En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ALN-HSD hos voksne deltakere med ikke-alkoholisk Steatohepatitt (NASH) med fibrose med genetiske risikofaktorer (NASHGEN-2)
7. juli 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
En masterprotokoll for randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte, fase 2-studier av siRNA-gendemping for behandling av ikke-alkoholisk Steatohepatitt (NASH) hos deltakere med genetiske risikofaktorer
Hovedmålet med studie 1 og studie 2 er å evaluere effekten av ALN-HSD på histopatologisk vurdering av leverfibrose.
De sekundære målene for studie 1 og studie 2 er:
- For å evaluere effekten av ALN-HSD på histopatologisk vurdering av steatohepatitt
- For å evaluere effekten av ALN-HSD på serumbiomarkører for hepatocellulær skade
- For å evaluere effekten av ALN-HSD på serumbiomarkører for fibrose
- For å evaluere effekten av ALN-HSD på HSD17B13-uttrykk
- For å evaluere effekten av ALN-HSD på hepatocellulær apoptose
- For å evaluere effekten av ALN-HSD på å bremse progresjon av leversykdom
- For å evaluere sikkerheten og toleransen til ALN-HSD
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
120
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-post: clinicaltrials@regeneron.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Forente stater, 85224
- Rekruttering
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Forente stater, 86001
- Avsluttet
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Forente stater, 85381
- Rekruttering
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85715
- Rekruttering
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85712
- Rekruttering
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85712
- Rekruttering
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Forente stater, 91304
- Avsluttet
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Forente stater, 91911
- Avsluttet
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Forente stater, 92118
- Rekruttering
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Forente stater, 92708
- Rekruttering
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Forente stater, 90247
- Avsluttet
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Forente stater, 90255
- Avsluttet
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Forente stater, 93534
- Rekruttering
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Forente stater, 90815
- Rekruttering
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90057
- Avsluttet
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Forente stater, 91402
- Avsluttet
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Forente stater, 91105
- Rekruttering
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Forente stater, 92064
- Avsluttet
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Forente stater, 92377
- Rekruttering
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Forente stater, 92114
- Avsluttet
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Forente stater, 34209
- Avsluttet
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Forente stater, 33016
- Rekruttering
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Forente stater, 33458
- Rekruttering
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Forente stater, 33173
- Rekruttering
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Forente stater, 33186
- Rekruttering
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Forente stater, 33175
- Avsluttet
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Avsluttet
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Forente stater, 33157
- Avsluttet
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Rekruttering
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Forente stater, 47630
- Avsluttet
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Forente stater, 70006
- Rekruttering
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21202
- Avsluttet
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Forente stater, 39232
- Rekruttering
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Forente stater, 17822
- Rekruttering
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Rekruttering
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78757
- Rekruttering
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Forente stater, 78757
- Rekruttering
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Forente stater, 78745
- Avsluttet
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Forente stater, 78520
- Avsluttet
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Forente stater, 78613
- Avsluttet
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75203
- Rekruttering
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Forente stater, 78539
- Avsluttet
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Rekruttering
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Forente stater, 77546
- Avsluttet
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Forente stater, 78628
- Rekruttering
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Forente stater, 77099
- Rekruttering
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Forente stater, 77494
- Avsluttet
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Forente stater, 78577
- Avsluttet
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78215
- Rekruttering
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Rekruttering
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Forente stater, 77477
- Avsluttet
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forente stater, 84107
- Avsluttet
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- Rekruttering
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23249
- Rekruttering
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 062-8618
- Avsluttet
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Rekruttering
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Avsluttet
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Avsluttet
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Avsluttet
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Busan, Sør -Korea, 49241
- Avsluttet
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Sør -Korea, 42601
- Avsluttet
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Sør -Korea, 41944
- Avsluttet
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 04763
- Avsluttet
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 13620
- Avsluttet
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- En diagnose av NASH med fibrose (F) stadium 2 eller 3
- NAS-skåre ≥4 i henhold til NASH CRN-histologiske poengsystem
- Oppfyller genotypekriterier for studieopptak i enten studie 1 eller studie 2
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Bevis på andre former for kjent kronisk leversykdom
- Kjent historie med alkohol eller annet rusmisbruk i løpet av det siste året
- Historie om type 1 diabetes
- Fedmekirurgi innen ca. 5 år før eller planlagt i løpet av studieperioden
- Tidligere eksponering for undersøkelsesmedisin rettet mot HSD17B13 eller PNPLA3 (f.eks. ALNHSD eller ARO-HSD, AZD2693)
Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Randomisert 1:1
|
Administrert i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentell: ALN-HSD
Randomisert 1:1
|
Administered per the protocol
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Tidsramme: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i NIS4, en ikke-invasiv fibrosebiomarkør for NASH
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Baseline til uke 52
|
|
|
Endring i fibrose-4 (FIB-4)
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Baseline til uke 52
|
|
|
Forekomst av progresjon i qFibrose på leverbiopsi
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Baseline til uke 52
|
|
|
Oppløsning av mos uten forverring av Nash-CRN-fibrose på leverbiopsi
Tidsramme: Baseline til uke 52
|
Oppløsning av mos (steatohepatitt) er definert som fraværende fet leversykdom eller isolert eller enkel steatose uten steatohepatitt og en ikke-alkoholisk fet leversykdomsaktivitetspoeng (NAS) score på 0-1 for betennelse, 0 for ballong og enhver verdi for steatose
|
Baseline til uke 52
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Tidsramme: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Tidsramme: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Tidsramme: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Tidsramme: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Tidsramme: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Tidsramme: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Tidsramme: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. februar 2023
Primær fullføring (Antatt)
27. april 2028
Studiet fullført (Antatt)
7. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. august 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2022
Først lagt ut (Faktiske)
29. august 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .