此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

评估周期性发热、口疮性口炎、咽炎和宫颈腺炎 (PFAPA) 综合征和其他扁桃体疾病的遗传学和免疫学

背景:

周期性发热、口疮性口炎、咽炎和宫颈腺炎 (PFAPA) 是儿童期最常见的周期性发热综合征。 症状可能包括喉咙腺体肿胀、口腔溃疡和扁桃体炎。 切除扁桃体可以阻止周期性发作。 但研究人员不知道 PFAPA 是如何发展的。 在这项自然历史研究中,研究人员将从患有 PFAPA 的人那里收集标本和数据,以了解他们可能有什么共同点。

客观的:

收集 PFAPA 患者的血液和其他标本,以了解更多有关该疾病的信息。

合格:

1 个月或以上有 PFAPA 或其他扁桃体疾病症状的人。

设计:

参与者将被筛选。 他们的医疗记录将被审查。 研究人员将询问 PFAPA 的家族史。

可以收集以下标本:

血。 血液将从插入静脉的针头或手指或脚后跟的刺中抽取。

粘液和细胞。 可以在鼻孔或嘴巴内摩擦尖端带有软垫的棍子。

凳子。

唾液。

如果参与者正在接受切除扁桃体或腺样体的手术,则可能会采集组织样本。 接受手术的参与者也可能进行鼻咽清洗;将盐水喷入喉咙后部,然后用注射器吸出。

大多数参与者只会提供一次标本。 他们可以亲自到诊所进行;他们还可以让当地的医疗服务提供者将标本发送给研究人员。 一些参与者可能有超过 10 年的可选后续访问。

研究概览

详细说明

研究说明:

这项多点研究的目的是从患有周期性发热、口疮性口炎、咽炎和宫颈腺炎 (PFAPA) 综合征以及其他扁桃体疾病的患者中收集标本和数据,用于遗传、免疫学、细胞、分子和微生物研究,以研究扁桃体炎的发病机制这些条件。 标本包括血液、唾液、口腔拭子、口咽拭子、鼻咽​​拭子、鼻咽​​洗液和/或粪便。 如果参与者计划接受临床指示的扁桃体切除术和/或腺样体切除术,则还将收集剩余的临床标本用于研究。 可以在研究地点亲自见到参与者,也可以提供在当地收集的寄送样品。

主要目标:

收集样本以了解 PFAPA 和其他扁桃体疾病的免疫机制以及遗传和微生物风险因素。

主要终点:

  1. 确定 PFAPA 和其他扁桃体疾病的遗传风险变异。
  2. 表征 PFAPA 和其他扁桃体疾病患者的血液、组织、清洗液或拭子中的免疫细胞群、基因表达(包括单细胞水平)、表观遗传特征和蛋白质表达。
  3. 表征 PFAPA 和其他扁桃体疾病患者的扁桃体/腺样体、口腔、鼻腔和/或粪便微生物群。
  4. 表征扁桃体切除术和其他临床指示治疗后的临床结果。

次要目标:了解咽淋巴组织(扁桃体和腺样体)中独特细胞群的特征和功能,以及这些组织中如何产生对抗原的免疫反应。

次要终点:

  1. 研究粘膜淋巴组织和外周血对抗原和感染的反应。
  2. 表征粘膜组织中存在的独特免疫细胞群。
  3. 表征组织细胞中的免疫学和分子通路。

研究人群:受影响的参与者 (n=1500) 将从所有研究地点的患者中招募并作为派遣人员。 参与者将主要是

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

1500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46290
        • 招聘中
        • Indiana University School of Medicine
        • 接触:
        • 接触:
          • Annette Childress
          • 电话号码:(317) 944-7260
          • 邮箱:afoti@iu.edu
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • 招聘中
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • 接触:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • 电话号码:TTY dial 711 800-411-1222
          • 邮箱:ccopr@nih.gov
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

诊断患有 PFAPA 和其他扁桃体疾病的患者。

描述

  • 纳入标准:

参与者必须满足以下所有纳入标准才有资格参加本研究:

  1. 年龄 >=1 个月。 要在 NIH CC 上看到,参与者必须年满 3 岁。
  2. 被诊断患有 PFAPA 或其他扁桃体疾病,或具有与这些情况一致的症状,由研究者确定。
  3. 能够提供知情同意(对于年龄 >=18 岁)或有父母或监护人可以代表他们提供知情同意(对于年龄
  4. 愿意为未来的研究存储标本和数据。
  5. 愿意对他们的生物样本进行基因检测。

排除标准:

根据研究者的判断,具有任何条件的个人可能会使他们处于不适当的风险或使他们不适合参与研究将被排除在外

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:队列
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
病人
患有周期性发热、口疮性口炎、咽炎和颈腺炎 (PFAPA) 综合征及其他扁桃体疾病的患者。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
确定 PFAPA 和其他扁桃体疾病的遗传风险变异
大体时间:在整个学习过程中
收集样本以了解 PFAPA 和其他扁桃体疾病的免疫机制以及遗传和微生物风险因素
在整个学习过程中
表征扁桃体切除术和其他临床指示治疗后的临床结果。
大体时间:在整个学习过程中
收集样本以了解 PFAPA 和其他扁桃体疾病的免疫机制以及遗传和微生物风险因素
在整个学习过程中
表征 PFAPA 和其他扁桃体疾病患者的扁桃体/腺样体、口腔、鼻腔和/或粪便微生物群
大体时间:在整个学习过程中
收集样本以了解 PFAPA 和其他扁桃体疾病的免疫机制以及遗传和微生物风险因素
在整个学习过程中
在 PFAPA 和其他扁桃体疾病患者的血液、组织、洗液或拭子中表征免疫细胞群、基因表达(包括单细胞水平)、表观遗传特征和离体蛋白质表达
大体时间:在整个学习过程中
收集样本以了解 PFAPA 和其他扁桃体疾病的免疫机制以及遗传和微生物风险因素
在整个学习过程中

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
表征组织细胞中的免疫学和分子通路。
大体时间:在整个学习过程中
了解咽淋巴组织(扁桃体和腺样体)中独特细胞群的特征和功能,以及这些组织中如何产生对抗原的免疫反应
在整个学习过程中
研究粘膜淋巴组织和外周血对抗原和感染的反应。
大体时间:在整个学习过程中
了解咽淋巴组织(扁桃体和腺样体)中独特细胞群的特征和功能,以及这些组织如何产生对抗原的免疫反应
在整个学习过程中
表征独特的细胞群以及组织细胞中的免疫学和分子途径
大体时间:在整个学习过程中
了解咽淋巴组织(扁桃体和腺样体)中独特细胞群的特征和功能,以及这些组织中如何产生对抗原的免疫反应
在整个学习过程中

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Kalpana Manthiram, M.D.、National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月23日

初级完成 (估计的)

2037年6月30日

研究完成 (估计的)

2038年12月31日

研究注册日期

首次提交

2022年12月15日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月16日

首次发布 (实际的)

2022年12月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月7日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

是的

IPD 计划说明

.作为出版物结果基础或与数据库中存放的基因组数据相关的去识别 IPD 将被共享。

IPD 共享时间框架

将在发布或将数据存入数据库时​​共享。

IPD 共享访问标准

DbGaP 中的个人级别数据是受控访问的,因为调查人员必须提出请求并得到 dbGaP 的批准。 汇总数据将开放获取。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

订阅