Profile neuropsychologiczne dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a i jej wpływ na funkcje motoryczne
18 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Esra Aldırmaz, Hacettepe University
Określenie profili neuropsychologicznych dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a i badanie jej wpływu na funkcje motoryczne
Celem tego badania było określenie profili neuropsychologicznych dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a oraz zbadanie jej wpływu na funkcje motoryczne i porównanie z typowo rozwiniętymi rówieśnikami.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
- Inny: Zmodyfikowany minitest mentalny:
- Inny: Test skojarzeń kontrolowanych ustnych słów
- Inny: Oznaki życiowe ośrodkowego układu nerwowego
- Inny: Skala ocen rodziców Connersa-48 (raport rodziców)
- Inny: Lista kontrolna zachowania dziecka w wieku 6-18 lat (raport rodziców)
- Inny: Kwestionariusz mocnych stron i trudności (samoocena)
- Inny: Klasyfikacja funkcjonalna kończyn dolnych Brooke'a
- Inny: Pomiar funkcji motorycznych - 32 pozycje
- Inny: Test czterech kroków kwadratowych
- Inny: Sześciominutowy test marszu
- Inny: Czasowy test wydajności
Szczegółowy opis
Niniejsza praca ma na celu określenie profili neuropsychologicznych dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) oraz zbadanie jej wpływu na funkcje motoryczne.
Badanie zostanie przeprowadzone z udziałem dzieci w wieku od 7 do 16 lat, u których w wyniku badań genetycznych zdiagnozowano DMD, które zgłosiły się do Hacettepe University, Wydział Fizjoterapii i Rehabilitacji, Oddziału Chorób Nerwowo-Mięśniowych Dziecięcych w celu oceny fizjoterapii i rehabilitacji .
Ponadto, biorąc pod uwagę główny cel badania, typowo rozwinięci chłopcy w wieku od 7 do 16 lat o podobnych cechach fizycznych zostaną włączeni do badania i porównani z dziećmi z DMD.
Typowo rozwinięci chłopcy objęci badaniem będą oceniani wyłącznie za pomocą testów neuropsychologicznych.
Ocena funkcji poznawczych na podstawie testów neuropsychologicznych; Zmodyfikowany mini test umysłowy, test skojarzeń kontrolowanych ustnych słów, komputerowy Oznaki życiowe ośrodkowego układu nerwowego zostaną zastosowane.
Aby ocenić stan neurorozwojowy na podstawie testów neuropsychologicznych; Zastosowana zostanie Skala Oceny Rodziców Connersa, lista kontrolna zachowania dziecka, kwestionariusz mocnych stron i trudności (SDQ).
Ocena funkcji motorycznych osób z DMD; Brooke Klasyfikacja funkcjonalna kończyn dolnych, pomiar funkcji motorycznych, test czterech kroków kwadratowych, sześciominutowy test marszu, czasowe testy wydolnościowe (test marszu/biegu na 10 metrów, test Gowera (od pozycji leżącej do stojącej), stanie na prawej/lewej nodze, wchodzenie/ Zejście po 4 stopniach).
W badaniu, w którym zbadany zostanie wpływ regionu mutacji izoform białek dystrofiny powodujących DMD na profil neuropsychologiczny dzieci poprzez porównanie ich z typowo rozwiniętymi chłopcami oraz wpływ tego na funkcje motoryczne, poziom istotności statystycznej zostanie uznany za p
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
74
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ankara, Indyk, 06100
- Hacettepe University, Faculty of Physical Therapy and Rehabilitation, Pediatric Neuromuscular Diseases Unit for physiotherapy and rehabilitation
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 12 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Po zdiagnozowaniu DMD przez neurologa dziecięcego,
- Będąc w wieku od 7 do 16 lat,
- Nie mieć zdiagnozowanej choroby przewlekłej,
- Nie utraciwszy jeszcze umiejętności pisania i rysowania wymaganej przez oceny neuropsychologiczne,
- Współpracuj z fizjoterapeutą i umiej stosować się do jego zaleceń.
Kryteria wyłączenia:
- Brak umiejętności odpowiedniej współpracy z fizjoterapeutą, który dokonywał ocen,
- W ciągu ostatnich 6 miesięcy doznałeś jakiegokolwiek urazu i/lub operacji kończyn dolnych/górnych, co może uniemożliwić wykonanie testów funkcji motorycznych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
Dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w wieku od 7 do 16 lat, u których zdiagnozowano DMD w wyniku badań genetycznych
|
Ocena funkcji poznawczych dzieci
Ocena funkcji poznawczych dzieci
Ocena funkcji poznawczych dzieci
Aby ocenić zespół deficytu uwagi / nadpobudliwości ruchowej
Ocenia zarówno zachowania adaptacyjne dziecka, jak i zachowania problemowe.
Jest to krótki emocjonalny i behawioralny kwestionariusz przesiewowy dla dzieci i młodzieży.
Aby określić stan funkcjonalny kończyny dolnej
Do oceny funkcji motorycznych i progresji osłabienia w zaburzeniach nerwowo-mięśniowych
Test dynamicznej równowagi i koordynacji, który klinicznie ocenia zdolność uczestnika do przechodzenia przez przedmioty do przodu, na boki i do tyłu.
Ocenia funkcję chodu i wydolność fizyczną dzieci na poziomie submaksymalnym.
Test chodu i biegu na 10 metrów, Gowera (z pozycji leżącej na stojącą), stanie na prawej i lewej nodze, wejście/zejście po 4 stopniach
|
|
Typowo rozwinięte dzieci
Typowo rozwinięte dzieci o podobnych cechach fizycznych w wieku od 7 do 16 lat
|
Ocena funkcji poznawczych dzieci
Ocena funkcji poznawczych dzieci
Ocena funkcji poznawczych dzieci
Aby ocenić zespół deficytu uwagi / nadpobudliwości ruchowej
Ocenia zarówno zachowania adaptacyjne dziecka, jak i zachowania problemowe.
Jest to krótki emocjonalny i behawioralny kwestionariusz przesiewowy dla dzieci i młodzieży.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmodyfikowany minitest mentalny
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Opracowany dla dorosłych Mini Test Psychiczny został dostosowany do populacji pediatrycznej poprzez dokonanie drobnych modyfikacji.
Test; Ocenia reakcje werbalne, w tym uwagę, orientację, pamięć i zdolności językowe, zdolność wykonywania poleceń ustnych i pisemnych, pisania spontanicznych zdań i kopiowania złożonego rysunku.
Najwyższy wynik, jaki można uzyskać z tego testu, to 35, najniższy wynik to 0.
|
tylko linia bazowa
|
|
Test skojarzeń kontrolowanych ustnych słów
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Ten test wymaga, aby osoba wymieniła jak najwięcej słów rozpoczynających się na daną literę, tj.
K, A i S. Na każdą literę przydzielono sześćdziesiąt sekund.
Jednostki nie mogą używać nazw własnych ani liczb i nie mogą używać słów z różnymi czasami lub zakończeniami po podaniu słowa rdzenia
|
tylko linia bazowa
|
|
Oznaki życiowe ośrodkowego układu nerwowego
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Objawy funkcji życiowych ośrodkowego układu nerwowego to refundowana procedura oceny, która wykorzystuje skomputeryzowane testy neuropsychologiczne do oceny stanu neurokognitywnego pacjentów i obejmuje szereg procesów umysłowych, od prostych czynności motorycznych, uwagi, pamięci po funkcje wykonawcze.
|
tylko linia bazowa
|
|
Skala ocen rodziców Connersa-48 (raport rodziców)
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Skala oceny rodziców Connersa-48 zawiera 48 pozycji, przy czym częstotliwość każdej pozycji jest oceniana na 4-punktowej skali Likerta od wcale (0) do 3 bardzo (3).
Test ma odpowiednie właściwości psychometryczne i jest szeroko stosowany do celów klinicznych i badawczych w populacji osób z deficytem uwagi/zespołem nadpobudliwości ruchowej
|
tylko linia bazowa
|
|
Lista kontrolna zachowania dziecka w wieku 6-18 lat (raport rodziców)
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Lista kontrolna zachowania dziecka/6-18 ocenia zarówno zachowania przystosowawcze dziecka, jak i zachowania problemowe.
Istnieje 112 pozycji, które oceniają zachowania problemowe i 20 pozycji, które oceniają zachowania adaptacyjne.
Format odpowiedzi dla problematycznych zachowań wynosi od 0 („nieprawda”) do 2 („bardzo prawda”).
Problematyczne zachowania ładują się na dwie szerokopasmowe skale (internalizacja i eksternalizacja) oraz osiem skal wąskopasmowych (łamanie reguł, zachowanie agresywne, wycofanie-depresja, skargi somatyczne, depresja lękowa, problemy społeczne, problemy z myśleniem i problemy z uwagą).
Elementy zachowania adaptacyjnego ładują się na trzy skale: Aktywność, Kompetencja społeczna i Kompetencja szkolna.
Dostępne są również wyniki w zakresie kompetencji całkowitych i problemów z zachowaniem ogółem.
|
tylko linia bazowa
|
|
Kwestionariusz mocnych stron i trudności (samoocena)
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Kwestionariusz Mocnych stron i Trudności to krótki kwestionariusz przesiewowy emocjonalny i behawioralny dla dzieci i młodzieży.
Narzędzie może uchwycić perspektywę dzieci.
25 pozycji w teście obejmuje 5 skal po 5 pozycji każda.
Skale obejmują: podskalę objawów emocjonalnych, podskalę problemów z zachowaniem, podskalę nadpobudliwości/nieuwagi, podskalę problemów w relacjach rówieśniczych, podskalę zachowań prospołecznych.
|
tylko linia bazowa
|
|
Klasyfikacja funkcjonalna kończyn dolnych Brooke'a
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Został opracowany przy użyciu metody klasyfikacji opartej na „Vignos et al.” w celu określenia stanu funkcjonalnego kończyny dolnej.
Składa się z 10 różnych poziomów, od poziomu 1 (chodzi samodzielnie i wchodzi po schodach) do poziomu 10 (przykuty do łóżka).
|
tylko linia bazowa
|
|
Pomiar funkcji motorycznych - 32 pozycje
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Motor Function Measure to skala przeznaczona do oceny funkcji motorycznych i progresji osłabienia w zaburzeniach nerwowo-mięśniowych.
Ma zastosowanie zarówno do pacjentów chodzących, jak i niechodzących, z szerokim zakresem ciężkości.
Skala występuje w dwóch wersjach, jedna z 32 pozycjami dla pacjentów powyżej 6 roku życia (MFM-32) oraz druga z 20 pozycjami dla dzieci w wieku od 2 do 6 lat (MFM-20).
Jeśli chodzi o rozwój skali, analiza czynnikowa zidentyfikowała trzy wymiary funkcjonalne: D1 = pozycja stojąca i przenoszenie (13 pozycji; 8 pozycji w wersji skróconej), D2 = osiowa i proksymalna funkcja motoryczna (12 pozycji; 8 pozycji w wersji skróconej), oraz D3 = dystalna funkcja motoryczna (7 pozycji; 4 w wersji skróconej).
|
tylko linia bazowa
|
|
Test czterech kroków kwadratowych
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Jest to ważny i rzetelny test, który w ostatnich latach był często stosowany u dzieci do oceny równowagi dynamicznej.
Patyki, każdy o długości 90 cm, układa się na podłodze, tworząc 4 kwadraty, które są ponumerowane od 1 do 4. Aby test zakończył się pomyślnie, dziecko musi szybko przechodzić z jednego kwadratu do drugiego, nie dotykając patyków.
Wydajność określa się, mierząc czas zakończenia testu w sekundach.
Krótszy czas realizacji oznacza lepszą równowagę dynamiczną.
|
tylko linia bazowa
|
|
Sześciominutowy test marszu
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Test 6-minutowego marszu, który jest ważny i wiarygodny dla pacjentów z DMD, pozwoli ocenić funkcję chodu i wydolność fizyczną dzieci na poziomie submaksymalnym.
Dystans, jaki dziecko pokonuje przez 6 minut w korytarzu o długości 25 m, zostanie zapisany w metrach.
Fizjoterapeuta będzie spacerował z dziećmi podczas badania i mierzył czas stoperem.
Test jest prosty i uważany za ważny wskaźnik wyników leczenia dzieci z DMD.
|
tylko linia bazowa
|
|
Test marszu i biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Za pomocą taśmy zaznaczono 10-metrową odległość na niezakłóconej, płaskiej powierzchni.
Aby ograniczyć wpływ przyspieszania i zwalniania na prędkość chodu, linie startu i mety umieszczono 30 centymetrów przed i po 10-metrowym dystansie.
Uczestnicy zostali poinstruowani, aby rozpocząć od linii startu palcami stóp i jak najszybciej iść lub biec, bez narażania bezpieczeństwa, do linii mety.
|
tylko linia bazowa
|
|
Gowera (od pozycji leżącej do stojącej)
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Dzieci kładły się na macie w pozycji wyprostowanej i prosiły je o jak najszybsze wstanie.
Czas zaczynał się, gdy się poruszał i zatrzymywał, gdy był w pozycji pionowej.
|
tylko linia bazowa
|
|
Test stania na prawej i lewej nodze
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Dzieci musiały utrzymać pozycję na jednej nodze tak długo, jak to możliwe, z otwartymi oczami i możliwością swobodnego poruszania rękami.
Dzieci były ustnie zachęcane do utrzymania jak najdłużej pozycji stojącej na jednej nodze podczas testu.
|
tylko linia bazowa
|
|
Wejście / zejście z 4 stopni
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Dzieci zostały poproszone o jak najszybsze wejście po 4-stopniowej drabinie z dwustronnymi poręczami.
Czas został uruchomiony, gdy jego stopy oderwały się od ziemi i kiedy obie stopy dotknęły ziemi, czas został zatrzymany i zapisany w sekundach.
Po wejściu na drabinę poproszono ich o jak najszybsze zejście na dół, czas rozpoczynano od podniesienia stopy, a czas zatrzymywano, gdy obie stopy dotknęły ziemi i rejestrowano w sekundach.
|
tylko linia bazowa
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Raport z badań genetycznych
Ramy czasowe: tylko linia bazowa
|
Wpływ regionu mutacji izoform białek dystrofiny powodujących DMD na profil neuropsychologiczny dzieci zostanie zbadany poprzez porównanie ich z typowo rozwiniętymi chłopcami i zbadany zostanie wpływ tego na funkcje motoryczne.
|
tylko linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: İpek Gürbüz, Assc. Prof., Hacettepe University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 maja 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 marca 2023
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 grudnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 grudnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GO22/310
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .