Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de ALN-HSD en participantes adultos con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) con fibrosis con factores de riesgo genéticos (NASHGEN-2)

5 de abril de 2024 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Un protocolo maestro de estudios de fase 2, aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo, de silenciamiento génico de ARNip para el tratamiento de la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) en participantes con factores de riesgo genéticos

El objetivo principal del Estudio 1 y el Estudio 2 es evaluar el efecto de ALN-HSD en la evaluación histopatológica de la fibrosis hepática.

Los objetivos secundarios del Estudio 1 y el Estudio 2 son:

  • Evaluar el efecto de ALN-HSD en la evaluación histopatológica de la esteatohepatitis
  • Evaluar el efecto de ALN-HSD en biomarcadores séricos de daño hepatocelular
  • Evaluar el efecto de ALN-HSD en biomarcadores séricos de fibrosis
  • Evaluar el efecto de ALN-HSD en la expresión de HSD17B13
  • Evaluar el efecto de ALN-HSD en la apoptosis hepatocelular
  • Evaluar el efecto de ALN-HSD en la desaceleración de la progresión de la enfermedad hepática
  • Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ALN-HSD

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

120

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 42601
        • Reclutamiento
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Seoul, Corea, república de, 04763
        • Reclutamiento
        • Hanyang University Seoul Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea, república de, 13620
        • Reclutamiento
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
  • Estados Unidos
    • California
      • Canoga Park, California, Estados Unidos, 91034
        • Reclutamiento
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Chula Vista, California, Estados Unidos, 91911
        • Reclutamiento
        • Velocity Clinical Research
      • Coronado, California, Estados Unidos, 92118
        • Reclutamiento
        • Southern California Research Center
      • Gardena, California, Estados Unidos, 90247
        • Reclutamiento
        • Velocity Clinical Research
      • Huntington Park, California, Estados Unidos, 90255
        • Reclutamiento
        • Velocity Clinical Research - Huntington Park
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90057
        • Reclutamiento
        • National Research Institute
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Clinnova Research Solutions
      • Panorama City, California, Estados Unidos, 91402
        • Reclutamiento
        • National Research Institute
      • Poway, California, Estados Unidos, 92064
        • Reclutamiento
        • Cadena Care Inst.
      • Rialto, California, Estados Unidos, 92377
        • Reclutamiento
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92114
        • Reclutamiento
        • Precision Research Institute, Llc
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
        • Reclutamiento
        • Genoma Research Group, Inc.
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
        • Reclutamiento
        • Med Research Of Florida, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33157
        • Reclutamiento
        • IMIC, Inc
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Reclutamiento
        • Miami Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33175
        • Reclutamiento
        • US Associates in Research, LLC
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Estados Unidos, 70072
        • Reclutamiento
        • Legacy Clinical Solutions: Tandem Clinical Research, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202-2102
        • Retirado
        • Mercy Medical Center, Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania - Perelman School of Medicine - Gene Therapy Program
    • Texas
      • Cedar Park, Texas, Estados Unidos, 78613
        • Reclutamiento
        • Velocity Clinical Research
      • Friendswood, Texas, Estados Unidos, 77546-5700
        • Reclutamiento
        • Allure Health
      • Georgetown, Texas, Estados Unidos, 78745
        • Reclutamiento
        • Advanced Medical Trials
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77099
        • Reclutamiento
        • Pioneer Research Solutions Inc.
      • Katy, Texas, Estados Unidos, 77494
        • Reclutamiento
        • R & H Clinical Research
      • Pharr, Texas, Estados Unidos, 78577
        • Reclutamiento
        • GLRI - McAllen Research
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Reclutamiento
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Stafford, Texas, Estados Unidos, 77477
        • Reclutamiento
        • R & H Clinical Research
  • Japón
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 062 8618
        • Reclutamiento
        • JCHO Hokkaido Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • Reclutamiento
        • FDI Clinical Research
      • San Juan, Puerto Rico, 00909
        • Reclutamiento
        • Latin Clinical Trial Center
      • San Juan, Puerto Rico, 00909
        • Reclutamiento
        • Klinical Investigations
      • San Juan, Puerto Rico, 00969
        • Reclutamiento
        • ISIS Clinical Research Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Un diagnóstico de EHNA con fibrosis (F) estadio 2 o 3
  2. Puntuación NAS ≥4 según el sistema de puntuación histológica NASH CRN
  3. Cumple con los criterios de genotipo para la inscripción en el estudio, ya sea en el Estudio 1 o en el Estudio 2

Criterios clave de exclusión:

  1. Evidencia de otras formas de enfermedad hepática crónica conocida
  2. Antecedentes conocidos de abuso de alcohol u otras sustancias en el último año
  3. Antecedentes de diabetes tipo 1
  4. Cirugía bariátrica dentro de aproximadamente 5 años antes o planificada durante el período de estudio
  5. Exposición previa a cualquier fármaco en investigación dirigido a HSD17B13 o PNPLA3 (p. ej., ALNHSD o ARO-HSD, AZD2693)

Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Aleatorizado 1:1
Droga: Placebo
Administrado por inyección SC
Experimental: ALN-HSD
Aleatorizado 1:1
Droga: ALN-HSD
Administrado por inyección subcutánea (SC)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en qFibrosis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Cambio en la puntuación de fibrosis hepática cuantitativa continua (qFibrosis) medida mediante microscopía de excitación de dos fotones/generación de segundo armónico
Línea de base hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejora de la etapa de fibrosis (F) de la red de investigación clínica de esteatohepatitis no alcohólica (NASH-CRN) en ≥1 etapa sin empeoramiento de NASH
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La evaluación se basará en la proporción de participantes tratados con ALN-HSD en relación con el placebo que lograron al menos una mejora de 1 etapa en la fibrosis mediante biopsia hepática sin empeoramiento de NASH.
Línea de base hasta la semana 52
Resolución de NASH sin empeoramiento de la fibrosis NASH-CRN en la biopsia hepática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
La resolución de NASH (esteatohepatitis) se define como ausencia de enfermedad del hígado graso o esteatosis aislada o simple sin esteatohepatitis y una puntuación de actividad de la enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAS) de 0-1 para inflamación, 0 para abombamiento y cualquier valor para esteatosis.
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en la alanina aminotransferasa (ALT) sérica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en la aspartato aminotransferasa (AST) sérica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en la fibrosis hepática mejorada (ELF)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en el propéptido de colágeno tipo III N-terminal (PRO-C3)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en NIS4, un biomarcador de fibrosis no invasivo de NASH
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en la fibrosis-4 (FIB-4)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Cambio en el nivel de transcripción del hidroxiesteroide hepático 17β deshidrogenasa 13 (HSD17B13)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Incidencia de progresión de qFibrosis en biopsia hepática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Línea de base hasta la semana 52
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 84
Línea de base hasta la semana 84
Gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 84
Línea de base hasta la semana 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de febrero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

8 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

8 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

29 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-HSD-NASH-2130

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli. Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre ALN-HSD

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Japan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir