Een prospectief registeronderzoek om de karakteristieken van patiënten in de echte wereld, behandelingspatronen en longitudinale uitkomsten te beoordelen bij patiënten die Mavacamten en andere behandelingen krijgen voor symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (obstructieve HCM) (DISCOVER-HCM)
18 augustus 2026 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb
Lever inzichten in hypertrofische cardiomyopathie en observatie-uitkomsten in de echte wereld: prospectief registeronderzoek in de Verenigde Staten
Het doel van deze studie is om de veiligheid van mavacamten te evalueren bij patiënten met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM) die in de praktijk worden behandeld.
De registerstudie biedt ook een real-world inzicht in de huidige patiëntenpopulatie met obstructieve HCM, behandelingspatronen en klinisch relevante resultaten voor patiënten met symptomatische obstructieve HCM in de VS.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
1700
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.
Studie Contact Back-up
- Naam: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
- Telefoonnummer: 855-907-3286
- E-mail: Clinical.Trials@bms.com
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10719
- Werving
- Kardiologische und angiologische Praxen im Spreebogen
-
Contact:
- Wilhelm Haverkamp, Site 0096
- Telefoonnummer: +4930450565906
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Aalen, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 73430
- Werving
- Ostalb-Klinikum Aalen
-
Contact:
- Stephanie Loebig, Site 0098
- Telefoonnummer: 497361550
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Duitsland, 91054
- Ingetrokken
- Local Institution - 0101
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 48149
- Werving
- Universitatsklinikum Muenster
-
Contact:
- Jürgen Sindermann, Site 0100
- Telefoonnummer: +492518347426
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Duitsland, 01099
- Werving
- Praxisklinik Herz Und Gefasse-Klinikum Weisser Hirsch
-
Contact:
- Gregor Simonis, Site 0099
- Telefoonnummer: 493518064440
-
Leipzig, Saxony, Duitsland, 04103
- Werving
- Universitaetsklinikum Leipzig AoeR
-
Contact:
- Karsten Lenk, Site 0097
- Telefoonnummer: +4936419324521000000
-
-
State of Berlin
-
Bernau, State of Berlin, Duitsland, 16321
- Werving
- Immanuel Klinikum Bernau
-
Contact:
- Christian Butter, Site 0095
- Telefoonnummer: +493338694644
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrijk, 34000
- Ingetrokken
- Local Institution - 0117
-
-
Bas Rhin
-
Haguenau, Bas Rhin, Frankrijk, 67500
- Werving
- Centre Hospitalier Haguenau
-
Contact:
- Charlotte Dagrenat, Site 0092
- Telefoonnummer: 33388063435
-
-
Loire Atlantique
-
Saint-Herblain, Loire Atlantique, Frankrijk, 44800
- Werving
- CHU Nantes Hopital Nord Laennec
-
Contact:
- Nicolas Piriou, Site 0093
- Telefoonnummer: +33240165716
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrijk, 59000
- Werving
- Hopital Saint Vincent-de-Paul
-
Contact:
- Ludovic Appert, Site 0090
- Telefoonnummer: 33320874996
-
-
Somme
-
Amiens, Somme, Frankrijk, 80054
- Werving
- CHU Amiens-Picardie
-
Contact:
- Yohann Bohbot, Site 0091
- Telefoonnummer: 33322087258
-
-
Var
-
Toulon, Var, Frankrijk, 83000
- Werving
- Hôpital Sainte Musse
-
Contact:
- Jean-Michel Tartière, Site 0094
- Telefoonnummer: 33483772070
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Frankrijk, 86000
- Werving
- CHU DE POITIERS - Hôpital de la Milétrie
-
Contact:
- Benjamin Alos, Site 0089
- Telefoonnummer: 33549444444
-
-
-
-
-
Braunau am Inn, Oostenrijk, 5280
- Werving
- KH St.Josef Braunau am Inn
-
Contact:
- Johann Auer, Site 0082
- Telefoonnummer: +437722804510
-
Graz, Oostenrijk, 8036
- Werving
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
-
Contact:
- Nicolas Verheyen, Site 0087
- Telefoonnummer: +433163851254
-
Innsbruck, Oostenrijk, 6020
- Nog niet aan het werven
- Local Institution - 0088
-
Contact:
- Site 0088
-
Klagenfurt, Oostenrijk, 9020
- Ingetrokken
- Local Institution - 0084
-
Linz, Oostenrijk, 4021
- Werving
- Kepler Universitätsklinikum Linz
-
Contact:
- Christian Reiter, Site 0086
- Telefoonnummer: 4357680836220
-
Sankt Pölten, Oostenrijk, 3100
- Nog niet aan het werven
- Local Institution - 0085
-
Contact:
- Site 0085
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- Nog niet aan het werven
- Local Institution - 0083
-
Contact:
- Site 0083
-
-
-
-
-
Katowice, Polen, 40-635
- Ingetrokken
- Local Institution - 0002
-
Warsaw, Polen, 04-628
- Ingetrokken
- Local Institution - 0001
-
-
-
-
-
Ponce, Puerto Rico, 00717-1322
- Werving
- Research & Cardiovascular Corp
-
Contact:
- Jose Vazquez-Tanus, Site 0077
- Telefoonnummer: 7872908585
-
-
-
-
-
Burgos, Spanje, 09006
- Werving
- Hospital Universitario de Burgos
-
Contact:
- Ana Merino Merino, Site 0107
- Telefoonnummer: +34947281800
-
Madrid, Spanje, 28040
- Werving
- Hospital Clinico San Carlos
-
Contact:
- Maria Alejandra Restrepo Cordoba, Site 0108
- Telefoonnummer: +34913303944
-
Madrid, Spanje, 28007
- Ingetrokken
- Local Institution - 0102
-
Málaga, Spanje, 29010
- Werving
- Hospital Clinico Universitario Virgen de La Victoria
-
Contact:
- José Manuel García Pinilla, Site 0103
- Telefoonnummer: +34951032349
-
-
Balearic Islands
-
Palma de Mallorca, Balearic Islands, Spanje, 07198
- Werving
- Hospital Fundacion Son Llatzer
-
Contact:
- Tomas Ripoll, Site 0109
- Telefoonnummer: +34871202102
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
- Werving
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Contact:
- Pablo García Pavia, Site 0104
- Telefoonnummer: +34911917297
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
- Werving
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Contact:
- Juan Ramon Gimeno Blanes, Site 0105
- Telefoonnummer: +34619068153
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spanje, 33011
- Werving
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Contact:
- Rebeca Lorca Gutierrez, Site 0106
- Telefoonnummer: +3498510800033114
-
-
-
-
-
Olomouc, Tsjechië, 779 00
- Ingetrokken
- Local Institution - 0002
-
Prague, Tsjechië, 150 00
- Ingetrokken
- Local Institution - 0001
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Werving
- University Hospital of Wales
-
Contact:
- Zaheer Yousef, Site 0116
- Telefoonnummer: +442920716008
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, W6 8RF
- Werving
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
Contact:
- Amanda Varnava, Site 0115
- Telefoonnummer: +447532199693
-
London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
- Nog niet aan het werven
- Local Institution - 0113
-
Contact:
- Site 0113
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Werving
- University of Manchester
-
Contact:
- Andrew Crean, Site 0112
- Telefoonnummer: +441612761234
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Verenigd Koninkrijk, L14 3PE
- Werving
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
Contact:
- Robert Cooper, Site 0111
- Telefoonnummer: +441512281616
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0110
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Werving
- Leeds General Infirmary
-
Contact:
- Alex Simms, Site 0114
- Telefoonnummer: +441133922385
-
-
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Verenigde Staten, 99508
- Werving
- Alaska Heart Institute
-
Contact:
- Ahmed Abuzaid, Site 0023
- Telefoonnummer: 907-561-3211
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85704
- Werving
- PIMA Heart and Vascular
-
Contact:
- Greg Koshkarian, Site 0025
- Telefoonnummer: 000-000-0000
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205-7199
- Werving
- UAMS
-
Contact:
- Srikanth Vallurupalli, Site 0007
- Telefoonnummer: 501-686-5545
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0037
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Werving
- Keck School of Medicine of USC-Usc
-
Contact:
- Eugene DePasquale, Site 0057
- Telefoonnummer: 323-442-6130
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Werving
- Stanford Health Care Hospital & Clinics
-
Contact:
- Matthew Wheeler, Site 0012
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
- Werving
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Contact:
- Theodore Abraham, Site 0021
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 48377
- Werving
- UC Denver, AMC
-
Contact:
- David Raymer, Site 0050
- Telefoonnummer: 720-848-5300
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0067
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Werving
- MedStar Washington Hospital Center
-
Contact:
- Patrick Bering, Site 0081
- Telefoonnummer: 202-877-5975
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0065
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96813
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0046
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Werving
- University of Chicago Dept of Medicine
-
Contact:
- Gene Kim, Site 0063
- Telefoonnummer: 773-702-9396
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46237
- Werving
- Franciscan Physician Network-Indiana Heart Physicians
-
Contact:
- George Lolay, Site 0016
- Telefoonnummer: 317-893-1712
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Indiana. University
-
Contact:
- Roopa Rao, Site 0013
- Telefoonnummer: 317-962-9700
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0045
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Werving
- Medstar Health Research Institute
-
Contact:
- Sandeep Jani, Site 0030
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0059
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Harvard (Massachusetts General Hospital)
-
Contact:
- Albree Tower-Rader, Site 0024
- Telefoonnummer: 617-724-5434
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Werving
- Harvard Medical School - Brigham and Women's Hospital (BWH)
-
Contact:
- Carolyn Ho, Site 0068
- Telefoonnummer: 617-732-5500
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
- Werving
- Spectrum Health Medical Group
-
Contact:
- David Fermin, Site 0073
- Telefoonnummer: 616-885-5000
-
West Bloomfield, Michigan, Verenigde Staten, 48322
- Werving
- Henry Ford Health System
-
Contact:
- Karthikeyan Ananthasubramaniam, Site 0034
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55407
- Werving
- Minneapolis Heart Institute Foundation
-
Contact:
- Robert Fraser, Site 0010
- Telefoonnummer: 612-863-3900
-
-
Mississippi
-
Tupelo, Mississippi, Verenigde Staten, 38801
- Werving
- Cardiology Associates Research, Llc
-
Contact:
- Barry Bertolet, Site 0062
- Telefoonnummer: 904-392-2469
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
- Werving
- St. Luke's Mid-America Heart Institute
-
Contact:
- Michael Nassif, Site 0069
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 66160
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0033
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Washington University
-
Contact:
- Richard Bach, Site 0036
- Telefoonnummer: 314-362-1963
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68124
- Werving
- CHI Health Reseach Center
-
Contact:
- Amjad Kabach, Site 0070
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Werving
- Hackensack University Medical Center
-
Contact:
- Dmitry Nemirovsky, Site 0029
- Telefoonnummer: 551-996-5870
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0026
-
-
New York
-
Cooperstown, New York, Verenigde Staten, 13326
- Werving
- Bassett Medical Center
-
Contact:
- Mun Hong, Site 0006
- Telefoonnummer: 607-547-4582
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Werving
- Mount Sinai Hospital
-
Contact:
- Johanna Contreras, Site 0035
- Telefoonnummer: 917-751-5850
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10019
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0009
-
Roslyn, New York, Verenigde Staten, 11576
- Werving
- Saint Francis Hospital
-
Contact:
- Allen Jeremias, Site 0075
- Telefoonnummer: 631-707-2586
-
Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
- Werving
- WMCHealth Advanced Physician Services
-
Contact:
- Srihari Naidu, Site 0053
- Telefoonnummer: 914-598-7651
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
- Werving
- Focus Clinical Research
-
Contact:
- Aamer Qurehshi, Site 0040
- Telefoonnummer: 888-635-0552
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Werving
- Duke University Health System
-
Contact:
- Andrew Wang, Site 0022
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- Werving
- Christ Hospital Health Network
-
Contact:
- Wojciech Mazur, Site 0015
- Telefoonnummer: 513-721-8881
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Werving
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Contact:
- Anene Clair Ukaigwe, Site 0041
- Telefoonnummer: 216-286-1023
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0003
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18015
- Werving
- St. Luke's University Health Network
-
Contact:
- Jamshid Shirani, Site 0043
- Telefoonnummer: 718-430-3314
-
Lancaster, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17603
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0076
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Werving
- University of Pittsburgh
-
Contact:
- Timothy Wong, Site 0027
-
Wilkes-Barre, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18711
- Werving
- Geisinger Health System
-
Contact:
- Vernon Mascarenhas, Site 0056
- Telefoonnummer: 570-808-6020
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
- Werving
- Prisma Health - Upstate
-
Contact:
- Josh Doll, Site 0042
- Telefoonnummer: 864-455-7727
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
- Werving
- Tristar Centennial Medical Ctr
-
Contact:
- Bryan Doherty, Site 0048
- Telefoonnummer: 347-949-3060
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37205-2018
- Werving
- Saint Thomas Health
-
Contact:
- Mark Zenker, Site 0019
- Telefoonnummer: 615-269-4545
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Werving
- Baylor Scott & White Research Institute
-
Contact:
- Robert Gottlieb, Site 0008
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75208
- Werving
- North Texas Cardiology Center
-
Contact:
- Manavjot Sidhu, Site 0018
- Telefoonnummer: 214-933-7430
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77084
- Werving
- BI Research Center
-
Contact:
- Asif Akhtar, Site 0039
- Telefoonnummer: 281-944-3610
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- The Methodist Hospital, Methodist Cancer Cencer
-
Contact:
- Sherif Nagueh, Site 0058
- Telefoonnummer: 713-441-2850
-
Plano, Texas, Verenigde Staten, 75093
- Werving
- Baylor Scott & White The Heart Hospital Plano
-
Contact:
- David Rawitscher, Site 0028
- Telefoonnummer: 469-800-6390
-
Temple, Texas, Verenigde Staten, 76508
- Werving
- Baylor Scott & White Medical Centre - Temple
-
Contact:
- Vinh Nguyen, Site 0051
- Telefoonnummer: 254-724-5119
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- Werving
- The Rector and Visitors of the Univ of Virginia
-
Contact:
- Christopher Kramer, Site 0011
- Telefoonnummer: 434-982-0853
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Werving
- VCU Medical Center
-
Contact:
- Mohammed Makkiya, Site 0080
- Telefoonnummer: 804-828-9989
-
Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24014
- Werving
- Carilion Clinic; Virginia Tech-Carilion School of Medicine
-
Contact:
- Ali Hama Amin, Site 0044
- Telefoonnummer: 540-982-8204
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
- Werving
- Virginia Mason Medical Center
-
Contact:
- Mariko Harper, Site 0052
- Telefoonnummer: 206-341-1111
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
- Werving
- WVU Hospitals
-
Contact:
- Christopher Bianco, Site 0055
- Telefoonnummer: 304-598-4000
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- Actief, niet wervend
- Local Institution - 0004
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Werving
- Medical College of Wisconsin, Inc (PI Address)
-
Contact:
- Abhinav Sharma, Site 0054
- Telefoonnummer: 414-805-6000
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De onderzoekspopulatie omvat volwassen deelnemers met symptomatische obstructieve HCM die een farmacologische behandeling krijgen voor obstructieve HCM (bijvoorbeeld BB's, niet-DHP CCB's, disopyramide en/of mavacamten) als onderdeel van routinematige zorg in de Verenigde Staten.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Bereid en in staat om een schriftelijk toestemmingsformulier (ICF) en alle vereiste privacyautorisatie te verstrekken voorafgaand aan de start van de onderzoeksprocedures. i. Diagnose van obstructieve HCM in overeenstemming met de richtlijnen van de American Heart Association/American College of Cardiology (AHA/ACC) uit 2020. ii. Obstructieve HCM wordt klinisch gedefinieerd door de aanwezigheid van een verhoogde LV-wanddikte ≥ 15 mm (of ≥ 13 mm met een positieve familiegeschiedenis van HCM) in een niet-verwijde ventriculaire kamer die niet alleen wordt verklaard door abnormale belastingsomstandigheden (bijv. een andere cardiale of systemische ziekte ) en piek LVOT-gradiënt van
≥ 30 mmHg in rust of met provocatie.
- Heeft gedocumenteerde LVEF van ≥ 55% opgenomen door echocardiografie in de afgelopen 6 maanden.
- Symptomen die overeenkomen met NYHA functionele klasse II-IV.
- ≥ 18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
- BB's ontvangen, niet-dihydropyridinecalcium. kanaalblokkers (niet-DHP CCB's), disopyramide en/of mavacamten (zodra beschikbaar) als onderdeel van routinematige klinische zorg; of momenteel geen behandeling krijgt vanwege intolerantie of falen van eerdere behandeling (bijv. BB's, niet-DHP CCB's of disopyramide) voor obstructieve HCM.
Uitsluitingscriteria:
- Bekende fenocopy-ziekte (bijv. Ziekte van Fabry, amyloïdose) of LV-hypertrofie geassocieerd met hypertensie.
- Documentatie van elke vaste obstructie van het uitstroomkanaal, zoals stenose of vervanging van de aortaklep.
- Eerdere behandeling van obstructieve HCM met invasieve septumreductie (chirurgische myectomie of percutane alcohol septum ablatie [ASA]) binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving; deelnemers met een mislukte myectomie of percutane ASA uitgevoerd > 6 maanden voorafgaand aan inschrijving kunnen worden ingeschreven.
- Naïef voor behandeling voor obstructieve HCM (dwz nooit behandeld met BB's, niet-DHP CCB's of disopyramide).
- Ontvangen van een therapeutisch middel voor onderzoek voor obstructieve HCM (bijv. Andere myosineremmers dan mavacamten) in een interventioneel klinisch onderzoek bij inschrijving van de deelnemer.
- Eerder of momenteel ingeschreven in een langdurig veiligheidsuitbreidingsonderzoek van mavacamten (bijv. EXPLORER-HCM [ClinicalTrials.gov, NCT03470545], MAVA-LTE [NCT03723655], PIONEER-OLE [NCT03496168], VALORHCM [NCT04349072] of MAVERICK [NCT03442764])
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Mavacamten
Deelnemers krijgen mavacamten zoals voorgeschreven door een arts volgens de zorgstandaard voor symptomatische oHCM
|
Volgens productlabel
|
|
Bètablokker (BB) / niet-dihydropyridine (niet-DHP) calciumantagonist (CCB) / disopyramide
Deelnemers krijgen BB/niet-DHP CCB/disopyramide zoals voorgeschreven door een arts volgens de zorgstandaard voor symptomatische oHCM
|
Inclusief bètablokker (BB), niet-dihydropyridine (niet-DHP), calciumkanaalblokker (CCB) en/of disopyramide volgens productlabel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van nieuw of verslechterend hartfalen als gevolg van systolische disfunctie bij deelnemers met symptomatische obstructieve HCM tijdens perioden van blootstelling aan mavacamten en andere oHCM-behandelingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Systolische disfunctie gedefinieerd als symptomatische linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 50%.
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten.
|
Tot 5 jaar
|
|
Verandering in de gradiënt van het linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) in rust ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Alleen Europese deelnemers
|
Tot 18 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het optreden van aritmie
Tijdsspanne: Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
Incidentiecijfers van deelnemers met aritmie (nieuw begin)
|
Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
|
Nieuw of verergerend hartfalen als gevolg van systolische disfunctie
Tijdsspanne: Basislijn en tot 18 maanden
|
Symptomatische linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) <50%.
Alleen Europese deelnemers
|
Basislijn en tot 18 maanden
|
|
Percentage deelnemers met een rust- of geprovoceerde piekgradiënt van het linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) lager dan 50 mmHG
Tijdsspanne: Basislijn en tot 18 maanden
|
Alleen Europese deelnemers
|
Basislijn en tot 18 maanden
|
|
Percentage deelnemers met een rust- of geprovoceerde piekgradiënt van het linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) lager dan 30 mmHG
Tijdsspanne: Basislijn en tot 18 maanden
|
Alleen Europese deelnemers
|
Basislijn en tot 18 maanden
|
|
Optreden van ernstige cardiovasculaire voorvallen (MACE)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Een samengesteld eindpunt bestaande uit niet-fataal acuut myocardinfarct (MI), beroerte, ziekenhuisopname vanwege hartfalen (HF) en cardiovasculaire (CV) mortaliteit.
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten.
|
Tot 5 jaar
|
|
Optreden van niet-fataal acuut myocardinfarct (MI)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten
|
Tot 5 jaar
|
|
Voorkomen van een beroerte
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten
|
Tot 5 jaar
|
|
Het optreden van ziekenhuisopname als gevolg van hartfalen
Tijdsspanne: Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
|
|
Het optreden van cardiovasculaire sterfte
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten
|
Tot 5 jaar
|
|
Het optreden van sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
|
|
Evaluatie van functionele reacties: functieklasse New York Heart Association (NYHA).
Tijdsspanne: Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
Percentage deelnemers van wie de NYHA-klasse verandert
|
Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
|
Evaluatie van functionele reacties: gradiënt van het linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT).
Tijdsspanne: Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LVOT-gradiënten in rust en uitgelokt
|
Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
|
Evaluatie van functionele reacties: LVEF
Tijdsspanne: Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LVEF
|
Basislijn, en tot 18 maanden (Europese deelnemers), of 5 jaar (deelnemers in de Verenigde Staten)
|
|
Evaluatie van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat: Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire 23 (KCCQ-23)
Tijdsspanne: Basislijn en maximaal 5 jaar
|
De KCCQ-23 is een ziektespecifiek gezondheidsstatusinstrument dat bestaat uit 23 items die de domeinen van fysieke beperkingen, symptomen, zelfeffectiviteit, sociale beperking en kwaliteit van leven als gevolg van hartfalen kwantificeren.
Scores variëren van 0-100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus weerspiegelen.
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten
|
Basislijn en maximaal 5 jaar
|
|
Evaluatie van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat: EuroQol Five Dimensions Questionnaire (5-niveau) (EQ-5D-5L): Health Utility Index
Tijdsspanne: Basislijn en maximaal 5 jaar
|
De EQ-5D-5L is een tweedelig instrument voor gebruik als maatstaf voor de gezondheidsresultaten, ontworpen voor zelfinvulling door respondenten.
Het bestaat uit de EQ-5D-5L gezondheidshulpprogramma-index en EQ Visual Analog Scale (VAS).
De EQ-5D-5L gezondheidsnutsindex bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie.
Elk heeft 5 niveaus van waargenomen problemen (1 - geen probleem, 2 - lichte problemen, 3 - matige problemen, 4 - ernstige problemen, 5 - extreme problemen).
De deelnemer kiest voor elk van de 5 dimensies een antwoord dat het beste aansluit bij zijn/haar gezondheid ‘vandaag’.
Antwoorden worden gebruikt om een gewogen samenvattende index te genereren, die varieert van 0 tot 1,00.
Een hogere score duidt op een betere gezondheid en positieve veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde wijzen op een verbetering van de gezondheid.
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten
|
Basislijn en maximaal 5 jaar
|
|
Evaluatie van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat: EQ-5D-5L: VAS
Tijdsspanne: Basislijn en maximaal 5 jaar
|
De EQ-5D-5L is een tweedelig instrument voor gebruik als maatstaf voor de gezondheidsresultaten, ontworpen voor zelfinvulling door respondenten. Het bestaat uit een beschrijvend systeem EQ-5D-5L en VAS. De VAS-zelfbeoordeling registreert de eigen beoordeling van de deelnemer over zijn of haar algehele gezondheidstoestand op het moment van voltooiing, op een verticale VAS-lijn met een schaal van 0 (de slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen) tot 100 (de beste gezondheid die u zich kunt voorstellen) . Een hogere score duidt op een betere gezondheid en positieve veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde wijzen op een verbetering van de gezondheidsstatus. Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten |
Basislijn en maximaal 5 jaar
|
|
Evaluatie van responsbiomarkers: NT-proBNP
Tijdsspanne: Basislijn en maximaal 5 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de serumconcentratie van NT-proBNP.
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten
|
Basislijn en maximaal 5 jaar
|
|
Evaluatie van biomarkers voor respons: cardiale troponine
Tijdsspanne: Basislijn en maximaal 5 jaar
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de serumconcentratie van cardiale troponinen.
Alleen deelnemers uit de Verenigde Staten
|
Basislijn en maximaal 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 augustus 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
17 augustus 2029
Studie voltooiing (Geschat)
17 augustus 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 augustus 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 augustus 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 augustus 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CV027-012
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .