Une étude prospective du registre pour évaluer les caractéristiques des patients dans le monde réel, les schémas de traitement et les résultats longitudinaux chez les patients recevant du mavacamten et d'autres traitements pour la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (HCM obstructive) (DISCOVER-HCM)
18 août 2026 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb
Fournir des informations sur la cardiomyopathie hypertrophique et les résultats d'observation dans le monde réel : étude prospective du registre aux États-Unis
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité du mavacamten chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (HCM) traités dans le monde réel.
L'étude du registre fournit également une compréhension réelle de la population actuelle de patients atteints de CMH obstructive, des schémas de traitement et des résultats cliniques pertinents pour les patients atteints de CMH obstructive symptomatique aux États-Unis.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
1700
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Numéro de téléphone: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Lieux d'étude
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-
-
Berlin, Allemagne, 10719
- Recrutement
- Kardiologische und angiologische Praxen im Spreebogen
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Contact:
- Wilhelm Haverkamp, Site 0096
- Numéro de téléphone: +4930450565906
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Aalen, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 73430
- Recrutement
- Ostalb-Klinikum Aalen
-
Contact:
- Stephanie Loebig, Site 0098
- Numéro de téléphone: 497361550
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Allemagne, 91054
- Retiré
- Local Institution - 0101
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 48149
- Recrutement
- Universitatsklinikum Muenster
-
Contact:
- Jürgen Sindermann, Site 0100
- Numéro de téléphone: +492518347426
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Allemagne, 01099
- Recrutement
- Praxisklinik Herz Und Gefasse-Klinikum Weisser Hirsch
-
Contact:
- Gregor Simonis, Site 0099
- Numéro de téléphone: 493518064440
-
Leipzig, Saxony, Allemagne, 04103
- Recrutement
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
-
Contact:
- Karsten Lenk, Site 0097
- Numéro de téléphone: +4936419324521000000
-
-
State of Berlin
-
Bernau, State of Berlin, Allemagne, 16321
- Recrutement
- Immanuel Klinikum Bernau
-
Contact:
- Christian Butter, Site 0095
- Numéro de téléphone: +493338694644
-
-
-
-
-
Burgos, Espagne, 09006
- Recrutement
- Hospital Universitario de Burgos
-
Contact:
- Ana Merino Merino, Site 0107
- Numéro de téléphone: +34947281800
-
Madrid, Espagne, 28040
- Recrutement
- Hospital Clinico San Carlos
-
Contact:
- Maria Alejandra Restrepo Cordoba, Site 0108
- Numéro de téléphone: +34913303944
-
Madrid, Espagne, 28007
- Retiré
- Local Institution - 0102
-
Málaga, Espagne, 29010
- Recrutement
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Victoria
-
Contact:
- José Manuel García Pinilla, Site 0103
- Numéro de téléphone: +34951032349
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espagne, 07198
- Recrutement
- Hospital Fundacion Son Llatzer
-
Contact:
- Tomas Ripoll, Site 0109
- Numéro de téléphone: +34871202102
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
- Recrutement
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Contact:
- Pablo García Pavia, Site 0104
- Numéro de téléphone: +34911917297
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espagne, 30120
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
Contact:
- Juan Ramon Gimeno Blanes, Site 0105
- Numéro de téléphone: +34619068153
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espagne, 33011
- Recrutement
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Contact:
- Rebeca Lorca Gutierrez, Site 0106
- Numéro de téléphone: +3498510800033114
-
-
-
-
-
Montpellier, France, 34000
- Retiré
- Local Institution - 0117
-
-
Bas Rhin
-
Haguenau, Bas Rhin, France, 67500
- Recrutement
- Centre Hospitalier Haguenau
-
Contact:
- Charlotte Dagrenat, Site 0092
- Numéro de téléphone: 33388063435
-
-
Loire Atlantique
-
Saint-Herblain, Loire Atlantique, France, 44800
- Recrutement
- CHU Nantes Hopital Nord Laennec
-
Contact:
- Nicolas Piriou, Site 0093
- Numéro de téléphone: +33240165716
-
-
Nord
-
Lille, Nord, France, 59000
- Recrutement
- Hopital Saint Vincent-de-Paul
-
Contact:
- Ludovic Appert, Site 0090
- Numéro de téléphone: 33320874996
-
-
Somme
-
Amiens, Somme, France, 80054
- Recrutement
- CHU Amiens-Picardie
-
Contact:
- Yohann Bohbot, Site 0091
- Numéro de téléphone: 33322087258
-
-
Var
-
Toulon, Var, France, 83000
- Recrutement
- Hôpital Sainte Musse
-
Contact:
- Jean-Michel Tartière, Site 0094
- Numéro de téléphone: 33483772070
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, France, 86000
- Recrutement
- CHU de Poitiers - Hopital de la Miletrie
-
Contact:
- Benjamin Alos, Site 0089
- Numéro de téléphone: 33549444444
-
-
-
-
-
Braunau am Inn, L'Autriche, 5280
- Recrutement
- KH St.Josef Braunau am Inn
-
Contact:
- Johann Auer, Site 0082
- Numéro de téléphone: +437722804510
-
Graz, L'Autriche, 8036
- Recrutement
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
-
Contact:
- Nicolas Verheyen, Site 0087
- Numéro de téléphone: +433163851254
-
Innsbruck, L'Autriche, 6020
- Pas encore de recrutement
- Local Institution - 0088
-
Contact:
- Site 0088
-
Klagenfurt, L'Autriche, 9020
- Retiré
- Local Institution - 0084
-
Linz, L'Autriche, 4021
- Recrutement
- Kepler Universitätsklinikum Linz
-
Contact:
- Christian Reiter, Site 0086
- Numéro de téléphone: 4357680836220
-
Sankt Pölten, L'Autriche, 3100
- Pas encore de recrutement
- Local Institution - 0085
-
Contact:
- Site 0085
-
Vienna, L'Autriche, 1090
- Pas encore de recrutement
- Local Institution - 0083
-
Contact:
- Site 0083
-
-
-
-
-
Katowice, Pologne, 40-635
- Retiré
- Local Institution - 0002
-
Warsaw, Pologne, 04-628
- Retiré
- Local Institution - 0001
-
-
-
-
-
Ponce, Porto Rico, 00717-1322
- Recrutement
- Research & Cardiovascular Corp
-
Contact:
- Jose Vazquez-Tanus, Site 0077
- Numéro de téléphone: 7872908585
-
-
-
-
-
Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Recrutement
- University Hospital of Wales
-
Contact:
- Zaheer Yousef, Site 0116
- Numéro de téléphone: +442920716008
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Royaume-Uni, W6 8RF
- Recrutement
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
Contact:
- Amanda Varnava, Site 0115
- Numéro de téléphone: +447532199693
-
London, Greater London, Royaume-Uni, SW3 6NP
- Pas encore de recrutement
- Local Institution - 0113
-
Contact:
- Site 0113
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Recrutement
- University of Manchester
-
Contact:
- Andrew Crean, Site 0112
- Numéro de téléphone: +441612761234
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Royaume-Uni, L14 3PE
- Recrutement
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
Contact:
- Robert Cooper, Site 0111
- Numéro de téléphone: +441512281616
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B15 2GW
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0110
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS1 3EX
- Recrutement
- Leeds General Infirmary
-
Contact:
- Alex Simms, Site 0114
- Numéro de téléphone: +441133922385
-
-
-
-
-
Olomouc, Tchéquie, 779 00
- Retiré
- Local Institution - 0002
-
Prague, Tchéquie, 150 00
- Retiré
- Local Institution - 0001
-
-
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Recrutement
- Alaska Heart Institute
-
Contact:
- Ahmed Abuzaid, Site 0023
- Numéro de téléphone: 907-561-3211
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85704
- Recrutement
- PIMA Heart and Vascular
-
Contact:
- Greg Koshkarian, Site 0025
- Numéro de téléphone: 000-000-0000
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205-7199
- Recrutement
- UAMS
-
Contact:
- Srikanth Vallurupalli, Site 0007
- Numéro de téléphone: 501-686-5545
-
-
California
-
La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0037
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- Recrutement
- Keck School of Medicine of USC-Usc
-
Contact:
- Eugene DePasquale, Site 0057
- Numéro de téléphone: 323-442-6130
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Recrutement
- Stanford Health Care Hospital & Clinics
-
Contact:
- Matthew Wheeler, Site 0012
-
San Francisco, California, États-Unis, 94117
- Recrutement
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Contact:
- Theodore Abraham, Site 0021
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 48377
- Recrutement
- UC Denver, AMC
-
Contact:
- David Raymer, Site 0050
- Numéro de téléphone: 720-848-5300
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0067
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- MedStar Washington Hospital Center
-
Contact:
- Patrick Bering, Site 0081
- Numéro de téléphone: 202-877-5975
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0065
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96813
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0046
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Recrutement
- University of Chicago Dept of Medicine
-
Contact:
- Gene Kim, Site 0063
- Numéro de téléphone: 773-702-9396
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46237
- Recrutement
- Franciscan Physician Network-Indiana Heart Physicians
-
Contact:
- George Lolay, Site 0016
- Numéro de téléphone: 317-893-1712
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Indiana. University
-
Contact:
- Roopa Rao, Site 0013
- Numéro de téléphone: 317-962-9700
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0045
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
- Recrutement
- Medstar Health Research Institute
-
Contact:
- Sandeep Jani, Site 0030
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0059
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Harvard (Massachusetts General Hospital)
-
Contact:
- Albree Tower-Rader, Site 0024
- Numéro de téléphone: 617-724-5434
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Recrutement
- Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital (BWH)
-
Contact:
- Carolyn Ho, Site 0068
- Numéro de téléphone: 617-732-5500
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
- Recrutement
- Spectrum Health Medical Group
-
Contact:
- David Fermin, Site 0073
- Numéro de téléphone: 616-885-5000
-
West Bloomfield, Michigan, États-Unis, 48322
- Recrutement
- Henry Ford Health System
-
Contact:
- Karthikeyan Ananthasubramaniam, Site 0034
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55407
- Recrutement
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Contact:
- Robert Fraser, Site 0010
- Numéro de téléphone: 612-863-3900
-
-
Mississippi
-
Tupelo, Mississippi, États-Unis, 38801
- Recrutement
- Cardiology Associates Research, Llc
-
Contact:
- Barry Bertolet, Site 0062
- Numéro de téléphone: 904-392-2469
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Recrutement
- St. Luke's Mid-America Heart Institute
-
Contact:
- Michael Nassif, Site 0069
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 66160
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0033
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University
-
Contact:
- Richard Bach, Site 0036
- Numéro de téléphone: 314-362-1963
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68124
- Recrutement
- CHI Health Reseach Center
-
Contact:
- Amjad Kabach, Site 0070
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Recrutement
- Hackensack University Medical Center
-
Contact:
- Dmitry Nemirovsky, Site 0029
- Numéro de téléphone: 551-996-5870
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0026
-
-
New York
-
Cooperstown, New York, États-Unis, 13326
- Recrutement
- Bassett Medical Center
-
Contact:
- Mun Hong, Site 0006
- Numéro de téléphone: 607-547-4582
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Recrutement
- Mount Sinai Hospital
-
Contact:
- Johanna Contreras, Site 0035
- Numéro de téléphone: 917-751-5850
-
New York, New York, États-Unis, 10019
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0009
-
Roslyn, New York, États-Unis, 11576
- Recrutement
- Saint Francis Hospital
-
Contact:
- Allen Jeremias, Site 0075
- Numéro de téléphone: 631-707-2586
-
Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- Recrutement
- WMCHealth Advanced Physician Services
-
Contact:
- Srihari Naidu, Site 0053
- Numéro de téléphone: 914-598-7651
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
- Recrutement
- Focus Clinical Research
-
Contact:
- Aamer Qurehshi, Site 0040
- Numéro de téléphone: 888-635-0552
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Recrutement
- Duke University Health System
-
Contact:
- Andrew Wang, Site 0022
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Recrutement
- Christ Hospital Health Network
-
Contact:
- Wojciech Mazur, Site 0015
- Numéro de téléphone: 513-721-8881
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Recrutement
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Contact:
- Anene Clair Ukaigwe, Site 0041
- Numéro de téléphone: 216-286-1023
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0003
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, États-Unis, 18015
- Recrutement
- St. Luke's University Health Network
-
Contact:
- Jamshid Shirani, Site 0043
- Numéro de téléphone: 718-430-3314
-
Lancaster, Pennsylvania, États-Unis, 17603
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0076
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Recrutement
- University of Pittsburgh
-
Contact:
- Timothy Wong, Site 0027
-
Wilkes-Barre, Pennsylvania, États-Unis, 18711
- Recrutement
- Geisinger Health System
-
Contact:
- Vernon Mascarenhas, Site 0056
- Numéro de téléphone: 570-808-6020
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
- Recrutement
- Prisma Health - Upstate
-
Contact:
- Josh Doll, Site 0042
- Numéro de téléphone: 864-455-7727
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Recrutement
- Tristar Centennial Medical Ctr
-
Contact:
- Bryan Doherty, Site 0048
- Numéro de téléphone: 347-949-3060
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37205-2018
- Recrutement
- Saint Thomas Health
-
Contact:
- Mark Zenker, Site 0019
- Numéro de téléphone: 615-269-4545
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75246
- Recrutement
- Baylor Scott & White Research Institute
-
Contact:
- Robert Gottlieb, Site 0008
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75208
- Recrutement
- North Texas Cardiology Center
-
Contact:
- Manavjot Sidhu, Site 0018
- Numéro de téléphone: 214-933-7430
-
Houston, Texas, États-Unis, 77084
- Recrutement
- BI Research Center
-
Contact:
- Asif Akhtar, Site 0039
- Numéro de téléphone: 281-944-3610
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- The Methodist Hospital, Methodist Cancer Cencer
-
Contact:
- Sherif Nagueh, Site 0058
- Numéro de téléphone: 713-441-2850
-
Plano, Texas, États-Unis, 75093
- Recrutement
- Baylor Scott & White The Heart Hospital Plano
-
Contact:
- David Rawitscher, Site 0028
- Numéro de téléphone: 469-800-6390
-
Temple, Texas, États-Unis, 76508
- Recrutement
- Baylor Scott & White Medical Centre - Temple
-
Contact:
- Vinh Nguyen, Site 0051
- Numéro de téléphone: 254-724-5119
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- Recrutement
- The Rector and Visitors of the Univ of Virginia
-
Contact:
- Christopher Kramer, Site 0011
- Numéro de téléphone: 434-982-0853
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Recrutement
- VCU Medical Center
-
Contact:
- Mohammed Makkiya, Site 0080
- Numéro de téléphone: 804-828-9989
-
Roanoke, Virginia, États-Unis, 24014
- Recrutement
- Carilion Clinic; Virginia Tech-Carilion School of Medicine
-
Contact:
- Ali Hama Amin, Site 0044
- Numéro de téléphone: 540-982-8204
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98101
- Recrutement
- Virginia Mason Medical Center
-
Contact:
- Mariko Harper, Site 0052
- Numéro de téléphone: 206-341-1111
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- Recrutement
- WVU Hospitals
-
Contact:
- Christopher Bianco, Site 0055
- Numéro de téléphone: 304-598-4000
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- Actif, ne recrute pas
- Local Institution - 0004
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Recrutement
- Medical College of Wisconsin, Inc (PI Address)
-
Contact:
- Abhinav Sharma, Site 0054
- Numéro de téléphone: 414-805-6000
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population de l'étude comprendra des participants adultes atteints de CMH obstructive symptomatique qui reçoivent un traitement pharmacologique pour la CMH obstructive (par exemple, BB, CCB non DHP, disopyramide et/ou mavacamten) dans le cadre de soins de routine aux États-Unis.
La description
Critère d'intégration:
Volonté et capable de fournir un formulaire de consentement éclairé écrit (ICF) et toute autorisation de confidentialité requise avant le début des procédures d'étude. je. Diagnostic de HCM obstructif conforme aux directives 2020 de l'American Heart Association/American College of Cardiology (AHA/ACC). ii. La CMH obstructive est définie cliniquement par la présence d'une augmentation de l'épaisseur de la paroi du VG ≥ 15 mm (ou ≥ 13 mm avec des antécédents familiaux positifs de CMH) dans une chambre ventriculaire non dilatée qui ne s'explique pas uniquement par des conditions de charge anormales (p. ex., une autre maladie cardiaque ou systémique ) et gradient maximal de LVOT de
≥ 30 mmHg au repos ou avec provocation.
- A documenté une FEVG ≥ 55 % enregistrée par échocardiographie au cours des 6 derniers mois.
- Symptômes correspondant à la classe fonctionnelle II-IV de la NYHA.
- ≥ 18 ans au moment du consentement éclairé.
- Recevant des BB, du calcium non dihydropyridinique. bloqueurs de canaux (BCC non DHP), disopyramide et/ou mavacamten (une fois disponible) dans le cadre des soins cliniques de routine ; ou ne recevant actuellement aucun traitement en raison d'une intolérance ou de l'échec d'un traitement antérieur (par exemple, BB, CCB non-DHP ou disopyramide) pour une HCM obstructive.
Critère d'exclusion:
- Maladie connue de la phénocopie (p. ex., maladie de Fabry, amylose) ou hypertrophie du VG associée à l'hypertension.
- Documentation de toute obstruction fixe de la voie d'éjection telle qu'une sténose ou un remplacement de la valve aortique.
- Traitement antérieur de la CMH obstructive avec réduction septale invasive (myectomie chirurgicale ou ablation septale percutanée à l'alcool [ASA]) dans les 6 mois précédant l'inscription ; les participants ayant subi une myectomie infructueuse ou une ASA percutanée effectuée > 6 mois avant l'inscription peuvent être inscrits.
- Naïf de traitement pour HCM obstructif (c'est-à-dire jamais traité avec des BB, des CCB non DHP ou du disopyramide).
- Recevoir un agent thérapeutique expérimental pour la CMH obstructive (par exemple, des inhibiteurs de la myosine autres que le mavacamten) dans un essai clinique interventionnel lors de l'inscription des participants.
- Précédemment ou actuellement inscrit dans une étude d'extension de sécurité à long terme de mavacamten (par exemple, EXPLORER-HCM [ClinicalTrials.gov, NCT03470545], MAVA-LTE [NCT03723655], PIONEER-OLE [NCT03496168], VALORHCM [NCT04349072] ou MAVERICK [NCT03442764])
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Mavacamten
Les participants recevront du mavacamten tel que prescrit par un médecin conformément à la norme de soins pour l'oHCM symptomatique
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Selon l'étiquette du produit
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Bêta-bloquant (BB) / inhibiteur calcique (CCB) non dihydropyridine (non DHP) / disopyramide
Les participants recevront BB/non-DHP CCB/disopyramide tel que prescrit par un médecin conformément à la norme de soins pour l'oHCM symptomatique
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Y compris les bêtabloquants (BB), les inhibiteurs calciques (CCB) non dihydropyridine (non DHP) et/ou le disopyramide, selon l'étiquette du produit.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux d'incidence d'une insuffisance cardiaque nouvelle ou aggravée due à un dysfonctionnement systolique chez les participants présentant une HCM obstructive symptomatique pendant les périodes d'exposition au mavacamten et à d'autres traitements par l'oHCM
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Dysfonctionnement systolique défini comme une fraction d'éjection ventriculaire gauche symptomatique (FEVG) < 50 %.
Participants des États-Unis uniquement.
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Jusqu'à 5 ans
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Modification du gradient de la voie d'éjection du ventricule gauche (LVOT) au repos par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à 18 mois
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Participants européens uniquement
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Jusqu'à 18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Apparition d'une arythmie
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Taux d'incidence des participants souffrant d'arythmie (nouvelle apparition)
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Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Insuffisance cardiaque nouvelle ou aggravée due à un dysfonctionnement systolique
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois
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Fraction d'éjection ventriculaire gauche symptomatique (FEVG) <50 %.
Participants européens uniquement
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Base de référence et jusqu'à 18 mois
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Proportion de participants présentant un gradient maximal de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) au repos ou provoqué inférieur à 50 mmHG
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois
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Participants européens uniquement
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Base de référence et jusqu'à 18 mois
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Proportion de participants présentant un gradient maximal de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) au repos ou provoqué inférieur à 30 mmHG
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois
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Participants européens uniquement
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Base de référence et jusqu'à 18 mois
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Survenance d’événements cardiovasculaires indésirables majeurs (MACE)
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Un critère d'évaluation composite composé d'un infarctus du myocarde (IM) aigu non mortel, d'un accident vasculaire cérébral, d'une hospitalisation due à une insuffisance cardiaque (IC) et d'une mortalité cardiovasculaire (CV).
Participants des États-Unis uniquement.
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Jusqu'à 5 ans
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Survenance d'un infarctus du myocarde (IM) aigu non mortel
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Participants des États-Unis uniquement
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Jusqu'à 5 ans
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Apparition d'un accident vasculaire cérébral
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Participants des États-Unis uniquement
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Jusqu'à 5 ans
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Survenance d'une hospitalisation pour insuffisance cardiaque
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Apparition de mortalité cardiovasculaire
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Participants des États-Unis uniquement
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Jusqu'à 5 ans
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Survenance de mortalité toutes causes confondues
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Évaluation des réponses fonctionnelles : classe de fonctions de la New York Heart Association (NYHA)
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Pourcentage de participants dont la classe NYHA change
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Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Évaluation des réponses fonctionnelles : gradient de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT)
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans les gradients LVOT au repos et provoqués
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Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Évaluation des réponses fonctionnelles : FEVG
Délai: Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans la FEVG
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Base de référence et jusqu'à 18 mois (participants européens) ou 5 ans (participants américains)
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Évaluation de la mesure des résultats rapportés par le patient : questionnaire 23 sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-23)
Délai: Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Le KCCQ-23 est un instrument d'état de santé spécifique à une maladie composé de 23 éléments qui quantifient les domaines des limitations physiques, des symptômes, de l'auto-efficacité, des limitations sociales et de la qualité de vie due à l'insuffisance cardiaque.
Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés reflétant un meilleur état de santé.
Participants des États-Unis uniquement
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Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Évaluation de la mesure des résultats rapportés par le patient : Questionnaire EuroQol Five Dimensions (5 niveaux) (EQ-5D-5L) : Health Utility Index
Délai: Base de référence et jusqu'à 5 ans
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L'EQ-5D-5L est un instrument en deux parties destiné à mesurer les résultats en matière de santé, conçu pour que les répondants puissent le remplir eux-mêmes.
Il se compose de l'indice d'utilité de santé EQ-5D-5L et de l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ.
L'indice d'utilité de la santé EQ-5D-5L comprend 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression.
Chacun comporte 5 niveaux de problèmes perçus (1-aucun problème, 2-problèmes légers, 3-problèmes modérés, 4-problèmes graves, 5-problèmes extrêmes).
Les participants sélectionnent une réponse pour chacune des 5 dimensions qui correspond le mieux à leur état de santé « aujourd'hui ».
Les réponses sont utilisées pour générer un indice récapitulatif pondéré, qui varie de 0 à 1,00.
Un score plus élevé indique une meilleure santé et des changements positifs par rapport au départ indiquent une amélioration de la santé.
Participants des États-Unis uniquement
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Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Évaluation de la mesure des résultats rapportés par le patient : EQ-5D-5L : EVA
Délai: Base de référence et jusqu'à 5 ans
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L'EQ-5D-5L est un instrument en deux parties destiné à mesurer les résultats en matière de santé, conçu pour que les répondants puissent le remplir eux-mêmes. Il se compose du système descriptif EQ-5D-5L et du VAS. L'auto-évaluation VAS enregistre la propre évaluation du participant de son état de santé général au moment de l'achèvement, sur une ligne verticale VAS avec une échelle de 0 (la pire santé que vous puissiez imaginer) à 100 (la meilleure santé que vous puissiez imaginer). . Un score plus élevé indique une meilleure santé et des changements positifs par rapport au départ indiquent une amélioration de l’état de santé. Participants des États-Unis uniquement |
Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Évaluation des biomarqueurs de réponse : NT-proBNP
Délai: Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration sérique de NT-proBNP.
Participants des États-Unis uniquement
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Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Évaluation des biomarqueurs de réponse : Troponine cardiaque
Délai: Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration sérique des troponines cardiaques.
Participants des États-Unis uniquement
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Base de référence et jusqu'à 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 août 2022
Achèvement primaire (Estimé)
17 août 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
17 août 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 août 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 août 2022
Première publication (Réel)
5 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CV027-012
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .