杜氏肌营养不良症患儿的神经心理特征及其对运动功能的影响
2022年12月18日 更新者：Esra Aldırmaz、Hacettepe University
确定杜氏肌营养不良症儿童的神经心理特征及其对运动功能影响的调查
这项研究旨在确定患有杜氏肌营养不良症的儿童的神经心理学概况，并调查其对运动功能的影响，并与发育正常的同龄人进行比较。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
详细说明
在这篇论文中，它旨在确定患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童的神经心理学概况，并研究其对运动功能的影响。
该研究将在 7 至 16 岁之间的儿童中进行，这些儿童因基因检测而被诊断出患有 DMD，并申请了 Hacettepe 大学，物理治疗与康复学院，小儿神经肌肉疾病部门进行物理治疗和康复评估.
此外，考虑到该研究的主要目的，具有相似身体特征的 7 至 16 岁的典型发育男孩将被纳入研究，并与患有 DMD 的儿童进行比较。
研究中包含的典型发育男孩将仅通过神经心理学测试进行评估。
通过神经心理学测试评估认知功能；修改后的迷你心理测试，受控口语联想测试，基于计算机的中枢神经系统生命体征将被应用。
通过神经心理学测试评估神经发育状况；将应用 Conners 的家长评定量表、儿童行为清单、优势和困难问卷 (SDQ)。
评估 DMD 患者的运动功能； Brooke 下肢功能分类、运动功能测量、四方步测试、六分钟步行测试、计时性能测试（10 米步行/跑步测试、Gower's（从仰卧位到站立位）、右/左腿站立、上升/将使用 4 步下降）。
在这项研究中，通过将儿童与正常发育的男孩进行比较，研究导致 DMD 的抗肌萎缩蛋白同种型突变区域对儿童神经心理特征的影响，并将检查这对运动功能的影响，统计显着性水平将被视为 p
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
74
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ankara、火鸡、06100
- Hacettepe University, Faculty of Physical Therapy and Rehabilitation, Pediatric Neuromuscular Diseases Unit for physiotherapy and rehabilitation
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
取样方法
非概率样本
研究人群
患有杜氏肌营养不良症的儿童
描述
纳入标准：
- 被儿科神经科医生诊断出患有 DMD，
- 7-16岁之间，
- 没有任何已确诊的慢性疾病，
- 尚未丧失神经心理学评估所要求的书写和绘画能力，
- 与物理治疗师合作并能够遵守他们的指示。
排除标准：
- 无法与进行评估的物理治疗师充分合作，
- 在过去 6 个月内，下肢/上肢有任何受伤和/或手术，这可能会妨碍运动功能测试的进行。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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杜氏肌营养不良症
7 至 16 岁的杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 儿童因基因检测而被诊断出患有 DMD
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评估儿童的认知功能
评估儿童的认知功能
评估儿童的认知功能
评估注意力缺陷/多动障碍
评估儿童适应性行为和问题行为。
这是一份针对儿童和青少年的简短情绪和行为筛查问卷。
确定下肢的功能状态
评估神经肌肉疾病的运动功能和无力进展
一项动态平衡和协调测试，临床评估参与者向前、向侧面和向后跨过物体的能力。
它评估儿童在次最大水平的步行功能和身体能力。
10 米步行和跑步测试，高尔（从仰卧到站立姿势），左右腿站立，4 步上升/下降
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典型发育儿童
7 至 16 岁之间具有相似身体特征的典型发育儿童
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评估儿童的认知功能
评估儿童的认知功能
评估儿童的认知功能
评估注意力缺陷/多动障碍
评估儿童适应性行为和问题行为。
这是一份针对儿童和青少年的简短情绪和行为筛查问卷。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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修改后的迷你心理测验
大体时间：只有基线
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为成人开发的迷你心理测验经过细微修改后适用于儿童人群。
测试;它评估口头反应，包括注意力、定向力、记忆力和语言技能、服从口头和书面命令的能力、自发写句子和复制复杂图画的能力。
本次测验最高分35分，最低分0分。
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受控口头词联想测试
大体时间：只有基线
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该测试要求个人说出尽可能多的以给定字母开头的单词，即
K、A 和 S。每个字母分配 60 秒。
一旦给出了词根，个人就不能使用专有名称或数字，也不能使用具有不同时态或结尾的单词
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中枢神经系统生命体征
大体时间：只有基线
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中枢神经系统生命体征是一种可报销的评估程序，它利用计算机化的神经心理学测试来评估患者的神经认知状态，涵盖从简单的运动表现、注意力、记忆力到执行功能的一系列心理过程。
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只有基线
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Conners' Parent Rating Scale-48（家长报告）
大体时间：只有基线
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Conners' Parent Rating Scale-48 包含 48 个项目，其中每个项目的频率按 4 点李克特量表进行评级，范围从根本不（0）-3 非常（3）。
该测试具有足够的心理测量特性，广泛用于注意力缺陷/多动障碍人群的临床和研究目的
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6-18 岁儿童行为检查表（家长报告）
大体时间：只有基线
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儿童行为清单/6-18 评估儿童适应性行为和问题行为。
有 112 个项目评估问题行为，20 个项目评估适应性行为。
问题行为的响应格式是从 0（“不正确”）到 2（“非常正确”）。
问题行为项目加载到两个宽带量表（内化和外化）和八个窄带量表（违反规则、攻击性行为、孤僻抑郁、躯体投诉、焦虑抑郁、社会问题、思想问题和注意力问题）。
适应性行为项目加载到三个量表：活动、社交能力和学校能力。
还提供了总能力和总行为问题分数。
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优势和困难问卷（自我报告）
大体时间：只有基线
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优点和困难问卷是针对儿童和青少年的简短情绪和行为筛查问卷。
该工具可以捕捉儿童的视角。
测试中的 25 个项目包括 5 个量表，每个量表 5 个项目。
量表包括：情绪症状分量表、品行问题分量表、多动/注意力不集中分量表、同伴关系问题分量表、亲社会行为分量表。
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布鲁克下肢功能分类
大体时间：只有基线
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它是使用基于“Vignos 等人”的分类方法开发的。以确定下肢的功能状态。
它由 10 个不同的级别组成，从第 1 级（独立行走和爬楼梯）到第 10 级（绑定到床上）。
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运动功能测量-32项
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运动功能测量是一种设计用于评估运动功能和神经肌肉疾病无力进展的量表。
它适用于严重程度范围广泛的救护车和非救护车患者。
该量表有两个版本，一个有 32 个项目用于 6 岁以上的患者 (MFM-32)，另一个有 20 个项目用于 2 至 6 岁的儿童 (MFM-20)。
关于量表的开发，因素分析确定了三个功能维度：D1 = 站立位置和转移（13 项；短版中的 8 项），D2 = 轴向和近端运动功能（12 项；短版中的 8 项）， D3 = 远端运动功能（7 项；短版本中为 4）。
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四方步测验
大体时间：只有基线
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它是近年来被广泛用于儿童评估动态平衡的有效可靠的测试。
将每根 90 厘米长的木棍放在地板上，形成 4 个方块，方块从 1 到 4 编号。为了成功完成测试，孩子必须快速从一个方块移动到下一个方块，但不要碰到木棍。
性能是通过测量以秒为单位的测试完成时间来确定的。
更短的完成时间意味着更好的动态平衡。
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六分钟步行测试
大体时间：只有基线
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对 DMD 患者有效且可靠的 6 分钟步行测试将在次最大水平下评估儿童的步行功能和身体能力。
孩子在 25 m 的走廊中步行 6 分钟的距离将以米为单位记录。
物理治疗师将在测试期间与孩子们一起步行，并用秒表记录时间。
该测试很简单，被认为是 DMD 儿童的重要结果衡量标准。
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10 米走跑测试
大体时间：只有基线
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10 米的距离用胶带标记在一个畅通无阻的平坦表面上。
为了限制加速和减速对步态速度的影响，起跑线和终点线分别放置在 10 米距离前后 30 厘米处。
参与者被指示从脚趾开始在起跑线上，并在不影响安全的情况下尽可能快地步行或跑步到终点线。
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高尔氏（从仰卧位到站立位）
大体时间：只有基线
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孩子们平躺在垫子上，要求他们尽快站起来。
当他移动时开始计时，当他直立时停止计时。
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左右腿站立测试
大体时间：只有基线
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孩子们必须睁着眼睛尽可能长时间地保持单腿站立，并允许他们自由移动手臂。
口头鼓励儿童在测试期间尽可能长时间保持单腿站立姿势。
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只有基线
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上升/下降 4 步
大体时间：只有基线
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孩子们被要求以最快的速度爬上带有双面扶手的4级梯子。
当他的脚离开地面时开始计时，当双脚接触地面时，时间停止并以秒为单位记录。
爬上梯子后，要求他们以最快的速度下降，脚抬起时开始计时，双脚着地时停止计时，以秒为单位记录。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基因检测报告
大体时间：只有基线
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通过将儿童与正常发育的男孩进行比较，将研究导致 DMD 的抗肌萎缩蛋白同种型突变区域对儿童神经心理特征的影响，并将检查其对运动功能的影响。
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只有基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：İpek Gürbüz, Assc. Prof.、Hacettepe University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月11日
初级完成 (预期的)
2023年3月1日
研究完成 (预期的)
2023年3月1日
研究注册日期
首次提交
2022年12月4日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月18日
首次发布 (实际的)
2022年12月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年12月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月18日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
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