Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van ALN-HSD te evalueren bij volwassen deelnemers met niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) met fibrose met genetische risicofactoren (NASHGEN-2)

5 april 2024 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een hoofdprotocol van gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-onderzoeken van siRNA-genuitschakeling voor de behandeling van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) bij deelnemers met genetische risicofactoren

Het primaire doel van onderzoek 1 en onderzoek 2 is het evalueren van het effect van ALN-HSD op de histopathologische beoordeling van leverfibrose.

De secundaire doelstellingen van Studie 1 en Studie 2 zijn:

  • Om het effect van ALN-HSD op de histopathologische beoordeling van steatohepatitis te evalueren
  • Om het effect van ALN-HSD op serumbiomarkers van hepatocellulair letsel te evalueren
  • Om het effect van ALN-HSD op serumbiomarkers van fibrose te evalueren
  • Om het effect van ALN-HSD op HSD17B13-expressie te evalueren
  • Om het effect van ALN-HSD op hepatocellulaire apoptose te evalueren
  • Om het effect van ALN-HSD op het vertragen van de progressie van leverziekte te evalueren
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van ALN-HSD te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

120

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 062 8618
        • Werving
        • JCHO Hokkaido Hospital
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 42601
        • Werving
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 04763
        • Werving
        • Hanyang University Seoul Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 13620
        • Werving
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • Werving
        • FDI Clinical Research
      • San Juan, Puerto Rico, 00909
        • Werving
        • Latin Clinical Trial Center
      • San Juan, Puerto Rico, 00909
        • Werving
        • Klinical Investigations
      • San Juan, Puerto Rico, 00969
        • Werving
        • ISIS Clinical Research Center
  • Verenigde Staten
    • California
      • Canoga Park, California, Verenigde Staten, 91034
        • Werving
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Chula Vista, California, Verenigde Staten, 91911
        • Werving
        • Velocity Clinical Research
      • Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
        • Werving
        • Southern California Research Center
      • Gardena, California, Verenigde Staten, 90247
        • Werving
        • Velocity Clinical Research
      • Huntington Park, California, Verenigde Staten, 90255
        • Werving
        • Velocity Clinical Research - Huntington Park
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90057
        • Werving
        • National Research Institute
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Clinnova Research Solutions
      • Panorama City, California, Verenigde Staten, 91402
        • Werving
        • National Research Institute
      • Poway, California, Verenigde Staten, 92064
        • Werving
        • Cadena Care Inst.
      • Rialto, California, Verenigde Staten, 92377
        • Werving
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92114
        • Werving
        • Precision Research Institute, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33173
        • Werving
        • Genoma Research Group, Inc.
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33186
        • Werving
        • Med Research Of Florida, LLC
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33157
        • Werving
        • IMIC, Inc
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Werving
        • Miami Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33175
        • Werving
        • US Associates in Research, LLC
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Verenigde Staten, 70072
        • Werving
        • Legacy Clinical Solutions: Tandem Clinical Research, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21202-2102
        • Ingetrokken
        • Mercy Medical Center, Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • University of Pennsylvania - Perelman School of Medicine - Gene Therapy Program
    • Texas
      • Cedar Park, Texas, Verenigde Staten, 78613
        • Werving
        • Velocity Clinical Research
      • Friendswood, Texas, Verenigde Staten, 77546-5700
        • Werving
        • Allure Health
      • Georgetown, Texas, Verenigde Staten, 78745
        • Werving
        • Advanced Medical Trials
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77099
        • Werving
        • Pioneer Research Solutions Inc.
      • Katy, Texas, Verenigde Staten, 77494
        • Werving
        • R & H Clinical Research
      • Pharr, Texas, Verenigde Staten, 78577
        • Werving
        • GLRI - McAllen Research
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Werving
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Stafford, Texas, Verenigde Staten, 77477
        • Werving
        • R & H Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Een diagnose van NASH met fibrose (F) stadium 2 of 3
  2. NAS-score ≥4 volgens het NASH CRN histologische scoresysteem
  3. Voldoet aan genotypecriteria voor studie-inschrijving in Studie 1 of Studie 2

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Bewijs van andere vormen van bekende chronische leverziekte
  2. Bekende geschiedenis van alcohol- of ander middelenmisbruik in het afgelopen jaar
  3. Geschiedenis van diabetes type 1
  4. Bariatrische chirurgie binnen ongeveer 5 jaar voorafgaand aan of gepland tijdens de studieperiode
  5. Eerdere blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel gericht op HSD17B13 of PNPLA3 (bijv. ALNHSD of ARO-HSD, AZD2693)

Opmerking: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Gerandomiseerd 1:1
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend door middel van SC-injectie
Experimenteel: ALN-HSD
Gerandomiseerd 1:1
Geneesmiddel: ALN-HSD
Toegediend door middel van subcutane injectie (SC)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in qFibrose
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Verandering in de continue kwantitatieve leverfibrose (qFibrosis)-score gemeten door tweede harmonische generatie/twee-foton-excitatiemicroscopie
Basislijn tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van het niet-alcoholische steatohepatitis klinische onderzoeksnetwerk (NASH-CRN) fibrose (F) stadium met ≥1 stadium zonder verslechtering van NASH
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
De beoordeling zal gebaseerd zijn op het aandeel van de met ALN-HSD behandelde deelnemers ten opzichte van de placebo die door leverbiopsie ten minste een verbetering van de fibrose in één fase bereikten zonder verslechtering van NASH.
Basislijn tot week 52
Oplossing van NASH zonder verergering van NASH-CRN-fibrose bij leverbiopsie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Het verdwijnen van NASH (steatohepatitis) wordt gedefinieerd als de afwezigheid van leververvetting of geïsoleerde of eenvoudige steatose zonder steatohepatitis en een niet-alcoholische leververvettingsactiviteitsscore (NAS)-score van 0-1 voor ontsteking, 0 voor ballonvaren en elke waarde voor steatose.
Basislijn tot week 52
Verandering in serumalanineaminotransferase (ALT)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Verandering in serumaspartaataminotransferase (ASAT)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Verandering in verbeterde leverfibrose (ELF)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Verandering in N-terminaal type III collageenpropeptide (PRO-C3)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Verandering in NIS4, een niet-invasieve fibrose-biomarker van NASH
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Verandering in fibrose-4 (FIB-4)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Verandering in het transcriptniveau van hepatische hydroxysteroïde 17β-dehydrogenase 13 (HSD17B13)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Incidentie van progressie van qFibrose bij leverbiopsie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 84
Basislijn tot week 84
Ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 84
Basislijn tot week 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 februari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

8 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

8 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-HSD-NASH-2130

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie. De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niet-alcoholische steatohepatitis (NASH)

Klinische onderzoeken op ALN-HSD

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren