Um estudo para avaliar a eficácia e segurança de ALN-HSD em participantes adultos com esteato-hepatite não alcoólica (NASH) com fibrose com fatores de risco genéticos (NASHGEN-2)
7 de julho de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Um protocolo mestre de estudos randomizados, duplo-cegos, controlados por placebo, de fase 2 de silenciamento de genes siRNA para o tratamento de esteato-hepatite não alcoólica (NASH) em participantes com fatores de risco genéticos
O objetivo primário do Estudo 1 e do Estudo 2 é avaliar o efeito do ALN-HSD na avaliação histopatológica da fibrose hepática.
Os objetivos secundários do Estudo 1 e do Estudo 2 são:
- Avaliar o efeito de ALN-HSD na avaliação histopatológica da esteato-hepatite
- Avaliar o efeito de ALN-HSD em biomarcadores séricos de lesão hepatocelular
- Avaliar o efeito de ALN-HSD em biomarcadores séricos de fibrose
- Avaliar o efeito de ALN-HSD na expressão de HSD17B13
- Avaliar o efeito de ALN-HSD na apoptose hepatocelular
- Avaliar o efeito de ALN-HSD em retardar a progressão da doença hepática
- Para avaliar a segurança e tolerabilidade de ALN-HSD
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
120
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Número de telefone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Locais de estudo
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-
Busan, Coréia do Sul, 49241
- Rescindido
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Coréia do Sul, 42601
- Rescindido
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Coréia do Sul, 41944
- Rescindido
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Coréia do Sul, 04763
- Rescindido
- Hanyang University Seoul Hospital
-
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Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 13620
- Rescindido
- Seoul National University Bundang Hospital
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Arizona
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Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
- Recrutamento
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Estados Unidos, 86001
- Rescindido
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Estados Unidos, 85381
- Recrutamento
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85715
- Recrutamento
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
- Recrutamento
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
- Recrutamento
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Estados Unidos, 91304
- Rescindido
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Estados Unidos, 91911
- Rescindido
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Recrutamento
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- Recrutamento
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Estados Unidos, 90247
- Rescindido
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Estados Unidos, 90255
- Rescindido
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Estados Unidos, 93534
- Recrutamento
- OM Research LLC
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90815
- Recrutamento
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90057
- Rescindido
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Estados Unidos, 91402
- Rescindido
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Recrutamento
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Estados Unidos, 92064
- Rescindido
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Estados Unidos, 92377
- Recrutamento
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92114
- Rescindido
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Estados Unidos, 34209
- Rescindido
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Estados Unidos, 33016
- Recrutamento
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Estados Unidos, 33458
- Recrutamento
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
- Recrutamento
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
- Recrutamento
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33175
- Rescindido
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Rescindido
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33157
- Rescindido
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Recrutamento
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Estados Unidos, 47630
- Rescindido
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
- Recrutamento
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
- Rescindido
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Recrutamento
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Recrutamento
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Recrutamento
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
- Recrutamento
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
- Recrutamento
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78745
- Rescindido
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Estados Unidos, 78520
- Rescindido
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Estados Unidos, 78613
- Rescindido
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- Recrutamento
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
- Rescindido
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Recrutamento
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Estados Unidos, 77546
- Rescindido
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Estados Unidos, 78628
- Recrutamento
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77099
- Recrutamento
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Estados Unidos, 77494
- Rescindido
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Estados Unidos, 78577
- Rescindido
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
- Recrutamento
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Recrutamento
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Estados Unidos, 77477
- Rescindido
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Rescindido
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Recrutamento
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
- Recrutamento
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japão, 062-8618
- Rescindido
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Porto Rico, 00927
- Recrutamento
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Porto Rico, 00909
- Rescindido
- Klinical Investigations
-
San Juan, Porto Rico, 00909
- Rescindido
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Porto Rico, 00969
- Rescindido
- Isis Clinical Research Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Um diagnóstico de NASH com fibrose (F) estágio 2 ou 3
- Pontuação NAS ≥4 de acordo com o sistema de pontuação histológica NASH CRN
- Atende aos critérios de genótipo para inscrição no estudo no Estudo 1 ou no Estudo 2
Principais Critérios de Exclusão:
- Evidência de outras formas de doença hepática crônica conhecida
- História conhecida de abuso de álcool ou outras substâncias no último ano
- Histórico de diabetes tipo 1
- Cirurgia bariátrica dentro de aproximadamente 5 anos antes ou planejado durante o período do estudo
- Exposição prévia a qualquer medicamento experimental direcionado a HSD17B13 ou PNPLA3 (por exemplo, ALNHSD ou ARO-HSD, AZD2693)
Nota: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Randomizado 1:1
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Administrado de acordo com o protocolo
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Experimental: ALN-HSD
Randomizado 1:1
|
Administered per the protocol
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Prazo: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração no NIS4, um biomarcador de fibrose não invasivo de NASH
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Mudança na Fibrose-4 (FIB-4)
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Incidência de progressão em qFibrose na biópsia hepática
Prazo: Linha de base até a semana 52
|
Linha de base até a semana 52
|
|
|
Resolução de purê sem agravamento da fibrose Nash-CRN na biópsia hepática
Prazo: Base para a semana 52
|
A resolução da mistura (esteato-hepatite) é definida como doença hepática gordurosa ausente ou isolada ou esteatose simples sem esteato-hepatite e uma pontuação não alcoólica da atividade de doença hepática (NAS) de 0-1 para inflamação, 0 para balão e qualquer valor para a esticose
|
Base para a semana 52
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Prazo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Prazo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Prazo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Prazo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Prazo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Prazo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
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|
Severity of TEAEs
Prazo: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
27 de abril de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
7 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de agosto de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
29 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-HSD-NASH-2130
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando a Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) para o produto e indicação, tornou os resultados do estudo disponíveis publicamente (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade do participante.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a pacientes individuais ou dados de nível agregado de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio do Vivli.
Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .