En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ALN-HSD hos vuxna deltagare med icke-alkoholisk Steatohepatit (NASH) med fibros med genetiska riskfaktorer (NASHGEN-2)
7 juli 2026 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
Ett masterprotokoll för randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, fas 2-studier av siRNA-gentystnad för behandling av icke-alkoholisk Steatohepatit (NASH) hos deltagare med genetiska riskfaktorer
Det primära syftet med studie 1 och studie 2 är att utvärdera effekten av ALN-HSD på histopatologisk bedömning av leverfibros.
De sekundära målen för Studie 1 och Studie 2 är:
- För att utvärdera effekten av ALN-HSD på histopatologisk bedömning av steatohepatit
- För att utvärdera effekten av ALN-HSD på serumbiomarkörer av levercellsskada
- För att utvärdera effekten av ALN-HSD på serumbiomarkörer för fibros
- För att utvärdera effekten av ALN-HSD på HSD17B13-uttryck
- För att utvärdera effekten av ALN-HSD på hepatocellulär apoptos
- För att utvärdera effekten av ALN-HSD på att bromsa utvecklingen av leversjukdom
- För att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för ALN-HSD
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
120
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-post: clinicaltrials@regeneron.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Förenta staterna, 85224
- Rekrytering
- Arizona Liver Health
-
Flagstaff, Arizona, Förenta staterna, 86001
- Avslutad
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Förenta staterna, 85381
- Rekrytering
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85715
- Rekrytering
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85712
- Rekrytering
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85712
- Rekrytering
- Arizona Liver Health - Tucson
-
-
California
-
Canoga Park, California, Förenta staterna, 91304
- Avslutad
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Förenta staterna, 91911
- Avslutad
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Förenta staterna, 92118
- Rekrytering
- Southern California Research Center
-
Fountain Valley, California, Förenta staterna, 92708
- Rekrytering
- ARK Clinical Research - Fountain Valley
-
Gardena, California, Förenta staterna, 90247
- Avslutad
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Förenta staterna, 90255
- Avslutad
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Förenta staterna, 93534
- Rekrytering
- Om Research LLC
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90815
- Rekrytering
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90057
- Avslutad
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Förenta staterna, 91402
- Avslutad
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Förenta staterna, 91105
- Rekrytering
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Förenta staterna, 92064
- Avslutad
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Förenta staterna, 92377
- Rekrytering
- Inland Empire Liver Foundation
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92114
- Avslutad
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Förenta staterna, 34209
- Avslutad
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Förenta staterna, 33016
- Rekrytering
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Förenta staterna, 33458
- Rekrytering
- Health Awareness, Inc.
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
- Rekrytering
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33186
- Rekrytering
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33175
- Avslutad
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Avslutad
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33157
- Avslutad
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Rekrytering
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Rekrytering
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Förenta staterna, 47630
- Avslutad
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Förenta staterna, 70006
- Rekrytering
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21202
- Avslutad
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Förenta staterna, 39232
- Rekrytering
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Rekrytering
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
- Rekrytering
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Rekrytering
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
- Rekrytering
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
- Rekrytering
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78745
- Avslutad
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Förenta staterna, 78520
- Avslutad
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Förenta staterna, 78613
- Avslutad
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
- Rekrytering
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Förenta staterna, 78539
- Avslutad
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Rekrytering
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Förenta staterna, 77546
- Avslutad
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Förenta staterna, 78628
- Rekrytering
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77099
- Rekrytering
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Förenta staterna, 77494
- Avslutad
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Förenta staterna, 78577
- Avslutad
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
- Rekrytering
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Rekrytering
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
Stafford, Texas, Förenta staterna, 77477
- Avslutad
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
- Avslutad
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Rekrytering
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23249
- Rekrytering
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 062-8618
- Avslutad
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Rekrytering
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Avslutad
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Avslutad
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Avslutad
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea, 49241
- Avslutad
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Sydkorea, 42601
- Avslutad
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Daegu, Sydkorea, 41944
- Avslutad
- Kyungpook National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 04763
- Avslutad
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
- Avslutad
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- En diagnos av NASH med fibros (F) steg 2 eller 3
- NAS-poäng ≥4 enligt det histologiska poängsystemet NASH CRN
- Uppfyller genotypkriterier för studieregistrering i antingen Studie 1 eller Studie 2
Viktiga uteslutningskriterier:
- Bevis på andra former av känd kronisk leversjukdom
- Känd historia av alkohol eller annat missbruk under det senaste året
- Historik om typ 1-diabetes
- Bariatrisk kirurgi inom cirka 5 år före eller planerad under studieperioden
- Tidigare exponering för något prövningsläkemedel inriktat på HSD17B13 eller PNPLA3 (t.ex. ALNHSD eller ARO-HSD, AZD2693)
Obs: Andra protokolldefinierade inkluderings-/exkluderingskriterier gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Randomiserad 1:1
|
Administreras enligt protokollet
|
|
Experimentell: ALN-HSD
Randomiserad 1:1
|
Administered per the protocol
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy
|
Baseline to week 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i NIS4, en icke-invasiv biomarkör för fibros av NASH
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
|
Förändring i fibros-4 (FIB-4)
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
|
Förekomst av progression av qFibros på leverbiopsi
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
|
Upplösning av MASH utan förvärring av NASH-CRN-fibros vid leverbiopsi
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Upplösning av mash (steatohepatit) definieras som frånvarande fet leversjukdom eller isolerad eller enkel steatos utan steatohepatit och en icke-alkoholisk fet leversjukdom (NAS) poäng på 0-1 för inflammation, 0 för ballong och alla värde för steatosis
|
Baslinje till vecka 52
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Tidsram: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 februari 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
27 april 2028
Avslutad studie (Beräknad)
7 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 augusti 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 augusti 2022
Första postat (Faktisk)
29 augusti 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning
Tidsram för IPD-delning
När Regeneron har fått försäljningstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) för produkten och indikationen, har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar), har rättslig befogenhet att dela uppgifterna och har säkerställt möjligheten att skydda deltagarnas integritet.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in ett förslag för tillgång till individuell patient eller samlad nivådata från en Regeneron-sponsrad klinisk prövning genom Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria finns på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .