Tutkimus ALN-HSD:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti (NASH), fibroosi ja geneettiset riskitekijät (NASHGEN-2)
tiistai 6. lokakuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Pääprotokolla satunnaistettujen, kaksoissokkoutettujen, lumekontrolloitujen, vaiheen 2 tutkimusten siRNA-geenin vaimentamisesta alkoholittoman steatohepatiitin (NASH) hoitoon osallistujilla, joilla on geneettisiä riskitekijöitä
This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.
The study is looking at several other research questions, including:
- How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver
- What side effects may happen from receiving the study drug
- How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times
- Better understanding of the study drug and MASH
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
120
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Administrator
- Puhelinnumero: 844-734-6643
- Sähköposti: clinicaltrials@regeneron.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Busan, Etelä -Korea, 49241
- Lopetettu
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea, 41944
- Lopetettu
- Kyungpook National University Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea, 42601
- Lopetettu
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Lopetettu
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Etelä -Korea, 13620
- Lopetettu
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 062-8618
- Lopetettu
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Rekrytointi
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Lopetettu
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Lopetettu
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Lopetettu
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
Arizona
-
Flagstaff, Arizona, Yhdysvallat, 86001
- Lopetettu
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Yhdysvallat, 85381
- Rekrytointi
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85715
- Rekrytointi
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Rekrytointi
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Rekrytointi
- Arizona Liver Health - Tucson
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Rekrytointi
- The Institute for Liver Health II LLC dba Arizona Liver Health
-
-
California
-
Canoga Park, California, Yhdysvallat, 91304
- Lopetettu
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Yhdysvallat, 91911
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
- Rekrytointi
- Southern California Research Center
-
Gardena, California, Yhdysvallat, 90247
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Yhdysvallat, 90255
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Yhdysvallat, 93534
- Rekrytointi
- Om Research Llc
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90815
- Lopetettu
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90815
- Lopetettu
- Ark Clinical Research, LLC
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90057
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Yhdysvallat, 91402
- Lopetettu
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Rekrytointi
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Yhdysvallat, 92064
- Lopetettu
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Yhdysvallat, 92377
- Rekrytointi
- Inland Empire Clinical Trials
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92114
- Lopetettu
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Yhdysvallat, 34209
- Lopetettu
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Yhdysvallat, 33016
- Rekrytointi
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Yhdysvallat, 33458
- Rekrytointi
- Health Awareness, inc.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33173
- Rekrytointi
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33186
- Rekrytointi
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33175
- Lopetettu
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Lopetettu
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33157
- Lopetettu
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Rekrytointi
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Yhdysvallat, 47630
- Lopetettu
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70006
- Rekrytointi
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
- Lopetettu
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- Rekrytointi
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
- Rekrytointi
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
- Rekrytointi
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
- Rekrytointi
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78745
- Lopetettu
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Yhdysvallat, 78520
- Lopetettu
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Yhdysvallat, 78613
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
- Rekrytointi
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
- Lopetettu
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Yhdysvallat, 77546
- Lopetettu
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Yhdysvallat, 78628
- Rekrytointi
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77099
- Rekrytointi
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Yhdysvallat, 77494
- Lopetettu
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Yhdysvallat, 78577
- Lopetettu
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- Rekrytointi
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
Stafford, Texas, Yhdysvallat, 77477
- Lopetettu
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Lopetettu
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Rekrytointi
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- Rekrytointi
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Key Inclusion Criteria:
- Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
- A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
- NAS score ≥3, as defined in the protocol
- Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
- Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening
Key Exclusion Criteria:
- Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
- Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
- History of Type 1 diabetes
- Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
- Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693)
Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALN-HSD
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
|
Placebo Comparator: Placebo
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy |
Baseline to week 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos NIS4:ssä, NASH:n ei-invasiivisessa fibroosin biomarkkerissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
|
Muutos fibroosissa-4 (FIB-4)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
|
QFibroosin etenemisen ilmaantuvuus maksabiopsiassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Aikaikkuna: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Resolution of MASH with no worsening of NASH-CRN fibrosis on liver biopsy
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Resolution of MASH (steatohepatitis) is defined as absent fatty liver disease or isolated or simple steatosis without steatohepatitis and a non-alcoholic fatty liver disease activity score (NAS) score of 0-1 for inflammation, 0 for ballooning, and any value for steatosis |
Baseline to week 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 27. huhtikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 7. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 29. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 8. lokakuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. lokakuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-HSD-NASH-2130
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing
IPD-jaon aikakehys
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- has the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .