このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ステロイドに失敗した原発性免疫性血小板減少症患者におけるエルトロンボパグに加えて、イアルマブ対プラセボの有効性と安全性の研究 (VAYHIT2)

2026年8月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一次ステロイド治療（VAYHIT2）後に反応が不十分または再発した原発性免疫性血小板減少症（ITP）患者を対象に、エルトロンボパグに加えてIanalumab（VAY736）とプラセボを比較した第3相ランダム化二重盲検試験

この研究の目的は、以前のステロイドによる一次治療に失敗した原発性 ITP の成人の治療失敗時間 (TTF) を延長するために、エルトロンボパグに追加された 2 つの異なる用量の ianalumab の効果を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、原発性 ITP (血小板数

スクリーニング期間の完了後、参加者はランダム化された治療期間（エルトロンボパグを含むアナルマブ/プラセボ）に入り、続いてエルトロンボパグ漸減期間に入ります。 その後、すべての参加者はフォローアップ期間に入り、参加者が研究治療にどのように反応したかに応じて、有効性と安全性または安全性についてのみ監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

152

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Yuma、Arizona、アメリカ、85349
        • Yuma Regional Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Anschutz
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、アメリカ、60201
        • Northshore University Health System
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01665
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • Michigan Center of Medical Research
    • Montana
      • Billings、Montana、アメリカ、59102
        • St Vincent Frontier Cancer Center
    • New York
      • Nyack、New York、アメリカ、10960
        • Hematology Oncology Association of Rockland
      • The Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center
  • アルゼンチン
      • CABA、アルゼンチン、C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • London、イギリス、W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • BO
      • Bologna、BO、イタリア、40138
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、イタリア、00133
        • Novartis Investigative Site
    • TS
      • Trieste、TS、イタリア、34129
        • Novartis Investigative Site
  • インド
    • Uttarakhand
      • Rishikesh、Uttarakhand、インド、249203
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata、West Bengal、インド、700014
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Leiden、South Holland、オランダ、2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Novartis Investigative Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore、シンガポール、169608
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、スペイン、15706
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10700
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、チェコ、128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、チェコ、100 34
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • Novartis Investigative Site
    • Atakum
      • Samsun、Atakum、トルコ（Türkiye）、55200
        • Novartis Investigative Site
    • Bilkent Cankaya
      • Ankara、Bilkent Cankaya、トルコ（Türkiye）、06800
        • Novartis Investigative Site
    • Efeler
      • Aydin、Efeler、トルコ（Türkiye）、09100
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul、Fatih、トルコ（Türkiye）、34098
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、ドイツ、07740
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1083
        • Novartis Investigative Site
    • Hajdu Bihar Megye
      • Debrecen、Hajdu Bihar Megye、ハンガリー、4032
        • Novartis Investigative Site
  • フィリピン
      • Makati City、フィリピン、1229
        • Novartis Investigative Site
      • Quezon、フィリピン、1102
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Blois、フランス、41000
        • Novartis Investigative Site
      • Le Mans、フランス、72000
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
    • Namur
      • Yvoir、Namur、ベルギー、5530
        • Novartis Investigative Site
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare、West-Vlaanderen、ベルギー、8800
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
      • George Town、マレーシア、10050
        • Novartis Investigative Site
      • Johor Bahru、マレーシア、80100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Selangor、マレーシア、68000
        • Novartis Investigative Site
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、マレーシア、10450
        • Novartis Investigative Site
    • Sabah
      • Kota Kinabalu、Sabah、マレーシア、88586
        • Novartis Investigative Site
    • Selangor
      • Subang Jaya、Selangor、マレーシア、47500
        • Novartis Investigative Site
  • メキシコ
    • Coahuila
      • Saltillo、Coahuila、メキシコ、25230
        • Novartis Investigative Site
    • Michoacán
      • Morelia、Michoacán、メキシコ、58260
        • Novartis Investigative Site
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
        • Novartis Investigative Site
  • ルーマニア
      • Timișoara、ルーマニア、300079
        • Novartis Investigative Site
    • Dolj
      • Craiova、Dolj、ルーマニア、200136
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan、中国、250012
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430022
        • Novartis Investigative Site
    • Shandong
      • Binzhou、Shandong、中国、256603
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Taoyuan、台湾、33305
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Kumamoto、日本、860-0008
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya、Aichi-ken、日本、453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka、Osaka、日本、5400006
        • Novartis Investigative Site
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Yamanashi
      • Kofu、Yamanashi、日本、400-8506
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
      • Jeollanam、韓国、519763
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、06591
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準

  1. -インフォームドコンセントに署名した日に18歳以上の男性または女性の患者。
  2. 署名されたインフォームド コンセントは、調査に参加する前に取得する必要があります。
  3. 一次コルチコステロイド療法±IVIGに対する反応が不十分または再発した原発性ITPの診断。
  4. 血小板数

主な除外基準

  1. -脾臓摘出術を含む二次ITP治療（ステロイド療法±IVIG以外）を受けたITP患者。 ただし、トロンボポエチン受容体アゴニスト (TPO-RA) に限られた期間 (最大 1 週間) スクリーニング前に暴露された患者は適格です。
  2. 重要な検査異常のある患者、およびエバンス症候群またはその他の血球減少症の患者
  3. -臨床的に重要な血液疾患の病歴がある患者、または血液学的パラメーターが著しく変化している患者
  4. -生命を脅かす出血の現在または過去の患者
  5. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）・B型肝炎コア抗体（HBcAB）陽性の患者
  6. -スクリーニング期間中に全身治療を必要とする既知の活動性または制御されていない感染症の患者
  7. 肝機能障害のある患者
  8. -凝固障害を併発している、および/または抗血小板薬または抗凝固薬を服用している患者
  9. 妊娠中または授乳中の女性患者

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Treatment arm 1 - Lower dose
Participants will receive eltrombopag and ianalumab lower dose
生物学的：イナルマブ
静脈内使用のための輸液用濃縮液
他の名前：
  • VAY736
薬：エルトロンボパグ
経口用フィルムコーティング錠
他の名前：
  • ETB115
実験的：Treatment arm 2 - Higher dose
Participants will receive eltrombopag and ianalumab higher dose
生物学的：イナルマブ
静脈内使用のための輸液用濃縮液
他の名前：
  • VAY736
薬：エルトロンボパグ
経口用フィルムコーティング錠
他の名前：
  • ETB115
プラセボコンパレーター：Treatment arm 3 - Placebo
Participants will receive eltrombopag and placebo
薬：エルトロンボパグ
経口用フィルムコーティング錠
他の名前：
  • ETB115
薬：プラセボ
静脈内使用のための輸液用濃縮液。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無作為化から治療失敗までの時間
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）

無作為化から治療失敗までの時間は、無作為化日から治療失敗を示す次のイベントの最初のイベントまでの時間として定義されます。

  • 血小板数が 30 G/L 未満
  • 新しい ITP 治療の開始
  • レスキュー治療の必要性
  • エルトロンボパグを漸減する資格がない、または中止できない
  • 死
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
各時点での完全奏効率
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
レスキュー治療または新しい ITP 治療がない場合に、血小板数が 100 G/L 以上の参加者の割合
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
各時点での反応率
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
レスキュー治療または新しい ITP 治療がない場合に、血小板数が 50 G/L 以上の参加者の割合
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
すべての時点で最高の応答率
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
応答または完全応答のいずれかの最良の応答率を持つ参加者の割合
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
最初の応答までの時間/最初の完全な応答までの時間
時間枠：無作為化から観察された最長治療期間までの時間
無作為化から最初の応答日までの時間および無作為化から最初の完全奏効日までの時間
無作為化から観察された最長治療期間までの時間
各治療群でエルトロンボパグの漸減と中止に成功した参加者の割合
時間枠：24週目まで
治療が失敗しない可能性（主要な有効性エンドポイントについて定義）
24週目まで
世界保健機関 (WHO) による出血イベントのある参加者の割合
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
WHO出血スケールに従って出血イベントを報告した参加者の割合
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
レスキュー治療を受けた参加者数
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
各治療群でレスキュー治療が必要な参加者の数
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
レスキュー治療を受けた参加者の割合
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
レスキュー治療が必要な参加者の割合
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
CD19+ B細胞数の頻度のベースラインからの変化
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
ベースラインと比較した CD19+ B 細胞数のベースライン後の頻度 (CD45 内のパーセンテージ)
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
CD19+ B細胞数の絶対数のベースラインからの変化
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
ベースラインと比較したベースライン後の CD19+ B 細胞数の絶対数
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
症状、疲労、煩わしさ（不快）、活動のITP PAQドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：スクリーニング（ベースライン）から研究終了まで（最後の参加者の無作為化から 39 か月後まで）
ITP-PAQ は、成人の ITP の HRQoL を測定するための 44 項目の尺度で、症状、身体的健康、疲労/睡眠、活動、恐怖、心理的健康、仕事、社会活動、女性の生殖に関する健康、全体の 10 の尺度があります。 QoL。 各項目は、リッカート型スケールで評価されます。 各スケールは 0 から 100 まで採点されます。 スコアが高いほど、HRQoL が優れていることを表します。
スクリーニング（ベースライン）から研究終了まで（最後の参加者の無作為化から 39 か月後まで）
最初の B 細胞回復までの時間は、ベースラインの 80% 以上 50 細胞/μL 以上として定義されます
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
ベースラインの 80% 以上または 50 細胞/μL 以上として定義される B 細胞回復までの時間
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
免疫グロブリンのベースラインからの変化
時間枠：研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
免疫グロブリンレベルのベースラインからの変化
研究終了までの無作為化（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
経時的な血清中の抗ianalumab抗体の発生率（ADAアッセイ）
時間枠：33週まで
抗薬物抗体（ADA）は、ianalumabの免疫原性を評価するすべての参加者から収集されたサンプルで評価されます
33週まで
経時的な血清中の抗ianalumab抗体の力価（ADAアッセイ）
時間枠：33週まで
抗薬物抗体（ADA）は、ianalumabの免疫原性を評価するすべての参加者から収集されたサンプルで評価されます
33週まで
完全反応の期間
時間枠：無作為化から研究終了まで（最後の参加者の無作為化後最大 39 か月）
完全反応達成から完全反応安定反応喪失までの時間（1年）
無作為化から研究終了まで（最後の参加者の無作為化後最大 39 か月）
PROMIS SF v1.0 Fatigue 13a の T スコアのベースラインからの変化
時間枠：スクリーニング（ベースライン）から研究終了まで（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Short Form v1.0 Fatigue 13a には、成人の疲労を評価する 13 項目が含まれています。
スクリーニング（ベースライン）から研究終了まで（最後の参加者の無作為化から最大39か月）
PKパラメータ: AUClast
時間枠：最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
AUClast: 時間ゼロから最後の測定可能な濃度サンプリング時間 (tlast) までの曲線下の面積
最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
PKパラメータ: AUCtau
時間枠：最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
AUCtau: 投与間隔の終わりまでに計算された曲線下面積 (タウ)
最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
PKパラメータ：Cmax
時間枠：最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
観察された最大（ピーク）血漿、血液、血清、またはその他の体液薬物濃度
最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
PKパラメータ: Tmax
時間枠：最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
観察された血漿、血液、血清、またはその他の体液の薬物濃度が最大（ピーク）に達するまでの時間
最初の投与後（投与前、EOI、投与後 168、336、および 504 時間）および最後の投与後（投与前、EOI、投与後 336、672、2016、3360 時間）
PKパラメータ：蓄積率Racc
時間枠：最後の投与後（投与前、EOI、336、672、2016、投与後3360時間）
前回および初回投与後に得られたAUC値を使用して計算された蓄積率
最後の投与後（投与前、EOI、336、672、2016、投与後3360時間）
応答期間
時間枠：研究終了までのランダム化（最後の参加者のランダム化から最大39か月後）
治療失敗に対する対応の達成からの時間。
研究終了までのランダム化（最後の参加者のランダム化から最大39か月後）
1年で安定した応答
時間枠：1年で
少なくとも2年の血小板数が2年目に収集された参加者の割合（296歳から379人の研究日、および血小板数の少なくとも66％が応答として資格がある）。
1年で
6か月時点での安定した反応（主要副次的エンドポイント）
時間枠：6ヶ月時点で
月次6（研究日121日から183日の間）に少なくとも3回の血小板数が収集され、少なくとも75％の血小板数が反応として適格と判定された参加者の割合。
6ヶ月時点で

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年2月2日

一次修了 (実際)

2025年6月19日

研究の完了 (推定)

2028年4月8日

試験登録日

最初に提出

2022年11月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月14日

最初の投稿 (実際)

2022年12月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月18日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CVAY736Q12301
  • 2024-512890-28-00 (その他の識別子：EU CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する