Prospektivní registrová studie k posouzení skutečných charakteristik pacientů, léčebných vzorců a longitudinálních výsledků u pacientů, kteří dostávají Mavacamten a další léčbu symptomatické obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (obstrukční HCM) (DISCOVER-HCM)
5. listopadu 2025 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Poskytněte pohledy na hypertrofickou kardiomyopatii a výsledky pozorování v reálném světě: Prospektivní registrační studie Spojených států
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost mavacamtenu u pacientů se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (HCM) léčených v reálném světě.
Studie registru také poskytuje reálné informace o současné populaci pacientů s obstrukční HCM, vzorcích léčby a klinicky relevantních výsledcích u pacientů se symptomatickou obstrukční HCM v USA.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
1600
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Telefonní číslo: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
Studijní místa
-
-
-
Montpellier, Francie, 34000
- Staženo
- Local Institution - 0117
-
-
Bas Rhin
-
Haguenau, Bas Rhin, Francie, 67500
- Nábor
- Centre Hospitalier Haguenau
-
Kontakt:
- Charlotte Dagrenat, Site 0092
- Telefonní číslo: 33388063435
-
-
Loire Atlantique
-
Saint-Herblain, Loire Atlantique, Francie, 44800
- Nábor
- Chu Nantes Hopital Nord Laennec
-
Kontakt:
- Nicolas Piriou, Site 0093
- Telefonní číslo: +33240165716
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59000
- Nábor
- Hôpital Saint Vincent-De-Paul
-
Kontakt:
- Ludovic Appert, Site 0090
- Telefonní číslo: 33320874996
-
-
Somme
-
Amiens, Somme, Francie, 80054
- Nábor
- CHU Amiens-Picardie
-
Kontakt:
- Yohann Bohbot, Site 0091
- Telefonní číslo: 33322087258
-
-
Var
-
Toulon, Var, Francie, 83000
- Nábor
- Hopital Sainte Musse
-
Kontakt:
- Jean-Michel Tartière, Site 0094
- Telefonní číslo: 33483772070
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Francie, 86000
- Nábor
- CHU de Poitiers - Hôpital de La Milétrie
-
Kontakt:
- Benjamin Alos, Site 0089
- Telefonní číslo: 33549444444
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10719
- Nábor
- Kardiologische und angiologische Praxen im Spreebogen
-
Kontakt:
- Wilhelm Haverkamp, Site 0096
- Telefonní číslo: +4930450565906
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Aalen, Baden-Wurttemberg, Německo, 73430
- Nábor
- Ostalb-Klinikum Aalen
-
Kontakt:
- Stephanie Loebig, Site 0098
- Telefonní číslo: 497361550
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
- Staženo
- Local Institution - 0101
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
- Nábor
- Universitatsklinikum Muenster
-
Kontakt:
- Jürgen Sindermann, Site 0100
- Telefonní číslo: +492518347426
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Německo, 01099
- Nábor
- Praxisklinik Herz Und Gefasse-Klinikum Weisser Hirsch
-
Kontakt:
- Gregor Simonis, Site 0099
- Telefonní číslo: 493518064440
-
Leipzig, Saxony, Německo, 04103
- Nábor
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
-
Kontakt:
- Karsten Lenk, Site 0097
- Telefonní číslo: +4936419324521000000
-
-
State of Berlin
-
Bernau, State of Berlin, Německo, 16321
- Nábor
- Immanuel Klinikum Bernau
-
Kontakt:
- Christian Butter, Site 0095
- Telefonní číslo: +493338694644
-
-
-
-
-
Ponce, Portoriko, 00717-1322
- Nábor
- Research & Cardiovascular Corp
-
Kontakt:
- Jose Vazquez-Tanus, Site 0077
- Telefonní číslo: 7872908585
-
-
-
-
-
Braunau am Inn, Rakousko, 5280
- Nábor
- KH St.Josef Braunau am Inn
-
Kontakt:
- Johann Auer, Site 0082
- Telefonní číslo: +437722804510
-
Graz, Rakousko, 8036
- Nábor
- LKH-Univ. Klinikum Graz
-
Kontakt:
- Nicolas Verheyen, Site 0087
- Telefonní číslo: +433163851254
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Zatím nenabíráme
- Local Institution - 0088
-
Kontakt:
- Site 0088
-
Klagenfurt, Rakousko, 9020
- Staženo
- Local Institution - 0084
-
Linz, Rakousko, 4021
- Nábor
- Kepler Universitätsklinikum Linz
-
Kontakt:
- Christian Reiter, Site 0086
- Telefonní číslo: 4357680836220
-
Sankt Pölten, Rakousko, 3100
- Zatím nenabíráme
- Local Institution - 0085
-
Kontakt:
- Site 0085
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Zatím nenabíráme
- Local Institution - 0083
-
Kontakt:
- Site 0083
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- Nábor
- University Hospital of Wales
-
Kontakt:
- Zaheer Yousef, Site 0116
- Telefonní číslo: +442920716008
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, W6 8RF
- Nábor
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
Kontakt:
- Amanda Varnava, Site 0115
- Telefonní číslo: +447532199693
-
London, Greater London, Spojené království, SW3 6NP
- Zatím nenabíráme
- Local Institution - 0113
-
Kontakt:
- Site 0113
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Nábor
- University of Manchester
-
Kontakt:
- Andrew Crean, Site 0112
- Telefonní číslo: +441612761234
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Spojené království, L14 3PE
- Nábor
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
Kontakt:
- Robert Cooper, Site 0111
- Telefonní číslo: +441512281616
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B15 2GW
- Nábor
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- William Bradlow, Site 0110
- Telefonní číslo: +441213714448
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
- Nábor
- Leeds General Infirmary
-
Kontakt:
- Alex Simms, Site 0114
- Telefonní číslo: +441133922385
-
-
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
- Nábor
- Alaska Heart Institute
-
Kontakt:
- Ahmed Abuzaid, Site 0023
- Telefonní číslo: 907-561-3211
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85704
- Nábor
- Pima Heart and Vascular
-
Kontakt:
- Greg Koshkarian, Site 0025
- Telefonní číslo: 000-000-0000
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205-7199
- Nábor
- UAMS
-
Kontakt:
- Srikanth Vallurupalli, Site 0007
- Telefonní číslo: 501-686-5545
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- UC San Diego School of Medicine
-
Kontakt:
- Jorge Silva Enciso, Site 0037
- Telefonní číslo: 858-246-2969
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Nábor
- Keck School of Medicine of USC-Usc
-
Kontakt:
- Eugene DePasquale, Site 0057
- Telefonní číslo: 323-442-6130
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Nábor
- Stanford Health Care Hospital & Clinics
-
Kontakt:
- Matthew Wheeler, Site 0012
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94117
- Nábor
- University of California San Francisco Medical Center
-
Kontakt:
- Theodore Abraham, Site 0021
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 48377
- Nábor
- UC Denver, AMC
-
Kontakt:
- David Raymer, Site 0050
- Telefonní číslo: 720-848-5300
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Nábor
- Hartford Healthcare
-
Kontakt:
- Adaya Weissler-Snir, Site 0067
- Telefonní číslo: 860-972-1506
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- MedStar Washington Hospital Center
-
Kontakt:
- Patrick Bering, Site 0081
- Telefonní číslo: 202-877-5975
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- Nábor
- UF Health Jacksonville
-
Kontakt:
- Andres Pineda, Site 0065
- Telefonní číslo: 904-244-5371
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
- Nábor
- University of Hawaii Cancer Center
-
Kontakt:
- Dipanjan Banerjee, Site 0046
- Telefonní číslo: 650-533-2433
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Nábor
- University of Chicago Dept of Medicine
-
Kontakt:
- Gene Kim, Site 0063
- Telefonní číslo: 773-702-9396
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46237
- Nábor
- Franciscan Physician Network-Indiana Heart Physicians
-
Kontakt:
- George Lolay, Site 0016
- Telefonní číslo: 317-893-1712
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indiana. University
-
Kontakt:
- Roopa Rao, Site 0013
- Telefonní číslo: 317-962-9700
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
Kontakt:
- Ernesto Ruiz Duque, Site 0045
- Telefonní číslo: 000-000-0000
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- University Of Kansas Medical Center & Medical Pavilion
-
Kontakt:
- Loren Berenbom, Site 0033
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
- Nábor
- Medstar Health Research Institute
-
Kontakt:
- Sandeep Jani, Site 0030
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- Nábor
- University Of Maryland, Ihv
-
Kontakt:
- Manjula Ananthram, Site 0059
- Telefonní číslo: 402-559-9800
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Harvard (Massachusetts General Hospital)
-
Kontakt:
- Albree Tower-Rader, Site 0024
- Telefonní číslo: 617-724-5434
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Nábor
- Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital (BWH)
-
Kontakt:
- Carolyn Ho, Site 0068
- Telefonní číslo: 617-732-5500
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
- Nábor
- Spectrum Health Medical Group
-
Kontakt:
- David Fermin, Site 0073
- Telefonní číslo: 616-885-5000
-
West Bloomfield, Michigan, Spojené státy, 48322
- Nábor
- Henry Ford Health System
-
Kontakt:
- Karthikeyan Ananthasubramaniam, Site 0034
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55407
- Nábor
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Kontakt:
- Robert Fraser, Site 0010
- Telefonní číslo: 612-863-3900
-
-
Mississippi
-
Tupelo, Mississippi, Spojené státy, 38801
- Nábor
- Cardiology Associates Research, LLC
-
Kontakt:
- Barry Bertolet, Site 0062
- Telefonní číslo: 904-392-2469
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Nábor
- St. Luke's Mid-America Heart Institute
-
Kontakt:
- Michael Nassif, Site 0069
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University
-
Kontakt:
- Richard Bach, Site 0036
- Telefonní číslo: 314-362-1963
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68124
- Nábor
- CHI Health Reseach Center
-
Kontakt:
- Amjad Kabach, Site 0070
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Nábor
- Hackensack University Medical Center
-
Kontakt:
- Dmitry Nemirovsky, Site 0029
- Telefonní číslo: 551-996-5870
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Nábor
- Morristown Medical Center
-
Kontakt:
- Matthew Martinez, Site 0026
- Telefonní číslo: 610-402-3110
-
-
New York
-
Cooperstown, New York, Spojené státy, 13326
- Nábor
- Bassett Medical Center
-
Kontakt:
- Mun Hong, Site 0006
- Telefonní číslo: 607-547-4582
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Nábor
- Northwell Health
-
Kontakt:
- Ronald Wharton, Site 0001
- Telefonní číslo: 516-562-3317
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Mount Sinai Hospital
-
Kontakt:
- Johanna Contreras, Site 0035
- Telefonní číslo: 917-751-5850
-
New York, New York, Spojené státy, 10019
- Nábor
- Mount Sinai West
-
Kontakt:
- Kim Kim, Site 0009
- Telefonní číslo: 212-492-5550
-
Roslyn, New York, Spojené státy, 11576
- Nábor
- Saint Francis Hospital
-
Kontakt:
- Allen Jeremias, Site 0075
- Telefonní číslo: 631-707-2586
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- Nábor
- WMCHealth Advanced Physician Services
-
Kontakt:
- Srihari Naidu, Site 0053
- Telefonní číslo: 914-598-7651
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Nábor
- Focus Clinical Research
-
Kontakt:
- Aamer Qurehshi, Site 0040
- Telefonní číslo: 888-635-0552
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University Health System
-
Kontakt:
- Andrew Wang, Site 0022
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Nábor
- Christ Hospital Health Network
-
Kontakt:
- Wojciech Mazur, Site 0015
- Telefonní číslo: 513-721-8881
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Nábor
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Kontakt:
- Anene Clair Ukaigwe, Site 0041
- Telefonní číslo: 216-286-1023
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Nábor
- Cleveland Clinic
-
Kontakt:
- Milind Desai, Site 0003
- Telefonní číslo: 216-445-5250
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18015
- Nábor
- St. Luke's University Health Network
-
Kontakt:
- Jamshid Shirani, Site 0043
- Telefonní číslo: 718-430-3314
-
Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy, 17603
- Nábor
- Lancaster General Hospital
-
Kontakt:
- Robert Donovan, Site 0076
- Telefonní číslo: 412-613-7238
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Nábor
- University of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Timothy Wong, Site 0027
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
- Nábor
- AHN Allegheny General Hospital
-
Kontakt:
- Craig Alpert, Site 0002
- Telefonní číslo: 412-359-6739
-
Wilkes-Barre, Pennsylvania, Spojené státy, 18711
- Nábor
- Geisinger Health System
-
Kontakt:
- Vernon Mascarenhas, Site 0056
- Telefonní číslo: 570-808-6020
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Nábor
- Prisma Health - Upstate
-
Kontakt:
- Josh Doll, Site 0042
- Telefonní číslo: 864-455-7727
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- Nábor
- Tristar Centennial Medical Ctr
-
Kontakt:
- Bryan Doherty, Site 0048
- Telefonní číslo: 347-949-3060
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37205-2018
- Nábor
- Saint Thomas Health
-
Kontakt:
- Mark Zenker, Site 0019
- Telefonní číslo: 615-269-4545
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Nábor
- Baylor Scott & White Research Institute
-
Kontakt:
- Robert Gottlieb, Site 0008
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75208
- Nábor
- North Texas Cardiology Center
-
Kontakt:
- Manavjot Sidhu, Site 0018
- Telefonní číslo: 214-933-7430
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77084
- Nábor
- BI Research Center
-
Kontakt:
- Asif Akhtar, Site 0039
- Telefonní číslo: 281-944-3610
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- The Methodist Hospital, Methodist Cancer Cencer
-
Kontakt:
- Sherif Nagueh, Site 0058
- Telefonní číslo: 713-441-2850
-
Plano, Texas, Spojené státy, 75093
- Nábor
- Baylor Scott & White The Heart Hospital Plano
-
Kontakt:
- David Rawitscher, Site 0028
- Telefonní číslo: 469-800-6390
-
Temple, Texas, Spojené státy, 76508
- Nábor
- Baylor Scott & White Medical Centre - Temple
-
Kontakt:
- Vinh Nguyen, Site 0051
- Telefonní číslo: 254-724-5119
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- Nábor
- The Rector and Visitors of the Univ of Virginia
-
Kontakt:
- Christopher Kramer, Site 0011
- Telefonní číslo: 434-982-0853
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- VCU Medical Center
-
Kontakt:
- Mohammed Makkiya, Site 0080
- Telefonní číslo: 804-828-9989
-
Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24014
- Nábor
- Carilion Clinic; Virginia Tech-Carilion School of Medicine
-
Kontakt:
- Ali Hama Amin, Site 0044
- Telefonní číslo: 540-982-8204
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Nábor
- Virginia Mason Medical Center
-
Kontakt:
- Mariko Harper, Site 0052
- Telefonní číslo: 206-341-1111
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- Nábor
- WVU Hospitals
-
Kontakt:
- Christopher Bianco, Site 0055
- Telefonní číslo: 304-598-4000
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- Nábor
- University of Wisconsin - Madison
-
Kontakt:
- Ravi Dhingra, Site 0004
- Telefonní číslo: 608-265-1918
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Nábor
- Medical College of Wisconsin, Inc (PI Address)
-
Kontakt:
- Abhinav Sharma, Site 0054
- Telefonní číslo: 414-805-6000
-
-
-
-
-
Burgos, Španělsko, 09006
- Nábor
- Hospital Universitario de Burgos
-
Kontakt:
- Ana Merino Merino, Site 0107
- Telefonní číslo: +34947281800
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Nábor
- Hospital Clinico San Carlos
-
Kontakt:
- Maria Alejandra Restrepo Cordoba, Site 0108
- Telefonní číslo: +34913303944
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Staženo
- Local Institution - 0102
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Nábor
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Victoria
-
Kontakt:
- José Manuel García Pinilla, Site 0103
- Telefonní číslo: +34951032349
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Španělsko, 07198
- Nábor
- Hospital Fundacion Son Llatzer
-
Kontakt:
- Tomas Ripoll, Site 0109
- Telefonní číslo: +34871202102
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
- Nábor
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Kontakt:
- Pablo García Pavia, Site 0104
- Telefonní číslo: +34911917297
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
- Nábor
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Kontakt:
- Juan Ramon Gimeno Blanes, Site 0105
- Telefonní číslo: +34619068153
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
- Nábor
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Kontakt:
- Rebeca Lorca Gutierrez, Site 0106
- Telefonní číslo: +3498510800033114
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie bude zahrnovat dospělé účastníky se symptomatickou obstrukční HCM, kteří dostávají farmakologickou léčbu obstrukční HCM (například BBs, non-DHP CCB, disopyramid a/nebo mavacamten) jako součást běžné péče ve Spojených státech.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (ICF) a jakékoli požadované oprávnění k ochraně soukromí před zahájením studijních postupů. i. Diagnóza obstrukční HCM v souladu s pokyny 2020 American Heart Association/American College of Cardiology (AHA/ACC). ii. Obstrukční HCM je klinicky definována přítomností zvýšené tloušťky stěny LK ≥ 15 mm (nebo ≥ 13 mm s pozitivní rodinnou anamnézou HCM) v nedilatované komorové komoře, která není vysvětlena pouze abnormálními zátěžovými podmínkami (např. jiné srdeční nebo systémové onemocnění ) a vrcholový gradient LVOT
≥ 30 mmHg v klidu nebo s provokací.
- Má dokumentovanou LVEF ≥ 55 % zaznamenanou echokardiograficky během posledních 6 měsíců.
- Příznaky odpovídající funkční třídě NYHA II-IV.
- ≥ 18 let věku v době informovaného souhlasu.
- Příjem BB, nedihydropyridinový vápník. blokátory kanálů (non-DHP CCB), disopyramid a/nebo mavacamten (až bude dostupný) jako součást běžné klinické péče; nebo v současné době nedostávají žádnou léčbu kvůli intoleranci nebo selhání předchozí léčby (např. BB, non-DHP CCB nebo disopyramid) pro obstrukční HCM.
Kritéria vyloučení:
- Známé fenokopické onemocnění (např. Fabryho choroba, amyloidóza) nebo hypertrofie LK spojená s hypertenzí.
- Dokumentace jakékoli pevné obstrukce výtokového traktu, jako je stenóza nebo náhrada aortální chlopně.
- Předchozí léčba obstrukční HCM s invazivní redukcí septa (chirurgická myektomie nebo perkutánní alkoholová ablace septa [ASA]) během 6 měsíců před zařazením do studie; mohou být zařazeni účastníci s neúspěšnou myektomií nebo perkutánní ASA provedenou > 6 měsíců před zařazením.
- Neléčba obstrukční HCM (tj. nikdy nebyla léčena BB, non-DHP CCB nebo disopyramidem).
- Přijetí zkoumané terapeutické látky pro obstrukční HCM (např. jiné inhibitory myosinu než mavacamten) v intervenční klinické studii při registraci účastníků.
- Dříve nebo v současné době zařazeni do dlouhodobé rozšířené bezpečnostní studie mavacamtenu (např. EXPLORER-HCM [ClinicalTrials.gov, NCT03470545], MAVA-LTE [NCT03723655], PIONEER-OLE [NCT03496168], VALORHCM [NCT04349072] nebo MAVERICK [NCT03442764])
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Mavacamten
Účastníci obdrží mavacamten podle předpisu lékaře podle standardní péče o symptomatickou oHCM
|
Podle etikety produktu
|
|
Beta-blokátor (BB) / nedihydropyridinový (non-DHP) blokátor kalciového kanálu (CCB) / disopyramid
Účastníci obdrží BB/non-DHP CCB/disopyramid podle předpisu lékaře podle standardní péče o symptomatickou oHCM
|
Včetně beta-blokátoru (BB), non-dihydropyridinového (non-DHP) blokátoru kalciových kanálů (CCB) a/nebo disopyramidu podle etikety produktu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra výskytu nového nebo zhoršujícího se srdečního selhání v důsledku systolické dysfunkce mezi účastníky se symptomatickou obstrukční HCM během období expozice mavacamtenu a jiné léčbě oHCM
Časové okno: Až 5 let
|
Systolická dysfunkce definovaná jako symptomatická ejekční frakce levé komory (LVEF) < 50 %.
Pouze účastníci ze Spojených států.
|
Až 5 let
|
|
Změna gradientu klidového výtokového traktu levé komory (LVOT) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Pouze evropští účastníci
|
Až 18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt arytmie
Časové okno: Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
Incidence účastníků s arytmií (nový nástup)
|
Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
|
Nové nebo zhoršující se srdeční selhání v důsledku systolické dysfunkce
Časové okno: Výchozí stav a až 18 měsíců
|
Symptomatická ejekční frakce levé komory (LVEF) < 50 %.
Pouze evropští účastníci
|
Výchozí stav a až 18 měsíců
|
|
Podíl účastníků s klidovým nebo provokovaným gradientem vrcholového výtokového traktu levé komory (LVOT) pod 50 mmHG
Časové okno: Výchozí stav a až 18 měsíců
|
Pouze evropští účastníci
|
Výchozí stav a až 18 měsíců
|
|
Podíl účastníků s klidovým nebo provokovaným gradientem vrcholového výtokového traktu levé komory (LVOT) pod 30 mmHG
Časové okno: Výchozí stav a až 18 měsíců
|
Pouze evropští účastníci
|
Výchozí stav a až 18 měsíců
|
|
Výskyt hlavních nežádoucích kardiovaskulárních příhod (MACE)
Časové okno: Až 5 let
|
Složený cílový ukazatel sestávající z nefatálního akutního infarktu myokardu (MI), cévní mozkové příhody, hospitalizace v důsledku srdečního selhání (HF) a kardiovaskulární (KV) mortality.
Pouze účastníci ze Spojených států.
|
Až 5 let
|
|
Výskyt nefatálního akutního infarktu myokardu (IM)
Časové okno: Až 5 let
|
Pouze účastníci ze Spojených států
|
Až 5 let
|
|
Výskyt mrtvice
Časové okno: Až 5 let
|
Pouze účastníci ze Spojených států
|
Až 5 let
|
|
Výskyt hospitalizace pro srdeční selhání
Časové okno: Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
|
|
Výskyt kardiovaskulární mortality
Časové okno: Až 5 let
|
Pouze účastníci ze Spojených států
|
Až 5 let
|
|
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
|
|
Hodnocení funkčních odpovědí: Funkční třída New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
Procento účastníků, jejichž třída NYHA se změní
|
Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
|
Vyhodnocení funkčních odpovědí: Gradient výtokového traktu levé komory (LVOT).
Časové okno: Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
Průměrná změna od základní linie v LVOT gradientech v klidu a provokaci
|
Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
|
Hodnocení funkčních odpovědí: LVEF
Časové okno: Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v LVEF
|
Základní stav a až 18 měsíců (evropští účastníci) nebo 5 let (účastníci ze Spojených států)
|
|
Vyhodnocení pacientem hlášené míry výsledku: Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire 23 (KCCQ-23)
Časové okno: Základní stav a až 5 let
|
KCCQ-23 je nástroj pro zdravotní stav specifický pro onemocnění složený z 23 položek, který kvantifikuje domény fyzických omezení, symptomů, vlastní účinnosti, sociálního omezení a kvality života v důsledku srdečního selhání.
Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav.
Pouze účastníci ze Spojených států
|
Základní stav a až 5 let
|
|
Vyhodnocení pacientem hlášené míry výsledku: Dotazník pěti dimenzí EuroQol (5 úrovní) (EQ-5D-5L): Index zdravotní užitkovosti
Časové okno: Základní stav a až 5 let
|
EQ-5D-5L je 2dílný nástroj pro použití jako měřítko zdravotního výsledku, navržený pro sebedokončení respondenty.
Skládá se z indexu zdravotní utility EQ-5D-5L a EQ Visual Analog Scale (VAS).
Index zdravotní užitečnosti EQ-5D-5L se skládá z 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese.
Každý má 5 úrovní vnímaných problémů (1 – žádný problém, 2 – mírné problémy, 3 – středně závažné problémy, 4 – vážné problémy, 5 – extrémní problémy).
Účastníci vyberou pro každou z 5 dimenzí odpověď, která nejlépe odpovídá jeho/jejímu zdravotnímu stavu „dnes“.
Odpovědi se používají ke generování váženého souhrnného indexu, který se pohybuje od 0 do 1,00.
Vyšší skóre znamená lepší zdraví a pozitivní změny oproti výchozímu stavu znamenají zlepšení zdraví.
Pouze účastníci ze Spojených států
|
Základní stav a až 5 let
|
|
Vyhodnocení pacientem hlášeného výsledku měření: EQ-5D-5L: VAS
Časové okno: Základní stav a až 5 let
|
EQ-5D-5L je 2dílný nástroj pro použití jako měřítko zdravotního výsledku, navržený pro sebedokončení respondenty. Skládá se z popisného systému EQ-5D-5L a VAS. Sebehodnocení VAS zaznamenává vlastní hodnocení účastníka o jeho celkovém zdravotním stavu v době dokončení, na svislé čáře VAS se stupnicí od 0 (nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit) do 100 (nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit). . Vyšší skóre znamená lepší zdraví a pozitivní změny oproti výchozímu stavu znamenají zlepšení zdravotního stavu. Pouze účastníci ze Spojených států |
Základní stav a až 5 let
|
|
Hodnocení biomarkerů odpovědi: NT-proBNP
Časové okno: Základní stav a až 5 let
|
Změna od výchozí hodnoty v sérové koncentraci NT-proBNP.
Pouze účastníci ze Spojených států
|
Základní stav a až 5 let
|
|
Hodnocení biomarkerů odpovědi: Srdeční troponin
Časové okno: Základní stav a až 5 let
|
Změna sérové koncentrace srdečních troponinů od výchozí hodnoty.
Pouze účastníci ze Spojených států
|
Základní stav a až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. srpna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
17. srpna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
17. srpna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
5. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
6. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CV027-012
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .