Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ALN-HSD nei partecipanti adulti con steatoepatite non alcolica (NASH) con fibrosi con fattori di rischio genetici (NASHGEN-2)
6 ottobre 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Un protocollo principale di studi di fase 2 randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo sul silenziamento genico siRNA per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) in partecipanti con fattori di rischio genetici
This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.
The study is looking at several other research questions, including:
- How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver
- What side effects may happen from receiving the study drug
- How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times
- Better understanding of the study drug and MASH
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
120
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Numero di telefono: 844-734-6643
- Email: clinicaltrials@regeneron.com
Luoghi di studio
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Busan, Corea del Sud, 49241
- Terminato
- Pusan National University Hospital
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Daegu, Corea del Sud, 41944
- Terminato
- Kyungpook National University Hospital
-
Daegu, Corea del Sud, 42601
- Terminato
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Seoul, Corea del Sud, 04763
- Terminato
- Hanyang University Seoul Hospital
-
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Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 13620
- Terminato
- Seoul National University Bundang Hospital
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Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Giappone, 062-8618
- Terminato
- JCHO Hokkaido Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00927
- Reclutamento
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Porto Rico, 00909
- Terminato
- Klinical Investigations
-
San Juan, Porto Rico, 00909
- Terminato
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Porto Rico, 00969
- Terminato
- Isis Clinical Research Center
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-
Arizona
-
Flagstaff, Arizona, Stati Uniti, 86001
- Terminato
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Stati Uniti, 85381
- Reclutamento
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85715
- Reclutamento
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
- Reclutamento
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
- Reclutamento
- Arizona Liver Health - Tucson
-
Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
- Reclutamento
- The Institute for Liver Health II LLC dba Arizona Liver Health
-
-
California
-
Canoga Park, California, Stati Uniti, 91304
- Terminato
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Stati Uniti, 91911
- Terminato
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Stati Uniti, 92118
- Reclutamento
- Southern California Research Center
-
Gardena, California, Stati Uniti, 90247
- Terminato
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Stati Uniti, 90255
- Terminato
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Stati Uniti, 93534
- Reclutamento
- Om Research Llc
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90815
- Terminato
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Long Beach, California, Stati Uniti, 90815
- Terminato
- Ark Clinical Research, LLC
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90057
- Terminato
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Stati Uniti, 91402
- Terminato
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Reclutamento
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Stati Uniti, 92064
- Terminato
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Stati Uniti, 92377
- Reclutamento
- Inland Empire Clinical Trials
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92114
- Terminato
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Stati Uniti, 34209
- Terminato
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Stati Uniti, 33016
- Reclutamento
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Stati Uniti, 33458
- Reclutamento
- Health Awareness, inc.
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
- Reclutamento
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33186
- Reclutamento
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33175
- Terminato
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Terminato
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33157
- Terminato
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Reclutamento
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Stati Uniti, 47630
- Terminato
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70006
- Reclutamento
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21202
- Terminato
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
- Reclutamento
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Reclutamento
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
- Reclutamento
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Reclutamento
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
- Reclutamento
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
- Reclutamento
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78745
- Terminato
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Stati Uniti, 78520
- Terminato
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Stati Uniti, 78613
- Terminato
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
- Reclutamento
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Stati Uniti, 78539
- Terminato
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Reclutamento
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Stati Uniti, 77546
- Terminato
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Stati Uniti, 78628
- Reclutamento
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77099
- Reclutamento
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Stati Uniti, 77494
- Terminato
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Stati Uniti, 78577
- Terminato
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Reclutamento
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
- Reclutamento
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
Stafford, Texas, Stati Uniti, 77477
- Terminato
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
- Terminato
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- Reclutamento
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
- Reclutamento
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Key Inclusion Criteria:
- Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
- A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
- NAS score ≥3, as defined in the protocol
- Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
- Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening
Key Exclusion Criteria:
- Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
- Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
- History of Type 1 diabetes
- Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
- Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693)
Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: ALN-HSD
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
|
Comparatore placebo: Placebo
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy |
Baseline to week 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamento in NIS4, un biomarcatore di fibrosi non invasivo della NASH
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Riferimento alla settimana 52
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Cambiamento nella fibrosi-4 (FIB-4)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Riferimento alla settimana 52
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Incidenza della progressione della qFibrosi sulla biopsia epatica
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 52
|
Riferimento alla settimana 52
|
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|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
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Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
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|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Lasso di tempo: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Baseline to week 84
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Baseline to week 84
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Severity of TEAEs
Lasso di tempo: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
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Resolution of MASH with no worsening of NASH-CRN fibrosis on liver biopsy
Lasso di tempo: Baseline to week 52
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Resolution of MASH (steatohepatitis) is defined as absent fatty liver disease or isolated or simple steatosis without steatohepatitis and a non-alcoholic fatty liver disease activity score (NAS) score of 0-1 for inflammation, 0 for ballooning, and any value for steatosis |
Baseline to week 52
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 febbraio 2023
Completamento primario (Stimato)
27 aprile 2028
Completamento dello studio (Stimato)
7 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 agosto 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
29 agosto 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 ottobre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 ottobre 2026
Ultimo verificato
1 ottobre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-HSD-NASH-2130
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing
Periodo di condivisione IPD
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- has the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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