Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti ALN-HSD u dospělých účastníků s nealkoholickou steatohepatitidou (NASH) s fibrózou s genetickými rizikovými faktory (NASHGEN-2)
18. května 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
Hlavní protokol randomizovaných, dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studií fáze 2 umlčování genu siRNA pro léčbu nealkoholické steatohepatitidy (NASH) u účastníků s genetickými rizikovými faktory
Primárním cílem studie 1 a studie 2 je vyhodnotit účinek ALN-HSD na histopatologické hodnocení jaterní fibrózy.
Vedlejšími cíli studie 1 a studie 2 jsou:
- Vyhodnotit účinek ALN-HSD na histopatologické hodnocení steatohepatitidy
- Vyhodnotit účinek ALN-HSD na sérové biomarkery hepatocelulárního poškození
- Vyhodnotit účinek ALN-HSD na sérové biomarkery fibrózy
- Vyhodnotit účinek ALN-HSD na expresi HSD17B13
- Vyhodnotit účinek ALN-HSD na hepatocelulární apoptózu
- Vyhodnotit účinek ALN-HSD na zpomalení progrese onemocnění jater
- Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ALN-HSD
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
120
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials Administrator
- Telefonní číslo: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studijní místa
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 062-8618
- Ukončeno
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea, 49241
- Ukončeno
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Jižní Korea, 42601
- Ukončeno
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Jižní Korea, 41944
- Ukončeno
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 04763
- Ukončeno
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 13620
- Ukončeno
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00927
- Nábor
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Portoriko, 00909
- Ukončeno
- Klinical Investigations
-
San Juan, Portoriko, 00909
- Ukončeno
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Portoriko, 00969
- Ukončeno
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Spojené státy, 85224
- Nábor
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Spojené státy, 86001
- Ukončeno
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Spojené státy, 85381
- Nábor
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85715
- Nábor
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85712
- Nábor
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85712
- Nábor
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Spojené státy, 91304
- Ukončeno
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Spojené státy, 91911
- Ukončeno
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Spojené státy, 92118
- Nábor
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
- Nábor
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Spojené státy, 90247
- Ukončeno
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Spojené státy, 90255
- Ukončeno
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Spojené státy, 93534
- Nábor
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90815
- Nábor
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90057
- Ukončeno
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Spojené státy, 91402
- Ukončeno
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91105
- Nábor
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Spojené státy, 92064
- Ukončeno
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Spojené státy, 92377
- Nábor
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Spojené státy, 92114
- Ukončeno
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Spojené státy, 34209
- Ukončeno
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Spojené státy, 33016
- Nábor
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Spojené státy, 33458
- Nábor
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33173
- Nábor
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33186
- Nábor
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33175
- Ukončeno
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Ukončeno
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33157
- Ukončeno
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Nábor
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Spojené státy, 47630
- Nábor
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70006
- Nábor
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21202
- Ukončeno
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
- Nábor
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
- Nábor
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Nábor
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78757
- Nábor
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78757
- Nábor
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78745
- Ukončeno
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Spojené státy, 78520
- Ukončeno
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Spojené státy, 78613
- Ukončeno
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
- Nábor
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Spojené státy, 78539
- Ukončeno
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Nábor
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Spojené státy, 77546
- Ukončeno
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Spojené státy, 78628
- Nábor
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77099
- Nábor
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Spojené státy, 77494
- Ukončeno
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Spojené státy, 78577
- Ukončeno
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
- Nábor
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Nábor
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Spojené státy, 77477
- Ukončeno
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Spojené státy, 84107
- Ukončeno
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- Nábor
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
- Nábor
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnóza NASH s fibrózou (F) fáze 2 nebo 3
- NAS skóre ≥4 podle NASH CRN histologického skórovacího systému
- Splňuje genotypová kritéria pro zápis do studie buď do studie 1, nebo do studie 2
Klíčová kritéria vyloučení:
- Důkazy o jiných formách známého chronického onemocnění jater
- Známá anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek za poslední rok
- Diabetes 1. typu v anamnéze
- Bariatrická chirurgie přibližně 5 let před nebo plánovaná během období studie
- Předchozí expozice jakémukoli zkoumanému léku cílenému na HSD17B13 nebo PNPLA3 (např. ALNHSD nebo ARO-HSD, AZD2693)
Poznámka: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Náhodně 1:1
|
Spravováno podle protokolu
|
|
Experimentální: ALN-HSD
Náhodně 1:1
|
Administered per the protocol
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Časové okno: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v NIS4, neinvazivním fibrózovém biomarkeru NASH
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
|
Výchozí stav do týdne 52
|
|
|
Změna fibrózy-4 (FIB-4)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
|
Výchozí stav do týdne 52
|
|
|
Výskyt progrese qFibrózy na jaterní biopsii
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
|
Výchozí stav do týdne 52
|
|
|
Rozlišení rmutu bez zhoršení fibrózy NASH-CRN na biopsii jater
Časové okno: Základy do 52. týdne
|
Rozlišení rmutku (steatohepatitida) je definováno jako nepřítomné mastné onemocnění jater nebo izolované nebo jednoduché steatózy bez steatohepatitidy a skóre nealkoholické mastné aktivity onemocnění jater (NAS) pro zánět, 0 pro balón a jakoukoli hodnotu pro steatózu pro steatózu pro steatózu pro steatózu a jakékoli hodnoty pro steatózu pro steatózu a jakékoli hodnoty pro steatózu pro steatózu a jakékoli hodnoty pro steatózu pro steatózu a jakékoli hodnoty pro steatózu a jakékoli hodnoty pro steatózu pro steatózu a jakékoli hodnoty pro steatózu a jaké
|
Základy do 52. týdne
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Časové okno: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Časové okno: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Časové okno: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Časové okno: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Časové okno: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Časové okno: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Časové okno: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. února 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
27. dubna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
7. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
29. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-HSD-NASH-2130
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení
Časový rámec sdílení IPD
Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem.
Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Metabolic Dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH)
-
Jarosław DrobnikZatím nenabírámeMetabolický syndrom | Syndrom inzulínové rezistence | Obezita a nadváha | Obezita Diabetes Mellitus typu 2 | Metabolická Dysfunkce-Associovaná Steatotická Jaterní Choroba (MASH) / Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)Polsko