Venetoclax 加 RIC 方案 Allo-HSCT 治疗老年高危髓系恶性肿瘤患者
2023年11月26日 更新者：Xianmin Song, MD
Venetoclax 和低强度预处理方案 (RIC) 用于老年高危髓系恶性肿瘤患者异基因干细胞移植 (Allo-HSCT) 的研究
本研究为单中心、单组、前瞻性II期临床研究，旨在评价Venatoclax联合低强度预处理方案allo-HSCT治疗老年高危髓系恶性肿瘤的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
符合条件的患者将接受 Venetoclax 加 RIC 方案的同种异体移植。 治疗方案为：Venetoclax 100mg/d～10d、200mg/d～9d（首次使用和NR或未治疗的MDS）、400mg/d、～8d～～2d（7d）；氟达拉滨：30mg/m2/d，- 6d~-2d（5d） 阿糖胞苷：1g/m2/d，- 6d~-2d（5d） 白消安：3.2mg/m2/d，- 6d~-5d（2d） , 全身照射 (TBI): 3 Gray, - 1d。
主要终点：移植后 1 年和 2 年无进展生存期 (PFS)。 次要终点：移植后180天内急性GVHD发生率；移植后 1 年和 2 年的累积复发率、总生存期 (OS)、移植物抗宿主病 (GVHD) 无复发生存期 (GRFS)、非复发死亡率 (NRM) 和慢性 GVHD 发生率;移植后1年内巨细胞病毒（CMV）和EB病毒（EBV）的再激活率。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jie Gao
- 电话号码：+86177882248225
- 邮箱：siberia77@qq.com
研究联系人备份
- 姓名：Xianmin Song
- 电话号码：+862163240090
- 邮箱：shongxm@139.com
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200080
- 招聘中
- Shanghai General Hospital
-
接触：
- Xianmin Song, M.D.
- 电话号码：3172 86-21-63240090
- 邮箱：shongxm@sjtu.edu.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
51年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥55岁；
- 高危髓系恶性肿瘤： 1）AML诱导/再诱导治疗后无血液学缓解（NR）； 2）形态学缓解但微小居民病（MRD）持续阳性（流式细胞术>0.01% 和/或融合基因阳性和/或数字聚合酶链反应（PCR）阳性）； 3）根据2022年欧洲白血病网（ELN）风险分层的高危急性髓性白血病（AML）； 4）高危骨髓增生异常综合征（MDS）：IPSS-R评分≥中危-2；治疗相关的 MDS； MDS伴ASXL1、EZH2、RUNX1、SRSF2、U2AF1、STAG2、NRAS、ZRSR2或TP53突变； 5）高危慢性粒单核细胞白血病（CMML），MDS/MPN。
- 患者必须有合适的供体：
1）相关供体必须是HLA-A、-B、-C、-DQB1和-DRB1匹配至少5/10； 2）非血缘关系供体必须是HLA-A、-B、-C、-DQB1和-DRB1匹配至少8/10； 4.造血细胞移植-合并症指数(HCT-CI)评分≤4。 5.东部肿瘤协作组(ECOG)评分0-2。 6.肝、肾、心肺功能符合以下要求：
- 肌酐≤1.5×ULN；
- 左心室射血分数>50%；
- 基线血氧饱和度>92%；
- 总胆红素≤1.5×ULN；ALT AST≤2.0×ULN；
- DLCO≥40%且FEV1≥50%。 7.能够理解并签署知情同意书。
排除标准：
- Venetoclax无效的患者；
- 筛查前5年内除急性髓性白血病以外的恶性肿瘤，除已充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、根治性切除后的局限性前列腺癌、根治性切除后的导管原位癌外；
- ECOG socre>2；
- HCT-CI评分> 4。
- 任何不稳定的全身性疾病，包括但不限于不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血（筛查前3个月内）、心肌梗死（筛查前3个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏协会（New York heart association） NYHA）分类≥III），需要药物治疗的严重心律失常、肝、肾或代谢性疾病；肺动脉高压患者
- 筛选期间未控制的感染；感染相关血流动力学不稳定、新感染或原感染加重；影像学发现新病灶；不明原因发热；
- 有中枢神经系统症状；大于2级需要治疗、瘫痪、失语、急性脑梗死、重度颅脑外伤、精神分裂症患者；
- 艾滋病毒感染；
- 活动性乙型肝炎病毒（HBV）和活动性丙型肝炎病毒（HCV）患者需要抗病毒治疗； HBV激活风险患者是指HBsAg或HBeAb阳性但未接受抗HBV治疗的患者；
- 自身免疫病史；
- 孕妇或哺乳期妇女；
- 在治疗期间和治疗后12个月内不愿使用避孕技术的生育男性和女性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：维奈托克加 RIC
口服 Venetoclax 加 RIC 方案用于老年髓系恶性肿瘤患者的同种异体造血干细胞移植。
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符合条件的患者将接受 Venetoclax 加 RIC 方案的同种异体移植。
治疗方案为：Venetoclax 100mg/d～10d、200mg/d～9d（首次使用和NR或未治疗的MDS）、400mg/d、～8d～～2d（7d）；氟达拉滨：30mg/m2/d，- 6d~-2d（5d） 阿糖胞苷：1g/m2/d，- 6d~-2d（5d） 白消安：3.2mg/m2/d，- 6d~-5d（2d） ，TBI：3 灰色，- 1d。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无进展生存期
大体时间：1 年 PFS
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所有入组患者的无进展生存期
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1 年 PFS
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无进展生存期
大体时间：2 年 PFS
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所有入组患者的无进展生存期
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2 年 PFS
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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操作系统
大体时间：1 年操作系统
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所有入组患者的总生存期
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1 年操作系统
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操作系统
大体时间：2 年操作系统
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所有入组患者的总生存期
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2 年操作系统
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aGVHD率
大体时间：移植后180天
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移植后急性GVHD发生率
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移植后180天
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cGVHD率
大体时间：移植后1年
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移植后慢性GVHD发生率
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移植后1年
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cGVHD率
大体时间：移植后2年
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移植后慢性GVHD发生率
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移植后2年
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复发率
大体时间：移植后1年
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移植后累积复发率
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移植后1年
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非资源管理
大体时间：移植后2年
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移植后非复发死亡率
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移植后2年
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无 GVHD 无复发生存期 (GRFS)
大体时间：移植后2年
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从移植到诊断为慢性 GVHD 或复发的时间
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移植后2年
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EBV和CMV的再激活率
大体时间：移植后1年
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EB病毒和巨细胞病毒移植后的再激活率
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移植后1年
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EBV和CMV的再激活率
大体时间：移植后2年
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EB病毒和巨细胞病毒移植后的再激活率
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移植后2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xianmin Song、Shanghai General HospitalShanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月1日
初级完成 (估计的)
2024年11月1日
研究完成 (估计的)
2024年11月1日
研究注册日期
首次提交
2022年10月9日
首先提交符合 QC 标准的
2022年10月12日
首次发布 (实际的)
2022年10月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月26日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
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