Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti ALN-HSD u dospělých účastníků s nealkoholickou steatohepatitidou (NASH) s fibrózou s genetickými rizikovými faktory (NASHGEN-2)

5. dubna 2024 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Hlavní protokol randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studií fáze 2 umlčování genu siRNA pro léčbu nealkoholické steatohepatitidy (NASH) u účastníků s genetickými rizikovými faktory

Primárním cílem studie 1 a studie 2 je vyhodnotit účinek ALN-HSD na histopatologické hodnocení jaterní fibrózy.

Vedlejšími cíli studie 1 a studie 2 jsou:

  • Vyhodnotit účinek ALN-HSD na histopatologické hodnocení steatohepatitidy
  • Vyhodnotit účinek ALN-HSD na sérové ​​biomarkery hepatocelulárního poškození
  • Vyhodnotit účinek ALN-HSD na sérové ​​biomarkery fibrózy
  • Vyhodnotit účinek ALN-HSD na expresi HSD17B13
  • Vyhodnotit účinek ALN-HSD na hepatocelulární apoptózu
  • Vyhodnotit účinek ALN-HSD na zpomalení progrese onemocnění jater
  • Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ALN-HSD

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 062 8618
        • Nábor
        • JCHO Hokkaido Hospital
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika, 42601
        • Nábor
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 04763
        • Nábor
        • Hanyang University Seoul Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korejská republika, 13620
        • Nábor
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00927
        • Nábor
        • FDI Clinical Research
      • San Juan, Portoriko, 00909
        • Nábor
        • Latin Clinical Trial Center
      • San Juan, Portoriko, 00909
        • Nábor
        • Klinical Investigations
      • San Juan, Portoriko, 00969
        • Nábor
        • ISIS Clinical Research Center
  • Spojené státy
    • California
      • Canoga Park, California, Spojené státy, 91034
        • Nábor
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Chula Vista, California, Spojené státy, 91911
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research
      • Coronado, California, Spojené státy, 92118
        • Nábor
        • Southern California Research Center
      • Gardena, California, Spojené státy, 90247
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research
      • Huntington Park, California, Spojené státy, 90255
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research - Huntington Park
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90057
        • Nábor
        • National Research Institute
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Clinnova Research Solutions
      • Panorama City, California, Spojené státy, 91402
        • Nábor
        • National Research Institute
      • Poway, California, Spojené státy, 92064
        • Nábor
        • Cadena Care Inst.
      • Rialto, California, Spojené státy, 92377
        • Nábor
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Diego, California, Spojené státy, 92114
        • Nábor
        • Precision Research Institute, Llc
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
        • Nábor
        • Genoma Research Group, Inc.
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33186
        • Nábor
        • Med Research Of Florida, LLC
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33157
        • Nábor
        • IMIC, Inc
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nábor
        • Miami Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33175
        • Nábor
        • US Associates in Research, LLC
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Spojené státy, 70072
        • Nábor
        • Legacy Clinical Solutions: Tandem Clinical Research, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21202-2102
        • Staženo
        • Mercy Medical Center, Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • University of Pennsylvania - Perelman School of Medicine - Gene Therapy Program
    • Texas
      • Cedar Park, Texas, Spojené státy, 78613
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research
      • Friendswood, Texas, Spojené státy, 77546-5700
        • Nábor
        • Allure Health
      • Georgetown, Texas, Spojené státy, 78745
        • Nábor
        • Advanced Medical Trials
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77099
        • Nábor
        • Pioneer Research Solutions Inc.
      • Katy, Texas, Spojené státy, 77494
        • Nábor
        • R & H Clinical Research
      • Pharr, Texas, Spojené státy, 78577
        • Nábor
        • GLRI - McAllen Research
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Nábor
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Stafford, Texas, Spojené státy, 77477
        • Nábor
        • R & H Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza NASH s fibrózou (F) fáze 2 nebo 3
  2. NAS skóre ≥4 podle NASH CRN histologického skórovacího systému
  3. Splňuje genotypová kritéria pro zápis do studie buď do studie 1, nebo do studie 2

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Důkazy o jiných formách známého chronického onemocnění jater
  2. Známá anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek za poslední rok
  3. Diabetes 1. typu v anamnéze
  4. Bariatrická chirurgie přibližně 5 let před nebo plánovaná během období studie
  5. Předchozí expozice jakémukoli zkoumanému léku cílenému na HSD17B13 nebo PNPLA3 (např. ALNHSD nebo ARO-HSD, AZD2693)

Poznámka: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Náhodně 1:1
Lék: Placebo
Podává se SC injekcí
Experimentální: ALN-HSD
Náhodně 1:1
Lék: ALN-HSD
Podává se subkutánní injekcí (SC)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna qFibrózy
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna skóre kontinuální kvantitativní jaterní fibrózy (qFibrosis) měřená pomocí druhé harmonické generace/dvoufotonové excitační mikroskopie
Výchozí stav do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení stadia fibrózy (F) nealkoholické steatohepatitidy klinického výzkumu sítě (NASH-CRN) o ≥1 stadium bez zhoršení NASH
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Hodnocení bude založeno na podílu účastníků léčených ALN-HSD ve srovnání s placebem, kteří dosáhli alespoň 1 stádia zlepšení fibrózy jaterní biopsií bez zhoršení NASH
Výchozí stav do týdne 52
Řešení NASH bez zhoršení fibrózy NASH-CRN na jaterní biopsii
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Vymizení NASH (steatohepatitida) je definováno jako nepřítomné ztučnění jater nebo izolovaná nebo jednoduchá steatóza bez steatohepatitidy a skóre aktivity nealkoholického ztučnění jater (NAS) 0-1 pro zánět, 0 pro balonování a jakákoli hodnota pro steatózu
Výchozí stav do týdne 52
Změna sérové ​​alaninaminotransferázy (ALT)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Změna sérové ​​aspartátaminotransferázy (AST)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Změna zvýšené jaterní fibrózy (ELF)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Změna v N-terminálním propeptidu kolagenu typu III (PRO-C3)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Změna v NIS4, neinvazivním fibrózovém biomarkeru NASH
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Změna fibrózy-4 (FIB-4)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Změna hladiny transkriptu jaterní hydroxysteroid 17β dehydrogenázy 13 (HSD17B13)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Výskyt progrese qFibrózy na jaterní biopsii
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 84
Výchozí stav do týdne 84
Závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 84
Výchozí stav do týdne 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

8. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

8. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

29. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-HSD-NASH-2130

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALN-HSD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit