Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ALN-HSD chez les participants adultes atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) avec fibrose avec facteurs de risque génétiques (NASHGEN-2)
7 juillet 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
Un protocole principal d'études randomisées, en double aveugle, contrôlées par placebo et de phase 2 sur le silençage génique des siARN pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH) chez les participants présentant des facteurs de risque génétiques
L'objectif principal de l'étude 1 et de l'étude 2 est d'évaluer l'effet de l'ALN-HSD sur l'évaluation histopathologique de la fibrose hépatique.
Les objectifs secondaires de l'étude 1 et de l'étude 2 sont :
- Évaluer l'effet de l'ALN-HSD sur l'évaluation histopathologique de la stéatohépatite
- Évaluer l'effet de l'ALN-HSD sur les biomarqueurs sériques des lésions hépatocellulaires
- Évaluer l'effet de l'ALN-HSD sur les biomarqueurs sériques de la fibrose
- Évaluer l'effet de l'ALN-HSD sur l'expression de HSD17B13
- Évaluer l'effet de l'ALN-HSD sur l'apoptose hépatocellulaire
- Évaluer l'effet de l'ALN-HSD sur le ralentissement de la progression de la maladie hépatique
- Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ALN-HSD
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
120
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trials Administrator
- Numéro de téléphone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Lieux d'étude
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Busan, Corée du Sud, 49241
- Résilié
- Pusan National University Hospital
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Daegu, Corée du Sud, 42601
- Résilié
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Corée du Sud, 41944
- Résilié
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Corée du Sud, 04763
- Résilié
- Hanyang University Seoul Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 13620
- Résilié
- Seoul National University Bundang Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 062-8618
- Résilié
- JCHO Hokkaido Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00927
- Recrutement
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
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San Juan, Porto Rico, 00909
- Résilié
- Klinical Investigations
-
San Juan, Porto Rico, 00909
- Résilié
- Latin Clinical Trial Center
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San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Porto Rico, 00969
- Résilié
- Isis Clinical Research Center
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Arizona
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Chandler, Arizona, États-Unis, 85224
- Recrutement
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, États-Unis, 86001
- Résilié
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
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Peoria, Arizona, États-Unis, 85381
- Recrutement
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85715
- Recrutement
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85712
- Recrutement
- Adobe Clinical Research
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85712
- Recrutement
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
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Canoga Park, California, États-Unis, 91304
- Résilié
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, États-Unis, 91911
- Résilié
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, États-Unis, 92118
- Recrutement
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, États-Unis, 92708
- Recrutement
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, États-Unis, 90247
- Résilié
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, États-Unis, 90255
- Résilié
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, États-Unis, 93534
- Recrutement
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, États-Unis, 90815
- Recrutement
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90057
- Résilié
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, États-Unis, 91402
- Résilié
- National Research Institute
-
Pasadena, California, États-Unis, 91105
- Recrutement
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, États-Unis, 92064
- Résilié
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, États-Unis, 92377
- Recrutement
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, États-Unis, 92114
- Résilié
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Bradenton, Florida, États-Unis, 34209
- Résilié
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, États-Unis, 33016
- Recrutement
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, États-Unis, 33458
- Recrutement
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, États-Unis, 33173
- Recrutement
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, États-Unis, 33186
- Recrutement
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, États-Unis, 33175
- Résilié
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Résilié
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, États-Unis, 33157
- Résilié
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Recrutement
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, États-Unis, 47630
- Résilié
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, États-Unis, 70006
- Recrutement
- Tandem Clinical Research
-
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21202
- Résilié
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
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Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
- Recrutement
- GI Associates
-
-
Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Recrutement
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
- Recrutement
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Recrutement
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78757
- Recrutement
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, États-Unis, 78757
- Recrutement
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, États-Unis, 78745
- Résilié
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, États-Unis, 78520
- Résilié
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, États-Unis, 78613
- Résilié
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75203
- Recrutement
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, États-Unis, 78539
- Résilié
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Recrutement
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, États-Unis, 77546
- Résilié
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, États-Unis, 78628
- Recrutement
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, États-Unis, 77099
- Recrutement
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, États-Unis, 77494
- Résilié
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, États-Unis, 78577
- Résilié
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
- Recrutement
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Recrutement
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, États-Unis, 77477
- Résilié
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, États-Unis, 84107
- Résilié
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- Recrutement
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
- Recrutement
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Un diagnostic de NASH avec fibrose (F) stade 2 ou 3
- Score NAS ≥4 selon le système de notation histologique NASH CRN
- Répond aux critères de génotype pour l'inscription à l'étude dans l'étude 1 ou l'étude 2
Critères d'exclusion clés :
- Preuve d'autres formes de maladie hépatique chronique connue
- Antécédents connus d'abus d'alcool ou d'autres substances au cours de la dernière année
- Antécédents de diabète de type 1
- Chirurgie bariatrique dans environ 5 ans avant ou prévue pendant la période d'étude
- Exposition antérieure à tout médicament expérimental ciblant HSD17B13 ou PNPLA3 (par exemple, ALNHSD ou ARO-HSD, AZD2693)
Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo
Randomisé 1:1
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Administré selon le protocole
|
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Expérimental: ALN-HSD
Randomisé 1:1
|
Administered per the protocol
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Délai: Baseline to week 52
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Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification de NIS4, un biomarqueur non invasif de la fibrose de la NASH
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
|
|
Modification de la fibrose-4 (FIB-4)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
|
|
Incidence de la progression de la qFibrose à la biopsie hépatique
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
|
|
Résolution de la purée sans aggravation de la fibrose Nash-CRN sur la biopsie du foie
Délai: Base de base à la semaine 52
|
La résolution de la purée (stéatohépatite) est définie comme une maladie hépatique absente ou une stéatose isolée ou simple sans score de stérahépatite et un score d'activité hépatique non alcoolique (NAS) du score de 0-1 pour l'inflammation, 0 pour le ballon, et toute valeur pour la stéatose (NAS)
|
Base de base à la semaine 52
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
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Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
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Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
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Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
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|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
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Severity of TEAEs
Délai: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 février 2023
Achèvement primaire (Estimé)
27 avril 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
7 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 août 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2022
Première publication (Réel)
29 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage
Délai de partage IPD
Lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités de santé (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a assuré la capacité de protéger la vie privée des participants.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès aux données individuelles des patients ou au niveau agrégé d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli.
Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles sur : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .