定,就不会因为任何病原体而将患者排除在外。
  • 运动的健康禁忌症,例如 关节炎、心脏病
  • 不愿意给予同意或参与研究(注意儿童将提供同意并需要父母/监护人同意)
  • 对试验的了解不足——例如 无法给予知情同意。
  • 之前被随机分配到该试验中
  • 在过去 2 个月内参加过一项同步干预研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
无干预:日常护理
根据当前指南 [4],参与者将按照其物理治疗师的建议继续进行胸部物理治疗(每天至少进行一次 ACT),并继续按照他们通常的水平进行锻炼和身体活动。
实验性的:运动作为气道清除疗法 (ExACT)

Arm-2 (ExACT):建议参与者将常规的胸部理疗课程替换为结合咳嗽和呼气的锻炼——也称为用力呼气技术 (FET)——在我们的 e-Delphi 练习 REF 和更广泛的 PPI 讨论中达成一致气道清除的替代方法。 我们将这种干预称为 ExACT*。

预计随机分配到第 2 组的患者每天至少进行一次 ExACT。

*虽然常规胸部物理治疗正在被 ExACT 取代,但在胸部恶化的情况下允许进行胸部物理治疗,并且将记录方案偏差。

Arm-2 (ExACT):建议参与者将常规的胸部理疗课程替换为结合咳嗽和呼吸的锻炼 - 也称为用力呼气技术 (FET)。 预计每天至少执行一次 ExACT。

将提供关于运动类型、持续时间、频率和强度的书面和口头说明,这些说明被认为足以替代常规胸部理疗。 允许的活动类型的概要,以及被认为可以替代 ACT 胸部理疗的不同强度所需的时间 如果受试者要求,研究团队将支持符合标准护理的锻炼建议。 该试验对 CF 护理没有其他变化。 所有药物、营养支持和其他治疗都将继续。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
招募到研究中的参与者人数(定量)
大体时间:6个月
以 1:1 的比例招募并随机分配到研究中的人数
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
完成研究的参与者人数(定量)
大体时间:28天
参加基线访视的 CF 患者也参加了第 28 天访视的比例
28天
完成学习人数
大体时间:6个月
完成研究并提交必要数据的 CF 患者比例
6个月
选择干预人数
大体时间:6个月
将来选择干预而不是常规护理(胸部理疗)的 CF 患者比例
6个月
定性访谈数据
大体时间:6个月
参与者和参与研究的医疗保健专业人员的半结构化访谈的主题分析
6个月
LCI2.5 的变化
大体时间:28天
LCI2.5 从基线到干预后第 28 天变化的组间差异
28天
第一秒用力呼气量 (FEV1) 的变化(预测百分比)
大体时间:28天
从基线到第 7、14、21 和 28 天 FEV1(预测百分比)变化的组间差异
28天
用力肺活量 (FVC) 的变化(预测百分比)
大体时间:28天
从基线到第 7、14、21 和 28 天 FEV1(预测百分比)变化的组间差异
28天
肺部恶化率
大体时间:28天
从基线到第 28 天肺部恶化率的组间差异
28天
不良事件数
大体时间:28天
从基线到第 28 天的不良事件和严重不良事件发生率的组间差异
28天
基于设备的身体活动(Garmin Vivosmart4 手表)
大体时间:28天
从基线到第 28 天的体力活动和运动量/类型/强度的组间差异
28天
情绪
大体时间:28天
情绪变化 (HADS) 的组间差异和从基线到第 28 天的任何变化
28天
生活质量 (CFQ-R)
大体时间:28天
生活质量的组间差异和从基线到第 28 天的任何变化
28天
治疗负担
大体时间:28天
治疗负担变化的组间差异(CFQ-R 治疗负担量表)和从基线到第 28 天的任何变化
28天
习惯性活动评估量表 (HAES)
大体时间:28天
HAES 变化的组间差异和从基线到第 28 天的任何变化
28天
EQ-5D-5L
大体时间:28天
EQ-5D-5L 变化的组间差异和从基线到第 28 天的任何变化
28天
睡觉
大体时间:28天
总睡眠时间的组间差异以及从基线到第 28 天的任何变化
28天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月2日

初级完成 (估计的)

2023年10月1日

研究完成 (估计的)

2023年10月1日

研究注册日期

首次提交

2022年7月21日

首先提交符合 QC 标准的

2022年7月28日

首次发布 (实际的)

2022年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月26日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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