一项评估 KarXT 对 DSM-5 诊断为精神分裂症患者的长期安全性、耐受性、有效性和持久性的开放标签研究 (PENNANT)
2024年6月11日 更新者：Karuna Therapeutics
一项多中心、开放标签研究，以评估 KarXT 在 DSM-5 精神分裂症诊断患者中的有效性、长期安全性、耐受性和持久性
这是一项为期 3 年、开放标签、多中心的 3b 期研究，其中 DSM-5 诊断为精神分裂症且当前药物耐受性不佳和/或临床症状未得到很好控制的患者将被转换接收 KarXT。
该研究的主要目标是评估 KarXT 的长期安全性和耐受性，并通过研究者评估问卷 (IAQ) 和临床总体印象-疾病严重程度 (CGI-S) 评估 KarXT 效果的有效性、持久性和持久性) 诊断为精神分裂症患者的量表。
次要目标是使用临床整体印象、整体改进（CGI-I）、KarXT 的长期安全性和耐受性以及整个研究过程中来自多个额外患者量表和评估的分数评估进一步评估有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30318
- Advanced Discovery Research, Llc
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40203
- Seven Counties Services, Inc.
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Mid Ohio Behavioral Health
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South Carolina
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Rock Hill、South Carolina、美国、29732
- OnSite Clinical Solutions, LLC
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Utah
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Saint George、Utah、美国、84770
- Integrated Clinical Research
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选时患者年龄为 18 至 65 岁（含）。
患者可以提供知情同意。
- 在进行任何研究评估之前，必须提供签署的知情同意书 (ICF)。
- 患者必须能够流利（口头和书面）使用 ICF 的语言才能同意。
- 患者根据 DSM 5（美国精神病学协会，2013 年）标准通过全面的精神病学评估确定了精神分裂症的初步诊断，并且在进入研究之前已经接受了临床医生或实践至少 6 个月的持续护理。
- 患者对其当前抗精神病药物的副作用或一般耐受性不满意，因此希望更换药物。 或者，患者对他们目前使用的抗精神病药物的总体有效性或益处不满意，因此希望更换药物。
- 由于筛选后 4 周内症状恶化，患者不需要精神病住院、急性危机干预或其他护理水平提高，并且研究者认为患者精神稳定，可以在门诊进行管理。
- 患者在筛查和基线访视时的 CGI-S 评分≤4（中度严重或更轻）。
- 在筛选前至少 30 天，患者必须已开具处方并且每天按照与药物标签一致的剂量和频率服用口服抗精神病药物。
- 患者有一个确定的、可靠的护理人员/信息提供者，愿意（通过知情同意）并且能够在指定的就诊时对 ZBI 22 护理人员负担量表做出反应。 如果患者成为研究者的患者 ≥ 6 个月，并且研究者认为患者能够自给自足，则可能不需要护理人员/信息提供者。
- 根据研究者的意见，患者居住在稳定的生活环境中，并且预计在研究期间将保持稳定的生活环境。
- 如果育龄妇女 (WOCBP) 或其性伴侣为 WOCBP 的男性，则患者必须愿意并能够遵守第 12.1 节附录 1 中定义的避孕指南。
排除标准：
- 筛选前 12 个月内除精神分裂症外的任何原发性 DSM-5 障碍诊断。 排除性障碍包括但不限于双相 I 型或 II 型障碍和分裂情感障碍。 允许出现轻度情绪烦躁或焦虑的症状，只要这些症状不是治疗的主要重点。
- 患者有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、胃肠道、内分泌、免疫、皮肤病、神经或肿瘤疾病的病史或存在，或研究者认为可能存在的任何其他疾病危及患者的安全或研究结果的有效性。
- 患者有尿潴留、胃潴留或窄角型青光眼病史或处于高危状态。
- 患者在过去 6 个月内有肠易激综合征（伴或不伴便秘）或需要治疗的便秘超过 30 天的病史。
- 筛选时体格检查、病史、心电图 (ECG) 或临床实验室结果的临床显着异常发现。
- 患者怀孕、哺乳或产后不到 3 个月。
- 患者在筛查和/或基线后 2 周内检测出 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 呈阳性，或者患者过去感染的症状持续时间长，COVID-19，研究者认为这可能会干扰对结果的解释学习期间的安全。
- 患者对全球流行病（如 COVID-19）有极度担忧，从而无法参与研究。
- 患者目前或最近（筛选后 4 周内）非自愿住院或监禁。
- 患者参加了另一项临床研究，他们在筛选前 30 天内接受了实验或研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：卡尔XT
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KarXT 50 毫克/20 毫克 BID KarXT 100 毫克/20 毫克 BID KarXT 125 毫克/30 毫克 BID
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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因治疗引起的不良事件 (TEAE) 导致停药的参与者人数
大体时间：从第一次注射到最后一次注射后 28 天（最多约 113 天）
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不良事件 (AE) 是指在研究期间出现的任何症状、体征、综合症或疾病，或者如果在筛选时出现，则在研究期间恶化，无论事件的可疑原因如何。
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从第一次注射到最后一次注射后 28 天（最多约 113 天）
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研究者评估问卷 (IAQ) 分数
大体时间：第 1、3、5 次访视（基线、第 4、8 周）和提前终止访视（研究第 85 天）
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研究者评估问卷 (IAQ) 评估与精神分裂症或分裂情感障碍患者使用抗精神病药物相关的所有健康问题。
IAQ总分定义为10个项目（阳性症状、阴性症状、嗜睡、体重增加、催乳素升高的体征和症状、静坐不能、EPS、认知、精力和情绪）的总和，总分最高为50分；每个项目均采用 5 点李克特量表进行评分（1 = 好得多，2 = 稍好，3 = 大致相同，4 = 稍差，5 = 差很多），其中分数越高表明健康问题越严重。
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第 1、3、5 次访视（基线、第 4、8 周）和提前终止访视（研究第 85 天）
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临床总体印象 - 疾病严重程度 (CGI-S) 评分
大体时间：第 1、2、3、5 次访视时（基线，第 2、4、8 周）
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临床总体印象 - 严重程度 (CGI-S) 是由临床医生独立完成的评级量表，用于衡量精神障碍受试者的疾病和症状严重程度。
它用于在评估时评估受试者疾病的严重程度。
修改后的 CGI-S 向临床医生提出 1 个问题：“考虑到您的总体临床经验，受试者此时的精神状况有多严重？”
临床医生的回答按照以下 7 分制进行评分： 1 = 正常，完全没有生病； 2 = 边缘精神疾病； 3 = 轻症； 4 = 中度患病； 5 = 病情明显； 6 = 病情严重； 7 = 病情最严重的受试者之一。
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第 1、2、3、5 次访视时（基线，第 2、4、8 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患有严重治疗突发不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：从第一次注射到最后一次注射后 28 天（最多约 113 天）
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SAE 是指研究者或申办者认为存在以下情况的任何不良医疗事件：
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从第一次注射到最后一次注射后 28 天（最多约 113 天）
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患有特别关注的治疗中出现的不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：从第一次注射到最后一次注射后 28 天（最多约 113 天）
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不良事件 (AE) 是指在研究期间出现的任何症状、体征、综合症或疾病，或者如果在筛选时出现，则在研究期间恶化，无论事件的可疑原因如何。 AESI 包括直立性停滞和肝功能测试 (LFT) 升高（包括药物性肝损伤 [DILI]）。 直立性停滞定义为患者在 2 分钟后坐位和站立时出现至少一种以下直立性生命体征差异：
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从第一次注射到最后一次注射后 28 天（最多约 113 天）
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临床总体印象 - 改善 (CGI-I) 评分
大体时间：第 2、3、5 次访视时（第 2、4、8 周）
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临床总体印象-改善 (CGI-I) 是一个 7 分制量表，要求临床医生评估患者的疾病相对于干预开始时的基线状态改善或恶化了多少。
临床医生被问到：“与患者基线状况相比，该患者的[平均]状况……？”，他们的评分为：1 = 改善很大； 2 = 改善很多； 3 = 略有改善； 4 = 无变化； 5=最差； 6 = 更糟； 7 = 非常糟糕。
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第 2、3、5 次访视时（第 2、4、8 周）
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药物满意度调查问卷 (MSQ) 评分
大体时间：访视 5（第 8 周）
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药物满意度调查问卷 (MSQ) 是一项单项调查问卷，评估精神分裂症患者对抗精神病药物的满意度，按 7 分制评分（1 = 非常不满意，2 = 非常不满意，3 = 有点不满意，4 = 既不满意也不满意）不满意，5=比较满意，6=非常满意，7=非常满意）。
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访视 5（第 8 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月8日
初级完成 (实际的)
2023年3月1日
研究完成 (实际的)
2023年3月8日
研究注册日期
首次提交
2022年11月22日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月1日
首次发布 (实际的)
2022年12月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月11日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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