Corrección in vitro de la generación de trombina mediante concizumab (anti-TFPI) para pacientes con hemofilia grave
26 de noviembre de 2024 actualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
Inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI) y manifestaciones hemorrágicas en pacientes con hemofilia A y B
Los estudios han demostrado, en pacientes con hemofilia, la eficacia del anticuerpo Anti TFPI (aTFPIAb) para prevenir el sangrado articular y muscular (tejidos pobres en Factor Tisular (TF)).
Sin embargo, se han observado casos de trombosis cerebral (tejidos ricos en TF) en algunos pacientes tratados con este anticuerpo.
Debido a una variación interindividual en la corrección de la generación de trombina por aTFPIAb, una concentración de aTFPIAb eficaz a una concentración baja de TF podría ser al mismo tiempo trombogénica a una concentración alta de TF.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo de este estudio es determinar, para cada paciente, la concentración mínima de aTFPIAb necesaria para restaurar la generación de trombina en presencia de una concentración baja (1 pM) de TF y evaluar a esta concentración de aTFPIAb un efecto trombogénico potencial en presencia de un alta concentración de TF (10 pM).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Saint-Etienne, Francia, 42055
- Chu Saint-Etienne
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con hemofilia A y B
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con hemofilia A o B severa o moderada con FVIII o FIX
- Afiliado o beneficiario de un régimen de seguridad social
- Firma de consentimiento
Criterio de exclusión:
- Pacientes con hemofilia de 12 años o menos con un peso inferior a 30 kg (teniendo en cuenta el volumen de extracción de sangre).
- Pacientes que recibieron concentrados de factor VIII menos de 48 horas o concentrados de factor IX menos de 96 horas antes de la extracción de sangre de rutina en la Clínica de Hemofilia. 96 horas antes de la extracción de sangre de rutina en el Centro de Hemofilia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Hemofilia A y B severa y/o moderada
Al final de la consulta y seguimiento de la enfermedad, se tomará una muestra de sangre adicional de 35 ml (8 tubos)
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La generación de trombina se medirá en plasma rico en plaquetas inducido por una concentración de TF 1 pM o TF 10 pM en presencia de diferentes concentraciones de aTFPIAb (0; 0,5 µg/ml; 0,75 µg/ml; 1,0 µg/ml; 2,0 µg/ml; 4,0 µg/ml)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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concentración mínima de anticuerpo anti-TFPI
Periodo de tiempo: día 1
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Determinar la concentración mínima de anticuerpo anti-TFPI (µg/ml) que normaliza el pico a 1 pM FT
|
día 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medición de la estructura del coágulo
Periodo de tiempo: día 1
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Medición de la estructura del coágulo (densidad de las fibras en g/cm3) mediante microscopía electrónica de barrido
|
día 1
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brigitte Tardy, MD, Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
5 de enero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
5 de enero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
15 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
27 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 21CH036
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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