Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de ALN-HSD en participantes adultos con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) con fibrosis con factores de riesgo genéticos (NASHGEN-2)
7 de julio de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un protocolo maestro de estudios de fase 2, aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo, de silenciamiento génico de ARNip para el tratamiento de la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) en participantes con factores de riesgo genéticos
El objetivo principal del Estudio 1 y el Estudio 2 es evaluar el efecto de ALN-HSD en la evaluación histopatológica de la fibrosis hepática.
Los objetivos secundarios del Estudio 1 y el Estudio 2 son:
- Evaluar el efecto de ALN-HSD en la evaluación histopatológica de la esteatohepatitis
- Evaluar el efecto de ALN-HSD en biomarcadores séricos de daño hepatocelular
- Evaluar el efecto de ALN-HSD en biomarcadores séricos de fibrosis
- Evaluar el efecto de ALN-HSD en la expresión de HSD17B13
- Evaluar el efecto de ALN-HSD en la apoptosis hepatocelular
- Evaluar el efecto de ALN-HSD en la desaceleración de la progresión de la enfermedad hepática
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ALN-HSD
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
120
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials Administrator
- Número de teléfono: 844-734-6643
- Correo electrónico: clinicaltrials@regeneron.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Busan, Corea del Sur, 49241
- Terminado
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Corea del Sur, 42601
- Terminado
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Corea del Sur, 41944
- Terminado
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Corea del Sur, 04763
- Terminado
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea del Sur, 13620
- Terminado
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
- Reclutamiento
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Estados Unidos, 86001
- Terminado
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Estados Unidos, 85381
- Reclutamiento
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85715
- Reclutamiento
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
- Reclutamiento
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85712
- Reclutamiento
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Estados Unidos, 91304
- Terminado
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Estados Unidos, 91911
- Terminado
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Reclutamiento
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- Reclutamiento
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Estados Unidos, 90247
- Terminado
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Estados Unidos, 90255
- Terminado
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Estados Unidos, 93534
- Reclutamiento
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90815
- Reclutamiento
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90057
- Terminado
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Estados Unidos, 91402
- Terminado
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Reclutamiento
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Estados Unidos, 92064
- Terminado
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Estados Unidos, 92377
- Reclutamiento
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92114
- Terminado
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Estados Unidos, 34209
- Terminado
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Estados Unidos, 33016
- Reclutamiento
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Estados Unidos, 33458
- Reclutamiento
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
- Reclutamiento
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33186
- Reclutamiento
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33175
- Terminado
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Terminado
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33157
- Terminado
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Reclutamiento
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Estados Unidos, 47630
- Terminado
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
- Reclutamiento
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
- Terminado
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Reclutamiento
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Reclutamiento
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17822
- Reclutamiento
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Reclutamiento
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
- Reclutamiento
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
- Reclutamiento
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78745
- Terminado
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Estados Unidos, 78520
- Terminado
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Estados Unidos, 78613
- Terminado
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- Reclutamiento
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
- Terminado
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Reclutamiento
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Estados Unidos, 77546
- Terminado
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Estados Unidos, 78628
- Reclutamiento
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77099
- Reclutamiento
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Estados Unidos, 77494
- Terminado
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Estados Unidos, 78577
- Terminado
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
- Reclutamiento
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Reclutamiento
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Estados Unidos, 77477
- Terminado
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Terminado
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Reclutamiento
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
- Reclutamiento
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japón, 062-8618
- Terminado
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Reclutamiento
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Terminado
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Terminado
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Terminado
- Isis Clinical Research Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Un diagnóstico de EHNA con fibrosis (F) estadio 2 o 3
- Puntuación NAS ≥4 según el sistema de puntuación histológica NASH CRN
- Cumple con los criterios de genotipo para la inscripción en el estudio, ya sea en el Estudio 1 o en el Estudio 2
Criterios clave de exclusión:
- Evidencia de otras formas de enfermedad hepática crónica conocida
- Antecedentes conocidos de abuso de alcohol u otras sustancias en el último año
- Antecedentes de diabetes tipo 1
- Cirugía bariátrica dentro de aproximadamente 5 años antes o planificada durante el período de estudio
- Exposición previa a cualquier fármaco en investigación dirigido a HSD17B13 o PNPLA3 (p. ej., ALNHSD o ARO-HSD, AZD2693)
Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Aleatorizado 1:1
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Administrado según el protocolo.
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Experimental: ALN-HSD
Aleatorizado 1:1
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Administered per the protocol
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Periodo de tiempo: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en NIS4, un biomarcador de fibrosis no invasivo de NASH
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
|
Línea de base hasta la semana 52
|
|
|
Cambio en la fibrosis-4 (FIB-4)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
|
Línea de base hasta la semana 52
|
|
|
Incidencia de progresión de qFibrosis en biopsia hepática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
|
Línea de base hasta la semana 52
|
|
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Resolución del puré sin empeoramiento de la fibrosis Nash-CRN en la biopsia hepática
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
|
La resolución de la puré (esteatohepatitis) se define como la enfermedad del hígado graso ausente o la esteatosis aislada o simple sin esteatohepatitis y una puntuación de puntaje de actividad de la enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAS) de 0-1 para inflamación, 0 para globos y cualquier valor para la esteatosis.
|
Línea de base a la semana 52
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Periodo de tiempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Periodo de tiempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Periodo de tiempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Periodo de tiempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Periodo de tiempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Periodo de tiempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
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Severity of TEAEs
Periodo de tiempo: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de febrero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
27 de abril de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
7 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
29 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .