このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

遺伝的危険因子を伴う線維症を伴う非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の成人参加者におけるALN-HSDの有効性と安全性を評価する研究 (NASHGEN-2)

2026年10月6日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

遺伝的危険因子を持つ参加者における非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の治療のためのsiRNA遺伝子サイレンシングの無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第2相研究のマスタープロトコル

This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.

The study is looking at several other research questions, including:

  • How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver
  • What side effects may happen from receiving the study drug
  • How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times
  • Better understanding of the study drug and MASH

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

120

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Flagstaff、Arizona、アメリカ、86001
        • 終了しました
        • The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
      • Peoria、Arizona、アメリカ、85381
        • 募集
        • The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85715
        • 募集
        • Del Sol Research Management, LLC
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85712
        • 募集
        • Adobe Clinical Research
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85712
        • 募集
        • Arizona Liver Health - Tucson
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85712
        • 募集
        • The Institute for Liver Health II LLC dba Arizona Liver Health
    • California
      • Canoga Park、California、アメリカ、91304
        • 終了しました
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Chula Vista、California、アメリカ、91911
        • 終了しました
        • Velocity Clinical Research
      • Coronado、California、アメリカ、92118
        • 募集
        • Southern California Research Center
      • Gardena、California、アメリカ、90247
        • 終了しました
        • Velocity Clinical Research
      • Huntington Park、California、アメリカ、90255
        • 終了しました
        • Velocity Clinical Research - Huntington Park
      • Lancaster、California、アメリカ、93534
        • 募集
        • Om Research Llc
      • Long Beach、California、アメリカ、90815
        • 終了しました
        • Ark Clinical Research - Long Beach
      • Long Beach、California、アメリカ、90815
        • 終了しました
        • Ark Clinical Research, LLC
      • Los Angeles、California、アメリカ、90057
        • 終了しました
        • Velocity Clinical Research - Westlake
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Clinnova Research Solutions
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
      • Panorama City、California、アメリカ、91402
        • 終了しました
        • National Research Institute
      • Pasadena、California、アメリカ、91105
        • 募集
        • California Liver Research Institute
      • Poway、California、アメリカ、92064
        • 終了しました
        • Cadena Care Inst.
      • Rialto、California、アメリカ、92377
        • 募集
        • Inland Empire Clinical Trials
      • San Diego、California、アメリカ、92114
        • 終了しました
        • Precision Research Institute - San Diego
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Bradenton、Florida、アメリカ、34209
        • 終了しました
        • Synergy Healthcare LLC
      • Hialeah Gardens、Florida、アメリカ、33016
        • 募集
        • Evolution Clinical Trials
      • Jupiter、Florida、アメリカ、33458
        • 募集
        • Health Awareness, inc.
      • Miami、Florida、アメリカ、33173
        • 募集
        • Genoma Research Group, Inc.
      • Miami、Florida、アメリカ、33186
        • 募集
        • Med Research of Florida, LLC
      • Miami、Florida、アメリカ、33175
        • 終了しました
        • US Associates in Research, LLC
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • 終了しました
        • Miami Clinical Research
      • Miami、Florida、アメリカ、33157
        • 終了しました
        • International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • 募集
        • Charter Research LLC - Orlando
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indiana University School of Medicine
      • Newburgh、Indiana、アメリカ、47630
        • 終了しました
        • Deaconess Clinic - GI Specialty Center
    • Louisiana
      • Metairie、Louisiana、アメリカ、70006
        • 募集
        • Tandem Clinical Research
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21202
        • 終了しました
        • Mercy Medical Center
    • Mississippi
      • Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
        • 募集
        • GI Associates
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、アメリカ、17822
        • 募集
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • 募集
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78757
        • 募集
        • Pinnacle Clinical Research - Austin
      • Austin、Texas、アメリカ、78757
        • 募集
        • American Research Corporation
      • Austin、Texas、アメリカ、78745
        • 終了しました
        • Austin Clinical Research, LLC
      • Brownsville、Texas、アメリカ、78520
        • 終了しました
        • South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
      • Cedar Park、Texas、アメリカ、78613
        • 終了しました
        • Velocity Clinical Research - Austin
      • Dallas、Texas、アメリカ、75203
        • 募集
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Edinburg、Texas、アメリカ、78539
        • 終了しました
        • South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • 募集
        • GI Alliance Research
      • Friendswood、Texas、アメリカ、77546
        • 終了しました
        • Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
      • Georgetown、Texas、アメリカ、78628
        • 募集
        • Advanced Medical Trials
      • Houston、Texas、アメリカ、77099
        • 募集
        • Pioneer Research Solutions, Inc.
      • Katy、Texas、アメリカ、77494
        • 終了しました
        • R & H Clinical Research, Inc.
      • Pharr、Texas、アメリカ、78577
        • 終了しました
        • Great Lakes Research Institute
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • Pinnacle Clinical Research - San Antonio
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78215
        • 募集
        • American Research Corporation at The Texas Liver Institute
      • Stafford、Texas、アメリカ、77477
        • 終了しました
        • R & H Clinical Research
    • Utah
      • Murray、Utah、アメリカ、84107
        • 終了しました
        • Intermountain Health
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • 募集
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23249
        • 募集
        • Richmond Veterans Administration Medical Center
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00927
        • 募集
        • Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
      • San Juan、プエルトリコ、00909
        • 終了しました
        • Klinical Investigations
      • San Juan、プエルトリコ、00909
        • 終了しました
        • Latin Clinical Trial Center
    • San Juan
      • Guaynabo、San Juan、プエルトリコ、00969
        • 終了しました
        • Isis Clinical Research Center
  • 日本
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、062-8618
        • 終了しました
        • JCHO Hokkaido Hospital
  • 韓国
      • Busan、韓国、49241
        • 終了しました
        • Pusan National University Hospital
      • Daegu、韓国、41944
        • 終了しました
        • Kyungpook National University Hospital
      • Daegu、韓国、42601
        • 終了しました
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Seoul、韓国、04763
        • 終了しました
        • Hanyang University Seoul Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si、Gyeonggi-do、韓国、13620
        • 終了しました
        • Seoul National University Bundang Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
  2. A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
  3. NAS score ≥3, as defined in the protocol
  4. Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
  5. Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening

Key Exclusion Criteria:

  1. Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
  2. Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
  3. History of Type 1 diabetes
  4. Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
  5. Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693)

Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ALN-HSD

Randomized 1:1
薬：ALN-HSD

Administered per the protocol
プラセボコンパレーター：Placebo

Randomized 1:1
薬：Placebo

Administered per the protocol

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
時間枠：Baseline to week 52

Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
Baseline to week 52

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
NASH の非侵襲性線維症バイオマーカーである NIS4 の変化
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
線維症-4 (FIB-4) の変化
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
肝生検における線維症の進行の発生率
時間枠：52週目までのベースライン
52週目までのベースライン
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
時間枠：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
時間枠：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
時間枠：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
時間枠：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
時間枠：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
時間枠：Baseline to week 52
Baseline to week 52
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Baseline to week 84
Baseline to week 84
Severity of TEAEs
時間枠：Baseline to week 84
Baseline to week 84
Resolution of MASH with no worsening of NASH-CRN fibrosis on liver biopsy
時間枠：Baseline to week 52

Resolution of MASH (steatohepatitis) is defined as absent fatty liver disease or isolated or simple steatosis without steatohepatitis and a non-alcoholic fatty liver disease activity score (NAS) score of 0-1 for inflammation, 0 for ballooning, and any value for steatosis
Baseline to week 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Regeneron Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年2月9日

一次修了 (推定)

2028年4月27日

研究の完了 (推定)

2028年12月7日

試験登録日

最初に提出

2022年8月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月26日

最初の投稿 (実際)

2022年8月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月6日

最終確認日

2026年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-HSD-NASH-2130

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing

IPD 共有時間枠

When Regeneron has:

  • received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
  • made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
  • has the legal authority to share the data, and
  • ensured the ability to protect participant privacy

IPD 共有アクセス基準

Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する