En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ALN-HSD hos vuxna deltagare med icke-alkoholisk Steatohepatit (NASH) med fibros med genetiska riskfaktorer (NASHGEN-2)
6 oktober 2026 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
Ett masterprotokoll för randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, fas 2-studier av siRNA-gentystnad för behandling av icke-alkoholisk Steatohepatit (NASH) hos deltagare med genetiska riskfaktorer
This study is researching an investigational drug, ALN-HSD called "study drug". This study is focused on participants who are known to have Metabolic dysfunction-Associated SteatoHepatitis (MASH). MASH is a form of Metabolic dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). MASH occurs when fat builds up in liver cells, damaging them, and making the liver inflamed and stiff from fibrosis (scar tissue). MASH can progress to cirrhosis (long term scarring) and liver failure (when the liver cannot perform its job). The aim of the study is to see the effect of the study drug on lessening liver scarring related to MASH.
The study is looking at several other research questions, including:
- How ALN-HSD works to improve liver function and lessen MASH-related inflammation in the liver
- What side effects may happen from receiving the study drug
- How much study drug and study drug metabolites (byproduct of the body breaking down the study drug) are in the blood at different times
- Better understanding of the study drug and MASH
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
120
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-post: clinicaltrials@regeneron.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Flagstaff, Arizona, Förenta staterna, 86001
- Avslutad
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Clinical Trials - Flagstaff
-
Peoria, Arizona, Förenta staterna, 85381
- Rekrytering
- The Institute for Liver Health II LLC DBA Arizona Liver Health - Peoria
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85715
- Rekrytering
- Del Sol Research Management, LLC
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85712
- Rekrytering
- Adobe Clinical Research
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85712
- Rekrytering
- Arizona Liver Health - Tucson
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85712
- Rekrytering
- The Institute for Liver Health II LLC dba Arizona Liver Health
-
-
California
-
Canoga Park, California, Förenta staterna, 91304
- Avslutad
- San Fernando Valley Health Institute
-
Chula Vista, California, Förenta staterna, 91911
- Avslutad
- Velocity Clinical Research
-
Coronado, California, Förenta staterna, 92118
- Rekrytering
- Southern California Research Center
-
Gardena, California, Förenta staterna, 90247
- Avslutad
- Velocity Clinical Research
-
Huntington Park, California, Förenta staterna, 90255
- Avslutad
- Velocity Clinical Research - Huntington Park
-
Lancaster, California, Förenta staterna, 93534
- Rekrytering
- Om Research Llc
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90815
- Avslutad
- Ark Clinical Research - Long Beach
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90815
- Avslutad
- Ark Clinical Research, LLC
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90057
- Avslutad
- Velocity Clinical Research - Westlake
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- Clinnova Research Solutions
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- Knowledge Research Center, St. Joseph's Medical Tower
-
Panorama City, California, Förenta staterna, 91402
- Avslutad
- National Research Institute
-
Pasadena, California, Förenta staterna, 91105
- Rekrytering
- California Liver Research Institute
-
Poway, California, Förenta staterna, 92064
- Avslutad
- Cadena Care Inst.
-
Rialto, California, Förenta staterna, 92377
- Rekrytering
- Inland Empire Clinical Trials
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92114
- Avslutad
- Precision Research Institute - San Diego
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Förenta staterna, 34209
- Avslutad
- Synergy Healthcare LLC
-
Hialeah Gardens, Florida, Förenta staterna, 33016
- Rekrytering
- Evolution Clinical Trials
-
Jupiter, Florida, Förenta staterna, 33458
- Rekrytering
- Health Awareness, inc.
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
- Rekrytering
- Genoma Research Group, Inc.
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33186
- Rekrytering
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33175
- Avslutad
- US Associates in Research, LLC
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Avslutad
- Miami Clinical Research
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33157
- Avslutad
- International Medical Investigational Centers (IMIC) Incorporated
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Rekrytering
- Charter Research LLC - Orlando
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Rekrytering
- Indiana University School of Medicine
-
Newburgh, Indiana, Förenta staterna, 47630
- Avslutad
- Deaconess Clinic - GI Specialty Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Förenta staterna, 70006
- Rekrytering
- Tandem Clinical Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21202
- Avslutad
- Mercy Medical Center
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Förenta staterna, 39232
- Rekrytering
- GI Associates
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Rekrytering
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
- Rekrytering
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Rekrytering
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- University of Pennsylvania - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
- Rekrytering
- Pinnacle Clinical Research - Austin
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
- Rekrytering
- American Research Corporation
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78745
- Avslutad
- Austin Clinical Research, LLC
-
Brownsville, Texas, Förenta staterna, 78520
- Avslutad
- South Texas Research Institute (STRI) - Brownsville
-
Cedar Park, Texas, Förenta staterna, 78613
- Avslutad
- Velocity Clinical Research - Austin
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
- Rekrytering
- Methodist Dallas Medical Center
-
Edinburg, Texas, Förenta staterna, 78539
- Avslutad
- South Texas Research Institute (STRI) - Edinburg
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Rekrytering
- GI Alliance Research
-
Friendswood, Texas, Förenta staterna, 77546
- Avslutad
- Allure Health at Mt. Olympus Medical Research
-
Georgetown, Texas, Förenta staterna, 78628
- Rekrytering
- Advanced Medical Trials
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77099
- Rekrytering
- Pioneer Research Solutions, Inc.
-
Katy, Texas, Förenta staterna, 77494
- Avslutad
- R & H Clinical Research, Inc.
-
Pharr, Texas, Förenta staterna, 78577
- Avslutad
- Great Lakes Research Institute
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Rekrytering
- Pinnacle Clinical Research - San Antonio
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
- Rekrytering
- American Research Corporation at The Texas Liver Institute
-
Stafford, Texas, Förenta staterna, 77477
- Avslutad
- R & H Clinical Research
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
- Avslutad
- Intermountain Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Rekrytering
- University of Virginia Medical Center
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23249
- Rekrytering
- Richmond Veterans Administration Medical Center
-
-
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 062-8618
- Avslutad
- JCHO Hokkaido Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Rekrytering
- Fundacion de Investigacion (FDI) Clinical Research
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Avslutad
- Klinical Investigations
-
San Juan, Puerto Rico, 00909
- Avslutad
- Latin Clinical Trial Center
-
-
San Juan
-
Guaynabo, San Juan, Puerto Rico, 00969
- Avslutad
- Isis Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea, 49241
- Avslutad
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Sydkorea, 41944
- Avslutad
- Kyungpook National University Hospital
-
Daegu, Sydkorea, 42601
- Avslutad
- Keimyung University Dongsan Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 04763
- Avslutad
- Hanyang University Seoul Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
- Avslutad
- Seoul National University Bundang Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Key Inclusion Criteria:
- Adult male or female ≥18 years (or country's legal age of adulthood)
- A diagnosis of MASH with Fibrosis (F) stage 2 or 3, according to the NASH-CRN
- NAS score ≥3, as defined in the protocol
- Meets genotype criteria for study enrollment, as defined in the protocol
- Has a protocol defined FibroScan®-AST (FAST) score at screening or within approximately 12 weeks of screening
Key Exclusion Criteria:
- Evidence of other forms of known chronic liver disease, as defined in the protocol
- Known history of alcohol or other substance abuse within the last year or at any time during screening, as defined in the protocol
- History of Type 1 diabetes
- Bariatric surgery within approximately 5 years prior to or planned during the study period
- Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or patatin-like phospholipase domain containing 3 (PNPLA3) (eg, ALN-HSD, ARO-HSD, ALN-PNP, AZD2693)
Note: Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ALN-HSD
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
|
Placebo-jämförare: Placebo
Randomized 1:1 |
Administered per the protocol |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Change in quantitative liver Fibrosis (qFibrosis)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Change in the continuous qFibrosis score measured by second harmonic generation/two-photon excitation microscopy |
Baseline to week 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i NIS4, en icke-invasiv biomarkör för fibros av NASH
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
|
Förändring i fibros-4 (FIB-4)
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
|
Förekomst av progression av qFibros på leverbiopsi
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
|
Improvement of Non-Alcoholic Steatohepatitis Clinical Research Network (NASH-CRN) Fibrosis (F) stage by ≥1 stage without worsening of MASH on liver biopsy
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ALanine aminoTransferase (ALT)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in serum ASpartate aminoTransferase (AST)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in Enhanced Liver Fibrosis (ELF)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in N-terminal type III Collagen PROropeptide (PRO-C3)
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Change in hepatic HydroxySteroiD 17β dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level
Tidsram: Baseline to week 52
|
Baseline to week 52
|
|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Severity of TEAEs
Tidsram: Baseline to week 84
|
Baseline to week 84
|
|
|
Resolution of MASH with no worsening of NASH-CRN fibrosis on liver biopsy
Tidsram: Baseline to week 52
|
Resolution of MASH (steatohepatitis) is defined as absent fatty liver disease or isolated or simple steatosis without steatohepatitis and a non-alcoholic fatty liver disease activity score (NAS) score of 0-1 for inflammation, 0 for ballooning, and any value for steatosis |
Baseline to week 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 februari 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
27 april 2028
Avslutad studie (Beräknad)
7 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 augusti 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 augusti 2022
Första postat (Faktisk)
29 augusti 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 oktober 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 oktober 2026
Senast verifierad
1 oktober 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-HSD-NASH-2130
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing
Tidsram för IPD-delning
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- has the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Kriterier för IPD Sharing Access
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .