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Ianalumab 与安慰剂联合艾曲波帕治疗类固醇治疗失败的原发性免疫性血小板减少症患者的疗效和安全性研究 (VAYHIT2)

2026年8月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

Ianalumab (VAY736) 与安慰剂联合艾曲波帕治疗一线类固醇治疗反应不足或复发的原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者的 3 期随机、双盲研究 (VAYHIT2)

本研究的目的是评估将两种不同剂量的 ianalumab 添加到 eltrombopag 中以延长原发性 ITP 成年患者至治疗失败时间 (TTF) 的效果，这些成年患者之前使用类固醇进行一线治疗失败。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心、随机、双盲的 3 期研究，旨在评估两种不同剂量的 ianalumab 与安慰剂以及艾曲波帕对原发性 ITP（血小板计数）成人患者的疗效和安全性

筛选期结束后，参与者将进入随机治疗期（ianalumab/安慰剂加艾曲波帕），然后是艾曲波帕减量期。 之后，所有参与者将进入随访期，仅根据参与者对研究治疗的反应来监测疗效和安全性或安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

152

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan、中国、250012
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430022
        • Novartis Investigative Site
    • Shandong
      • Binzhou、Shandong、中国、256603
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • Novartis Investigative Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1083
        • Novartis Investigative Site
    • Hajdu Bihar Megye
      • Debrecen、Hajdu Bihar Megye、匈牙利、4032
        • Novartis Investigative Site
  • 印度
    • Uttarakhand
      • Rishikesh、Uttarakhand、印度、249203
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata、West Bengal、印度、700014
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Taoyuan、台湾、33305
        • Novartis Investigative Site
  • 土耳其（türkiye）
      • Izmir、土耳其（türkiye）、35100
        • Novartis Investigative Site
    • Atakum
      • Samsun、Atakum、土耳其（türkiye）、55200
        • Novartis Investigative Site
    • Bilkent Cankaya
      • Ankara、Bilkent Cankaya、土耳其（türkiye）、06800
        • Novartis Investigative Site
    • Efeler
      • Aydin、Efeler、土耳其（türkiye）、09100
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul、Fatih、土耳其（türkiye）、34098
        • Novartis Investigative Site
  • 墨西哥
    • Coahuila
      • Saltillo、Coahuila、墨西哥、25230
        • Novartis Investigative Site
    • Michoacán
      • Morelia、Michoacán、墨西哥、58260
        • Novartis Investigative Site
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
        • Novartis Investigative Site
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Dresden、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、德国、07740
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • BO
      • Bologna、BO、意大利、40138
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00168
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、意大利、00133
        • Novartis Investigative Site
    • TS
      • Trieste、TS、意大利、34129
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、捷克语、128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、捷克语、100 34
        • Novartis Investigative Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore、新加坡、169608
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Kumamoto、日本、860-0008
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya、Aichi-ken、日本、453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka、Osaka、日本、5400006
        • Novartis Investigative Site
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Yamanashi
      • Kofu、Yamanashi、日本、400-8506
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
    • Namur
      • Yvoir、Namur、比利时、5530
        • Novartis Investigative Site
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare、West-Vlaanderen、比利时、8800
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Blois、法国、41000
        • Novartis Investigative Site
      • Le Mans、法国、72000
        • Novartis Investigative Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10700
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai、泰国、50200
        • Novartis Investigative Site
  • 罗马尼亚
      • Timișoara、罗马尼亚、300079
        • Novartis Investigative Site
    • Dolj
      • Craiova、Dolj、罗马尼亚、200136
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Yuma、Arizona、美国、85349
        • Yuma Regional Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Anschutz
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、美国、60201
        • Northshore University Health System
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center
      • Worcester、Massachusetts、美国、01665
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、美国、48334
        • Michigan Center of Medical Research
    • Montana
      • Billings、Montana、美国、59102
        • St Vincent Frontier Cancer Center
    • New York
      • Nyack、New York、美国、10960
        • Hematology Oncology Association of Rockland
      • The Bronx、New York、美国、10461
        • Montefiore Medical Center
  • 英国
      • London、英国、W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford、英国、OX3 7LE
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Leiden、South Holland、荷兰、2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • 菲律宾
      • Makati City、菲律宾、1229
        • Novartis Investigative Site
      • Quezon、菲律宾、1102
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、西班牙、15706
        • Novartis Investigative Site
  • 阿根廷
      • CABA、阿根廷、C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
  • 韩国
      • Jeollanam、韩国、519763
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韩国、06591
        • Novartis Investigative Site
  • 马来西亚
      • George Town、马来西亚、10050
        • Novartis Investigative Site
      • Johor Bahru、马来西亚、80100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Selangor、马来西亚、68000
        • Novartis Investigative Site
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、马来西亚、10450
        • Novartis Investigative Site
    • Sabah
      • Kota Kinabalu、Sabah、马来西亚、88586
        • Novartis Investigative Site
    • Selangor
      • Subang Jaya、Selangor、马来西亚、47500
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准

  1. 签署知情同意书之日年满18周岁的男性或女性患者。
  2. 在参与研究之前必须获得签署的知情同意书。
  3. 原发性 ITP 的诊断，对一线皮质类固醇治疗 ± IVIG 反应不足或复发。
  4. 血小板计数

关键排除标准

  1. 接受二线 ITP 治疗（类固醇治疗± IVIG 除外）包括脾切除术的 ITP 患者。 但是，筛选前在有限时间内（最多一周）暴露于血小板生成素受体激动剂 (TPO-RAs) 的患者符合条件。
  2. 存在关键实验室异常的患者以及患有埃文斯综合征或任何其他血细胞减少症的患者
  3. 有临床显着血液病史或血液学参数明显改变的患者
  4. 当前或有危及生命的出血病史的患者
  5. 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、丙型肝炎病毒 (HCV)、乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)/乙型肝炎核心抗体 (HBcAB) 阳性的患者
  6. 在筛选期间需要全身治疗的已知活动性或不受控制的感染的患者
  7. 肝功能不全患者
  8. 并发凝血障碍和/或接受抗血小板或抗凝药物治疗的患者
  9. 怀孕或哺乳的女性患者

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Treatment arm 1 - Lower dose
Participants will receive eltrombopag and ianalumab lower dose
生物：安那鲁单抗
静脉用输液浓缩液
其他名称：
  • VAY736
药品：艾曲波帕
口服薄膜衣片
其他名称：
  • ETB115
实验性的：Treatment arm 2 - Higher dose
Participants will receive eltrombopag and ianalumab higher dose
生物：安那鲁单抗
静脉用输液浓缩液
其他名称：
  • VAY736
药品：艾曲波帕
口服薄膜衣片
其他名称：
  • ETB115
安慰剂比较：Treatment arm 3 - Placebo
Participants will receive eltrombopag and placebo
药品：艾曲波帕
口服薄膜衣片
其他名称：
  • ETB115
药品：安慰剂
浓缩液用于静脉内输注。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从随机分组到治疗失败的时间
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）

从随机分组到治疗失败的时间定义为从随机分组日期到以下指示治疗失败的第一个事件的时间：

  • 血小板计数低于 30 G/L
  • 开始新的 ITP 治疗
  • 需要抢救治疗
  • 不适合逐渐减量或无法停用艾曲波帕
  • 死亡
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
每个时间点的完全响应率
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
在没有救援治疗或新的 ITP 治疗的情况下，任何血小板计数至少为 100 G/L 的参与者百分比
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
每个时间点的响应率
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
在没有救援治疗或新的 ITP 治疗的情况下，任何血小板计数至少为 50 G/L 的参与者百分比
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
所有时间点的最佳响应率
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
具有响应或完全响应的最佳响应率的参与者百分比
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
首次响应时间/首次完成响应时间
大体时间：从随机分组到观察到的最长治疗期持续时间
从随机分组到第一次反应日期的时间和从随机分组到第一次完全反应日期的时间
从随机分组到观察到的最长治疗期持续时间
每个治疗组成功减量和停用艾曲波帕的参与者比例
大体时间：直到第 24 周
无治疗失败的概率（根据主要疗效终点定义）
直到第 24 周
根据世界卫生组织 (WHO)，发生出血事件的参与者百分比
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
根据 WHO 出血量表报告出血事件的参与者百分比
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
接受抢救治疗的参与者人数
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
每个治疗组中需要抢救治疗的参与者人数
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
接受抢救治疗的参与者百分比
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
需要抢救治疗的参与者百分比
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
CD19+ B 细胞计数频率相对于基线的变化
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
与基线相比，CD19+ B 细胞计数的基线后频率（CD45 内的百分比）
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
CD19+ B 细胞计数的绝对数量相对于基线的变化
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
与基线相比，CD19+ B 细胞计数的基线后绝对数量
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
ITP PAQ 域症状、疲劳、烦恼（不舒服）、活动评分相对于基线的变化
大体时间：从筛选（基线）到研究结束（最后一名参与者随机分组后 39 个月）
ITP-PAQ 是一个 44 项量表，用于测量 ITP 成人的 HRQoL，涵盖十个量表：症状、身体健康、疲劳/睡眠、活动、恐惧、心理健康、工作、社会活动、女性生殖健康、整体生活质量。 每个项目都按照李克特量表进行评分。 每个量表的评分从 0 到 100。 分数越高表示 HRQoL 越好。
从筛选（基线）到研究结束（最后一名参与者随机分组后 39 个月）
首次出现 B 细胞恢复的时间定义为 ≥ 80% 的基线 ≥ 50 个细胞/µL
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
B 细胞恢复时间定义为≥80% 的基线或≥50 个细胞/µL
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
免疫球蛋白相对于基线的变化
大体时间：随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
免疫球蛋白水平相对于基线的变化
随机化至研究结束（最后一名参与者随机化后最多 39 个月）
随着时间的推移，血清中抗 ianalumab 抗体的发生率（ADA 测定）
大体时间：直到第 33 周
将从所有评估 ianalumab 免疫原性的参与者收集的样本中评估抗药抗体 (ADA)
直到第 33 周
随着时间的推移，血清中抗 ianalumab 抗体的滴度（ADA 测定）
大体时间：直到第 33 周
将从所有评估 ianalumab 免疫原性的参与者收集的样本中评估抗药抗体 (ADA)
直到第 33 周
完全响应的持续时间
大体时间：随机化至研究结束（最后一位参与者随机化后最长 39 个月）
从实现完全响应到失去完全响应的时间 1 年稳定响应
随机化至研究结束（最后一位参与者随机化后最长 39 个月）
PROMIS SF v1.0 疲劳 13a 的 T 分数相对于基线的变化
大体时间：从筛选（基线）到研究结束（最后一名参与者随机分组后 39 个月）
患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 简表 v1.0 疲劳 13a 包括评估成人疲劳的 13 个项目。
从筛选（基线）到研究结束（最后一名参与者随机分组后 39 个月）
PK参数：AUClast
大体时间：首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
AUClast：从零时间到最后可测浓度采样时间（tlast）的曲线下面积
首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
PK 参数：AUCtau
大体时间：首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
AUCtau：计算至给药间隔结束时的曲线下面积 (tau)
首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
PK参数：Cmax
大体时间：首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
观察到的血浆、血液、血清或其他体液药物浓度的最大（峰值）
首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
PK参数：Tmax
大体时间：首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
达到观察到的血浆、血液、血清或其他体液药物浓度最大（峰值）的时间
首次给药后（给药前，EOI，给药后 168、336 和 504 小时）和最后一次给药后（给药前，EOI，336、672、2016、给药后 3360 小时）
PK参数：累积比例Racc
大体时间：最后一次给药后（给药前、EOI、336、672、2016、给药后 3360 小时）
使用最后一次和第一次剂量后获得的 AUC 值计算累积率
最后一次给药后（给药前、EOI、336、672、2016、给药后 3360 小时）
响应持续时间
大体时间：随机分组至研究结束（最后一个参与者随机分组后长达39个月）
从实现对治疗失败的反应的时间。
随机分组至研究结束（最后一个参与者随机分组后长达39个月）
1年的稳定回复
大体时间：1年
在第1年收集了至少2个血小板计数的参与者的百分比（在研究天296和379天之间，至少有66％的血小板计数有资格作为反应）。
1年
6个月时的稳定应答（关键次要终点）
大体时间：在 6 个月时
在第六个月（研究第121天至183天之间）至少采集到3次血小板计数且至少75%的血小板计数符合应答标准的受试者百分比。
在 6 个月时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月2日

初级完成 (实际的)

2025年6月19日

研究完成 (估计的)

2028年4月8日

研究注册日期

首次提交

2022年11月23日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月14日

首次发布 (实际的)

2022年12月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月18日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CVAY736Q12301
  • 2024-512890-28-00 (其他标识符：EU CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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