Tutkimus ALN-HSD:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti (NASH), fibroosi ja geneettiset riskitekijät (NASHGEN-2)
tiistai 7. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Pääprotokolla satunnaistettujen, kaksoissokkoutettujen, lumekontrolloitujen, vaiheen 2 tutkimusten siRNA-geenin vaimentamisesta alkoholittoman steatohepatiitin (NASH) hoitoon osallistujilla, joilla on geneettisiä riskitekijöitä
Tutkimuksen 1 ja tutkimuksen 2 ensisijaisena tavoitteena on arvioida ALN-HSD:n vaikutusta maksafibroosin histopatologiseen arviointiin.
Tutkimuksen 1 ja tutkimuksen 2 toissijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioida ALN-HSD:n vaikutus steatohepatiitin histopatologiseen arviointiin
- Arvioida ALN-HSD:n vaikutusta hepatosellulaarisen vaurion seerumin biomarkkereihin
- Arvioida ALN-HSD:n vaikutus seerumin fibroosin biomarkkereihin
- Arvioida ALN-HSD:n vaikutus HSD17B13:n ilmentymiseen
- Arvioida ALN-HSD:n vaikutus hepatosellulaariseen apoptoosiin
- Arvioida ALN-HSD:n vaikutusta maksasairauden etenemisen hidastumiseen
- Arvioida ALN-HSD:n turvallisuutta ja siedettävyyttä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
120
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Administrator
- Puhelinnumero: 844-734-6643
- Sähköposti: clinicaltrials@regeneron.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Busan, Etelä -Korea, 49241
- Lopetettu
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea, 42601
- Lopetettu
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Etelä -Korea, 41944
- Lopetettu
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Lopetettu
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Etelä -Korea, 13620
- Lopetettu
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 062-8618
- Lopetettu
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Rekrytointi
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Lopetettu
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Lopetettu
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Lopetettu
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
- Rekrytointi
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Yhdysvallat, 86001
- Lopetettu
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Yhdysvallat, 85381
- Rekrytointi
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85715
- Rekrytointi
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Rekrytointi
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85712
- Rekrytointi
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Yhdysvallat, 91304
- Lopetettu
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Yhdysvallat, 91911
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
- Rekrytointi
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
- Rekrytointi
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Yhdysvallat, 90247
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Yhdysvallat, 90255
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Yhdysvallat, 93534
- Rekrytointi
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90815
- Rekrytointi
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90057
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Yhdysvallat, 91402
- Lopetettu
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Rekrytointi
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Yhdysvallat, 92064
- Lopetettu
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Yhdysvallat, 92377
- Rekrytointi
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92114
- Lopetettu
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Yhdysvallat, 34209
- Lopetettu
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Yhdysvallat, 33016
- Rekrytointi
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Yhdysvallat, 33458
- Rekrytointi
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33173
- Rekrytointi
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33186
- Rekrytointi
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33175
- Lopetettu
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Lopetettu
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33157
- Lopetettu
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Rekrytointi
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Yhdysvallat, 47630
- Lopetettu
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70006
- Rekrytointi
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
- Lopetettu
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- Rekrytointi
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
- Rekrytointi
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
- Rekrytointi
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
- Rekrytointi
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78745
- Lopetettu
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Yhdysvallat, 78520
- Lopetettu
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Yhdysvallat, 78613
- Lopetettu
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
- Rekrytointi
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
- Lopetettu
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Yhdysvallat, 77546
- Lopetettu
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Yhdysvallat, 78628
- Rekrytointi
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77099
- Rekrytointi
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Yhdysvallat, 77494
- Lopetettu
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Yhdysvallat, 78577
- Lopetettu
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- Rekrytointi
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Yhdysvallat, 77477
- Lopetettu
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Lopetettu
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Rekrytointi
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- Rekrytointi
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- NASH-diagnoosi fibroosin (F) vaiheen 2 tai 3 kanssa
- NAS-pistemäärä ≥ 4 histologisen NASH CRN -pisteytysjärjestelmän mukaan
- Täyttää genotyyppikriteerit tutkimukseen ilmoittautumiselle joko tutkimukseen 1 tai tutkimukseen 2
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Todisteita muista tunnetun kroonisen maksasairauden muodoista
- Tunnettu alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana
- Tyypin 1 diabeteksen historia
- Bariatrinen kirurgia noin 5 vuoden sisällä ennen tutkimusjaksoa tai suunnitellun aikana
- Aiempi altistuminen mille tahansa tutkimuslääkkeelle, joka on kohdistettu HSD17B13:een tai PNPLA3:een (esim. ALNHSD tai ARO-HSD, AZD2693)
Huomautus: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Satunnaistettu 1:1
|
Hoidetaan protokollan mukaan
|
|
Kokeellinen: ALN-HSD
Satunnaistettu 1:1
|
Administered per the protocol
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos NIS4:ssä, NASH:n ei-invasiivisessa fibroosin biomarkkerissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
|
Muutos fibroosissa-4 (FIB-4)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
|
QFibroosin etenemisen ilmaantuvuus maksabiopsiassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 52
|
Lähtötilanne viikolle 52
|
|
|
Mashin ratkaisu ilman Nash-CRN-fibroosin pahenemista maksan biopsiassa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52
|
Mashin (steatohepatiitti) ratkaisu määritellään puuttuvaksi rasvamaksataudiksi tai eristetyksi tai yksinkertaiseksi steatoosiksi ilman steatohepatiittia ja alkoholittomia rasvamaksasairauksien aktiivisuuspistemäärää (NAS) 0-1 inflammoatiota varten, 0 pallojen ja kaiken arvon steatoosille
|
Perustaso viikkoon 52
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Aikaikkuna: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Aikaikkuna: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 27. huhtikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 7. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 29. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-HSD-NASH-2130
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .