Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ALN-HSD nei partecipanti adulti con steatoepatite non alcolica (NASH) con fibrosi con fattori di rischio genetici (NASHGEN-2)
18 maggio 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Un protocollo principale di studi di fase 2 randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo sul silenziamento genico siRNA per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) in partecipanti con fattori di rischio genetici
L'obiettivo primario dello Studio 1 e dello Studio 2 è valutare l'effetto dell'ALN-HSD sulla valutazione istopatologica della fibrosi epatica.
Gli obiettivi secondari dello Studio 1 e dello Studio 2 sono:
- Per valutare l'effetto di ALN-HSD sulla valutazione istopatologica della steatoepatite
- Per valutare l'effetto di ALN-HSD sui biomarcatori sierici di danno epatocellulare
- Per valutare l'effetto di ALN-HSD sui biomarcatori sierici di fibrosi
- Valutare l'effetto di ALN-HSD sull'espressione di HSD17B13
- Per valutare l'effetto di ALN-HSD sull'apoptosi epatocellulare
- Per valutare l'effetto di ALN-HSD sul rallentamento della progressione della malattia epatica
- Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALN-HSD
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
120
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Numero di telefono: 844-734-6643
- Email: clinicaltrials@regeneron.com
Luoghi di studio
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Busan, Corea del Sud, 49241
- Terminato
- Pusan National University Hospital
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Daegu, Corea del Sud, 42601
- Terminato
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Corea del Sud, 41944
- Terminato
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Corea del Sud, 04763
- Terminato
- Hanyang University Seoul Hospital
-
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Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 13620
- Terminato
- Seoul National University Bundang Hospital
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Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Giappone, 062-8618
- Terminato
- JCHO Hokkaido Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00927
- Reclutamento
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Porto Rico, 00909
- Terminato
- Klinical Investigations
-
San Juan, Porto Rico, 00909
- Terminato
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Porto Rico, 00969
- Terminato
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Stati Uniti, 85224
- Reclutamento
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Stati Uniti, 86001
- Terminato
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Stati Uniti, 85381
- Reclutamento
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85715
- Reclutamento
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
- Reclutamento
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
- Reclutamento
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Stati Uniti, 91304
- Terminato
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Stati Uniti, 91911
- Terminato
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Stati Uniti, 92118
- Reclutamento
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Stati Uniti, 92708
- Reclutamento
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Stati Uniti, 90247
- Terminato
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Stati Uniti, 90255
- Terminato
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Stati Uniti, 93534
- Reclutamento
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90815
- Reclutamento
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90057
- Terminato
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Stati Uniti, 91402
- Terminato
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Reclutamento
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Stati Uniti, 92064
- Terminato
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Stati Uniti, 92377
- Reclutamento
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92114
- Terminato
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Stati Uniti, 34209
- Terminato
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Stati Uniti, 33016
- Reclutamento
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Stati Uniti, 33458
- Reclutamento
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
- Reclutamento
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33186
- Reclutamento
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33175
- Terminato
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Terminato
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33157
- Terminato
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Reclutamento
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Stati Uniti, 47630
- Reclutamento
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70006
- Reclutamento
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21202
- Terminato
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
- Reclutamento
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Reclutamento
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
- Reclutamento
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Reclutamento
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
- Reclutamento
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
- Reclutamento
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78745
- Terminato
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Stati Uniti, 78520
- Terminato
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Stati Uniti, 78613
- Terminato
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
- Reclutamento
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Stati Uniti, 78539
- Terminato
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Reclutamento
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Stati Uniti, 77546
- Terminato
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Stati Uniti, 78628
- Reclutamento
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77099
- Reclutamento
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Stati Uniti, 77494
- Terminato
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Stati Uniti, 78577
- Terminato
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
- Reclutamento
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Reclutamento
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Stati Uniti, 77477
- Terminato
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
- Terminato
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- Reclutamento
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
- Reclutamento
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Una diagnosi di NASH con fibrosi (F) stadio 2 o 3
- Punteggio NAS ≥4 secondo il sistema di punteggio istologico NASH CRN
- Soddisfa i criteri del genotipo per l'iscrizione allo studio nello Studio 1 o nello Studio 2
Criteri chiave di esclusione:
- Evidenza di altre forme di malattia epatica cronica nota
- Storia nota di abuso di alcol o altre sostanze nell'ultimo anno
- Storia del diabete di tipo 1
- Chirurgia bariatrica entro circa 5 anni prima o pianificata durante il periodo di studio
- Precedente esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale mirato a HSD17B13 o PNPLA3 (p. es., ALNHSD o ARO-HSD, AZD2693)
Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
Randomizzato 1:1
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Amministrato secondo il protocollo
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Sperimentale: ALN-HSD
Randomizzato 1:1
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Administered per the protocol
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
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Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento in NIS4, un biomarcatore di fibrosi non invasivo della NASH
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
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Riferimento alla settimana 52
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Cambiamento nella fibrosi-4 (FIB-4)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Riferimento alla settimana 52
|
|
|
Incidenza della progressione della qFibrosi sulla biopsia epatica
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Riferimento alla settimana 52
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Risoluzione del purè senza peggioramento della fibrosi di nash-crn sulla biopsia epatica
Lasso di tempo: Basale alla settimana 52
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La risoluzione di Mash (steatoepatite) è definita come una malattia epatica grassa assente o una steatosi isolata o semplice senza steatoepatite e un punteggio di attività epatica grassa non alcolica (NAS) di 0-1 per l'infiammazione, 0 per il palloncino e qualsiasi valore per la steatosi
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Basale alla settimana 52
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Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
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Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
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Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
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Severity of TEAEs
Lasso di tempo: Baseline to week 84
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Baseline to week 84
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 febbraio 2023
Completamento primario (Stimato)
27 aprile 2028
Completamento dello studio (Stimato)
7 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 agosto 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
29 agosto 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-HSD-NASH-2130
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione
Periodo di condivisione IPD
Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha assicurato la capacità di proteggere la privacy dei partecipanti.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai singoli pazienti o ai dati a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli.
I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendente di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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