Concizumab（抗 TFPI）对严重血友病患者凝血酶生成的体外校正
2024年11月26日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
血友病 A 和 B 患者的组织因子通路抑制剂 (TFPI) 和出血表现
研究表明，在血友病患者中，抗 TFPI 抗体 (aTFPIAb) 可有效预防关节和肌肉出血（缺乏组织因子 (TF) 的组织）。
然而，在一些用这种抗体治疗的患者中观察到脑血栓形成（富含 TF 的组织）的病例。
由于 aTFPIAb 对凝血酶生成校正的个体间差异，在低 TF 浓度下有效的 aTFPIAb 浓度可能同时在高 TF 浓度下形成血栓。
研究概览
详细说明
本研究的目的是为每位患者确定在低 (1pM) TF 浓度存在下恢复凝血酶生成所需的最低 aTFPIAb 浓度，并评估在该浓度的 aTFPIAb 存在的潜在血栓形成效应高 (10pM) TF 浓度。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
20
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Saint-Etienne、法国、42055
- Chu Saint-Etienne
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
血友病 A 和 B 患者
描述
纳入标准：
- 具有 FVIII 或 FIX 的重度或中度血友病 A 或 B 患者
- 社会保障制度的附属或受益人
- 签署同意书
排除标准：
- 体重小于 30 公斤（考虑采血量）的 12 岁或以下血友病患者。
- 在血友病诊所进行常规抽血前不到 48 小时或不到 96 小时接受凝血因子 VIII 浓缩物或凝血因子 IX 浓缩物的患者。 在血友病中心进行常规抽血前 96 小时
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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重度和/或中度血友病 A 和 B
在疾病的咨询和随访结束时，将额外采集35毫升（8管）的血液样本
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在存在不同 aTFPIAb 浓度（0；0.5 µg/ml；0.75 µg/ml；1.0 µg/ml；2.0 µg/ml；4.0微克/毫升）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抗 TFPI 抗体的最低浓度
大体时间：第一天
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确定将峰值标准化为 1 pM FT 的最小抗 TFPI 抗体浓度 (µg/ml)
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第一天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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凝块结构的测量
大体时间：第一天
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通过扫描电子显微镜测量凝块结构（密度纤维，单位为 g/cm3）
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第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Brigitte Tardy, MD、Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月7日
初级完成 (实际的)
2023年1月5日
研究完成 (实际的)
2023年1月5日
研究注册日期
首次提交
2022年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月8日
首次发布 (实际的)
2022年11月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月26日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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