一项前瞻性注册研究，以评估接受 Mavacamten 和其他有症状梗阻性肥厚性心肌病（梗阻性 HCM）治疗的患者的真实世界患者特征、治疗模式和纵向结果 (DISCOVER-HCM)
2024年4月9日 更新者：Bristol-Myers Squibb
提供对肥厚型心肌病的见解和现实世界中的观察结果：美国前瞻性注册研究
本研究的目的是评估 mavacamten 在现实环境中治疗的症状性梗阻性肥厚性心肌病 (HCM) 患者中的安全性。
该注册研究还提供了对美国有症状的阻塞性 HCM 患者当前阻塞性 HCM 患者人群、治疗模式和临床相关结果的真实世界了解。
研究概览
地位
招聘中
条件
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
1500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- 电话号码：855-907-3286
- 邮箱：Clinical.Trials@bms.com
研究联系人备份
- 姓名：First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
学习地点
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-
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Ponce、波多黎各、00717-1322
- 招聘中
- Research & Cardiovascular Corp
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接触：
- Jose Vazquez-Tanus, Site 0077
- 电话号码：7872908585
-
-
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Alaska
-
Anchorage、Alaska、美国、99508
- 招聘中
- Alaska Heart Institute
-
接触：
- Ahmed Abuzaid, Site 0023
- 电话号码：907-561-3211
-
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Arizona
-
Tucson、Arizona、美国、85704
- 招聘中
- PIMA Heart and Vascular
-
接触：
- Greg Koshkarian, Site 0025
- 电话号码：000-000-0000
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、美国、72205-7199
- 招聘中
- UAMS
-
接触：
- Srikanth Vallurupalli, Site 0007
- 电话号码：501-686-5545
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92037
- 招聘中
- UC San Diego School of Medicine
-
接触：
- Jorge Silva Enciso, Site 0037
- 电话号码：858-246-2969
-
Los Angeles、California、美国、90033
- 招聘中
- Keck School of Medicine of USC-Usc
-
接触：
- Eugene DePasquale, Site 0057
- 电话号码：323-442-6130
-
Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Stanford Health Care Hospital & Clinics
-
接触：
- Matthew Wheeler, Site 0012
-
San Francisco、California、美国、94117
- 招聘中
- University of California San Francisco Medical Center
-
接触：
- Theodore Abraham, Site 0021
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、48377
- 招聘中
- UC Denver, AMC
-
接触：
- David Raymer, Site 0050
- 电话号码：720-848-5300
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、美国、06106
- 招聘中
- Hartford Healthcare
-
接触：
- Adaya Weissler-Snir, Site 0067
- 电话号码：860-972-1506
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- MedStar Washington Hospital Center
-
接触：
- Patrick Bering, Site 0081
- 电话号码：202-877-5975
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32209
- 招聘中
- Uf Health Jacksonville
-
接触：
- Andres Pineda, Site 0065
- 电话号码：904-244-5371
-
-
Hawaii
-
Honolulu、Hawaii、美国、96813
- 招聘中
- University of Hawaii Cancer Center
-
接触：
- Dipanjan Banerjee, Site 0046
- 电话号码：650-533-2433
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- 招聘中
- University of Chicago Dept of Medicine
-
接触：
- Gene Kim, Site 0063
- 电话号码：773-702-9396
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46237
- 招聘中
- Franciscan Physician Network-Indiana Heart Physicians
-
接触：
- George Lolay, Site 0016
- 电话号码：317-893-1712
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- 招聘中
- Indiana. University
-
接触：
- Roopa Rao, Site 0013
- 电话号码：317-962-9700
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- 招聘中
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
接触：
- Ernesto Ruiz Duque, Site 0045
- 电话号码：319-353-5245
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- 招聘中
- University Of Kansas Medical Center & Medical Pavilion
-
接触：
- Loren Berenbom, Site 0033
- 电话号码：+910771569
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21218
- 招聘中
- MedStar Health Research Institute
-
接触：
- Sandeep Jani, Site 0030
- 电话号码：44327891702
-
Baltimore、Maryland、美国、21201
- 招聘中
- University Of Maryland, Ihv
-
接触：
- Manjula Ananthram, Site 0059
- 电话号码：402-559-9800
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Harvard (Massachusetts General Hospital)
-
接触：
- Albree Tower-Rader, Site 0024
- 电话号码：617-724-5434
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital (BWH)
-
接触：
- Carolyn Ho, Site 0068
- 电话号码：617-732-5500
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、美国、49525
- 招聘中
- Spectrum Health Medical Group
-
接触：
- David Fermin, Site 0073
- 电话号码：616-885-5000
-
West Bloomfield、Michigan、美国、48322
- 招聘中
- Henry Ford Health System
-
接触：
- Karthikeyan Ananthasubramaniam, Site 0034
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55407
- 招聘中
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
接触：
- Robert Fraser, Site 0010
- 电话号码：612-863-3900
-
-
Mississippi
-
Tupelo、Mississippi、美国、38801
- 招聘中
- Cardiology Associates Research, LLC
-
接触：
- Barry Bertolet, Site 0062
- 电话号码：904-392-2469
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64111
- 招聘中
- St. Luke's Mid-America Heart Institute
-
接触：
- Michael Nassif, Site 0069
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Washington University
-
接触：
- Richard Bach, Site 0036
- 电话号码：314-362-1963
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68124
- 招聘中
- CHI Health Reseach Center
-
接触：
- Amjad Kabach, Site 0070
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- 招聘中
- Hackensack University Medical Center
-
接触：
- Dmitry Nemirovsky, Site 0029
- 电话号码：551-996-5870
-
Morristown、New Jersey、美国、07960
- 招聘中
- Morristown Medical Center
-
接触：
- Matthew Martinez, Site 0026
- 电话号码：973-971-5194
-
-
New York
-
Cooperstown、New York、美国、13326
- 招聘中
- Bassett Medical Center
-
接触：
- Mun Hong, Site 0006
- 电话号码：607-547-4582
-
Manhasset、New York、美国、11030
- 招聘中
- Northwell Health
-
接触：
- Ronald Wharton, Site 0001
- 电话号码：516-562-3317
-
New York、New York、美国、10029
- 招聘中
- Mount Sinai Hospital
-
接触：
- Johanna Contreras, Site 0035
- 电话号码：917-751-5850
-
New York、New York、美国、10019
- 招聘中
- Mount Sinai West
-
接触：
- Kim Kim, Site 0009
- 电话号码：212-492-5550
-
Roslyn、New York、美国、11576
- 招聘中
- Saint Francis Hospital
-
接触：
- Allen Jeremias, Site 0075
- 电话号码：631-707-2586
-
Valhalla、New York、美国、10595
- 招聘中
- Westchester Medical Center
-
接触：
- Srihari Naidu, Site 0053
- 电话号码：914-493-7760
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28207
- 招聘中
- Focus Clinical Research
-
接触：
- Aamer Qurehshi, Site 0040
- 电话号码：888-635-0552
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- 招聘中
- Duke University Health System
-
接触：
- Andrew Wang, Site 0022
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- 招聘中
- Christ Hospital Health Network
-
接触：
- Wojciech Mazur, Site 0015
- 电话号码：513-721-8881
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- 招聘中
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
接触：
- Anene Clair Ukaigwe, Site 0041
- 电话号码：216-286-1023
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- 招聘中
- Cleveland Clinic
-
接触：
- Milind Desai, Site 0003
- 电话号码：216-445-5250
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem、Pennsylvania、美国、18015
- 招聘中
- St. Luke's University Health Network
-
接触：
- Jamshid Shirani, Site 0043
- 电话号码：718-430-3314
-
Lancaster、Pennsylvania、美国、17603
- 招聘中
- Lancaster General Hospital
-
接触：
- Robert Donovan, Site 0076
- 电话号码：412-613-7238
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- 招聘中
- University of Pittsburgh
-
接触：
- Timothy Wong, Site 0027
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
- 招聘中
- AHN Allegheny General Hospital
-
接触：
- Craig Alpert, Site 0002
- 电话号码：412-359-6739
-
Wilkes-Barre、Pennsylvania、美国、18711
- 招聘中
- Geisinger Health System
-
接触：
- Vernon Mascarenhas, Site 0056
- 电话号码：570-808-6020
-
-
South Carolina
-
Greenville、South Carolina、美国、29605
- 招聘中
- Prisma Health - Upstate
-
接触：
- Josh Doll, Site 0042
- 电话号码：864-455-7727
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37203
- 招聘中
- Tristar Centennial Medical Ctr
-
接触：
- Bryan Doherty, Site 0048
- 电话号码：347-949-3060
-
Nashville、Tennessee、美国、37205-2018
- 招聘中
- Saint Thomas Health
-
接触：
- Mark Zenker, Site 0019
- 电话号码：615-269-4545
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75246
- 招聘中
- Baylor Scott & White Research Institute
-
接触：
- Robert Gottlieb, Site 0008
-
Dallas、Texas、美国、75208
- 招聘中
- North Texas Cardiology Center
-
接触：
- Manavjot Sidhu, Site 0018
- 电话号码：214-933-7430
-
Houston、Texas、美国、77084
- 招聘中
- BI Research Center
-
接触：
- Asif Akhtar, Site 0039
- 电话号码：281-944-3610
-
Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- The Methodist Hospital, Methodist Cancer Cencer
-
接触：
- Sherif Nagueh, Site 0058
- 电话号码：713-441-2850
-
Plano、Texas、美国、75093
- 招聘中
- Baylor Scott & White The Heart Hospital Plano
-
接触：
- David Rawitscher, Site 0028
- 电话号码：469-800-6390
-
Temple、Texas、美国、76508
- 招聘中
- Baylor Scott & White Medical Centre - Temple
-
接触：
- Vinh Nguyen, Site 0051
- 电话号码：254-724-5119
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22908
- 招聘中
- The Rector and Visitors of the Univ of Virginia
-
接触：
- Christopher Kramer, Site 0011
- 电话号码：434-982-0853
-
Richmond、Virginia、美国、23298
- 招聘中
- VCU Medical Center
-
接触：
- Mohammed Makkiya, Site 0080
- 电话号码：804-828-9989
-
Roanoke、Virginia、美国、24014
- 招聘中
- Carilion Clinic; Virginia Tech-Carilion School of Medicine
-
接触：
- Ali Hama Amin, Site 0044
- 电话号码：540-982-8204
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98101
- 招聘中
- Virginia Mason Medical Center
-
接触：
- Mariko Harper, Site 0052
- 电话号码：206-341-1111
-
-
West Virginia
-
Morgantown、West Virginia、美国、26506
- 招聘中
- WVU Hospitals
-
接触：
- Christopher Bianco, Site 0055
- 电话号码：304-598-4000
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53792
- 招聘中
- University of Wisconsin - Madison
-
接触：
- Ravi Dhingra, Site 0004
- 电话号码：608-265-1918
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- 招聘中
- Medical College of Wisconsin, Inc (PI Address)
-
接触：
- Abhinav Sharma, Site 0054
- 电话号码：414-805-6000
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群将包括患有症状性阻塞性 HCM 的成年参与者，他们正在接受阻塞性 HCM 的药物治疗（例如，BBs、非 DHP CCBs、丙吡胺和/或 mavacamten）作为美国常规护理的一部分。
描述
纳入标准：
愿意并能够在开始研究程序之前提供书面知情同意书 (ICF) 和任何所需的隐私授权。 我。阻塞性 HCM 的诊断符合 2020 年美国心脏协会/美国心脏病学会 (AHA/ACC) 指南。 二. 阻塞性 HCM 在临床上的定义是非扩张的心室中存在 LV 壁厚增加 ≥ 15 mm（或 ≥ 13 mm 且有 HCM 阳性家族史），这不能仅仅用异常负荷情况（例如，另一种心脏或全身性疾病）来解释) 和峰值 LVOT 梯度
≥ 30 mmHg 静止或激发。
- 在过去 6 个月内超声心动图记录的 LVEF ≥ 55%。
- 符合 NYHA 功能分级 II-IV 的症状。
- 知情同意时年满 18 岁。
- 接收BBs，非二氢吡啶钙。 通道阻滞剂（非 DHP CCB）、丙吡胺和/或 mavacamten（一旦可用）作为常规临床护理的一部分；由于对阻塞性 HCM 的先前治疗（例如，BB、非 DHP CCB 或丙吡胺）不耐受或失败，目前未接受任何治疗。
排除标准：
- 已知表型疾病（例如，法布里病、淀粉样变性）或与高血压相关的 LV 肥大。
- 流出道任何固定阻塞的记录，例如主动脉瓣狭窄或置换。
- 入组前 6 个月内通过侵入性间隔减少术（外科心肌切除术或经皮酒精间隔消融术 [ASA]）治疗过梗阻性 HCM；可以入组在入组前 > 6 个月进行了不成功的心肌切除术或经皮 ASA 的参与者。
- 未接受过阻塞性 HCM 的治疗（即从未接受过 BB、非 DHP CCB 或丙吡胺治疗）。
- 在参与者登记的介入性临床试验中接受阻塞性 HCM 的研究性治疗药物（例如，除 mavacamten 之外的肌球蛋白抑制剂）。
- 以前或目前参加过 mavacamten 的长期安全扩展研究（例如，EXPLORER-HCM [ClinicalTrials.gov， NCT03470545]、MAVA-LTE [NCT03723655]、PIONEER-OLE [NCT03496168]、VALORHCM [NCT04349072] 或 MAVERICK [NCT03442764]）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
马瓦卡姆腾
参与者将根据症状性 oHCM 的护理标准接受医生开出的 mavacamten
|
|
Β受体阻滞剂 (BB) / 非二氢吡啶 (non-DHP) 钙通道阻滞剂 (CCB) / 丙吡胺
参与者将根据症状性 oHCM 的护理标准接受医生开出的 BB/非 DHP CCB/丙吡胺
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在暴露于 mavacamten 和其他 oHCM 治疗期间，有症状的阻塞性 HCM 参与者因收缩功能障碍而出现新的或恶化的心力衰竭的发生率
大体时间：长达 5 年
|
收缩功能障碍定义为有症状的左心室射血分数 (LVEF) < 50%
|
长达 5 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
心律失常的发生
大体时间：长达 5 年
|
参与者心律失常的发生率（新发）
|
长达 5 年
|
|
主要不良心血管事件 (MACE) 的发生
大体时间：长达 5 年
|
复合终点包括非致命性急性心肌梗死 (MI)、中风、因心力衰竭 (HF) 住院和心血管 (CV) 死亡率
|
长达 5 年
|
|
非致命性急性心肌梗死 (MI) 的发生
大体时间：长达 5 年
|
长达 5 年
|
|
|
中风的发生
大体时间：长达 5 年
|
长达 5 年
|
|
|
因心力衰竭住院的发生
大体时间：长达 5 年
|
长达 5 年
|
|
|
心血管死亡率的发生
大体时间：长达 5 年
|
长达 5 年
|
|
|
全因死亡率的发生
大体时间：长达 5 年
|
长达 5 年
|
|
|
功能反应评估：纽约心脏协会 (NYHA) 功能等级
大体时间：长达 5 年
|
NYHA 级别发生变化的参与者百分比
|
长达 5 年
|
|
功能反应评估：左心室流出道 (LVOT) 梯度
大体时间：基线，5 年
|
静止和激发时 LVOT 梯度相对于基线的平均变化
|
基线，5 年
|
|
功能反应评估：LVEF
大体时间：基线，5 年
|
LVEF 相对于基线的平均变化
|
基线，5 年
|
|
评估患者报告的结果指标：堪萨斯城心肌病问卷 23 (KCCQ-23)
大体时间：基线，5 年
|
KCCQ-23 是一种特定疾病的健康状况工具，由 23 个项目组成，量化心力衰竭引起的身体限制、症状、自我效能、社会限制和生活质量等领域。
分数范围为 0-100，其中较高的分数反映较好的健康状况。
|
基线，5 年
|
|
评估患者报告的结果指标：EuroQol 五维问卷（5 级）(EQ-5D-5L)：健康效用指数
大体时间：基线，5 年
|
EQ-5D-5L 是一种由两部分组成的工具，用于衡量健康结果，专为受访者自行完成而设计。
它由 EQ-5D-5L 健康效用指数和 EQ 视觉模拟量表 (VAS) 组成。
EQ-5D-5L健康效用指数由5个维度组成：行动能力、自理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。
每个都有 5 个级别的感知问题（1-没有问题，2-轻微问题，3-中等问题，4-严重问题，5-极端问题）。
参与者为 5 个维度中的每一个选择一个最符合他/她“今天”健康状况的答案。
响应用于生成加权汇总指数，范围从 0 到 1.00。
分数越高表明健康状况越好，与基线相比的积极变化表明健康状况有所改善。
|
基线，5 年
|
|
评估患者报告的结果指标：EQ-5D-5L：VAS
大体时间：基线，5 年
|
EQ-5D-5L 是一种由两部分组成的工具，用于衡量健康结果，专为受访者自行完成而设计。 它由EQ-5D-5L描述系统和VAS组成。 VAS 自我评级记录了参与者在完成时对自己整体健康状况的自我评估，在 VAS 的垂直线上，刻度为 0（您可以想象的最糟糕的健康状况）到 100（您可以想象的最好的健康状况） . 分数越高表明健康状况越好，与基线相比的积极变化表明健康状况有所改善。 |
基线，5 年
|
|
反应生物标志物的评估：NT-proBNP
大体时间：基线，5 年
|
NT-proBNP 血清浓度相对于基线的变化
|
基线，5 年
|
|
反应生物标志物的评估：心肌肌钙蛋白
大体时间：基线，5 年
|
心肌肌钙蛋白血清浓度相对于基线的变化
|
基线，5 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年8月16日
初级完成 (估计的)
2029年8月15日
研究完成 (估计的)
2029年8月15日
研究注册日期
首次提交
2022年8月3日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月3日
首次发布 (实际的)
2022年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月9日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.