Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ALN-HSD chez les participants adultes atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) avec fibrose avec facteurs de risque génétiques (NASHGEN-2)
6 octobre 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
Un protocole principal d'études randomisées, en double aveugle, contrôlées par placebo et de phase 2 sur le silençage génique des siARN pour le traitement de la stéatohépatite non alcoolique (NASH) chez les participants présentant des facteurs de risque génétiques
This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.
The study is looking at several other research questions, including:
- How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver
- What side effects may happen from receiving the study drug
- How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times
- Better understanding of the study drug and MASH
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
120
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trials Administrator
- Numéro de téléphone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Lieux d'étude
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Busan, Corée du Sud, 49241
- Résilié
- Pusan National University Hospital
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Daegu, Corée du Sud, 41944
- Résilié
- Kyungpook National University Hospital
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Daegu, Corée du Sud, 42601
- Résilié
- Keimyung University Dongsan Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 04763
- Résilié
- Hanyang University Seoul Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 13620
- Résilié
- Seoul National University Bundang Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 062-8618
- Résilié
- JCHO Hokkaido Hospital
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San Juan, Porto Rico, 00927
- Recrutement
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
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San Juan, Porto Rico, 00909
- Résilié
- Klinical Investigations
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San Juan, Porto Rico, 00909
- Résilié
- Latin Clinical Trial Center
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San Juan
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Guaynabo, San Juan, Porto Rico, 00969
- Résilié
- Isis Clinical Research Center
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Arizona
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Flagstaff, Arizona, États-Unis, 86001
- Résilié
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
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Peoria, Arizona, États-Unis, 85381
- Recrutement
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85715
- Recrutement
- Del Sol Research Management, LLC
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85712
- Recrutement
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85712
- Recrutement
- Arizona Liver Health - Tucson
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85712
- Recrutement
- The Institute for Liver Health II LLC dba Arizona Liver Health
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California
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Canoga Park, California, États-Unis, 91304
- Résilié
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, États-Unis, 91911
- Résilié
- Velocity Clinical Research
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Coronado, California, États-Unis, 92118
- Recrutement
- Southern California Research Center
-
Gardena, California, États-Unis, 90247
- Résilié
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, États-Unis, 90255
- Résilié
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, États-Unis, 93534
- Recrutement
- Om Research Llc
-
Long Beach, California, États-Unis, 90815
- Résilié
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Long Beach, California, États-Unis, 90815
- Résilié
- Ark Clinical Research, LLC
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90057
- Résilié
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, États-Unis, 91402
- Résilié
- National Research Institute
-
Pasadena, California, États-Unis, 91105
- Recrutement
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, États-Unis, 92064
- Résilié
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, États-Unis, 92377
- Recrutement
- Inland Empire Clinical Trials
-
San Diego, California, États-Unis, 92114
- Résilié
- Precision Research Institute - San Diego
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Florida
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Bradenton, Florida, États-Unis, 34209
- Résilié
- Synergy Healthcare LLC
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Hialeah Gardens, Florida, États-Unis, 33016
- Recrutement
- Evolution Clinical Trials
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Jupiter, Florida, États-Unis, 33458
- Recrutement
- Health Awareness, inc.
-
Miami, Florida, États-Unis, 33173
- Recrutement
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, États-Unis, 33186
- Recrutement
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, États-Unis, 33175
- Résilié
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Résilié
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, États-Unis, 33157
- Résilié
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Recrutement
- Charter Research LLC - Orlando
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, États-Unis, 47630
- Résilié
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, États-Unis, 70006
- Recrutement
- Tandem Clinical Research
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21202
- Résilié
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
- Recrutement
- GI Associates
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-
Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University School of Medicine
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-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Recrutement
- Columbia University Irving Medical Center
-
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Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
- Recrutement
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Recrutement
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78757
- Recrutement
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, États-Unis, 78757
- Recrutement
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, États-Unis, 78745
- Résilié
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, États-Unis, 78520
- Résilié
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, États-Unis, 78613
- Résilié
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75203
- Recrutement
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, États-Unis, 78539
- Résilié
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Recrutement
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, États-Unis, 77546
- Résilié
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, États-Unis, 78628
- Recrutement
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, États-Unis, 77099
- Recrutement
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, États-Unis, 77494
- Résilié
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, États-Unis, 78577
- Résilié
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Recrutement
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78215
- Recrutement
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
Stafford, Texas, États-Unis, 77477
- Résilié
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, États-Unis, 84107
- Résilié
- Intermountain Health
-
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Virginia
-
Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- Recrutement
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
- Recrutement
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Key Inclusion Criteria:
- Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
- A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
- NAS score ≥3, as defined in the protocol
- Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
- Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening
Key Exclusion Criteria:
- Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
- Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
- History of Type 1 diabetes
- Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
- Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693)
Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: ALN-HSD
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
|
Comparateur placebo: Placebo
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Délai: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy |
Baseline to week 52
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification de NIS4, un biomarqueur non invasif de la fibrose de la NASH
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
|
|
Modification de la fibrose-4 (FIB-4)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
|
|
Incidence de la progression de la qFibrose à la biopsie hépatique
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
Base de référence jusqu'à la semaine 52
|
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Délai: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Délai: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Resolution of MASH with no worsening of NASH-CRN fibrosis on liver biopsy
Délai: Baseline to week 52
|
Resolution of MASH (steatohepatitis) is defined as absent fatty liver disease or isolated or simple steatosis without steatohepatitis and a non-alcoholic fatty liver disease activity score (NAS) score of 0-1 for inflammation, 0 for ballooning, and any value for steatosis |
Baseline to week 52
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 février 2023
Achèvement primaire (Estimé)
27 avril 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
7 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 août 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2022
Première publication (Réel)
29 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 octobre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 octobre 2026
Dernière vérification
1 octobre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing
Délai de partage IPD
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- has the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Critères d'accès au partage IPD
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .