Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van ALN-HSD te evalueren bij volwassen deelnemers met niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) met fibrose met genetische risicofactoren (NASHGEN-2)
7 juli 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals
Een hoofdprotocol van gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2-onderzoeken van siRNA-genuitschakeling voor de behandeling van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) bij deelnemers met genetische risicofactoren
Het primaire doel van onderzoek 1 en onderzoek 2 is het evalueren van het effect van ALN-HSD op de histopathologische beoordeling van leverfibrose.
De secundaire doelstellingen van Studie 1 en Studie 2 zijn:
- Om het effect van ALN-HSD op de histopathologische beoordeling van steatohepatitis te evalueren
- Om het effect van ALN-HSD op serumbiomarkers van hepatocellulair letsel te evalueren
- Om het effect van ALN-HSD op serumbiomarkers van fibrose te evalueren
- Om het effect van ALN-HSD op HSD17B13-expressie te evalueren
- Om het effect van ALN-HSD op hepatocellulaire apoptose te evalueren
- Om het effect van ALN-HSD op het vertragen van de progressie van leverziekte te evalueren
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid van ALN-HSD te evalueren
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
120
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Clinical Trials Administrator
- Telefoonnummer: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studie Locaties
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 062-8618
- Beëindigd
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Werving
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Beëindigd
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Beëindigd
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Beëindigd
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Verenigde Staten, 85224
- Werving
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Verenigde Staten, 86001
- Beëindigd
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Verenigde Staten, 85381
- Werving
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85715
- Werving
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
- Werving
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
- Werving
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Verenigde Staten, 91304
- Beëindigd
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Verenigde Staten, 91911
- Beëindigd
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
- Werving
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Verenigde Staten, 92708
- Werving
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Verenigde Staten, 90247
- Beëindigd
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Verenigde Staten, 90255
- Beëindigd
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Verenigde Staten, 93534
- Werving
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90815
- Werving
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90057
- Beëindigd
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Verenigde Staten, 91402
- Beëindigd
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
- Werving
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Verenigde Staten, 92064
- Beëindigd
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Verenigde Staten, 92377
- Werving
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92114
- Beëindigd
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Werving
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Verenigde Staten, 34209
- Beëindigd
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Verenigde Staten, 33016
- Werving
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Verenigde Staten, 33458
- Werving
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33173
- Werving
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33186
- Werving
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33175
- Beëindigd
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Beëindigd
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33157
- Beëindigd
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Werving
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Verenigde Staten, 47630
- Beëindigd
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70006
- Werving
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21202
- Beëindigd
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
- Werving
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Werving
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17822
- Werving
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Werving
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
- Werving
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
- Werving
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78745
- Beëindigd
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Verenigde Staten, 78520
- Beëindigd
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Verenigde Staten, 78613
- Beëindigd
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
- Werving
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Verenigde Staten, 78539
- Beëindigd
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Werving
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Verenigde Staten, 77546
- Beëindigd
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Verenigde Staten, 78628
- Werving
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77099
- Werving
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Verenigde Staten, 77494
- Beëindigd
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Verenigde Staten, 78577
- Beëindigd
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
- Werving
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Werving
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Verenigde Staten, 77477
- Beëindigd
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
- Beëindigd
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- Werving
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
- Werving
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
-
-
-
Busan, Zuid -Korea, 49241
- Beëindigd
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Zuid -Korea, 42601
- Beëindigd
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Zuid -Korea, 41944
- Beëindigd
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 04763
- Beëindigd
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Zuid -Korea, 13620
- Beëindigd
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Een diagnose van NASH met fibrose (F) stadium 2 of 3
- NAS-score ≥4 volgens het NASH CRN histologische scoresysteem
- Voldoet aan genotypecriteria voor studie-inschrijving in Studie 1 of Studie 2
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Bewijs van andere vormen van bekende chronische leverziekte
- Bekende geschiedenis van alcohol- of ander middelenmisbruik in het afgelopen jaar
- Geschiedenis van diabetes type 1
- Bariatrische chirurgie binnen ongeveer 5 jaar voorafgaand aan of gepland tijdens de studieperiode
- Eerdere blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel gericht op HSD17B13 of PNPLA3 (bijv. ALNHSD of ARO-HSD, AZD2693)
Opmerking: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Gerandomiseerd 1:1
|
Toegediend volgens het protocol
|
|
Experimenteel: ALN-HSD
Gerandomiseerd 1:1
|
Administered per the protocol
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Tijdsspanne: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in NIS4, een niet-invasieve fibrose-biomarker van NASH
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Basislijn tot week 52
|
|
|
Verandering in fibrose-4 (FIB-4)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Basislijn tot week 52
|
|
|
Incidentie van progressie van qFibrose bij leverbiopsie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Basislijn tot week 52
|
|
|
Resolutie van puree zonder verslechtering van Nash-CRN-fibrose bij leverbiopsie
Tijdsspanne: Basislijn naar week 52
|
Resolutie van puree (steatohepatitis) wordt gedefinieerd als afwezige leververvetting of geïsoleerde of eenvoudige steatose zonder steatohepatitis en een niet-alcoholische leververvaarterscore (NAS) score van 0-1 voor ontstekingen, 0 voor ballon en elke waarde voor steatos
|
Basislijn naar week 52
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Tijdsspanne: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Tijdsspanne: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Tijdsspanne: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Tijdsspanne: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Tijdsspanne: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Tijdsspanne: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Tijdsspanne: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 februari 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
27 april 2028
Studie voltooiing (Geschat)
7 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 augustus 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 augustus 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 augustus 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld
IPD-tijdsbestek voor delen
Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie.
De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .