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一项评估 ALN-HSD 在非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 伴有遗传风险因素的纤维化成年参与者中的疗效和安全性的研究 (NASHGEN-2)

2026年7月7日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

SiRNA 基因沉默治疗具有遗传风险因素的参与者的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的随机、双盲、安慰剂对照、2 期研究的主要方案

研究 1 和研究 2 的主要目的是评估 ALN-HSD 对肝纤维化组织病理学评估的影响。

研究 1 和研究 2 的次要目标是：

  • 评估 ALN-HSD 对脂肪性肝炎组织病理学评估的影响
  • 评估 ALN-HSD 对肝细胞损伤血清生物标志物的影响
  • 评估 ALN-HSD 对纤维化血清生物标志物的影响
  • 评估 ALN-HSD 对 HSD17B13 表达的影响
  • 评估ALN-HSD对肝细胞凋亡的影响
  • 评估 ALN-HSD 对减缓肝病进展的影响
  • 评估 ALN-HSD 的安全性和耐受性

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

120

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 日本
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、062-8618
        • 终止
        • JCHO Hokkaido Hospital
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00927
        • 招聘中
        • Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
      • San Juan、波多黎各、00909
        • 终止
        • Klinical Investigations
      • San Juan、波多黎各、00909
        • 终止
        • Latin Clinical Trial Center
    • San Juan
      • Guaynabo、San Juan、波多黎各、00969
        • 终止
        • Isis Clinical Research Center
  • 美国
    • Arizona
      • Chandler、Arizona、美国、85224
        • 招聘中
        • Arizona Liver Health
      • Flagstaff、Arizona、美国、86001
        • 终止
        • The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
      • Peoria、Arizona、美国、85381
        • 招聘中
        • The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
      • Tucson、Arizona、美国、85715
        • 招聘中
        • Del Sol Research Management, LLC
      • Tucson、Arizona、美国、85712
        • 招聘中
        • Adobe Clinical Research
      • Tucson、Arizona、美国、85712
        • 招聘中
        • Arizona Liver Health - Tucson
    • California
      • Canoga Park、California、美国、91304
        • 终止
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Chula Vista、California、美国、91911
        • 终止
        • Velocity Clinical Research
      • Coronado、California、美国、92118
        • 招聘中
        • Southern California Research Center
      • Fountain Valley、California、美国、92708
        • 招聘中
        • ARK Clinical Research - Fountain Valley
      • Gardena、California、美国、90247
        • 终止
        • Velocity Clinical Research
      • Huntington Park、California、美国、90255
        • 终止
        • Velocity Clinical Research - Huntington Park
      • Lancaster、California、美国、93534
        • 招聘中
        • Om Research LLC
      • Long Beach、California、美国、90815
        • 招聘中
        • Ark Clinical Research - Long Beach
      • Los Angeles、California、美国、90057
        • 终止
        • Velocity Clinical Research - Westlake
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Clinnova Research Solutions
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
      • Panorama City、California、美国、91402
        • 终止
        • National Research Institute
      • Pasadena、California、美国、91105
        • 招聘中
        • California Liver Research Institute
      • Poway、California、美国、92064
        • 终止
        • Cadena Care Inst.
      • Rialto、California、美国、92377
        • 招聘中
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Diego、California、美国、92114
        • 终止
        • Precision Research Institute - San Diego
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Bradenton、Florida、美国、34209
        • 终止
        • Synergy Healthcare LLC
      • Hialeah Gardens、Florida、美国、33016
        • 招聘中
        • Evolution Clinical Trials
      • Jupiter、Florida、美国、33458
        • 招聘中
        • Health Awareness, Inc.
      • Miami、Florida、美国、33173
        • 招聘中
        • Genoma Research Group, Inc.
      • Miami、Florida、美国、33186
        • 招聘中
        • Med Research of Florida, LLC
      • Miami、Florida、美国、33175
        • 终止
        • US Associates in Research, LLC
      • Miami、Florida、美国、33155
        • 终止
        • Miami Clinical Research
      • Miami、Florida、美国、33157
        • 终止
        • International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • 招聘中
        • Charter Research LLC - Orlando
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana University School of Medicine
      • Newburgh、Indiana、美国、47630
        • 终止
        • Deaconess Clinic - GI Specialty Center
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、美国、70006
        • 招聘中
        • Tandem Clinical Research
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21202
        • 终止
        • Mercy Medical Center
    • Mississippi
      • Flowood、Mississippi、美国、39232
        • 招聘中
        • GI Associates
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • 招聘中
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 招聘中
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78757
        • 招聘中
        • Pinnacle Clinical Research - Austin
      • Austin、Texas、美国、78757
        • 招聘中
        • American Research Corporation
      • Austin、Texas、美国、78745
        • 终止
        • Austin Clinical Research, LLC
      • Brownsville、Texas、美国、78520
        • 终止
        • South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
      • Cedar Park、Texas、美国、78613
        • 终止
        • Velocity Clinical Research - Austin
      • Dallas、Texas、美国、75203
        • 招聘中
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Edinburg、Texas、美国、78539
        • 终止
        • South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • 招聘中
        • GI Alliance Research
      • Friendswood、Texas、美国、77546
        • 终止
        • Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
      • Georgetown、Texas、美国、78628
        • 招聘中
        • Advanced Medical Trials
      • Houston、Texas、美国、77099
        • 招聘中
        • Pioneer Research Solutions, Inc.
      • Katy、Texas、美国、77494
        • 终止
        • R & H Clinical Research, Inc.
      • Pharr、Texas、美国、78577
        • 终止
        • Great Lakes Research Institute
      • San Antonio、Texas、美国、78215
        • 招聘中
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • 招聘中
        • Pinnacle Clinical Research - San Antonio
      • Stafford、Texas、美国、77477
        • 终止
        • R & H Clinical Research
    • Utah
      • Murray、Utah、美国、84107
        • 终止
        • Intermountain Health
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 招聘中
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond、Virginia、美国、23249
        • 招聘中
        • Richmond Veterans Administration Medical Center
  • 韩国
      • Busan、韩国、49241
        • 终止
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu、韩国、42601
        • 终止
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daegu、韩国、41944
        • 终止
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul、韩国、04763
        • 终止
        • Hanyang University Seoul Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si、Gyeonggi-do、韩国、13620
        • 终止
        • Seoul National University Bundang Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. NASH 伴纤维化 (F) 2 期或 3 期的诊断
  2. 根据 NASH CRN 组织学评分系统，NAS 评分≥4
  3. 符合研究 1 或研究 2 中研究注册的基因型标准

关键排除标准：

  1. 其他形式的已知慢性肝病的证据
  2. 过去一年内已知的酒精或其他药物滥用史
  3. 1型糖尿病史
  4. 研究期间约 5 年内或计划进行的减肥手术
  5. 之前接触过任何靶向 HSD17B13 或 PNPLA3 的研究药物（例如，ALNHSD 或 ARO-HSD、AZD2693）

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
随机化 1:1
药品：安慰剂
根据协议进行管理
实验性的：ALN-HSD
随机 1:1
药品：ALN-HSD
Administered per the protocol

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
大体时间：Baseline to week 52
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
Baseline to week 52

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
NIS4（NASH 的非侵入性纤维化生物标志物）的变化
大体时间：基线至第 52 周
基线至第 52 周
纤维化 4 (FIB-4) 的变化
大体时间：基线至第 52 周
基线至第 52 周
肝活检中 qFibrosis 进展的发生率
大体时间：基线至第 52 周
基线至第 52 周
在肝活检上无效的NASH-CRN纤维化，分辨率没有恶化
大体时间：基线到第52周
土豆泥的分辨率（脂肪性肝炎）被定义为没有脂肪肝病或孤立或简单的脂肪变性，而没有脂肪性肝炎，非酒精性脂肪肝病疾病活性评分（NAS）的炎症得分为0-1，炎症的0-1，任何用于气球的值，steatosis的任何值
基线到第52周
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
大体时间：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
大体时间：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
大体时间：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
大体时间：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
大体时间：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
大体时间：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：Baseline to week 84
Baseline to week 84
Severity of TEAEs
大体时间：Baseline to week 84
Baseline to week 84

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月9日

初级完成 (估计的)

2028年4月27日

研究完成 (估计的)

2028年12月7日

研究注册日期

首次提交

2022年8月15日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月26日

首次发布 (实际的)

2022年8月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月7日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALN-HSD-NASH-2130

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享

IPD 共享时间框架

当 Regeneron 获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症的营销授权时，已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保了保护参与者隐私的能力。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以提交一份提案，以通过 Vivli 访问再生元赞助的临床试验中的个体患者或汇总水平数据。 Regeneron 的独立研究请求评估标准可在以下网址找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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