Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ALN-HSD hos voksne deltagere med ikke-alkoholisk Steatohepatitis (NASH) med fibrose med genetiske risikofaktorer (NASHGEN-2)

5. april 2024 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En masterprotokol for randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede, fase 2-studier af siRNA-gendæmpning til behandling af ikke-alkoholisk Steatohepatitis (NASH) hos deltagere med genetiske risikofaktorer

Det primære formål med undersøgelse 1 og undersøgelse 2 er at evaluere effekten af ​​ALN-HSD på histopatologisk vurdering af leverfibrose.

De sekundære mål for undersøgelse 1 og undersøgelse 2 er:

  • At evaluere effekten af ​​ALN-HSD på histopatologisk vurdering af steatohepatitis
  • For at evaluere effekten af ​​ALN-HSD på serumbiomarkører for hepatocellulær skade
  • At evaluere effekten af ​​ALN-HSD på serumbiomarkører for fibrose
  • For at evaluere effekten af ​​ALN-HSD på HSD17B13-ekspression
  • At evaluere effekten af ​​ALN-HSD på hepatocellulær apoptose
  • At evaluere effekten af ​​ALN-HSD på at bremse udviklingen af ​​leversygdom
  • At evaluere sikkerhed og tolerabilitet af ALN-HSD

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Canoga Park, California, Forenede Stater, 91034
        • Rekruttering
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Chula Vista, California, Forenede Stater, 91911
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research
      • Coronado, California, Forenede Stater, 92118
        • Rekruttering
        • Southern California Research Center
      • Gardena, California, Forenede Stater, 90247
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research
      • Huntington Park, California, Forenede Stater, 90255
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research - Huntington Park
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90057
        • Rekruttering
        • National Research Institute
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Clinnova Research Solutions
      • Panorama City, California, Forenede Stater, 91402
        • Rekruttering
        • National Research Institute
      • Poway, California, Forenede Stater, 92064
        • Rekruttering
        • Cadena Care Inst.
      • Rialto, California, Forenede Stater, 92377
        • Rekruttering
        • Inland Empire Liver Foundation
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92114
        • Rekruttering
        • Precision Research Institute, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33173
        • Rekruttering
        • Genoma Research Group, Inc.
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33186
        • Rekruttering
        • Med Research Of Florida, LLC
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33157
        • Rekruttering
        • IMIC, Inc
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Rekruttering
        • Miami Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33175
        • Rekruttering
        • US Associates in Research, LLC
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Forenede Stater, 70072
        • Rekruttering
        • Legacy Clinical Solutions: Tandem Clinical Research, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21202-2102
        • Trukket tilbage
        • Mercy Medical Center, Inc
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania - Perelman School of Medicine - Gene Therapy Program
    • Texas
      • Cedar Park, Texas, Forenede Stater, 78613
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research
      • Friendswood, Texas, Forenede Stater, 77546-5700
        • Rekruttering
        • Allure Health
      • Georgetown, Texas, Forenede Stater, 78745
        • Rekruttering
        • Advanced Medical Trials
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77099
        • Rekruttering
        • Pioneer Research Solutions Inc.
      • Katy, Texas, Forenede Stater, 77494
        • Rekruttering
        • R & H Clinical Research
      • Pharr, Texas, Forenede Stater, 78577
        • Rekruttering
        • GLRI - McAllen Research
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78215
        • Rekruttering
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Stafford, Texas, Forenede Stater, 77477
        • Rekruttering
        • R & H Clinical Research
  • Japan
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 062 8618
        • Rekruttering
        • JCHO Hokkaido Hospital
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 42601
        • Rekruttering
        • Keimyung University Dongsan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 04763
        • Rekruttering
        • Hanyang University Seoul Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13620
        • Rekruttering
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • Rekruttering
        • FDI Clinical Research
      • San Juan, Puerto Rico, 00909
        • Rekruttering
        • Latin Clinical Trial Center
      • San Juan, Puerto Rico, 00909
        • Rekruttering
        • Klinical Investigations
      • San Juan, Puerto Rico, 00969
        • Rekruttering
        • ISIS Clinical Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. En diagnose af NASH med fibrose (F) stadium 2 eller 3
  2. NAS-score ≥4 ifølge det NASH CRN-histologiske scoringssystem
  3. Opfylder genotypekriterier for studieoptagelse i enten undersøgelse 1 eller undersøgelse 2

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Bevis på andre former for kendt kronisk leversygdom
  2. Kendt historie med alkohol eller andet stofmisbrug inden for det sidste år
  3. Historie om type 1 diabetes
  4. Fedmekirurgi inden for cirka 5 år forud for eller planlagt i løbet af undersøgelsesperioden
  5. Forudgående eksponering for ethvert forsøgslægemiddel rettet mod HSD17B13 eller PNPLA3 (f.eks. ALNHSD eller ARO-HSD, AZD2693)

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Randomiseret 1:1
Medicin: Placebo
Administreret ved SC-injektion
Eksperimentel: ALN-HSD
Randomiseret 1:1
Medicin: ALN-HSD
Administreret ved subkutan injektion (SC)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i qFibrosis
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændring i den kontinuerlige kvantitative leverfibrose (qFibrosis) score målt ved anden harmonisk generation/to-foton excitationsmikroskopi
Baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af ikke-alkoholisk steatohepatitis klinisk forskningsnetværk (NASH-CRN) fibrose (F) stadium med ≥1 stadium uden forværring af NASH
Tidsramme: Baseline til uge 52
Vurderingen vil blive baseret på andelen af ​​ALN-HSD-behandlede deltagere i forhold til placebo, der opnår mindst 1 trins forbedring af fibrose ved leverbiopsi uden forværring af NASH
Baseline til uge 52
Opløsning af NASH uden forværring af NASH-CRN fibrose på leverbiopsi
Tidsramme: Baseline til uge 52
Opløsning af NASH (steatohepatitis) er defineret som fraværende fedtleversygdom eller isoleret eller simpel steatose uden steatohepatitis og en ikke-alkoholisk fedtleversygdomsaktivitetsscore (NAS) på 0-1 for inflammation, 0 for ballondannelse og enhver værdi for steatose
Baseline til uge 52
Ændring i serum alanin aminotransferase (ALT)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i serum aspartat aminotransferase (AST)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i forstærket leverfibrose (ELF)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i N-terminal type III kollagen propeptid (PRO-C3)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i NIS4, en ikke-invasiv fibrose-biomarkør for NASH
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i fibrose-4 (FIB-4)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i hepatisk hydroxysteroid 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transkriptniveau
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Forekomst af progression i qFibrose på leverbiopsi
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 84
Baseline til uge 84
Sværhedsgraden af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 84
Baseline til uge 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

8. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

8. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2022

Først opslået (Faktiske)

29. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-HSD-NASH-2130

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ikke-alkoholisk Steatohepatitis (NASH)

Kliniske forsøg med ALN-HSD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner