遺伝的危険因子を伴う線維症を伴う非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の成人参加者におけるALN-HSDの有効性と安全性を評価する研究 (NASHGEN-2)
2024年4月5日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
遺伝的危険因子を持つ参加者における非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の治療のためのsiRNA遺伝子サイレンシングの無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第2相研究のマスタープロトコル
研究 1 と研究 2 の主な目的は、肝線維症の組織病理学的評価に対する ALN-HSD の効果を評価することです。
研究 1 と研究 2 の二次的な目的は次のとおりです。
- 脂肪性肝炎の組織病理学的評価に対するALN-HSDの効果を評価する
- 肝細胞損傷の血清バイオマーカーに対するALN-HSDの効果を評価する
- 線維症の血清バイオマーカーに対するALN-HSDの効果を評価する
- HSD17B13 発現に対する ALN-HSD の効果を評価するには
- 肝細胞アポトーシスに対するALN-HSDの効果を評価する
- 肝疾患の進行を遅らせるALN-HSDの効果を評価する
- ALN-HSDの安全性と忍容性を評価する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
120
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trials Administrator
- 電話番号：844-734-6643
- メール：clinicaltrials@regeneron.com
研究場所
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California
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Canoga Park、California、アメリカ、91034
- 募集
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista、California、アメリカ、91911
- 募集
- Velocity Clinical Research
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Coronado、California、アメリカ、92118
- 募集
- Southern California Research Center
-
Gardena、California、アメリカ、90247
- 募集
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park、California、アメリカ、90255
- 募集
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Los Angeles、California、アメリカ、90057
- 募集
- National Research Institute
-
Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Clinnova Research Solutions
-
Panorama City、California、アメリカ、91402
- 募集
- National Research Institute
-
Poway、California、アメリカ、92064
- 募集
- Cadena Care Inst.
-
Rialto、California、アメリカ、92377
- 募集
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego、California、アメリカ、92114
- 募集
- Precision Research Institute, LLC
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33173
- 募集
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami、Florida、アメリカ、33186
- 募集
- Med Research Of Florida, LLC
-
Miami、Florida、アメリカ、33157
- 募集
- IMIC, Inc
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- 募集
- Miami Clinical Research Center
-
Miami、Florida、アメリカ、33175
- 募集
- US Associates in Research, LLC
-
-
Louisiana
-
Marrero、Louisiana、アメリカ、70072
- 募集
- Legacy Clinical Solutions: Tandem Clinical Research, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21202-2102
- 引きこもった
- Mercy Medical Center, Inc
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- University of Pennsylvania - Perelman School of Medicine - Gene Therapy Program
-
-
Texas
-
Cedar Park、Texas、アメリカ、78613
- 募集
- Velocity Clinical Research
-
Friendswood、Texas、アメリカ、77546-5700
- 募集
- Allure Health
-
Georgetown、Texas、アメリカ、78745
- 募集
- Advanced Medical Trials
-
Houston、Texas、アメリカ、77099
- 募集
- Pioneer Research Solutions Inc.
-
Katy、Texas、アメリカ、77494
- 募集
- R & H Clinical Research
-
Pharr、Texas、アメリカ、78577
- 募集
- GLRI - McAllen Research
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78215
- 募集
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
Stafford、Texas、アメリカ、77477
- 募集
- R & H Clinical Research
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-
San Juan、プエルトリコ、00927
- 募集
- FDI Clinical Research
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San Juan、プエルトリコ、00909
- 募集
- Latin Clinical Trial Center
-
San Juan、プエルトリコ、00909
- 募集
- Klinical Investigations
-
San Juan、プエルトリコ、00969
- 募集
- ISIS Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Daegu、大韓民国、42601
- 募集
- Keimyung University Dongsan Medical Center
-
Seoul、大韓民国、04763
- 募集
- Hanyang University Seoul Hospital
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-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韓民国、13620
- 募集
- Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
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-
-
-
Hokkaido
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Sapporo、Hokkaido、日本、062 8618
- 募集
- JCHO Hokkaido Hospital
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 線維症 (F) ステージ 2 または 3 を伴う NASH の診断
- -NASH CRN組織学的スコアリングシステムによるNASスコア≥4
- -研究1または研究2のいずれかで研究登録の遺伝子型基準を満たしている
主な除外基準:
- 既知の慢性肝疾患の他の形態の証拠
- -過去1年以内のアルコールまたはその他の薬物乱用の既知の履歴
- 1型糖尿病の病歴
- -研究期間中または研究期間中に計画された約5年以内の肥満手術
- -HSD17B13またはPNPLA3を標的とする治験薬への以前の曝露（例、ALNHSDまたはARO-HSD、AZD2693）
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
ランダム化された 1:1
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皮下注射による投与
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実験的：ALN-HSD
ランダム化された 1:1
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皮下注射（SC）による投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Q線維化の変化
時間枠：52週目までのベースライン
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第二高調波発生/二光子励起顕微鏡で測定した連続定量的肝線維症（qFibrosis）スコアの変化
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52週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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NASHを悪化させることなく、非アルコール性脂肪性肝炎臨床研究ネットワーク（NASH-CRN）線維症（F）ステージを1段階以上改善
時間枠：52週目までのベースライン
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評価は、NASHの悪化がなく、肝生検により線維症の少なくとも1段階の改善を達成した、プラセボと比較したALN-HSD治療を受けた参加者の割合に基づいて行われます。
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52週目までのベースライン
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肝生検でNASH-CRN線維症の悪化を伴わないNASHの解消
時間枠：52週目までのベースライン
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NASH（脂肪性肝炎）の解消は、脂肪性肝疾患が存在しないこと、または脂肪性肝炎を伴わない単独または単純な脂肪症であり、非アルコール性脂肪性肝疾患活動性スコア（NAS）スコアが炎症については 0 ～ 1、バルーニングについては 0、脂肪症については任意の値であると定義されます。
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52週目までのベースライン
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血清アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) の変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) の変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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増強された肝線維症（ELF）の変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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N末端III型コラーゲンプロペプチド（PRO-C3）の変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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NASH の非侵襲性線維症バイオマーカーである NIS4 の変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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線維症-4 (FIB-4) の変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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肝臓ヒドロキシステロイド 17β デヒドロゲナーゼ 13 (HSD17B13) 転写レベルの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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肝生検における線維症の進行の発生率
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：84週目までのベースライン
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84週目までのベースライン
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の重症度
時間枠：84週目までのベースライン
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84週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月9日
一次修了 (推定)
2027年9月8日
研究の完了 (推定)
2027年9月8日
試験登録日
最初に提出
2022年8月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月26日
最初の投稿 (実際)
2022年8月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月5日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-HSD-NASH-2130
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
Regeneron が主要な保健当局 (例: FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から製品と適応症の販売承認を取得し、研究結果を公開した場合 (例:科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ) は、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて、Regeneron が後援する臨床試験からの個々の患者または集計レベルのデータへのアクセスの提案を提出できます。
Regeneron の独立調査依頼の評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf にあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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Arrowhead Pharmaceuticals完了
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