Tanulmány az ALN-HSD hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére nem alkoholos steatohepatitisben (NASH) és genetikai kockázati tényezőkkel rendelkező fibrózisban szenvedő felnőttek körében (NASHGEN-2)
2026. október 6. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 2. fázisú siRNS géncsillapítási tanulmányok mesterprotokollja a nem alkoholos steatohepatitis (NASH) kezelésére genetikai kockázati tényezőkkel rendelkező résztvevőknél
This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.
The study is looking at several other research questions, including:
- How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver
- What side effects may happen from receiving the study drug
- How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times
- Better understanding of the study drug and MASH
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
120
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trials Administrator
- Telefonszám: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Busan, Dél -Korea, 49241
- Megszűnt
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Dél -Korea, 41944
- Megszűnt
- Kyungpook National University Hospital
-
Daegu, Dél -Korea, 42601
- Megszűnt
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Seoul, Dél -Korea, 04763
- Megszűnt
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Dél -Korea, 13620
- Megszűnt
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Flagstaff, Arizona, Egyesült Államok, 86001
- Megszűnt
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Egyesült Államok, 85381
- Toborzás
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85715
- Toborzás
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85712
- Toborzás
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85712
- Toborzás
- Arizona Liver Health - Tucson
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85712
- Toborzás
- The Institute for Liver Health II LLC dba Arizona Liver Health
-
-
California
-
Canoga Park, California, Egyesült Államok, 91304
- Megszűnt
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Egyesült Államok, 91911
- Megszűnt
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Egyesült Államok, 92118
- Toborzás
- Southern California Research Center
-
Gardena, California, Egyesült Államok, 90247
- Megszűnt
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Egyesült Államok, 90255
- Megszűnt
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Egyesült Államok, 93534
- Toborzás
- Om Research Llc
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90815
- Megszűnt
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90815
- Megszűnt
- Ark Clinical Research, LLC
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90057
- Megszűnt
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Egyesült Államok, 91402
- Megszűnt
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Egyesült Államok, 91105
- Toborzás
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Egyesült Államok, 92064
- Megszűnt
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Egyesült Államok, 92377
- Toborzás
- Inland Empire Clinical Trials
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92114
- Megszűnt
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Toborzás
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Egyesült Államok, 34209
- Megszűnt
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Egyesült Államok, 33016
- Toborzás
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Egyesült Államok, 33458
- Toborzás
- Health Awareness, inc.
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33173
- Toborzás
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33186
- Toborzás
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33175
- Megszűnt
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Megszűnt
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33157
- Megszűnt
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
- Toborzás
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Toborzás
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Egyesült Államok, 47630
- Megszűnt
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Egyesült Államok, 70006
- Toborzás
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21202
- Megszűnt
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Egyesült Államok, 39232
- Toborzás
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Toborzás
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Toborzás
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
- Toborzás
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Toborzás
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78757
- Toborzás
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78757
- Toborzás
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78745
- Megszűnt
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Egyesült Államok, 78520
- Megszűnt
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Egyesült Államok, 78613
- Megszűnt
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75203
- Toborzás
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Egyesült Államok, 78539
- Megszűnt
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Toborzás
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Egyesült Államok, 77546
- Megszűnt
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Egyesült Államok, 78628
- Toborzás
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77099
- Toborzás
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Egyesült Államok, 77494
- Megszűnt
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Egyesült Államok, 78577
- Megszűnt
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Toborzás
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78215
- Toborzás
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
Stafford, Texas, Egyesült Államok, 77477
- Megszűnt
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107
- Megszűnt
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
- Toborzás
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23249
- Toborzás
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japán, 062-8618
- Megszűnt
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Toborzás
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Megszűnt
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Megszűnt
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Megszűnt
- Isis Clinical Research Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Key Inclusion Criteria:
- Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
- A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
- NAS score ≥3, as defined in the protocol
- Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
- Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening
Key Exclusion Criteria:
- Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
- Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
- History of Type 1 diabetes
- Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
- Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693)
Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ALN-HSD
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
|
Placebo Comparator: Placebo
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Időkeret: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy |
Baseline to week 52
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a NIS4-ben, a NASH nem invazív fibrózis biomarkerében
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Fibrosis-4 (FIB-4) változása
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
A qFibrosis progressziójának előfordulása májbiopsziában
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Időkeret: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Időkeret: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Időkeret: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Időkeret: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Időkeret: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Időkeret: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Időkeret: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Időkeret: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Resolution of MASH with no worsening of NASH-CRN fibrosis on liver biopsy
Időkeret: Baseline to week 52
|
Resolution of MASH (steatohepatitis) is defined as absent fatty liver disease or isolated or simple steatosis without steatohepatitis and a non-alcoholic fatty liver disease activity score (NAS) score of 0-1 for inflammation, 0 for ballooning, and any value for steatosis |
Baseline to week 52
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. február 9.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. április 27.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. augusztus 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. augusztus 26.
Első közzététel (Tényleges)
2022. augusztus 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. október 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. október 6.
Utolsó ellenőrzés
2026. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-HSD-NASH-2130
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing
IPD megosztási időkeret
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- has the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .